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Pesquisar ensaios clínicos para: GM1 gangliosidosis natural history study
Total de 122152 resultados
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University of PennsylvaniaRecrutamentoDeficiência de LCATEstados Unidos
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Rocket Pharmaceuticals Inc.Recrutamento
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Atamyo TherapeuticsAinda não está recrutando
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McGill University Health Centre/Research Institute...Canadian Institutes of Health Research (CIHR)RecrutamentoTranstorno do Espectro de ZellwegerCanadá
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Radboud University Medical CenterUMC UtrechtAinda não está recrutandoMiopatia Centronuclear | Miopatia Nemalínica | Doença do Núcleo Central | Doença Multi-MinicoreHolanda
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Elpida Therapeutics SPCAinda não está recrutandoDoenças Neuromusculares | Neuropatia periférica | Doença Neurodegenerativa
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TESS Research FoundationBrown University; Stanford University; University of Texas Southwestern Medical...RecrutamentoEpilepsia | Distúrbios do Movimento | Doenças raras | Desordem genética | Deficiência do transportador de citrato | Deficiência SLC13A5 | EIEE25 | Síndrome de Kohlschutter-Tonz (não-ROGDI) | Distúrbio do transportador de citrato | DEE25Estados Unidos
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Radboud University Medical CenterRecrutamentoMiopatia relacionada ao SELENON | Distrofia Muscular Relacionada ao LAMA2Holanda
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Puerta de Hierro University HospitalParc Taulí Hospital UniversitariRecrutamento
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)RecrutamentoDoença Metabólica | Metabolismo Purina-Pirimidina | AICDA, OMIM *605257, Imunodeficiência com Hiper-IgM, Tipo 2; HIGM2 | UNG, OMIM *191525, Síndrome Hiper-IgM 5 | NT5C3A, OMIM *606224, Anemia, Hemolítica, Devido à Deficiência de UMPH1 | UMPS, OMIM *613891, Acidúria Orótica | DHODH, OMIM *126064,... e outras condiçõesEstados Unidos
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Centre Hospitalier Universitaire de NiceRecrutamentoDistrofia Muscular Facioescapulohumeral Tipo 2França, Itália, Espanha
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argenxRecrutamentoSíndrome Miastênica CongênitaEspanha, Itália, França, Estados Unidos, Canadá
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Regeneron PharmaceuticalsRecrutamentoPerda auditiva congênita secundária a mutações bialélicas no gene Otoferlin (OTOF) | Mutações bialélicas no gene Gap Junction Beta 2 (GJB2) | Mutações digênicas em genes GJB2/Gap Junction Beta 6 (GJB6)Estados Unidos
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Friedreich's Ataxia Research AllianceRecrutamentoFriedreich AtaxiaEstados Unidos, Canadá, Nova Zelândia, Austrália, França, Áustria, Bélgica, Brasil, Tcheca, Alemanha, Grécia, Irlanda, Itália, Espanha, Reino Unido, Índia, Holanda
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PfizerRecrutamentoCardiomiopatia Dilatada | Bcl-2 Anathogene-3 (BAG3) Cardiomiopatia Dilatada (DCM)Estados Unidos, Espanha, Holanda, Polônia, Reino Unido
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National Cancer Institute (NCI)RecrutamentoEstudo Prospectivo Piloto para PET-CT em Participantes com Leucemias Agudas Recidivantes/RefratáriasLeucemia linfoblástica aguda | Recidivante/Refratário | Célula BEstados Unidos
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Massachusetts General HospitalNorthwestern University; University of Florida; University of Minnesota; Henry Ford... e outros colaboradoresRecrutamentoELA | Doença de Kennedy | MND (doença do neurônio motor) | PLS | PMA - Atrofia Muscular Progressiva | PBP - Paralisia Bulbar ProgressivaEstados Unidos, Itália
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Tobias MoserRecrutamentoDeficiência auditiva | Sinaptopatia Auditiva Relacionada à OtoferlinaAlemanha
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Johan VirhammarSwedish Society for Medical ResearchRecrutamentoHidrocefalia | Hidrocefalia de pressão normalSuécia, Finlândia, Itália
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Hereditary Neuropathy FoundationRecrutamentoDoença de Charcot-Marie-Tooth | Doença de Charcot-Marie-Tooth, Tipo IA | Doença de Charcot-Marie-Tooth Tipo 2A | Charcot-Marie-Tooth | Doença de Charcot-Marie-Tooth, Tipo IB | Doença de Charcot-Marie-Tooth Tipo 2 | Doença de Charcot-Marie-Tooth, Tipo 2C | Doença de Charcot-Marie-Tooth Tipo 2A2B | Doença... e outras condiçõesEstados Unidos
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University of California, San DiegoNew York University; Heinrich-Heine University, Duesseldorf; Universität TübingenRecrutamentoDoença genética | Encefalomiopatias Mitocondriais | Encefalopatia Neonatal | Mutação | Paraplegia Espástica Hereditária | Doença da substância branca | Paraplegia EspásticaEstados Unidos
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Phoenix NestAparito Ltd.; Vaincres Les Maladies Lysosomales; Association Sanfilippo SudAinda não está recrutandoSíndrome de Sanfilippo Tipo CEstados Unidos, França
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Columbia UniversityNational Eye Institute (NEI); Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des... e outros colaboradoresRecrutamentoRetinite Pigmentosa | Melhor Distrofia Macular ViteliformeEstados Unidos, Alemanha, França
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Complement TherapeuticsRecrutamentoDoenças oculares | Degeneração macular | Degeneração Retiniana | Atrofia Geográfica | Degeneração macular relacionada à idade seca | Doença Retiniana | Atrofia macularReino Unido, Estados Unidos
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Massachusetts General HospitalRecrutamento
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Tel-Aviv Sourasky Medical CenterRecrutamentoDoença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ)Israel
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RecrutamentoDoenças Linfáticas | Anormalidades LinfáticasEstados Unidos
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National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)RecrutamentoLinfoma de Células do Manto | Leucemia Linfocítica Crônica (LLC) | Morte Súbita Cardíaca | Malignidades hematológicas | Arritmia cardíaca | Waldenstr(SqrRoot)(Delta)m s MacroglobulinemiaEstados Unidos
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Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...Team SanfilippoRecrutamentoSíndrome de Sanfilippo | MPS3Estados Unidos
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National Cancer Institute (NCI)RecrutamentoAnemia de Fanconi | Síndrome de falha hereditária da medula ósseaEstados Unidos
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National Institute of Mental Health (NIMH)RecrutamentoEnxaqueca | Transtorno bipolar | Depressão MaiorEstados Unidos
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National Institute of Environmental Health Sciences...Ainda não está recrutandoFisiologia NormalEstados Unidos
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)RecrutamentoCondições GenéticasEstados Unidos
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...RecrutamentoGravidez | Controles Saudáveis | Doenças pediátricas | Doenças InflamatóriasEstados Unidos
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...RecrutamentoApneia obstrutiva do sono | Distúrbios Respiratórios do Sono | Amidalite | Febre Periódica, Estomatite Aftosa, Faringite e Adenite Cervical (Pfapa) | Distúrbio das amígdalasEstados Unidos
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National Institute of Diabetes and Digestive and...RecrutamentoVírus da Hepatite B Crônica (Hbv)Estados Unidos
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Jaeb Center for Health ResearchFoundation Fighting BlindnessRecrutamentoRetinite Pigmentosa | Degeneração Retiniana HerdadaEstados Unidos, Reino Unido, França, Finlândia, Israel, Holanda, Suíça, Austrália, Canadá, Brasil, México
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Columbia UniversityRecrutamentoDeficiência imunológica | Inflamação Alérgica | Distúrbio de Desregulação ImunológicaEstados Unidos
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Johns Hopkins UniversityNeurofibromatosis Therapeutic Acceleration ProgramRecrutamentoNeurofibromatose 1 | Neurofibromatose tipo 1 | Neurofibroma Cutâneo | Neurofibromatose (não maligna)Estados Unidos
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Children's Hospital Medical Center, CincinnatiCerebral Palsy AllianceRecrutamento
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Akouos, Inc.Eli Lilly and CompanyRecrutamentoPerda Auditiva Sensorioneural, BilateralEstados Unidos, Taiwan, Alemanha, Espanha, Austrália, Reino Unido
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LMU KlinikumUniversity of Pisa; German Federal Ministry of Education and Research; European...RecrutamentoDoenças Mitocondriais | MDS | Miopatias Mitocondriais | Síndrome MELAS | MÉDIO | Síndrome de Kearns-Sayre | Síndrome de MERRF | Síndrome de Barth | Síndrome de Leigh | MNGIE | LHON | Síndrome de Pearson | Síndrome NARP | Deficiência de Coenzima Q10 | SANDO | SCAE | MIRAS | CPEOÁustria, Alemanha, Itália
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Ainda não está recrutandoFenótipo Cardiovascular | Fenótipo metabólico | Doença Hipertensiva | Fenótipo psicológico | ÁudioEstados Unidos
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University of OxfordUniversity of Nottingham; Cancer Research UK; Glasgow Caledonian University; Per... e outros colaboradoresRecrutamentoCarcinoma hepatocelularReino Unido
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Sanguine BiosciencesDenali Therapeutics Inc.RecrutamentoMucopolissacaridose III-AEstados Unidos
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University of MinnesotaRecrutamentoDistúrbio de reparo do DNA | Xeroderma pigmentoso | Síndrome de Cockayne | TricotiodistrofiaEstados Unidos
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Capsida Biotherapeutics, Inc.Ainda não está recrutandoEncefalopatia STXBP1 com Epilepsia
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RecrutamentoInfertilidade | Insuficiência ovariana aguda | Menopausa precoce e infertilidade em mulheres após tratamento para câncer infantilEstados Unidos
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International Rett Syndrome FoundationBaylor College of Medicine; Children's Hospital of Philadelphia; University of... e outros colaboradoresRecrutamentoDoenças do Sistema Nervoso | Manifestações Neurológicas | Manifestações Neurocomportamentais | Doenças Genéticas, Ligadas ao X | Deficiência Intelectual | Distúrbios do Neurodesenvolvimento | Distúrbio Neurológico | Síndrome de Rett | Doença genética | Síndrome de Rett AtípicaEstados Unidos
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InnoskelRecrutamentoSEDC | Hipocondrogênese | Semd, Tipo Strudwick | Displasia de KniestFrança, Espanha