- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Search trials
Hledat v klinických studiích: inborn errors of metabolism
Celkem 431502 výsledků
-
Inozyme PharmaZatím nenabírámeGeneralizovaná arteriální kalcifikace kojeneckého věku | Autozomálně recesivní hypofosfatemická křivice | Deficit ektonukleotidu pyrofosfatázy/fosfodiesterázy1 | ATP-Binding Cassette Podrodina C Člen 6 Nedostatek
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...NáborDĚTSKÝ syndrom | Smith Lemli Opitz syndrom | Latosterolóza | DesmosterolózaSpojené státy
-
Tang-Du HospitalAir Force Military Medical University, ChinaZatím nenabírámeFamiliární hypercholesterolémieČína
-
Recordati Rare DiseasesTarget PharmaSolutions, Inc.NáborPropionová acidémie | Methylmalonová acidémie | HyperamonémieSpojené státy
-
First Affiliated Hospital Xi'an Jiaotong UniversitySimcere CompanyNáborMozkový infarkt | Nedostatek G6PDČína
-
Taipei Veterans General Hospital, TaiwanZatím nenabírámeOnemocnění z hromadění glykogenu typu II
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)NáborDiabetes | Nediagnostikovaná onemocnění | Dědičné metabolické poruchy | Battenova nemoc | Tay SachsováSpojené státy
-
Massachusetts General HospitalEuropean Leukodystrophy AssociationNáborSyndrom neklidných nohou | AdrenoleukodystrofieSpojené státy, Holandsko
-
University of LausanneNábor
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyNáborPrimární hyperoxalurie typu 3 | Primární hyperoxalurie typu 2 | Primární hyperoxalurie typu 1 | Primární hyperoxalurieSpojené státy, Kanada, Libanon, Krocan, Spojené království, Německo, Itálie, Japonsko, Polsko, Španělsko, Spojené arabské emiráty
-
Aspa TherapeuticsNáborCanavanská nemocSpojené státy
-
Hong Kong Children's HospitalNáborOnemocnění z hromadění glykogenu typu IBHongkong
-
Alnylam PharmaceuticalsNáborBONAPH1DE, Prospektivní observační studie pacientů s primární hyperoxalurií typu 1 (PH1) (BONAPH1DE)Primární hyperoxalurie typu 1Francie, Španělsko, Spojené státy, Izrael, Belgie, Švýcarsko, Německo, Spojené království, Itálie, Kanada
-
National Taiwan University HospitalNáborPompeho nemocTchaj-wan
-
Duke UniversityNábor
-
Stephen G. Kaler, MDNáborMenkesova nemoc | Syndrom týlního rohuSpojené státy
-
Viking Therapeutics, Inc.NáborAdrenomyeloneuropatie Forma (AMN) X-vázané adrenoleukodystrofie (X-ALD)Spojené státy, Francie, Německo, Itálie, Spojené království
-
National Institute of Diabetes and Digestive and...NáborPrimární hyperparatyreóza | Pseudohypoparatyreóza | Rakovina příštítných tělísek | Dědičná onemocnění kostí | Mnohočetná endokrinní neoplazie, typ 1Spojené státy
-
University Medical Centre LjubljanaZatím nenabírámeFenylketonurie | Nutriční a metabolické nemoci
-
Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute... a další spolupracovníciNáborVrozená amegakaryocytární trombocytopenie | Paroxysmální noční hemoglobinurie | Shwachmanův-Diamantový syndrom | Syndrom selhání kostní dřeně | Vrozená čistá aplazie červených krvinek | Dědičná sideroblastická anémie | Hematologický novotvar se zárodečnou mutací GATA2 | Hematologický novotvar se zárodečnou... a další podmínkySpojené státy
-
Second Affiliated Hospital, School of Medicine,...NáborKlinické rysy a výsledekČína
-
Second Affiliated Hospital, School of Medicine,...Nábor
-
Peking University Third HospitalZatím nenabírámeFamiliární hypercholesterolémie
-
Mackay Memorial HospitalSanofi Taiwan Co. LtdNábor
-
Second Affiliated Hospital, School of Medicine,...NáborPolymorfismus jednoho nukleotidu | Hyperurikémie | Dna | Střevní mikrobiota | Kyselina močová | Genetické lokusy | FecesČína
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...NáborTurnerův syndrom | Galaktosémie | Ovariální dysfunkce | Post-menarcheální dospívající | Variace v pohlavních charakteristikách | Rozdíly ve vývoji pohlavíSpojené státy
-
Shenzhen People's HospitalNáborPoruchy metabolismu lipidů | Familiární hypercholesterolémie – homozygotní | Proprotein konvertáza Subtilisin/Kexin 9Čína
-
Central Hospital, Nancy, FranceNáborPompeho nemoc Juvenilní nástupFrancie
-
Vanderbilt University Medical CenterNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)NáborFamiliární hypercholesterolémieSpojené státy
-
Rigshospitalet, DenmarkDanish Research Center for Magnetic ResonanceNáborOnemocnění z ukládání glykogenu | Pompeho nemoc (pozdní nástup) | McArdleova nemocDánsko
-
Children's Memorial Health Institute, PolandDepartment of Internal Medicine, Hypertension and Vascular Diseases, The...Zatím nenabírámeNedostatek glukosy 6 fosfatázyPolsko
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisNáborAdrenoleukodystrofie | Adrenomyeloneuropatie | Metachromatická leukodystrofie | Leukoencefalopatie s axonálními sféroidy a pigmentovanými gliemi u dospělýchFrancie
-
Samsung Medical CenterZatím nenabírámeSanfilippo syndrom A
-
SanofiNáborOnemocnění z hromadění glykogenu typu IIBelgie, Spojené státy, Čína, Německo, Itálie, Holandsko, Španělsko, Tchaj-wan, Spojené království
-
Baylor College of MedicineChildren's National Research InstituteNáborNedostatek ornitin transkarbamylázy | Porucha cyklu močoviny | Nedostatek karbamylfosfátsyntetázy | Argininojantarová acidurie | Hyperargininémie | Citrulinémie 1 | Nedostatek ARGI | Nedostatek ASL | Nedostatek ASS | Nedostatek NAGSSpojené státy
-
Massachusetts General HospitalAgios Pharmaceuticals, Inc.NáborAkutní myeloidní leukémie | Myelodysplastické syndromy | Myeloproliferativní novotvar | Myelodysplastický/myeloproliferativní novotvar | Klonální cytopenie neurčeného významu | Nedostatek pyruvátkinázy | Anémie z nedostatku pyruvátkinázy | Dědičná hemolytická anémie | Klonální myeloidní novotvar | Jiný klonální... a další podmínkySpojené státy
-
Ain Shams UniversityNábor
-
Children's Mercy Hospital Kansas CityNábor
-
ModernaTX, Inc.NáborMethylmalonová acidémieSpojené státy, Španělsko, Kanada, Holandsko, Francie, Austrálie, Spojené království
-
National Medical Research Center for Rehabilitation...Pirogov Russian National Research Medical University; DNKOM LLC; The Orenburg...NáborKardiovaskulární choroby | Nemoci nervového systému | Urologická onemocnění | Diabetes | Neuromuskulární onemocnění | Hypercholesterolémie | Dna | Hyperbilirubinémie | Hyper IgE syndrom | Hyper-LDL-cholesterolémie | Hyper beta lipoproteinémie | Hypereozinofilní syndromRuská Federace
-
Chang Gung Memorial HospitalNáborNefenylketonurická hyperfenylalaninémieTchaj-wan
-
University of Sao Paulo General HospitalPfizerNábor
-
Shanghai Jiao Tong University School of MedicineNáborVrozená hyperplazie nadledvin | Cushingův syndrom | Feochromocytom | Incidentalom nadledvin | Adrenální adenom | Karcinom nadledvin | Aldosteronismus | HypoadrenalismusČína
-
University of California, San FranciscoNáborSfingolipidózy | Nedostatek enzymůSpojené státy
-
Massachusetts General HospitalNational Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)Nábor
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisZatím nenabírámeX-vázaná hypofosfatemie (XLH)
-
Cyclo Therapeutics, Inc.NáborNiemann-Pickova choroba, typ C1Spojené státy, Španělsko, Izrael, Tchaj-wan, Brazílie, Německo, Austrálie, Polsko, Krocan, Itálie, Spojené království
-
University Health Network, TorontoUniversity of Colorado, Denver; Mayo Clinic; Icahn School of Medicine at Mount... a další spolupracovníciNábor
-
Akcea TherapeuticsUnited BioSource, LLCNáborDědičná transthyretinová amyloidóza s polyneuropatiíSpojené státy, Francie, Řecko, Itálie, Španělsko, Kanada, Německo, Portugalsko
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.NáborAlexandrova nemocSpojené státy, Spojené království, Austrálie, Kanada, Izrael, Itálie, Japonsko, Holandsko