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Ensaios clínicos em Deficiência de Ácido Lisossomal Lipase
Total de 343 resultados
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Orphanetics Pharma Entwicklungs GmbHRescindidoDeficiências de fenilalanina hidroxilase
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Hospital Universitario Dr. Jose E. GonzalezLaboratorios Valdecasas S.A.ConcluídoNefropatias Diabéticas | Hiper-homocisteinemiaMéxico
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Shenzhen Geno-Immune Medical InstituteDesconhecidoImunodeficiência Combinada Grave de Adenosina DeAminase (ADA-SCID)China
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Barcelona Institute for Global HealthConcluídoTranstorno de Déficit de Atenção e Hiperatividade | Problema de comportamento infantil | Deficiência de Ácido Graxo
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SanofiConcluídoLipidose de esfingomielinaItália, Tcheca, Bélgica, França, Portugal, Peru, Estados Unidos, Argentina, Brasil, Chile, Alemanha, Romênia, Espanha
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaConcluídoMucopolissacaridose I | Mucopolissacaridose VI | Manosidose | Mucolipidose tipo II (doença das células I)Estados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoLipidose de esfingomielinaEstados Unidos, Argentina, Austrália, Bélgica, Brasil, Bulgária, Chile, França, Alemanha, Itália, Japão, Holanda, Portugal, Espanha, Tunísia, Peru, Reino Unido
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoLipidose de esfingomielinaEstados Unidos, Bélgica, Brasil, França, Alemanha, Itália, Reino Unido
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Aeglea BiotherapeuticsConcluídoDeficiência de Arginase I | HiperargininemiaEstados Unidos, Canadá, Reino Unido, Portugal
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Aeglea BiotherapeuticsConcluídoDeficiência de Arginase I | HiperargininemiaEstados Unidos, Canadá, Reino Unido, Portugal
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BioMarin PharmaceuticalConcluídoDeficiências de tetrahidrobiopterina | Hiperfenilalaninemia Não FenilcetonúricaAlemanha, Estados Unidos
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Baylor College of MedicineConcluído
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CENTOGENE GmbH RostockRetiradoEsplenomegalia | Hepatomegalia | Deficiência de Ceramidase | Lipogranulomatose de FarberAlemanha, Índia, Egito
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SanofiAprovado para comercialização
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoLipidose de esfingomielinaBrasil, França, Itália, Estados Unidos, Alemanha, Reino Unido
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Central Hospital, Nancy, FranceAinda não está recrutandoDoença de Alzheimer | Homocistinemia
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Universidade Estadual de LondrinaConcluídoDoença cardiovascular | Hemodiálise | Insuficiência renal crônica | Uremia | Hiper-homocisteinemiaBrasil
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Richard FryeAutism Discovery and Treatment FoundationRecrutamentoEpilepsia | Distúrbios do Neurodesenvolvimento | Transtorno do Espectro Autista | Síndrome de Down | Encefalomiopatias Mitocondriais | Síndrome Neuropsiquiátrica Pediátrica de Início Agudo | Deficiência de Folato Cerebral | Transtorno neuropsiquiátrico autoimune pediátrico associado à infecção estreptocócicaEstados Unidos
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Georgetown UniversityConcluídoDoença renal em estágio final | Hiper-homocisteinemiaEstados Unidos
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)RecrutamentoDoença Metabólica | Metabolismo Purina-Pirimidina | AICDA, OMIM *605257, Imunodeficiência com Hiper-IgM, Tipo 2; HIGM2 | UNG, OMIM *191525, Síndrome Hiper-IgM 5 | NT5C3A, OMIM *606224, Anemia, Hemolítica, Devido à Deficiência de UMPH1 | UMPS, OMIM *613891, Acidúria Orótica | DHODH, OMIM *126064,... e outras condiçõesEstados Unidos
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisRecrutamentoPacientes Pediátricos | Qualquer tipo de imunodeficiência combinada grave (SCID) | Transplante de células-tronco hematopoiéticas alogênicas incompatíveis com HLA parcial (HSCT)França
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University of PittsburghRecrutamentoDoenças de Armazenamento Lisossomal | Leucodistrofia | Doenças de Niemann-Pick | Doença de Batten | Doença de Gaucher | Doença de Krabbe | Alfa-Manosidose | Osteopetrose | Doença de Tay-Sachs | Doença de Pelizaeus-Merzbacher | Doença de Sandhoff | Gangliosidoses GM1 | MPS I | MPS II | Doença da Substância Branca Desaparecida e outras condiçõesEstados Unidos
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Shenzhen Ausa Pharmed Co.,LtdNanfang Hospital of Southern Medical UniversityRetirado
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Istanbul Medeniyet UniversityConcluídoEpilepsia | AVC Isquêmico | Hiperhomocisteinemia Trombótica Relacionada à CbsPeru
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Travere Therapeutics, Inc.Recrutamento
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Hospital de Clinicas de Porto AlegreFundação de Amparo à Pesquisa do Estado do Rio Grande do Sul, BrazilSuspensoDeficiência de CBSBrasil
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Ludwig-Maximilians - University of MunichConcluídoFenilcetonúria | Deficiências nutricionaisAlemanha
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Travere Therapeutics, Inc.RecrutamentoHomocistinúria por deficiência de CBSIrlanda, Catar, Estados Unidos, Reino Unido
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University of Massachusetts, AmherstRetiradoEstresse oxidativo | DPOC | Deficiência de tetrahidrobiopterinaEstados Unidos
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Eline C. B. EskesRecrutamentoASMD, Tipo VisceralHolanda
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Hennepin Healthcare Research InstituteUniversity of Minnesota; Regions HospitalConcluídoFumar | Inflamação | Cirurgia | Cirurgia - Complicações | Infecção da ferida | Estresse oxidativo | Ferimento | Fratura de Mandíbula | Fraturas Mandibulares | Deficiência de Vitamina C | Deficiência de Ácido Ascórbico | Complicação da ferida | Ferida de pele | Deiscência da ferida | Fratura Aberta De Mandíbula | Fratura Fechada...Estados Unidos
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University Children's Hospital, ZurichConcluídoFenilcetonúrias | Deficiência OTC | Erros Inatos do Metabolismo | Distúrbio do Ciclo da Uréia | Doença da Urina do Xarope de Bordo | Acidemia metilmalônica | Aminoacidopatia | Medições de resultados relatados pelo pacienteSuíça
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BioMarin PharmaceuticalConcluídoHiperfenilalaninemia (HPA) devido a fenilcetonúria (PKU) ou deficiência de tetrahidrobiopterina (BH4)Suécia, França, Itália, Espanha, Alemanha, Holanda, Áustria, Eslováquia, Portugal
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)Retirado
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Agios Pharmaceuticals, Inc.RecrutamentoDeficiência de Piruvato QuinaseEstados Unidos, Alemanha, Espanha, Itália, Reino Unido, Tcheca, França, Canadá, Republica da Coréia, Holanda, Peru, Portugal, Dinamarca, Irlanda, Suíça, Tailândia
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Agios Pharmaceuticals, Inc.Ativo, não recrutandoDeficiência de Piruvato QuinaseEstados Unidos, Canadá, Holanda, Reino Unido, França, Itália
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Rocket Pharmaceuticals Inc.Ativo, não recrutandoDeficiência de Piruvato QuinaseEspanha, Estados Unidos
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Agios Pharmaceuticals, Inc.ConcluídoAnemia Hemolítica | Deficiência de Piruvato QuinaseEstados Unidos, Reino Unido, Holanda, Canadá, Dinamarca, França, Itália, Irlanda, Tailândia
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University of WashingtonNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)ConcluídoInfarto do miocárdio | Doenças cardíacas | Doenças cardiovasculares | Doença cardíaca | Acidente vascular cerebral | Hiper-homocisteinemia
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Aeglea BiotherapeuticsRescindidoHomocistinúria por Deficiência de Cistationina Beta-SintaseEstados Unidos, Reino Unido, Austrália
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Rocket Pharmaceuticals Inc.Ainda não está recrutandoDeficiência de Piruvato QuinaseEspanha, Estados Unidos
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Agios Pharmaceuticals, Inc.Ativo, não recrutandoDeficiência de Piruvato QuinaseEstados Unidos, Espanha, Japão, Canadá, Reino Unido, Republica da Coréia, Irlanda, Tailândia, Itália, Peru, Dinamarca, Brasil, França, Alemanha, Holanda, Suíça
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SphinCS Lyso Gemeinnutzige UG (Haftungsbeschrankt)RecrutamentoGangliosidoses | Galactosialidose | Sialidose | Gangliosidose GM1 | Doença de Tay-Sachs | Doença de Sandhoff | Doença de Morquio B | Gm2-Gangliosidose, Variante B1 | Deficiência do Ativador GM2Alemanha
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Agios Pharmaceuticals, Inc.ConcluídoDeficiência de Piruvato QuinaseEstados Unidos, Itália, Holanda
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CENTOGENE GmbH RostockConcluídoDeficiência de Piruvato QuinaseEstados Unidos
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Agios Pharmaceuticals, Inc.ConcluídoAnemia Hemolítica | Deficiência de Piruvato QuinaseEstados Unidos, Espanha, Suíça, Peru, Alemanha, França, Reino Unido, Japão, Holanda, Brasil, Canadá, Tcheca, Dinamarca, Itália, Republica da Coréia, Tailândia
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisURC-CIC Paris Descartes Necker CochinConcluídoDeficiência de Adenilossuccinato LiaseFrança
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National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)ConcluídoInfarto do miocárdio | Doenças cardíacas | Doenças cardiovasculares | Distúrbios Cerebrovasculares | Doenças Vasculares Periféricas | Aterosclerose | Hiper-homocisteinemia
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Massachusetts General HospitalAgios Pharmaceuticals, Inc.RecrutamentoLeucemia mielóide aguda | Síndromes Mielodisplásicas | Neoplasia Mieloproliferativa | Neoplasia mielodisplásica/mieloproliferativa | Citopenia Clonal de Significado Indeterminado | Deficiência de Piruvato Quinase | Anemia por Deficiência de Piruvato Quinase | Anemia Hemolítica Hereditária | Neoplasia... e outras condiçõesEstados Unidos
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Shenzhen Geno-Immune Medical InstituteDesconhecido