Ensaios clínicos em Deficiência imunológica combinada grave ligada ao cromossomo X (XSCID)
Total de 340 resultados
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Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... e outros colaboradoresRecrutamentoHiperplasia adrenal congênita | Hemofilia A | Hemofilia B | Mucopolissacaridose I | Mucopolissacaridose II | Fibrose cística | Deficiência de alfa 1-antitripsina | Anemia falciforme | Anemia de Fanconi | Doença Granulomatosa Crônica | Doença de Wilson | Neutropenia Congênita Grave | Deficiência de ornitina transcarbamilase e outras condiçõesBélgica
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Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical IncNão está mais disponívelSíndrome de Barth | Deficiência de Proteína Trifuncional Mitocondrial | Deficiência de acilCoA desidrogenase de cadeia muito longa (VLCAD) | Deficiências de carnitina palmitoiltransferase (CPT1, CPT2) | Deficiência de hidroxiacil-CoA desidrogenase de cadeia longa | Distúrbios de Armazenamento... e outras condiçõesEstados Unidos
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Kyowa Kirin Co., Ltd.ConcluídoXLHJapão, Republica da Coréia
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University Children's Hospital, ZurichConcluídoFenilcetonúrias | Deficiência OTC | Erros Inatos do Metabolismo | Distúrbio do Ciclo da Uréia | Doença da Urina do Xarope de Bordo | Acidemia metilmalônica | Aminoacidopatia | Medições de resultados relatados pelo pacienteSuíça
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Seoul National University HospitalRecrutamentoDistrofia Muscular de Duchenne | Escoliose neuromuscular | Lordose LombarRepublica da Coréia
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AryoGen Pharmed Co.ConcluídoDeficiência do Fator VII | Hemofilia A com Inibidor | Hemofilia B com Inibidor | Trombastenia de GlanzmannIrã (Republic Islâmica do Irã
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Wyeth is now a wholly owned subsidiary of PfizerConcluídoHemofilia B | Reações alérgicasFrança, Itália, Estados Unidos, Áustria, Bélgica, Espanha, Reino Unido, Canadá, Alemanha
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West Kazakhstan Medical UniversityRecrutamentoDeficiência de ornitina transcarbamilase | Deficiência de Biotinidase | Citrulinemia | Acidemia glutárica tipo II | Acidúria Argininosuccínica | Doença da Urina do Xarope de Bordo | Deficiência Primária de Carnitina | Homocistinúria | Deficiência de Carnitina Palmitoiltransferase II | Deficiência de Arginase e outras condiçõesCazaquistão
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRecrutamentoSíndromes Mielodisplásicas | Anemia de Fanconi | Disqueratose Congênita | Anemia Aplástica Grave | Insuficiência da Medula Óssea | Depleção alfa/beta do receptor de células T | Transtorno da Biologia dos TelômerosEstados Unidos
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Children's Mercy Hospital Kansas CityConcluídoRaquitismo hipofosfatêmico, dominante ligado ao cromossomo XEstados Unidos
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Ultragenyx Pharmaceutical IncKyowa Kirin Co., Ltd.Ativo, não recrutandoHipofosfatemia ligada ao X | Raquitismo hipofosfatêmicoEstados Unidos, Brasil, Argentina, Canadá, Chile, Colômbia
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Bicetre HospitalDesconhecidoDoenças raras | Hipofosfatemia ligada ao XFrança
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Yale UniversityConcluído
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Yale UniversityNational Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)ConcluídoHiperparatireoidismo | Hipofosfatemia FamiliarEstados Unidos
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University of RostockDesconhecidoDistúrbios do crescimento | Raquitismo hipofosfatêmico | Terapia com SomatropinaAlemanha
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Ultragenyx Pharmaceutical IncKyowa Kirin Co., Ltd.DisponívelHipofosfatemia ligada ao X | Osteomalácia induzida por tumor
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Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.ConcluídoHipofosfatemia ligada ao XHolanda, Estados Unidos, Reino Unido, França
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Orthopedic Hospital Vienna SpeisingConcluído
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Inscrevendo-se por conviteDoença Granulomatosa Crônica | Doença Inflamatória Gastrointestinal | Doença Inflamatória da Pele | Doença Inflamatória PulmonarEstados Unidos
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...ConcluídoDoença Granulomatosa Crônica | Distúrbio leucocitário | Síndrome de Job | Síndrome de Chediak HigashiEstados Unidos
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Fairview University Medical CenterDesconhecidoLinfo-histiocitose hemofagocítica | Doença do Enxerto Contra o Hospedeiro | Síndrome de Chediak-Higashi | Síndrome Hemofagocítica Associada a Vírus | Síndrome Linfoproliferativa Ligada ao X | Linfohistiocitose Eritrofagocítica FamiliarEstados Unidos
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Emory UniversityChildren's Healthcare of AtlantaRescindidoAnemia falciforme | Anemia de Fanconi | Talassemia | Neutropenia Congênita Grave | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Diamante-Blackfan Anemia | Anemia Aplástica Grave | Glanzmann Trombastenia | Deficiência de adesão leucocitária | Disqueratose congênita | Síndrome de Chediak-Higashi | Doença Granulomatosa Crônica | Síndrome...Estados Unidos
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Stanford UniversityAinda não está recrutandoInsuficiência hepática | Cirrose hepática | Hemofilia A | Hemofilia B | Hemofilia | Distúrbio de Transplante de Fígado | Deficiência do Fator de CoagulaçãoEstados Unidos
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Baylor College of MedicineThe Methodist Hospital Research Institute; Center for Cell and Gene Therapy,...ConcluídoLeucemia mielóide aguda | Leucemia linfoblástica aguda | Síndrome mielodisplásica | Leucemia mielóide crônica | Linfo-histiocitose hemofagocítica (LHH) | Linfoma não-Hodgkin | Linfohistiocitose Hemofagocítica Familiar (FLH) | Síndrome hemofagocítica associada a vírus (VAHS) | Doença linfoproliferativa...Estados Unidos
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRecrutamentoSíndrome de Hurler | Esfingolipidoses | Distúrbios Peroxissomais | Leucodistrofia Metacromática | Alfa-Manosidose | Síndrome de Hunter | Distúrbios da Mucopolissacaridose | Síndrome de Maroteaux Lamy | Síndrome de Sly | Fucosidose | Aspartilglucosaminúria | Distúrbios Metabólicos de Glicoproteínas | Leucodistrofias... e outras condiçõesEstados Unidos
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Wake Forest University Health SciencesConcluídoHipofosfatemia | Hipofosfatemia ligada ao X | Hipertrofia ventricular esquerda | Sistema Renina-AngiotensinaEstados Unidos
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University of AarhusConcluídoHipofosfatemia ligada ao X | Hipofosfatemia HereditáriaDinamarca
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Ultragenyx Pharmaceutical IncRescindidoDoença de Wilson | Deficiência de ornitina transcarbamilase | Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo IAEspanha, Reino Unido, Canadá, Estados Unidos, Brasil
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Spark TherapeuticsConcluídoDoenças Hematológicas | Distúrbios da Coagulação Sanguínea, Herdados | Distúrbios da Proteína de Coagulação | Distúrbios hemorrágicos | Doenças Genéticas, Congênitas | Doenças Genéticas, Ligadas ao X | Terapia de genes | Distúrbio da Coagulação Sanguínea | Transferência de genes | Vírus Adeno-Associado (AAV) e outras condiçõesEstados Unidos
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University of CincinnatiChildren's Hospital Medical Center, CincinnatiRescindidoAdrenoleucodistrofia | Síndrome de Zellweger | Doença de Refsum Infantil | Deficiência Enzimática Bifuncional
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Emory UniversityConcluídoAnemia falciforme | Anemia de Fanconi | Síndrome de Hurler | Doença Granulomatosa Crônica | Neutropenia Congênita Grave | Linfo-histiocitose hemofagocítica | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Diamante-Blackfan Anemia | Anemia Aplástica Grave | Glanzmann Trombastenia | Síndrome de Shwachman-Diamond | Talassemia Major | Deficiência de adesão leucocitária e outras condiçõesEstados Unidos
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)RecrutamentoDoença Metabólica | Metabolismo Purina-Pirimidina | AICDA, OMIM *605257, Imunodeficiência com Hiper-IgM, Tipo 2; HIGM2 | UNG, OMIM *191525, Síndrome Hiper-IgM 5 | NT5C3A, OMIM *606224, Anemia, Hemolítica, Devido à Deficiência de UMPH1 | UMPS, OMIM *613891, Acidúria Orótica | DHODH, OMIM *126064,... e outras condiçõesEstados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyRescindidoDoença de Fabry | Deficiência de Alfa Galactosidase AEstados Unidos, Áustria, Reino Unido
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Children's Hospital of PhiladelphiaRecrutamentoLeucemia | Síndromes de falha da medula óssea | Imunodeficiências | Erros Inatos do Metabolismo | Imunodesregulação Poliendocrinopatia Enteropatia Síndrome ligada ao cromossomo XEstados Unidos
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Anagnostou, Evdokia, M.D.The Hospital for Sick Children; Canadian Institutes of Health Research (CIHR); Alberta Health services e outros colaboradoresAinda não está recrutandoTranstornos de ansiedade | Distúrbio de ansiedade generalizada | Ansiedade | Esclerose Tuberosa | TDAH | Distúrbios do Neurodesenvolvimento | Transtorno do Espectro Autista | Síndrome do X Frágil | Ansiedade social | Transtorno de ansiedade social | Agorafobia | Síndrome de Tourette | Transtornos de Tique | Autismo | TDAH... e outras condiçõesCanadá
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NYU Langone HealthNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)ConcluídoCistinúria | Hiperoxalúria Primária | Doença Dentária | Deficiência de Adenina Fosforribosil TransferaseEstados Unidos, Islândia
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Novo Nordisk A/SConcluídoSaudável | Distúrbio de Hemorragia Congênita | Hemofilia A com inibidores | Hemofilia B com Inibidores | Distúrbio de Hemorragia Adquirida | Hemofilia Adquirida | Deficiência Congênita de FVII | Doença de GlanzmannFrança
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaConcluídoSíndromes de Deficiência Imunológica | Linfo-histiocitose hemofagocítica | Síndrome de Chediak-Higashi | Distúrbios Linfoproliferativos Ligados ao X | Síndrome de Griscelli | Histiocitose de Células de LangerhansEstados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyCRL/MedinetRescindidoDoença de Fabry | Doença Renal Crônica, Estágio IV (Grave)Estados Unidos
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Boston Children's HospitalRescindidoAnemia de Fanconi | Disqueratose CongênitaEstados Unidos
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University of California, San FranciscoNational Cancer Institute (NCI)ConcluídoSíndromes Mielodisplásicas | Leucemia | Trombocitopenia Amegacariocítica Congênita | Neutropenia Congênita GraveEstados Unidos
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Mayo ClinicNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... e outros colaboradoresRecrutamentoCistinúria | Hiperoxalúria Primária | Doença Dentária | Deficiência de APRTEstados Unidos, Islândia
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Mayo ClinicRecrutamentoCistinúria | Hiperoxalúria Primária | Doença Dentária | Deficiência de APRTEstados Unidos
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University of Milano BicoccaComitato Maria Letizia Verga,ItalyRecrutamentoLinfoma Não-Hodgkin | Leucemia Mieloide Aguda | Leucemia de células B | Adrenoleucodistrofia | Linfoma de Hodgkin | Talassemia Major | Leucemia de Células T | DrepanocitoseItália
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American Thrombosis and Hemostasis NetworkNovo Nordisk A/S; Sanofi; Pfizer; Genentech, Inc.; CSL Behring; Hemophilia of Georgia... e outros colaboradoresRecrutamentoHemofilia | Trombose | Trombofilia | Anemia falciforme | Talassemia | Distúrbio hemorrágico | Doenças de Von Willebrand | Deficiência do Fator IX | Distúrbio do Tecido Conjuntivo | Deficiência do fator VIII | Distúrbio Hematológico | Distúrbio hemorrágico raro | Distúrbio de plaquetasEstados Unidos
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Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)RescindidoDesordem genética | Anemia Aplástica Grave | Síndrome de ImunodeficiênciaEstados Unidos
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Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.Ativo, não recrutandoMucopolissacaridoses | Leucodistrofia | Adrenoleucodistrofia | Adrenomieloneuropatia | Adrenoleucodistrofia ligada ao cromossomo X | Gangliosidoses | Leucodistrofia Metacromática | Doença de Krabbe | Doença Refresum | Cadasil | Síndrome de Sjögren-Larsson | Síndrome de Allan-Herndon-Dudley | Doença da substância... e outras condiçõesEstados Unidos
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaConcluídoMucopolissacaridose | Síndrome de Hurler | Esfingolipidoses | Distúrbios Peroxissomais | Doença de Krabbe | Adrenoleucodistrofia (ALD) | Síndrome de Hunter | Síndrome de Sly | Fucosidose | Aspartilglucosaminúria | Alfa Manosidose | Leucodistrofia Metacromática (MLD) | Síndrome de Maroteaux-LamyEstados Unidos
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Albert Einstein College of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e outros colaboradoresInscrevendo-se por conviteMucopolissacaridose II | Doença de Fabry | Doença de Niemann-Pick, Tipo C | Mucopolissacaridose VI | Deficiência de Ácido Lisossomal Lipase | Leucodistrofia Metacromática | Doença de Gaucher | Xantomatose cerebrotendínea | Mucopolissacaridose IV A | Gangliosidose GM1 | Mucopolissacaridose VII | Deficiência de... e outras condiçõesEstados Unidos
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National Institutes of Health Clinical Center (CC)ConcluídoDoença Granulomatosa Crônica | Granulomatose de Wegener | Síndrome de Job | Carcinoma broncogênico | Infecção por MycobacteriumEstados Unidos