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Ensaios clínicos em Doença de Armazenamento Lisossomal
Total de 380870 resultados
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Genzyme, a Sanofi CompanyAtivo, não recrutandoDoença de Gaucher Tipo 1 | Doença de Gaucher tipo 3Alemanha, Estados Unidos, Japão, Reino Unido
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Baylor Research InstituteTexas Scottish Rite Hospital for ChildrenRetiradoDoença de Gaucher Tipo 1 | Doença de Gaucher tipo 3Estados Unidos
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CENTOGENE GmbH RostockRetiradoMetabolismo da Frutose, Erros Inatos | Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo II | Doença de Armazenamento de Glicogênio | Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo V | Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo I | Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo III | Doença de Armazenamento de... e outras condiçõesAlemanha, Índia, Sri Lanka
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SanofiRecrutamentoDoença de Gaucher Tipo IIIEstados Unidos, Alemanha, Hungria, França, China, Japão, Canadá, Argentina, Itália, Peru
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Rabin Medical CenterGenzyme, a Sanofi CompanyDesconhecido
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The Cooper Health SystemConcluídoLeucodistrofia MetacromáticaEstados Unidos
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Azafaros A.G.Ativo, não recrutandoGangliosidose GM1 | Doença de Tay-Sachs | Doença de SandhoffEstados Unidos, Brasil, França, Alemanha, Itália, Reino Unido
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University of MinnesotaRecrutamentoInflamação | Estresse oxidativo | Doença de Gaucher Tipo IEstados Unidos
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CENTOGENE GmbH RostockRetiradoConvulsões | Retardo mental | Hepatoesplenomegalia | Disostose MultiplexEgito, Alemanha, Índia, Sri Lanka
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Turkish Society of Pediatric Gastroenterology,...ConcluídoDistrofia Muscular de Duchenne | Doença de Pompe (início tardio)Peru
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Forge Biologics, IncAinda não está recrutandoDoença de KrabbeEstados Unidos
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Forge Biologics, IncAtivo, não recrutandoDoença de KrabbeEstados Unidos
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University of PittsburghNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)Ativo, não recrutandoDoença de KrabbeEstados Unidos
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O & O Alpan LLCDesconhecidoDoença de Fabry | Doença de Niemann-Pick | Doença de Gaucher | Doença de Pompe | Distúrbios de Armazenamento LisossomalEstados Unidos
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Orchard TherapeuticsOspedale San RaffaeleAtivo, não recrutandoDoenças de Armazenamento Lisossomal | Leucodistrofia MetacromáticaItália
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisShire; Zymenex A/S; European Leukodystrophy AssociationConcluídoLeucodistrofia MetacromáticaFrança
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Forge Biologics, IncRecrutamentoDoença de KrabbeEstados Unidos
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CENTOGENE GmbH RostockRetiradoDoença de KrabbeEgito, Alemanha, Índia, Sri Lanka
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PfizerNão está mais disponívelDoença de GaucherEstados Unidos, Israel
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National Cerebral and Cardiovascular CenterMinistry of Health, Labor and Welfare (Japan)RescindidoInfarto do miocárdio | Tolerância à glicose diminuídaJapão
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Alexion PharmaceuticalsRescindidoDeficiência de Ácido Lisossomal LipaseReino Unido, Finlândia, Estados Unidos, Itália
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ShirePharmaNet; Nextrials, Inc.RetiradoLeucodistrofia de Células Globoides
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Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityNão está mais disponívelLeucodistrofia MetacromáticaEstados Unidos
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SanofiAtivo, não recrutandoDoença de Gaucher Tipo III | Doença de Gaucher Tipo ICanadá, Argentina, França, Itália, Japão, Federação Russa, Espanha, Suécia, Peru, Reino Unido
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Neurogene Inc.RescindidoDoenças de Armazenamento Lisossomal | Aspartilglucosaminúria | Deficiência de Aspartilglucosamidase (AGA)Estados Unidos
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... e outros colaboradoresConcluídoDoença de Tay Sachs | Doença de Sandhoff | Doença de Tay Sachs de início tardioEstados Unidos
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Passage Bio, Inc.SuspensoLeucodistrofia de Células GloboidesEstados Unidos, Brasil, Holanda, Reino Unido, Canadá, Israel
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CENTOGENE GmbH RostockRetiradoEsplenomegalia | HepatomegaliaAlemanha, Índia, Sri Lanka
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Centre Hospitalier Universitaire de NiceConcluído
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ShireConcluídoLeucodistrofia Metacromática (MLD)Austrália, Dinamarca, Japão, França, Alemanha
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ShireRescindidoLeucodistrofia metacromática infantil tardiaDinamarca
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Institut National de la Santé Et de la Recherche...Recrutamento
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... e outros colaboradoresRescindidoDoença de Tay-Sachs | Doença de Sandhoff | Gangliosidoses GM1 | Gangliosidoses GM2Estados Unidos
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Ankara UniversityAlexion PharmaceuticalsConcluídoDoença de armazenamento de éster de colesterolPeru
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Patricia I. Dickson, M.D.National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); University... e outros colaboradoresConcluídoMucopolissacaridose I | Síndrome de Scheie | Doença de Armazenamento Lisossomal | Declínio Cognitivo | Síndrome de Hurler-ScheieEstados Unidos
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SanofiConcluídoOsteocondrodisplasiaEstados Unidos
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Institut National de la Santé Et de la Recherche...Assistance Publique - Hôpitaux de Paris; European Leukodystrophy AssociationAtivo, não recrutandoLeucodistrofia MetacromáticaFrança
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Exsar CorporationThe Hospital for Sick Children; NYU Langone Health; University Hospitals Cleveland...RetiradoG(M2) Gangliosídeo | Doença de Tay-Sachs Gangliosídeo | Doença de Sandhoff GangliosídeoEstados Unidos, Canadá
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ShireTakeda Development Center Americas, Inc.Ativo, não recrutandoLeucodistrofia Metacromática (MLD)Estados Unidos, Canadá, Bélgica, Israel, Holanda, Reino Unido, Alemanha, Espanha, Japão, Brasil, Argentina, França, Grécia, Itália
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TakedaRetiradoLeucodistrofia Metacromática (MLD)Espanha
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ShireConcluídoLeucodistrofia Metacromática (MLD)Dinamarca
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ShireConcluídoLeucodistrofia metacromática infantil tardiaDinamarca
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisEuropean Leukodystrophy AssociationConcluídoLeucodistrofia metacromática infantil tardiaFrança
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FDA Office of Orphan Products DevelopmentLeadiant Biosciences, Inc.Concluído
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... e outros colaboradoresRecrutamentoGangliosidose GM2 | Gangliosidose GM1 | Doença de Tay-Sachs | Doença de Sandhoff | Doença de Tay-Sachs de início tardioEstados Unidos
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Duke UniversityConcluídoHemoglobinopatias | Talassemia | Doença de Armazenamento Lisossomal | Imunodeficiências | Erros Inatos do Metabolismo | Célula falciforme | Distúrbios não malignos | Falhas congênitas da medulaEstados Unidos
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Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-SimonRescindido
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University of PittsburghRetiradoLeucodistrofia MetacromáticaEstados Unidos
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ShireTakeda Development Center Americas, Inc.Ativo, não recrutandoLeucodistrofia Metacromática (MLD)Dinamarca, Alemanha, Japão, Austrália, França, Brasil, Tcheca
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National Organization for Rare DisordersFood and Drug Administration (FDA)Ativo, não recrutandoLeucodistrofia MetacromáticaEstados Unidos