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Ensaios clínicos em Amaurose Congênita Leber 2
Total de 283 resultados
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University Hospital TuebingenNational Center for Tumor Diseases, HeidelbergConcluídoNeurofibromatose tipo 2 | Schwannoma vestibular | Neuroma acústicoAlemanha
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Teachers College, Columbia UniversityAtivo, não recrutandoAtaxia espinocerebelar tipo 3 | Ataxia espinocerebelar tipo 1 | Ataxia espinocerebelar tipo 2 | Ataxia espinocerebelar tipo 6 | Ataxia espinocerebelar tipo 7Estados Unidos
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Scholar Rock, Inc.ConcluídoDoenças Neuromusculares | Manifestações Neuromusculares | Atrofia | Atrofia Muscular | Atrofia muscular espinhal | Atrofia Muscular Espinhal | Atrofia Muscular Espinhal Tipo 3 | SMA | Atrofia Muscular Espinhal Tipo 2Estados Unidos, Espanha, Itália, Holanda
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Scholar Rock, Inc.Ativo, não recrutandoDoenças Neuromusculares | Manifestações Neuromusculares | Atrofia | Atrofia Muscular | Atrofia muscular espinhal | Atrofia Muscular Espinhal | Atrofia Muscular Espinhal Tipo 3 | SMA | Atrofia Muscular Espinhal Tipo 2 | Anti-miostatinaEstados Unidos, Alemanha, Bélgica, Espanha, Reino Unido, Holanda, França, Itália, Polônia
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisConcluídoAtrofia Muscular Espinhal Infantil do Tipo 2 ou 3França
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Nationwide Children's HospitalNational Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS) e outros colaboradoresConcluídoDistrofias MuscularesEstados Unidos
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GenethonConcluídoDistrofia muscular de cinturas tipo 2C | Gama-sarcoglicanopatiaFrança
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Murdoch Childrens Research InstituteRoyal Children's HospitalConcluídoImunodeficiência Primária | Doença Pneumocócica Invasiva, Proteção Contra | Doença Pneumocócica Invasiva, Recorrente Isolada, 1 | Doença Pneumocócica Invasiva, Recorrente Isolada, 2Austrália, Nova Zelândia
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Genzyme, a Sanofi CompanyRescindidoDoença de armazenamento de glicogênio tipo II (GSD-II) | Doença de Pompe | Deficiência de maltase ácida na glicogênese 2Estados Unidos, Israel
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NYU Langone HealthConcluído
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de Armazenamento de Glicogênio Tipo II | Doença por Deficiência de Ácido Maltase | Glicogenose 2 | Doença de PompeEstados Unidos
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Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyRecrutamentoDoença renal em estágio final | Hiperoxalúria Primária Tipo 2 | Hiperoxalúria Primária Tipo 1Alemanha, Espanha, Estados Unidos, Reino Unido, Itália, Emirados Árabes Unidos, Líbano, Marrocos, França, Romênia
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Biohaven Pharmaceuticals, Inc.Ativo, não recrutandoAtaxia espinocerebelar tipo 3 | Ataxias espinocerebelares | Ataxia espinocerebelar tipo 1 | Ataxia espinocerebelar tipo 2 | Ataxia espinocerebelar tipo 6 | Ataxia espinocerebelar tipo 10 | Ataxia espinocerebelar tipo 7 | Ataxia espinocerebelar tipo 8Estados Unidos, China
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University of ChicagoPfizer; Biogen; APDM Wearable TechnologiesAtivo, não recrutandoAtaxia espinocerebelar tipo 3 | Friedreich Ataxia | Ataxia espinocerebelar tipo 1 | Ataxia espinocerebelar tipo 2 | Ataxia espinocerebelar tipo 6Estados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyRescindidoGlicogenose 2 | Doença de armazenamento de glicogênio tipo II (GSD II) | Deficiência de Ácido Maltase | Doença de Pompe (início infantil)Estados Unidos, Taiwan, Alemanha
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDeficiência de maltase ácida na glicogênese 2 | Doença de Pompe (início tardio) | Doença de armazenamento de glicogênio tipo II (GSD II)Estados Unidos, Holanda, Reino Unido, Alemanha
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de armazenamento de glicogênio tipo II (GSD-II) | Doença de Pompe | Deficiência de maltase ácida na glicogênese 2Estados Unidos, Canadá, Austrália
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDeficiência de maltase ácida na glicogênese 2 | Doença de Pompe (início tardio) | Doença de armazenamento de glicogênio tipo II (GSD II)França
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Johns Hopkins UniversityJuvenile Diabetes Research Foundation; National Eye Institute (NEI)RecrutamentoDiabetes tipo 1 | Diabetes tipo 2 | Diabetes Relacionado à Fibrose CísticaEstados Unidos
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Biohaven Pharmaceuticals, Inc.Ativo, não recrutandoAtaxias espinocerebelares | Ataxia Espinocerebelar Genótipo Tipo 1 | Ataxia Espinocerebelar Genótipo Tipo 2 | Ataxia Espinocerebelar Genótipo Tipo 3 | Ataxia Espinocerebelar Genótipo Tipo 6 | Ataxia Espinocerebelar Genótipo Tipo 7 | Ataxia Espinocerebelar Genótipo Tipo 8 | Ataxia Espinocerebelar Genótipo...Estados Unidos
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Passage Bio, Inc.Ativo, não recrutandoGangliosidose GM1 | Gangliosidose GM1 Tipo I | Gangliosidose GM1, Tipo 2 | Deficiência de Beta-Galactosidase-1 (GLB1)Estados Unidos, Canadá, Reino Unido, Peru, Brasil
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Spark TherapeuticsConcluídoDoenças de Armazenamento Lisossomal | Doença de armazenamento de glicogênio tipo 2 | Doença de Pompe (início tardio) | Doença de Pompe | LOPD | Deficiência de Ácido MaltaseEstados Unidos, Itália, Reino Unido, Holanda, França, Alemanha
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Mads Peter Godtfeldt StemmerikEdgewise Therapeutics, Inc.ConcluídoDistrofia Muscular de Becker | Doença de McArdle | Distrofia muscular de cinturas tipo 2Dinamarca
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Massachusetts Eye and Ear InfirmaryNão está mais disponívelNeurofibromatose tipo 2 | Perda Auditiva Neurossensorial Profunda SeveraEstados Unidos
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Scott R. Plotkin, MD, PhDTakeda; National Comprehensive Cancer Network; The Children's Tumor FoundationRecrutamentoEpendimoma | Meningioma | Neurofibromatose tipo 2 | Schwannoma vestibular | Schwannoma não vestibularEstados Unidos
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRecrutamentoSíndrome de Hurler | Esfingolipidoses | Distúrbios Peroxissomais | Leucodistrofia Metacromática | Alfa-Manosidose | Síndrome de Hunter | Distúrbios da Mucopolissacaridose | Síndrome de Maroteaux Lamy | Síndrome de Sly | Fucosidose | Aspartilglucosaminúria | Distúrbios Metabólicos de Glicoproteínas | Leucodistrofias... e outras condiçõesEstados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyAprovado para comercializaçãoDoença de armazenamento de glicogênio tipo II (GSD-II) | Doença por Deficiência de Ácido Maltase | Glicogenose 2 | Doença de Pompe (início tardio)Estados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de Armazenamento de Glicogênio Tipo II | Doença por Deficiência de Ácido Maltase | Glicogenose 2 | Doença de PompeEstados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyRecrutamentoDoença de Pompe (início tardio) | Doença de armazenamento de glicogênio tipo II (GSD-II) | Deficiência de maltase ácida na glicogênese 2Croácia, Estados Unidos, Itália, Bélgica, Tcheca
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Spark TherapeuticsAtivo, não recrutandoDoenças de Armazenamento Lisossomal | Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo II | Doença de armazenamento de glicogênio tipo 2 | Doença de Pompe (início tardio) | Doença de Pompe | LOPD | Deficiência de Ácido MaltaseEstados Unidos, Canadá, Holanda, França, Dinamarca, Alemanha, Itália, Reino Unido
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídorhGAA em pacientes com doença de armazenamento de glicogênio II de início infantil (doença de Pompe)Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo II | Doença por Deficiência de Ácido Maltase | Glicogenose 2 | Doença de PompeEstados Unidos, Israel, França, Reino Unido
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Cadent TherapeuticsRetiradoAtaxia espinocerebelar tipo 3 | Ataxias espinocerebelares | Ataxia espinocerebelar tipo 1 | Ataxia espinocerebelar tipo 2 | Ataxia espinocerebelar tipo 6 | Ataxia espinocerebelar tipo 10 | Ataxia espinocerebelar tipo 7 | Ataxia espinocerebelar tipo 8 | Ataxia espinocerebelar tipo 17 | ARCA1 - Ataxia Cerebelar...Estados Unidos
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Inozyme PharmaEngage Health Inc.; GACI GlobalConcluídoCalcificação Arterial Generalizada na Infância | Raquitismo Hipofosfatêmico Autossômico Recessivo Tipo 2Estados Unidos
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National Cancer Institute (NCI)ConcluídoNeoplasia Endócrina Múltipla Tipo 2 | Carcinoma Medular de TireóideEstados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de Pompe (início tardio) | Doença de armazenamento de glicogênio tipo II (GSD-II) | Doença por Deficiência de Ácido Maltase | Glicogenose 2Holanda
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de Pompe (início tardio) | Doença de armazenamento de glicogênio tipo II (GSD-II) | Doença por Deficiência de Ácido Maltase | Glicogenose 2França
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University of AarhusDesconhecidoDoença de armazenamento de glicogênio tipo 2 | Distrofia MiotônicaDinamarca
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de Pompe (início tardio) | Doença de armazenamento de glicogênio tipo II (GSD-II) | Doença por Deficiência de Ácido Maltase | Glicogenose 2Estados Unidos, França, Holanda
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National Cancer Institute (NCI)ConcluídoNeoplasia Endócrina Múltipla Tipo 2A | Neoplasia Endócrina Múltipla Tipo 2B | Carcinoma Medular de TireóideEstados Unidos
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Massachusetts General HospitalThe Children's Tumor FoundationConcluídoNeurofibromatose 2Estados Unidos
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Leiden University Medical CenterRecrutamento
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Massachusetts General HospitalRecrutamentoNeurofibromatoses | Neurofibromatose 1 | Neurofibromatose 2 | SchwannomatoseEstados Unidos
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Massachusetts Eye and Ear InfirmaryMassachusetts General Hospital; United States Department of DefenseRecrutamentoNeurofibromatose 2 | Schwannoma vestibular | Neuroma acústicoEstados Unidos
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The Children's Tumor FoundationRecrutamentoNeurofibromatose 1 | Neurofibromatose 2 | SchwannomatoseEstados Unidos
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Guy's and St Thomas' NHS Foundation TrustConcluídoNeurofibromatose 2Reino Unido
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FDA Office of Orphan Products DevelopmentConcluídoNeurofibromatose 2Estados Unidos
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Roswell Park Cancer InstituteNational Cancer Institute (NCI)ConcluídoMielofibrose Primária | Leucemia Mielomonocítica Crônica | Leucemia Mielóide Aguda Recorrente em Adultos | Leucemia Mielomonocítica Juvenil | Linfoma de células B da Zona Marginal Extranodal de Tecido Linfóide Associado à Mucosa | Linfoma Nodal de Zona Marginal de Células B | Linfoma de Burkitt... e outras condiçõesEstados Unidos
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Pharvaris Netherlands B.V.Ativo, não recrutandoAngioedema Hereditário | Angioedema Hereditário Tipo I | Angioedema hereditário tipo II | Angioedema hereditário tipos I e II | Ataque de angioedema hereditário | Angioedema hereditário com deficiência do inibidor da esterase C1 | Angioedema Hereditário - Tipo 1 | Angioedema Hereditário - Tipo 2 | Deficiência... e outras condiçõesEstados Unidos, Polônia, Alemanha, Áustria, Bulgária, Canadá, Irlanda, Itália, Reino Unido
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Centre Hospitalier Universitaire de NiceDesconhecidoNeurofibromatose 2 | Dermatologia/Pele - OutrosFrança
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisConcluído