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Ensaios clínicos em Miopatia miotubular ligada ao cromossomo X
Total de 1536 resultados
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Minoryx Therapeutics, S.L.RecrutamentoAdrenoleucodistrofia ligada ao cromossomo XFrança
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.RecrutamentoSíndrome de Duplicação da Proteína de Ligação ao Metil CpG 2 (MECP2)Estados Unidos
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...RecrutamentoGranuloma | Doença Granulomatosa Crônica | Doença dos Leucócitos | Doença Genética, Ligada ao X | Doença Genética, CongênitaEstados Unidos
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BiogenConcluídoCoroideremiaEstados Unidos, Alemanha, França
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Duke UniversityFoundation Fighting BlindnessRetiradoCoroideremiaEstados Unidos
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University of AlbertaCanadian Institutes of Health Research (CIHR); Imperial College London; University... e outros colaboradoresConcluído
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University of AlbertaRescindido
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Rush University Medical CenterEmory UniversityInscrevendo-se por conviteEsclerose Tuberosa | Síndrome do X Frágil | Síndrome de Rett | Síndrome de Hamartoma Múltiplo | Síndrome de Angelman | Deficiência de Creatina, ligada ao cromossomo X | Síndrome de Monossomia Telomérica 22Q13 | Cromossomo 15Q, deleção parcialEstados Unidos
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4D Molecular TherapeuticsAtivo, não recrutandoCoroideremiaEstados Unidos
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4D Molecular TherapeuticsRescindido
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University of OxfordUniversity College, London; Moorfields Eye Hospital NHS Foundation TrustConcluído
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STZ eyetrialUniversity Hospital TuebingenConcluído
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University of California, DavisEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...Inscrevendo-se por conviteDeficiência Intelectual | Síndrome de Down | Transtorno de Déficit de Atenção e Hiperatividade | Síndrome do X FrágilEstados Unidos
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University of Alabama at BirminghamUniversity of Colorado, Denver; Eunice Kennedy Shriver National Institute of... e outros colaboradoresConcluídoSíndrome de Rett, Variante de Fala Preservada | Síndrome de Duplicação Mecp2 | Distúrbios relacionados ao RettEstados Unidos
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University Hospital, BrestDesconhecidoDisautonomia | Masculinidade | Encefalopatia Neonatal Grave Relacionada a MECP2França
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Fairview University Medical CenterRescindidoSíndromes de Deficiência Imunológica | Imunodeficiência Variável Comum | Imunodeficiência Combinada Grave | Doença Granulomatosa Crônica | Linfo-histiocitose hemofagocítica | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Doença do Enxerto Contra o Hospedeiro | Agamaglobulinemia ligada ao X | Síndrome de Chediak-Higashi | Síndrome Hemofagocítica Associada a Vírus e outras condiçõesEstados Unidos
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Rocket Pharmaceuticals Inc.Recrutamento
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University of California, San DiegoRocket Pharmaceuticals Inc.Recrutamento
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TakedaRecrutamento
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Novartis PharmaceuticalsConcluídoAtrofia Muscular Espinhal e BulbarEstados Unidos, Alemanha, Itália, Dinamarca
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InnoVec Biotherapeutics Inc.Peking Union Medical College HospitalRecrutamentoDoenças oculares | Degeneração Retiniana | Doença Retiniana | RetinosquiseChina
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BiogenConcluídoCoroideremiaEstados Unidos, Finlândia, França, Dinamarca, Holanda, Alemanha, Reino Unido, Canadá
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BiogenConcluído
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Bionano GenomicsColumbia University; University of Iowa; Medical College of Wisconsin; Augusta University e outros colaboradoresRecrutamentoDeficiência Intelectual | Transtorno do Espectro Autista | Síndrome do X Frágil | Deficiência de Desenvolvimento | Anomalia congenita | Distrofia Muscular Facioescapulohumeral 1Estados Unidos
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...RecrutamentoDoença Granulomatosa Crônica (DGC) | Doença Granulomatosa Crônica Ligada ao XEstados Unidos
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Gianni SoraruMario Negri Institute for Pharmacological ResearchRecrutamentoAtrofia Muscular Espinhal e BulbarItália
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Rocket Pharmaceuticals Inc.Concluído
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisConcluído
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Denali Therapeutics Inc.ConcluídoMucopolissacaridose IIReino Unido, Estados Unidos, Itália, Holanda
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Ativo, não recrutandoMucopolissacaridose IIJapão
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AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd.Ativo, não recrutandoAtrofia Muscular Espinhal e Bulbar | Doença de KennedyEstados Unidos
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ShireConcluído
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TakedaTakeda Development Center Americas, Inc.Ativo, não recrutandoSíndrome de HunterEstados Unidos, Alemanha, Malásia, Filipinas, Tailândia, República Dominicana, Sérvia, Vietnã
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Concluído
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Concluído
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Sangamo TherapeuticsRescindidoMucopolissacaridose II | MPS IIEstados Unidos
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REGENXBIO Inc.Retirado
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Karen Brorup Heje PedersenConcluídoTreinamento de Alta Intensidade em Pacientes com Atrofia Muscular Espinhal e Bulbar (HIT in Kennedy)Sujeitos Saudáveis | Atrofia Muscular Espinhal e BulbarDinamarca
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Green Cross CorporationConcluídoMucopolissacaridose IIRepublica da Coréia
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Janssen-Ortho Inc., CanadaConcluídoTranstorno Autista | Deficiências de Desenvolvimento | Síndrome de Rett | Síndrome de Asperger | D Transtornos do Desenvolvimento Infantil, Invasivo
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...University of MinnesotaConcluído
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AO GENERIUMRecrutamentoDoenças Metabólicas | Mucopolissacaridose Tipo IIFederação Russa
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisInstitut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France; Association...RecrutamentoEsclerose Lateral Amiotrófica | Doença de KennedyFrança
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.RecrutamentoMucopolissacaridose IIEstados Unidos, Alemanha, Espanha, França, Brasil, Argentina, Peru, Reino Unido, Polônia, Itália
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Denali Therapeutics Inc.Ativo, não recrutandoMucopolissacaridose IIEstados Unidos, Holanda, Canadá, Reino Unido
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Denali Therapeutics Inc.Inscrevendo-se por conviteMucopolissacaridose IIEstados Unidos, Canadá, Bélgica, Tcheca, Holanda
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Inscrevendo-se por convite
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Rocket Pharmaceuticals Inc.Ativo, não recrutandoTerapia gênica para pacientes do sexo masculino com doença de Danon (DD) usando RP-A501; AAV9.LAMP2BDoença de DanonEstados Unidos
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Concluído