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Clinical Trials on Metabolismo do Piruvato, Erros Inatos in France
Total de 727 resultados
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisRecrutamento
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Centre Hospitalier Universitaire de NiceConcluído
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AlexionConcluídoDoença de Wolman | Deficiência de Ácido Lisossomal LipaseEstados Unidos, Canadá, Reino Unido, Itália, França
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Institut National de la Santé Et de la Recherche...Assistance Publique - Hôpitaux de Paris; European Leukodystrophy AssociationAtivo, não recrutandoLeucodistrofia MetacromáticaFrança
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BioMarin PharmaceuticalConcluídoFenilcetonúriaEstados Unidos, Canadá
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Genzyme, a Sanofi CompanyAtivo, não recrutandoDoença de Armazenamento de Glicogênio Tipo IIFrança
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University Hospital, ToursInstitut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, FranceConcluídoPKU | HiperfenilalaninemiaFrança
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Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-SimonRescindido
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University Hospital, LimogesConcluídoHemocromatose | Glomerulonefrite Membranosa | Doenças e Anormalidades NeonataisFrança
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Arrowhead PharmaceuticalsAtivo, não recrutandoQuilomicronemia FamiliarRepublica da Coréia, Canadá, Austrália, Cingapura, Bélgica, Espanha, Japão, Estados Unidos, Áustria, Alemanha, Irlanda, Omã, Polônia, Israel, Nova Zelândia, Argentina, França, Croácia, México, Sérvia, Peru
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisInstitut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France; Association...Desconhecido
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de GaucherEstados Unidos, Suécia, Índia, Holanda, Áustria, Japão, China, Sérvia, França, Croácia, Austrália, Portugal, Canadá, Brasil, Grécia, Romênia, Federação Russa
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NewAmsterdam PharmaRecrutamentoDislipidemias | Hipercolesterolemia | Hipercolesterolemia familiar | Colesterol alto | ASCVDEstados Unidos
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Homology Medicines, IncRescindidoFenilcetonúrias | Deficiência de HAPEstados Unidos
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Ultragenyx Pharmaceutical IncRescindidoDoença de Wilson | Deficiência de ornitina transcarbamilase | Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo IAEspanha, Reino Unido, Canadá, Estados Unidos, Brasil
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisEuropean Leukodystrophy AssociationConcluídoLeucodistrofia metacromática infantil tardiaFrança
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BioMarin PharmaceuticalAprovado para comercialização
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Fondation Ophtalmologique Adolphe de RothschildRecrutamento
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Alexion PharmaceuticalsConcluídoDeficiência de Ácido Lisossomal LipaseFrança, Polônia, Reino Unido, Espanha, México, Peru, Japão, Austrália, Federação Russa, Estados Unidos, Alemanha, Itália, Tcheca, Argentina, Croácia
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REGENXBIO Inc.Inscrevendo-se por convite
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.Ativo, não recrutandoSíndrome de Quilomicronemia FamiliarEspanha, Reino Unido, França, Canadá, Estados Unidos, Itália, Holanda, Noruega, Portugal, Eslováquia, Suécia
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... e outros colaboradoresConcluídoMucopolissacaridosesEstados Unidos
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Ardea Biosciences, Inc.ConcluídoGotaEstados Unidos, Canadá, África do Sul, Nova Zelândia, Bélgica, Austrália, Alemanha
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University Hospital, RouenDesconhecidoDoença de Anderson-FabryFrança
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Laboratoires GenévrierConcluídoVitiligo | PiebaldismoBélgica, França, Itália
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Ultragenyx Pharmaceutical IncPRA Health SciencesRecrutamentoSíndrome de Sly | Mucopolissacaridose VII | MPS VII | MPS 7Estados Unidos, Alemanha, Brasil, Argentina, França, Holanda, Portugal, Espanha, Peru
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Alexion PharmaceuticalsConcluídoDeficiência de Ácido Lisossomal Lipase | Doença de armazenamento de ésteres de colesterol (CESD) | Deficiência de LALFrança, Estados Unidos, Reino Unido, Tcheca
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisDesconhecido
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Aeglea BiotherapeuticsConcluídoDeficiência de Arginase I | HiperargininemiaEstados Unidos, Itália, Canadá, França, Reino Unido, Áustria, Alemanha
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BioMarin PharmaceuticalConcluídoMPS VIEstados Unidos, Austrália, França, Brasil, Alemanha, Portugal, Reino Unido
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Alnylam PharmaceuticalsConcluídoHiperoxalúria Primária Tipo 1 (PH1)França, Reino Unido, Holanda, Israel, Alemanha
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UniQure Biopharma B.V.Institut Pasteur; Venn Life SciencesConcluídoSíndrome de Sanfilippo BFrança
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PTC TherapeuticsRecrutamentoFenilcetonúriaEstados Unidos, Alemanha, Espanha, Austrália, Brasil, Reino Unido, Dinamarca, México, Portugal, Peru, Canadá, Geórgia, Itália, Holanda, Japão
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Novartis PharmaceuticalsConcluídoSíndrome de Quilomicronemia Familiar (FCS)África do Sul, Espanha, França, Alemanha, Reino Unido, Estados Unidos, Canadá, Holanda
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Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.ConcluídoHipofosfatemia ligada ao XEstados Unidos, Republica da Coréia, Canadá, Japão, França, Dinamarca
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University Hospital, BordeauxDesconhecido
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University Hospital, RouenUniversity Hospital, CaenRecrutamentoDoenças de Armazenamento Lisossomal | Triagem NeonatalFrança
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ShireConcluídoLeucodistrofia Metacromática (MLD)Austrália, Dinamarca, Japão, França, Alemanha
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CymaBay Therapeutics, Inc.ConcluídoGotaEstados Unidos, Canadá, Geórgia
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Ardea Biosciences, Inc.Concluído
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.Akcea TherapeuticsConcluídoSíndrome de Quilomicronemia FamiliarEstados Unidos, Israel, Espanha, Itália, Reino Unido, Holanda, Canadá, Hungria, Suécia, França, Noruega, Portugal, Eslováquia
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Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.ConcluídoHipofosfatemia ligada ao XEstados Unidos, Republica da Coréia, Japão, Irlanda, Reino Unido, França, Itália
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Ardea Biosciences, Inc.ConcluídoGotaEstados Unidos, África do Sul, Canadá, Bélgica, Nova Zelândia, Austrália, Alemanha
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.Akcea TherapeuticsConcluídoSíndrome de Quilomicronemia FamiliarEstados Unidos, Brasil, Canadá, França, Alemanha, Hungria, Israel, Itália, Holanda, África do Sul, Espanha, Reino Unido
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ArmaGen, IncConcluídoMucopolissacaridose IEstados Unidos
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BioMarin PharmaceuticalConcluídoFenilcetonúria | HiperfenilalaninemiaEstados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de Armazenamento de Glicogênio Tipo II | Doença de Pompe de início infantilEstados Unidos, França, África do Sul
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Institut National de la Santé Et de la Recherche...Recrutamento
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Ardea Biosciences, Inc.ConcluídoGotaEstados Unidos, Canadá, Bélgica, Austrália, Alemanha, Nova Zelândia, África do Sul
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Fondation Ophtalmologique Adolphe de RothschildRecrutamento