- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Search trials
Clinical Trials on Пурин-пиримидиновый метаболизм, врожденные ошибки in New Zealand
Итого 703 результатов
-
National MPS SocietyMediResource Inc.ПрекращеноМукополисахаридоз I | Мукополисахаридоз II | Мукополисахаридозы | Мукополисахаридоз VI | Мукополисахаридоз IVСоединенные Штаты
-
BioMarin PharmaceuticalПрекращеноСиндром Моркио А | МПС ИВА | Мукополисахаридоз IVAСоединенные Штаты, Соединенное Королевство, Канада, Германия
-
Sangamo TherapeuticsАктивный, не рекрутирующийБолезнь ФабриСоединенные Штаты, Соединенное Королевство, Тайвань, Австралия, Германия, Италия, Канада
-
New York Medical CollegeЗавершенныйЛимфома | Лейкемия | Серповидно-клеточная анемия | Гистиоцитоз | Иммунодефициты | Врожденные ошибки метаболизма | Отказ костного мозга | Бета-талассемияСоединенные Штаты
-
BioMarin PharmaceuticalПрекращеноПациенты с помпе с поздним началом, не получавшие лечения или получавшие rhGAAИспания, Словения, Сербия, Корея, Республика, Греция, Австралия, Сингапур, Бразилия, Канада, Тайвань, Ирландия, Польша, Румыния
-
Homology Medicines, IncОтозванМукополисахаридоз IIСоединенные Штаты, Канада
-
ShireTakeda Development Center Americas, Inc.Активный, не рекрутирующийМетахроматическая лейкодистрофия (МЛД)Соединенные Штаты, Канада, Бельгия, Израиль, Нидерланды, Соединенное Королевство, Германия, Испания, Япония, Бразилия, Аргентина, Франция, Греция, Италия
-
Genzyme, a Sanofi CompanyЗавершенныйБолезнь накопления гликогена II типа (GSD-II) | Болезнь Помпе | Гликогенез 2 Дефицит кислой мальтазыСоединенные Штаты, Канада, Австралия
-
Genzyme, a Sanofi CompanyЗавершенныйБолезнь Гоше, тип 1 | Синдром цереброзидного липидоза | Глюкоцереброзидазная недостаточность | Дефицит глюкозилцерамида бета-глюкозидазы | Болезнь Гоше, ненейронопатическая формаСоединенные Штаты, Соединенное Королевство, Испания, Италия, Бразилия, Канада, Польша
-
Genzyme, a Sanofi CompanyЗавершенныйСфингомиелиновый липидозБразилия, Франция, Италия, Соединенные Штаты, Германия, Соединенное Королевство
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncKyowa Kirin Co., Ltd.Активный, не рекрутирующийХ-сцепленная гипофосфатемия | Гипофосфатемический рахитСоединенные Штаты, Бразилия, Аргентина, Канада, Чили, Колумбия
-
Genzyme, a Sanofi CompanyРекрутингБолезнь ФабриХорватия, Соединенные Штаты, Аргентина, Австралия, Бельгия, Болгария, Канада, Германия, Гонконг, Индия, Индонезия, Корея, Республика, Кувейт, Малайзия, Филиппины, Польша, Румыния, Сингапур, Словакия, Тайвань, Таиланд, Соединенное Королевство и более
-
Amicus TherapeuticsПрекращеноБолезнь ФабриАвстралия, Соединенные Штаты, Италия, Испания, Бельгия, Турция, Бразилия, Аргентина, Соединенное Королевство, Дания, Франция, Канада, Египет
-
Kastle Therapeutics, LLCIonis Pharmaceuticals, Inc.ЗавершенныйИшемическая болезнь сердца | Гетерозиготная семейная гиперхолестеринемияСоединенные Штаты, Канада
-
Inozyme PharmaАктивный, не рекрутирующийГенерализованная артериальная кальцификация в младенчестве | Аутосомно-рецессивный гипофосфатемический рахит | Дефицит эктонуклеотида пирофосфатазы/фосфодиэстеразы1Соединенные Штаты, Канада, Германия, Франция, Соединенное Королевство
-
Amicus TherapeuticsЗавершенныйБолезнь ФабриСоединенные Штаты, Австрия, Соединенное Королевство, Аргентина, Австралия, Бельгия, Бразилия, Канада, Дания, Египет, Франция, Италия, Япония, Испания, Турция
-
Novartis PharmaceuticalsЗавершенныйДиабет 2 типа | Семейная гиперхолестеринемия | Атеросклеротическое сердечно-сосудистое заболевание | Симптоматический атеросклерозГермания, Соединенное Королевство, Нидерланды, Соединенные Штаты, Канада
-
Genzyme, a Sanofi CompanyОдобрено для маркетингаБолезнь накопления гликогена II типа (GSD-II) | Болезнь кислотного дефицита мальтазы | Гликогеноз 2 | Болезнь Помпе (позднее начало)Соединенные Штаты
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.ЗавершенныйАмилоидоз | Семейная амилоидная полинейропатия | ФАП | ТТР | ТранстиретинНовая Зеландия, Соединенные Штаты, Испания, Аргентина, Бразилия, Франция, Германия, Италия, Португалия, Соединенное Королевство
-
Genzyme, a Sanofi CompanyЗавершенныйБолезнь накопления гликогена II типа (GSD-II) | Болезнь Помпе (позднее начало) | Гликогенез Тип II | Дефицит кислой мальтазы (AMD)Соединенные Штаты, Франция, Канада, Нидерланды, Австралия
-
Genzyme, a Sanofi CompanyЗавершенныйБолезнь ФабриСоединенные Штаты, Соединенное Королевство, Канада, Чешская Республика, Венгрия, Польша
-
TakedaРекрутинг
-
Office of Rare Diseases (ORD)НеизвестныйГиперплазия надпочечников, врожденнаяСоединенные Штаты, Бразилия, Франция
-
Amicus TherapeuticsЗавершенныйИзучение эффектов перорального приема AT1001 (мигаластата гидрохлорида) у пациентов с болезнью ФабриБолезнь ФабриСоединенные Штаты, Италия, Испания, Турция, Бразилия, Канада, Соединенное Королевство, Франция, Польша, Австралия, Египет, Аргентина, Дания
-
REGENXBIO Inc.Активный, не рекрутирующийМукополисахаридоз II типа (МПС II)Соединенные Штаты, Бразилия
-
St. Jude Children's Research HospitalNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)ПрекращеноГематологические заболевания | Анемия, серповидноклеточная анемия | Нарушение мозгового кровообращения | ГемохроматозСоединенные Штаты
-
Genzyme, a Sanofi CompanyЗавершенныйСфингомиелиновый липидозСоединенные Штаты, Бельгия, Бразилия, Франция, Германия, Италия, Соединенное Королевство
-
Genzyme, a Sanofi CompanyЗавершенныйБолезнь Гоше, тип 1 | Синдром цереброзидного липидоза | Глюкоцереброзидазная недостаточность | Дефицит глюкозилцерамида бета-глюкозидазы | Болезнь Гоше, ненейронопатическая формаСоединенные Штаты, Израиль, Мексика, Российская Федерация, Аргентина, Италия
-
Genzyme, a Sanofi CompanyЗавершенныйГликогенез 2 Дефицит кислой мальтазы | Болезнь Помпе (позднее начало) | Болезнь накопления гликогена II типа (GSD II)Соединенные Штаты, Нидерланды, Соединенное Королевство, Германия
-
Sangamo TherapeuticsПрекращеноМукополисахаридоз II | MPS IIСоединенные Штаты
-
NYU Langone HealthUniversitätsklinikum Hamburg-EppendorfЗавершенный
-
Genzyme, a Sanofi CompanyBioMarin/Genzyme LLCЗавершенныйМукополисахаридоз I | Синдром Шейе | Синдром Херлера | Синдром Херлера-ШейеСоединенные Штаты, Канада, Соединенное Королевство, Бразилия, Германия, Италия, Нидерланды
-
Genzyme, a Sanofi CompanyЗавершенныйБолезнь накопления гликогена II типа; болезнь Помпе.Чехия, Тайвань, Бельгия, Германия, Корея, Республика, Соединенные Штаты, Аргентина, Австралия, Австрия, Бразилия, Канада, Дания, Франция, Венгрия, Италия, Япония, Мексика, Нидерланды, Польша, Португалия, Российская Федерация, Испания, Швейцар... и более
-
Alnylam PharmaceuticalsЗавершенныйПервичная гипероксалурия 1 типа (PH1)Соединенные Штаты, Франция, Соединенное Королевство, Швейцария, Нидерланды, Израиль, Германия, Объединенные Арабские Эмираты
-
National Eye Institute (NEI)ЗавершенныйБолезни Нимана ПикаСоединенные Штаты, Соединенное Королевство
-
PTC TherapeuticsЗавершенныйМитохондриальные заболевания | Лекарственно-резистентная эпилепсия | Болезнь Ли | Синдром Ли | Митохондриальная энцефалопатия (MELAS) | Мостомозжечковая гипоплазия 6 типа (PCH6) | Болезнь Альперса | Синдром АльперсаСоединенные Штаты, Испания, Соединенное Королевство, Канада, Франция, Италия, Польша, Швеция, Япония
-
Genzyme, a Sanofi CompanyРекрутингБолезнь Гоше | Синдром цереброзидного липидоза | Глюкоцереброзидазная недостаточность | Дефицит глюкозилцерамида бета-глюкозидазыВенгрия, Хорватия, Соединенные Штаты, Австралия, Бельгия, Бразилия, Болгария, Канада, Дания, Германия, Греция, Гонконг, Индия, Индонезия, Италия, Иордания, Корея, Республика, Кувейт, Ливан, Малайзия, Пакистан, Филиппины, Польша, Саудовская... и более
-
Genzyme, a Sanofi CompanyЗавершенныйСфингомиелиновый липидозСоединенные Штаты, Аргентина, Австралия, Бельгия, Бразилия, Болгария, Чили, Франция, Германия, Италия, Япония, Нидерланды, Португалия, Испания, Тунис, Турция, Соединенное Королевство
-
Intellia TherapeuticsRegeneron PharmaceuticalsРекрутингТранстиретиновый амилоидоз (ATTR) с кардиомиопатиейСоединенные Штаты, Австралия, Соединенное Королевство, Новая Зеландия, Канада
-
Genzyme, a Sanofi CompanyРекрутингБолезнь Помпе (позднее начало) | Болезнь накопления гликогена II типа (GSD-II) | Гликогенез 2 Дефицит кислой мальтазыХорватия, Соединенные Штаты, Италия, Бельгия, Чехия
-
University of ChicagoNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... и другие соавторыЗавершенныйБолезнь Краббе | Мукополисахаридоз II типа (МПС II) | Мукополисахаридоз типа I (МПС I) | Мукополисахаридоз III типа (МПС III) | Мукополисахаридоз типа VI (MPS VI)Соединенные Штаты
-
BioMarin PharmaceuticalICON plcЗавершенныйМукополисахаридоз IV типа А | Синдром Моркио А | МПС ИВАСоединенные Штаты, Соединенное Королевство, Австралия, Тайвань, Бельгия, Малайзия, Австрия, Канада, Португалия, Франция, Ирландия, Чехия, Дания, Италия, Нидерланды, Польша, Пуэрто-Рико
-
Genzyme, a Sanofi CompanyЗавершенныйБолезнь Помпе (позднее начало) | Болезнь накопления гликогена II типа (GSD-II) | Болезнь кислотного дефицита мальтазы | Гликогеноз 2Соединенные Штаты, Франция, Нидерланды
-
Genzyme, a Sanofi CompanyЗавершенныйБолезнь ФабриСоединенные Штаты, Соединенное Королевство, Канада, Венгрия, Польша, Чешская Республика
-
Genzyme, a Sanofi CompanyCRL/MedinetПрекращеноБолезнь Фабри | Хроническая болезнь почек, стадия IV (тяжелая)Соединенные Штаты
-
Aspa TherapeuticsРекрутингБолезнь КанаванаСоединенные Штаты, Германия
-
SanofiРекрутингБолезнь ФабриИталия, Соединенные Штаты, Австрия, Китай, Чехия, Дания, Франция, Германия, Греция, Япония, Корея, Республика, Нидерланды, Норвегия, Испания, Тайвань, Турция, Соединенное Королевство, Канада, Польша
-
Mandos LLCПрекращеноБолезнь Ниманна-Пика типа ССоединенные Штаты
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Неизвестный
-
Mendel TuchmanChildren's Hospital of Philadelphia; University of California, Los Angeles; Icahn School... и другие соавторыЗавершенныйМетилмалоновая ацидемия | Дефицит карбамоилфосфатсинтазы I | Пропионовая ацидемия, тип I и/или тип II | Дефицит орнитинкарбамоилтрансферазыСоединенные Штаты