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Ensaios clínicos em Deficiência de Ácido Lisossomal Lipase
Total de 340 resultados
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Agios Pharmaceuticals, Inc.RescindidoAnemia | Anemia Hemolítica | Deficiência de Piruvato Quinase | Anemia por Deficiência de Piruvato QuinaseEstados Unidos, Reino Unido, Itália, Espanha, Holanda
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Inscrevendo-se por conviteDeficiência imunológica combinada grave (SCID)Estados Unidos
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Baylor College of MedicineChildren's National Research InstituteRecrutamentoDeficiência de ornitina transcarbamilase | Distúrbio do Ciclo da Uréia | Deficiência de carbamil fosfato sintetase | Acidúria Argininosuccínica | Hiperargininemia | Citrulinemia 1 | Deficiência de ARGI | Deficiência de ASL | Deficiência de ASS | Deficiência de NAGSEstados Unidos
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Children's National Research InstituteRescindidoDoença por Deficiência de Ornitina Transcarbamilase
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S.LAB (SOLOWAYS)Center of New Medical TechnologiesRecrutamento
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Huilian ZhuAinda não está recrutando
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Peking UniversityNational Natural Science Foundation of China; Institute of reproductive and...Concluído
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Genzyme, a Sanofi CompanyRescindidoDoença de Niemann-Pick | Deficiência de Esfingomielinase ÁcidaEstados Unidos
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRecrutamentoSíndrome de Hurler | Esfingolipidoses | Distúrbios Peroxissomais | Leucodistrofia Metacromática | Alfa-Manosidose | Síndrome de Hunter | Distúrbios da Mucopolissacaridose | Síndrome de Maroteaux Lamy | Síndrome de Sly | Fucosidose | Aspartilglucosaminúria | Distúrbios Metabólicos de Glicoproteínas | Leucodistrofias... e outras condiçõesEstados Unidos
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Baylor Research InstituteNational Institutes of Health (NIH)ConcluídoHiper-homocisteinemiaEstados Unidos
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Center for Health, Exercise and Sport Sciences,...Concluído
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University of PennsylvaniaRescindidoDoença por Deficiência de Ornitina Transcarbamilase
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University of Novi Sad, Faculty of Sport and Physical...Concluído
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Queen Sirikit National Institute of Child HealthChulalongkorn UniversityConcluídoObesidade | Hiper-homocisteinemiaTailândia
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Children's Hospital of PhiladelphiaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...RetiradoDistúrbios Inatos do Ciclo da Uréia | Erros Inatos do Metabolismo | Acidemia propiônica | Acidemia Metilmalônica | Deficiência de carbamil fosfato sintetase
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e outros colaboradoresInscrevendo-se por conviteHiperoxalúria Primária Tipo 3 | Diabetes Mellitus | Hemofilia A | Hemofilia B | Intolerância hereditária à frutose | Fibrose cística | Deficiência do Fator VII | Fenilcetonúrias | Anemia falciforme | Síndrome de Dravet | Distrofia Muscular de Duchenne | Síndrome de Prader-Willi | Síndrome do X Frágil | Doença Granulomatosa... e outras condiçõesEstados Unidos
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Arcturus Therapeutics, Inc.RecrutamentoDeficiência OTC | Deficiência de ornitina transcarbamilase | OTCDEspanha, Bélgica, Reino Unido, Suécia
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UniQure Biopharma B.V.ConcluídoDeficiência de Lipoproteína Lipase | Hiperlipoproteinemia familiar tipo 1 | Hiperquilomicronemia familiarAlemanha
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London School of Hygiene and Tropical MedicineConcluídoHiper-homocisteinemia | Deficiências de MicronutrientesGâmbia
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National Institute of Cardiology, Laranjeiras,...ConcluídoDisfunção Endotelial | Hiper-homocisteinemiaBrasil
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iECURE, Inc.RecrutamentoDistúrbios Inatos do Ciclo da Uréia | Deficiência de ornitina transcarbamilase | Doença por Deficiência de Ornitina Transcarbamilase | Deficiência de Ornitina Carbamoiltransferase (Transtorno)Reino Unido
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National Center for Research Resources (NCRR)UNC Lineberger Comprehensive Cancer CenterConcluídoMetabolismo, Erros Inatos | Deficiência de Metionina Adenosiltransferase
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IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di BolognaUniversity of BolognaConcluídoInflamação | Mortalidade | Hiper-homocisteinemiaItália
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National Institute of Neurological Disorders and...ConcluídoDeficiência de semialdeído desidrogenase succínica | Deficiência de SSADHEstados Unidos
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Beijing Chest HospitalAinda não está recrutandoDesnutrição | Câncer de pulmão | Deficiência de Aminoácidos
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Glasgow Royal InfirmaryConcluídoDeficiência de Magnésio | Abstinência alcoólica | Acidose Láctica | Deficiência de Vitamina B1 | Encefalopatia de WernickeReino Unido
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.Concluído
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Zymenex A/SConcluídoAlfa-ManosidoseDinamarca
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Concluído
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Zymenex A/SEuropean CommissionConcluídoAlfa-ManosidoseBélgica, Dinamarca, Espanha, Reino Unido
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Ultragenyx Pharmaceutical IncAtivo, não recrutandoDeficiência de ornitina transcarbamilase (OTC)Canadá, Estados Unidos, França, Espanha, Reino Unido
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Leadiant Biosciences, Inc.ConcluídoImunodeficiência Combinada Grave | ADA-SCID | Deficiência de Adenosina DesaminaseEstados Unidos
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University Hospital HeidelbergGerman Cancer Research CenterConcluídoDiabetes tipo 2 | Deficiência de Ácido Graxo | Alteração da Membrana MitocondrialAlemanha
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.Ainda não está recrutando
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.CromsourceConcluídoAlfa-ManosidoseFrança, Dinamarca, Áustria, Alemanha, Itália
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.Retirado
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Akcea TherapeuticsIonis Pharmaceuticals, Inc.ConcluídoSíndrome de Quilomicronemia Familiar | Deficiência de Lipoproteína Lipase | Hiperlipoproteinemia tipo 1Estados Unidos, Canadá, Alemanha, Israel, Itália, África do Sul, Espanha, Reino Unido, Brasil, França, Holanda
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Akcea TherapeuticsIonis Pharmaceuticals, Inc.ConcluídoSíndrome de Quilomicronemia Familiar | Deficiência de Lipoproteína Lipase | Hiperlipoproteinemia tipo 1Canadá
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University of California, Los AngelesGreat Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation TrustInscrevendo-se por conviteDeficiência de Adenosina Desaminase | Imunodeficiência Combinada Grave (SCID)Estados Unidos, Reino Unido
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.Concluído
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Zymenex A/SEuropean CommissionConcluídoAlfa-ManosidoseDinamarca, Reino Unido, França, Alemanha, Polônia
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Duke UniversityGenzyme, a Sanofi CompanyAtivo, não recrutandoDoença de Pompe (início tardio) | Doença de Pompe | Deficiência de GAAEstados Unidos
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Baylor College of MedicineChildren's Hospital of Philadelphia; Children's Hospital Colorado; Seattle Children... e outros colaboradoresRecrutamentoDeficiência de ornitina transcarbamilase | Distúrbio do Ciclo da Uréia | Acidúria Argininosuccínica | Hiperargininemia | Citrulinemia 1 | Deficiência de ARGI | Deficiência de ASL | Deficiência de ASSEstados Unidos
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CENTOGENE GmbH RostockRetiradoDistúrbios Metabólicos | Tirosinose | Tirosinemia Hepatorrenal | Deficiência de Fumarilacetoacetase | Deficiência de FahAlemanha, Sri Lanka, Índia
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Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...Orchard TherapeuticsConcluídoDeficiência de Adenosina Desaminase | Imunodeficiências Severas Combinadas (SCID)Reino Unido
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Cytonet GmbH & Co. KGConcluídoDeficiência de ornitina transcarbamilase | Distúrbios do Ciclo da Uréia | Citrulinemia | Deficiência de carbamoilfosfato sintetase IAlemanha
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S.LAB (SOLOWAYS)Center of New Medical Technologies; Triangel ScientificConcluídoHiperlipoproteinemias | Hiper-homocisteinemiaFederação Russa
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Aeglea BiotherapeuticsRescindidoDeficiência de Arginase I | HiperargininemiaCanadá