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Clinical Trials on Metabolismo do Piruvato, Erros Inatos in France
Total de 727 resultados
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ArmaGen, IncConcluídoMucopolissacaridose IIEstados Unidos, Alemanha, Filipinas
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Hospices Civils de LyonRecrutamento
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Idorsia Pharmaceuticals Ltd.ConcluídoGangliosidose GM2 | Gangliosidose GM1 | Doença de Tay-Sachs | Doença de Sandhoff | Doença de Gaucher, Tipo 2 | AB Variante Gangliosidose GM2Estados Unidos, Espanha, Alemanha, Itália, Bélgica, Brasil, França, Portugal, Suíça, Reino Unido
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Rennes University HospitalRecrutamentoEfeitos Miocárdicos em Pacientes com ATTRh com Polineuropatia Tratados com Patisiran (MyocardON-TTR)Amiloidose Transtirretina | Amiloidose, HereditáriaFrança
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDeficiência de maltase ácida na glicogênese 2 | Doença de Pompe (início tardio) | Doença de armazenamento de glicogênio tipo II (GSD II)Estados Unidos, Holanda, Reino Unido, Alemanha
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.RecrutamentoDoença de Pelizaeus-MerzbacherFrança, Holanda
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Genzyme, a Sanofi CompanyRecrutamentoDoença de Gaucher | Síndrome da Lipidose Cerebrosídica | Doença por Deficiência de Glucocerebrosidase | Doença por Deficiência de Glucosilceramida Beta-GlucosidaseHungria, Croácia, Estados Unidos, Austrália, Bélgica, Brasil, Bulgária, Canadá, Dinamarca, Alemanha, Grécia, Hong Kong, Índia, Indonésia, Itália, Jordânia, Republica da Coréia, Kuwait, Líbano, Malásia, Paquistão, Filipinas, Polônia, Arábia... e mais
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.RecrutamentoMucopolissacaridose IIEstados Unidos, Alemanha, Espanha, França, Brasil, Argentina, Peru, Reino Unido, Polônia, Itália
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Centre Hospitalier Universitaire de NiceConcluído
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de armazenamento de glicogênio tipo II (GSD-II) | Doença de Pompe (início tardio) | Glicogênese Tipo II | Deficiência de Ácido Maltase (AMD)Estados Unidos, França, Canadá, Holanda, Austrália
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de Pompe (início tardio) | Doença de armazenamento de glicogênio tipo II (GSD-II) | Doença por Deficiência de Ácido Maltase | Glicogenose 2Estados Unidos, França, Holanda
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Alnylam PharmaceuticalsConcluídoAmiloidose Familiar | Amiloidose TranstirretinaFrança, Alemanha, Itália, Portugal, Espanha, Suécia, Reino Unido
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ShireConcluídoSíndrome de HunterEstados Unidos, Espanha, Canadá, Reino Unido, México, Austrália, França
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University Hospital, BordeauxUniversity of BordeauxConcluídoNeuropatias Amilóides FamiliaresFrança
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Centre Hospitalier Universitaire de NīmesConcluídoAmiloidose TranstirretinaFrança
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Mandos LLCRescindidoDoença de Niemann-Pick Tipo CEstados Unidos
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Hospital de Clinicas de Porto AlegreThe Isaac FoundationAtivo, não recrutandoMucopolissacaridoses | Mucopolissacaridose VI | Síndrome de Morquio A | Mucopolissacaridose IV A | MPS IVA | MPS VI | MPS - Mucopolissacaridose | Síndrome de Morquio A | Síndrome de MorquioBrasil
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Cellaion SARescindidoDistúrbio do Ciclo da Uréia | Síndrome de Crigler-Najjar | Aguda na Insuficiência Hepática CrônicaBélgica, Espanha, França, Bulgária, Polônia
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisRecrutamentoAdrenoleucodistrofia | Adrenomieloneuropatia | Leucodistrofia Metacromática | Leucoencefalopatia de Início Adulto com Esferoides Axonais e Glia PigmentadaFrança
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TakedaRecrutamentoSíndrome de HunterCanadá, França
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Hospices Civils de LyonRecrutamento
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GenethonRecrutamentoSíndrome de Crigler-NajjarItália, França, Holanda
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Spruce BiosciencesConcluídoHiperplasia adrenal congênita | HAC - Hiperplasia Adrenal CongênitaEstados Unidos
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Amicus TherapeuticsRecrutamentoDoença de FabryEspanha, Estados Unidos, Japão, Austrália, França, Portugal
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University Hospital, GrenobleRescindidoPacientes Adultos PsiquiátricosFrança
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Denali Therapeutics Inc.RecrutamentoMucopolissacaridose IIEstados Unidos, Espanha, Reino Unido, Tcheca, França, Canadá, Itália, Bélgica, Holanda, Alemanha, Argentina, Suécia, Peru, Brasil, Colômbia
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SanofiRecrutamentoDeficiência de Esfingomielinase Ácida | Doença de Gaucher, EsplenomegaliaFrança
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Novo Nordisk A/SConcluídoDoenças renais | Doenças Urológicas | Doença genética | Hiperoxalúria Primária Tipo 1 (PH1) | Hiperoxalúria Primária Tipo 2 (PH2)Polônia, Estados Unidos, Reino Unido, Nova Zelândia, Austrália, Canadá, França, Alemanha, Israel, Itália, Japão, Líbano, Holanda, Romênia, Espanha
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Spruce BiosciencesConcluídoHiperplasia adrenal congênita | HAC - Hiperplasia Adrenal Congênita | CAH - Deficiência de 21-HidroxilaseEstados Unidos
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Assistance Publique Hopitaux De MarseilleConcluídoNeuropatias Amilóides | Amiloidose TranstirretinaFrança
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Diurnal LimitedConcluídoHiperplasia adrenal congênitaFrança, Estados Unidos, Japão
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Diurnal LimitedInscrevendo-se por conviteHiperplasia adrenal congênitaEstados Unidos, França, Japão
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University Hospital, LilleRecrutamento
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Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyRecrutamentoDoença renal em estágio final | Hiperoxalúria Primária Tipo 2 | Hiperoxalúria Primária Tipo 1Alemanha, Espanha, Estados Unidos, Reino Unido, Itália, Emirados Árabes Unidos, Líbano, Marrocos, França, Romênia
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Centre Hospitalier Universitaire DijonAinda não está recrutandoSíndrome de Supercrescimento de Kosaki | Síndrome de PenttinenFrança
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Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyInscrevendo-se por conviteDoenças renais | Doenças Urológicas | Doença genética | Hiperoxalúria Primária Tipo 1 (PH1) | Hiperoxalúria Primária Tipo 2 (PH2) | Hiperoxalúria Primária Tipo 3 (PH3)Estados Unidos, França, Alemanha, Japão, Líbano, Espanha, Reino Unido, Austrália, Canadá, Itália, Holanda, Noruega, Peru
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Mandos LLCConcluídoDoença de Niemann-Pick, Tipo CEstados Unidos, Austrália, Reino Unido, Alemanha, França, Nova Zelândia, Cingapura, Espanha, Peru
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Mandos LLCRescindidoDoença de Niemann-Pick, Tipo CEstados Unidos, Austrália, Reino Unido, Peru, Suíça, Alemanha, Nova Zelândia, Cingapura, França
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ShireConcluídoSíndrome de HunterEspanha, Estados Unidos, Canadá, Reino Unido, França, Austrália, México
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Centre Hospitalier Universitaire de NīmesConcluídoAngiopatia Amilóide Cerebral | Arteriopatia HipertensivaFrança
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Neurocrine BiosciencesAtivo, não recrutandoHiperplasia adrenal congênitaEstados Unidos, Reino Unido, França, Grécia, Itália, Espanha, Bélgica, Canadá, Alemanha, Polônia
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.RecrutamentoDoença de Pelizaeus-MerzbacherFrança, Austrália, Alemanha, Holanda
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ShireConcluídoSíndrome de Hunter | Mucopolissacaridose II (MPS II)Estados Unidos, França, Reino Unido, Alemanha, Suécia, Espanha, Brasil, Canadá, Itália, Romênia
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KemPharm Denmark A/SConcluídoDoença de Niemann-Pick, Tipo CEspanha, França, Reino Unido, Suíça, Dinamarca, Polônia, Itália, Alemanha
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Crinetics Pharmaceuticals Inc.RecrutamentoHiperplasia adrenal congênita | Hiperplasia Adrenal Congênita ClássicaBrasil, Índia, Estados Unidos, Argentina, Itália, Reino Unido
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Centre Hospitalier Universitaire de NīmesConcluídoHemorragia subaracnóide | Angiopatia Amilóide CerebralFrança
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PfizerConcluídoPolineuropatia Amilóide FamiliarReino Unido, Espanha, Estados Unidos, Argentina, Brasil, França, Alemanha, Portugal, Suécia
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Neurocrine BiosciencesAtivo, não recrutandoHiperplasia adrenal congênitaEstados Unidos, Espanha, Bélgica, Áustria, Bulgária, Canadá, Tcheca, França, Alemanha, Grécia, Israel, Itália, Holanda, Polônia, Portugal, Sérvia, Suécia, Reino Unido
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Nantes University HospitalPfizerConcluídoAmiloidose Transtirretina | Neuropatia Amiloide FamiliarFrança
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ZevraDenmarkAtivo, não recrutandoDoença de Niemann-Pick, Tipo CEstados Unidos, Espanha, Reino Unido, Dinamarca, França, Alemanha, Itália, Polônia, Suíça