Kliniske forsøg med Aromatisk L-aminosyre decarboxylase mangel
I alt 112 resultater
-
University College, LondonRekrutteringOrnithin Transcarbamylase mangelDet Forenede Kongerige
-
Arcturus Therapeutics, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeOrnithin Transcarbamylase mangelForenede Stater
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAktiv, ikke rekrutterendeOrnithin Transcarbamylase (OTC) mangelCanada, Forenede Stater, Frankrig, Spanien, Det Forenede Kongerige
-
Children's Hospital of PhiladelphiaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...Trukket tilbageUrea cyklus lidelser, medfødt | Medfødte metabolismefejl | Propionsyreacidæmi | Methylmalonsyreacidæmi | Carbamylphosphatsyntetasemangel
-
Baylor College of MedicineChildren's National Research InstituteRekrutteringOrnithin Transcarbamylase mangel | Urea cyklus lidelse | Carbamylphosphatsyntetasemangel | Argininoravsyresyre | Hyperargininæmi | Citrullinæmi 1 | ARGI mangel | ASL mangel | ASS mangel | NAGS-mangelForenede Stater
-
metaX Institut fuer Diatetik GmbHBirmingham Children's HospitalAfsluttetFenylketonuri | Hyperphenylalaninæmi | Tetrahydrobiopterin mangelDet Forenede Kongerige
-
Homology Medicines, IncTilmelding efter invitationFenylketonuri | PAH-mangelForenede Stater
-
PTC TherapeuticsAfsluttetBH4 mangel | HyperphenylalaninæmiForenede Stater
-
Homology Medicines, IncAfsluttetFenylketonuri | Fenylketonuri | PAH-mangelForenede Stater
-
Homology Medicines, IncAfsluttet
-
Taipei Veterans General Hospital, TaiwanBioMarin PharmaceuticalUkendtPAH-mangel | Pku Phenylketonuri
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAfsluttetOrnithin Transcarbamylase mangelForenede Stater
-
iECURE, Inc.RekrutteringUrea cyklus lidelser, medfødt | Ornithin Transcarbamylase mangel | Ornithin Transcarbamylase mangelsygdom | Ornithin-carbamoyltransferase-mangel (lidelse)Det Forenede Kongerige
-
Cytonet GmbH & Co. KGAfsluttetOrnithin Transcarbamylase mangel | Urea cyklus lidelser | Citrullinæmi | Carbamoylphosphatsyntetase I mangelTyskland
-
Orphanetics Pharma Entwicklungs GmbHAfsluttetPhenylalanin Hydroxylase mangler
-
Baylor College of MedicineChildren's Hospital of Philadelphia; Children's Hospital Colorado; Seattle... og andre samarbejdspartnereRekrutteringOrnithin Transcarbamylase mangel | Urea cyklus lidelse | Argininoravsyresyre | Hyperargininæmi | Citrullinæmi 1 | ARGI mangel | ASL mangel | ASS mangelForenede Stater
-
Aeglea BiotherapeuticsAfsluttetArginase I mangel | HyperargininæmiForenede Stater, Canada, Det Forenede Kongerige, Portugal
-
Aeglea BiotherapeuticsAfsluttetArginase I mangel | HyperargininæmiForenede Stater, Canada, Det Forenede Kongerige, Portugal
-
Andrea GropmanNational Center for Research Resources (NCRR); Rare Diseases Clinical Research... og andre samarbejdspartnereAfsluttetHjernesygdomme, metaboliske, medfødte | Ornithin Transcarbamylase mangel | Urea cyklus lidelseForenede Stater
-
BioMarin PharmaceuticalAfsluttetTetrahydrobiopterin mangler | Hyperphenylalaninæmi, ikke-phenylketonuriskTyskland, Forenede Stater
-
Baylor College of MedicineAfsluttetCitrullinæmiForenede Stater
-
Andrea GropmanChildren's National Research InstituteAfsluttetOrnithin Transcarbamylase mangel
-
Dr. Loges & Co. GmbHBioTeSys GmbHAfsluttetEndotel dysfunktion | Hyperhomocysteinæmi | Hypertension Grad I, undergruppe "Borderline" (WHO)Tyskland
-
Pamlab, Inc.Clionsky Neuro Systems Inc.UkendtMild kognitiv svækkelseForenede Stater
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)AfsluttetCitrullinæmi | Argininoravsyresyre | Hyperargininæmi | Ornithin carbamoyltransferase mangel | Carbamoyl-phosphatsyntase I mangel | N-acetylglutamatsyntase mangelForenede Stater
-
Assiut UniversityAfsluttetKognitiv dysfunktion | Hyperkolesterolæmi | HyperhomocysteinæmiEgypten
-
Travere Therapeutics, Inc.Rekruttering
-
Hospital de Clinicas de Porto AlegreFundação de Amparo à Pesquisa do Estado do Rio Grande do Sul, BrazilSuspenderetCBS-mangelBrasilien
-
Baylor College of MedicineAfsluttetUrea cyklus lidelser | Argininoravsyresyre | Argininosuccinat-lyase-mangelForenede Stater
-
Ludwig-Maximilians - University of MunichAfsluttetFenylketonuri | Ernæringsmæssige manglerTyskland
-
Travere Therapeutics, Inc.RekrutteringHomocystinuri på grund af CBS-mangelIrland, Qatar, Forenede Stater, Det Forenede Kongerige
-
University of Massachusetts, AmherstTrukket tilbageOxidativt stress | KOL | Tetrahydrobiopterin mangelForenede Stater
-
BioMarin PharmaceuticalAfsluttetHyperphenylalaninæmi (HPA) på grund af phenylketonuri (PKU) eller tetrahydrobiopterin (BH4) mangelSverige, Frankrig, Italien, Spanien, Tyskland, Holland, Østrig, Slovakiet, Portugal
-
Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier... og andre samarbejdspartnereRekrutteringMedfødt binyrehyperplasi | Hæmofili A | Hæmofili B | Mucopolysaccharidosis I | Mucopolysaccharidosis II | Cystisk fibrose | Alpha 1-Antitrypsin mangel | Seglcellesygdom | Fanconi Anæmi | Kronisk granulomatøs sygdom | Wilsons sygdom | Svær medfødt neutropeni | Ornithin Transcarbamylase mangel | Mucopolysaccharidosis VI | Lysosomal... og andre forholdBelgien
-
Hospital Universitario Dr. Jose E. GonzalezLaboratorios Valdecasas S.A.AfsluttetDiabetiske nefropatier | HyperhomocysteinæmiMexico
-
Central Hospital, Nancy, FranceIkke rekrutterer endnuAlzheimers sygdom | Homocystinæmi
-
Universidade Estadual de LondrinaAfsluttetKardiovaskulær sygdom | Hæmodialyse | Kronisk nyresvigt | Uræmi | HyperhomocysteinæmiBrasilien
-
Baylor College of MedicineRare Diseases Clinical Research Network; Neogenis LaboratoriesAfsluttetUrea cyklus lidelser, medfødt | Urea cyklus lidelse | Argininoravsyresyre | Argininosuccinat-lyase-mangelForenede Stater
-
Aeglea BiotherapeuticsAfsluttetHomocystinuri på grund af cystathionin beta-syntase mangelForenede Stater, Det Forenede Kongerige, Australien
-
Georgetown UniversityAfsluttetSlutstadie nyresygdom | HyperhomocysteinæmiForenede Stater
-
Shenzhen Ausa Pharmed Co.,LtdNanfang Hospital of Southern Medical UniversityTrukket tilbage
-
Istanbul Medeniyet UniversityAfsluttetEpilepsi | Iskæmisk slagtilfælde | Hyperhomocysteinæmi, trombotisk, Cbs-relateretKalkun
-
University Children's Hospital, ZurichAfsluttetFenylketonuri | OTC-mangel | Medfødte metabolismefejl | Urea cyklus lidelse | Ahornsirup urinsygdom | Methylmalonicacidæmi | Aminoacidopati | Patientrapporterede udfaldsmålingerSchweiz
-
Bezmialem Vakif UniversityAfsluttetSlagtilfælde, iskæmisk | Prolidase mangelKalkun
-
University of WashingtonNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)AfsluttetMyokardieinfarkt | Hjertesygdomme | Hjerte-kar-sygdomme | Koronar sygdom | Cerebrovaskulær ulykke | Hyperhomocysteinæmi
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)AfsluttetMyokardieinfarkt | Hjertesygdomme | Hjerte-kar-sygdomme | Cerebrovaskulære lidelser | Perifere vaskulære sygdomme | Åreforkalkning | Hyperhomocysteinæmi
-
Rigshospitalet, DenmarkUkendtKulhydratmetabolisme, medfødte fejl | Metabolisme, medfødte fejl | Lipidmetabolisme, medfødte fejl | Glykogenopbevaringssygdom type II | Glykogenopbevaringssygdom type V | VLCAD-mangel | Glykogenopbevaringssygdom type III | Phosphoglycerat Kinase mangel | Neutral Lipid Storage Disease | Carnitin Palmitoyl... og andre forholdDanmark
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAfsluttetWilsons sygdom | Ornithin Transcarbamylase mangel | Glykogenopbevaringssygdom type IASpanien, Det Forenede Kongerige, Canada, Forenede Stater, Brasilien
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)RekrutteringHermansky-Pudlak syndrom (HPS)Forenede Stater
-
Vanderbilt UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University of South... og andre samarbejdspartnereAfsluttetHermansky Pudlak syndromForenede Stater