Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Clinical Trials on Homozygous αº-thalassemia in United Kingdom

I alt 218 resultater

Nova Laboratories Limited

Afsluttet

Farmakokinetik af oral hydroxyurinstofopløsning (HUPK)

Seglcellesygdom | Seglcellehæmoglobin C | Seglcelle-beta-thalassæmi | Seglcelle; Hæmoglobinsygdom, Thalassæmi

Det Forenede Kongerige, Jamaica
Celgene

Afsluttet

Undersøgelse for at bestemme sikkerheden og tolerabiliteten af Sotatercept (ACE-011) hos voksne med Beta(β)-thalassæmi.

Beta Thalassæmi Intermedia | Beta-thalassæmi major

Frankrig, Det Forenede Kongerige, Italien, Grækenland
University of California, San Francisco

Rekruttering

Internationalt register over patienter med alfa-thalassæmi (ATM Registry)

Alfa-thalassæmi | Alfa-thalassæmi major | Mindre alfa-thalassæmi

Forenede Stater
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
Novartis Pharmaceuticals

Afsluttet

Reproduktionsevne og jernbyrde i Thalassæmi (Fertility thal)

THALASSEMIA MAJOR

Forenede Stater
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
CRISPR Therapeutics

Rekruttering

Evaluering af sikkerhed og effektivitet af CTX001 hos pædiatriske deltagere med transfusionsafhængig β-thalassæmi (TDT)

Hæmatologiske sygdomme | Genetiske sygdomme, medfødte | Hæmoglobinopatier | Thalassæmi | Beta-thalassæmi

Forenede Stater, Tyskland, Italien, Det Forenede Kongerige, Canada
Agios Pharmaceuticals, Inc.

Aktiv, ikke rekrutterende

En undersøgelse, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af Mitapivat hos deltagere med transfusionsafhængig alfa- eller beta-thalassæmi (α- eller β-TDT) (ENERGIZE-T)

Transfusionsafhængig alfa-thalassæmi | Transfusionsafhængig beta-thalassæmi

Spanien, Taiwan, Thailand, Forenede Stater, Frankrig, Canada, Malaysia, Tyskland, Holland, Bulgarien, Det Forenede Kongerige, Kalkun, Italien, Grækenland, Forenede Arabiske Emirater, Brasilien, Danmark, Libanon, Saudi Arabien
Boston University

Afsluttet

Fase II undersøgelse af argininbutyrat med eller uden epoetin alfa hos patienter med thalassemi intermedia

Beta-thalassæmi

Forenede Stater, Det Forenede Kongerige
Agios Pharmaceuticals, Inc.

Aktiv, ikke rekrutterende

En undersøgelse, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af Mitapivat hos deltagere med ikke-transfusionsafhængig alfa- eller beta-thalassæmi (α- eller β-NTDT) (ENERGIZE)

Ikke-transfusionsafhængig alfa-thalassæmi | Ikke-transfusionsafhængig beta-thalassæmi

Spanien, Taiwan, Thailand, Det Forenede Kongerige, Malaysia, Forenede Stater, Holland, Bulgarien, Kalkun, Italien, Canada, Brasilien, Frankrig, Forenede Arabiske Emirater, Danmark, Grækenland, Libanon, Saudi Arabien
bluebird bio

Afsluttet

En undersøgelse, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af LentiGlobin® BB305-lægemiddelproduktet hos deltagere med transfusionsafhængig β-thalassæmi, som ikke har en β0/β0-genotype

Beta-thalassæmi

Frankrig, Det Forenede Kongerige, Forenede Stater, Thailand, Italien, Tyskland
bluebird bio

Afsluttet

En undersøgelse, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af LentiGlobin® BB305 lægemiddelproduktet hos deltagere med transfusionsafhængig β-thalassæmi

Beta-thalassæmi

Forenede Stater, Tyskland, Det Forenede Kongerige, Frankrig, Grækenland, Italien
Silence Therapeutics plc

Trukket tilbage

Undersøgelse af patienter med beta-thalassæmi eller myelodysplastisk syndrom for at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af SLN124

Ikke-transfusionsafhængig thalassæmi | Lavrisiko myelodysplastisk syndrom

Det Forenede Kongerige, Bulgarien
University of California, San Francisco
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Tilmelding efter invitation

In utero hæmatopoietisk stamcelletransplantation for alfa-thalassæmi major (ATM)

Hæmoglobinopatier | Alfa-thalassæmi major | Major Thalassæmi | Foster hydrops | Hæmoglobinopati; Med Thalassæmi | Føtal anæmi | Alfa; Thalassæmi | Thalassæmi Alpha | A-thalassæmi

Forenede Stater
bluebird bio

Aktiv, ikke rekrutterende

Langtidsopfølgning af forsøgspersoner med transfusionsafhængig β-thalassæmi behandlet med ex vivo genterapi

Transfusionsafhængig beta-thalassæmi

Forenede Stater, Frankrig, Det Forenede Kongerige, Australien, Thailand, Italien, Tyskland, Grækenland
Editas Medicine, Inc.

Rekruttering

EDIT-301 for autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) hos deltagere med transfusionsafhængig beta-thalassæmi (TDT)

Hæmoglobinopatier | Major Thalassæmi | Thalassæmi Intermedia | Transfusionsafhængig beta-thalassæmi

Forenede Stater, Canada
M.D. Anderson Cancer Center

Trukket tilbage

Præ-transplantation immunsuppression og donorstamcelletransplantation til behandling af svære hæmoglobinopatier

Seglcellesygdom | Segl Beta Thalassæmi | Beta-thalassæmi major | Seglcelle-SS sygdom | Segl Beta 0 Thalassæmi | Segl Beta Plus Thalassæmi

Forenede Stater
Protagonist Therapeutics, Inc.

Afsluttet

Sikkerhedsundersøgelse for beta-thalassæmi-personer på PTG-300 (TRANSCEND)

β-thalassæmi | Ineffektiv erytropoiese

Malaysia, Thailand, Forenede Stater, Grækenland, Det Forenede Kongerige, Kalkun, Libanon, Tunesien
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
CRISPR Therapeutics

Aktiv, ikke rekrutterende

En undersøgelse af sikkerhed og effektivitet, der evaluerer CTX001 hos forsøgspersoner med transfusionsafhængig β-thalassæmi

Hæmatologiske sygdomme | Genetiske sygdomme, medfødte | Hæmoglobinopatier | Thalassæmi | Beta-thalassæmi

Forenede Stater, Det Forenede Kongerige, Canada, Tyskland, Italien
Protagonist Therapeutics, Inc.

Afsluttet

Undersøgelse af PTG-300 i ikke-transfusionsafhængige og transfusionsafhængige beta-thalassæmi-personer med kronisk anæmi (TRANSCEND)

Kronisk anæmi | β-thalassæmi | Ineffektiv erytropoiese

Forenede Stater, Malaysia, Kalkun, Thailand, Det Forenede Kongerige, Italien, Libanon, Tunesien, Grækenland
Shire

Afsluttet

Sikkerhed og farmakodynamisk undersøgelse af en oral jernchelator givet i 6 måneder til patienter med jernoverbelastning

Beta-thalassæmi | Transfusionsjernoverbelastning

Forenede Stater, Det Forenede Kongerige, Italien, Thailand, Kalkun
Imara, Inc.

Afsluttet

En undersøgelse af IMR-687 hos personer med beta-thalassæmi

β Thalassæmi

Israel, Frankrig, Malaysia, Kalkun, Danmark, Georgien, Grækenland, Italien, Libanon, Marokko, Holland, Tunesien, Det Forenede Kongerige
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Tilmelding efter invitation

Undersøgelse af de mekanistiske virkninger af Mitapivat hos personer med seglcellesygdom

Seglcelleanæmi | Segl Beta Thalassæmi | Seglcelle-thalassæmi | Segl Beta Zero Thalassæmi | Seglcellesmerter | Hbss | Hbsc | Seglcelle syndrom variant

Forenede Stater
Cyprus Institute of Neurology and Genetics

Rekruttering

Undersøgelse af genetiske modifikatorers rolle i hæmoglobinopatier (INHERENT)

Seglcellesygdom | Hæmoglobinopatier | Thalassæmi Alpha | Thalassæmi, Beta

Forenede Stater, Danmark, Spanien, Belgien, Portugal, Congo, Den Demokratiske Republik, Grækenland, Argentina, Brunei Darussalam, Cypern, Israel, Italien, Nigeria, Malaysia, Angola, Pakistan
Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Afsluttet

Vurder gennemførligheden og sikkerheden af granulocytkolonistimulerende faktor (GCSF) mobilisering af CD34+ hæmatopoietiske progenitorceller hos patienter med Betathalassemia Major

Beta-thalassæmi major | Medfødt anæmi

Forenede Stater
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
CRISPR Therapeutics

Tilmelding efter invitation

En langsigtet opfølgningsundersøgelse i forsøgspersoner, der modtog CTX001

Hæmatologiske sygdomme | Genetiske sygdomme, medfødte | Seglcellesygdom | Hæmoglobinopatier | Seglcelleanæmi | Thalassæmi | Beta-thalassæmi

Forenede Stater, Canada, Italien, Det Forenede Kongerige, Tyskland
Vanderbilt University Medical Center
Medical College of Wisconsin; Versiti

Afsluttet

Fase 2-undersøgelse af Montelukast til behandling af seglcelleanæmi

Seglcelleanæmi (HbSS eller HbSβ-thalassæmi0)

Forenede Stater
Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Aktiv, ikke rekrutterende

ß-thalassæmi major med autologe CD34+ hæmatopoietiske progenitorceller transduceret med TNS9.3.55, en lentiviral vektor, der koder for det normale humane ß-globin-gen

Bekræftet diagnose af ß-thalassæmi Major

Forenede Stater
bluebird bio

Afsluttet

En undersøgelse, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af LentiGlobin BB305 lægemiddelproduktet i β-thalassæmi hoveddeltagere

β-thalassæmi Major

Forenede Stater, Australien, Thailand
Sangamo Therapeutics
Sanofi

Afsluttet

En undersøgelse for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ST-400 til behandling af transfusionsafhængig beta-thalassæmi (TDT)

Transfusionsafhængig beta-thalassæmi

Forenede Stater
Northwell Health

Afsluttet

HSCT til patienter med højrisikohæmoglobinopatier, der bruger reduceret intensitet

Seglcellesygdom | Beta-thalassæmi-major

Forenede Stater
bluebird bio
Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Rekruttering

En undersøgelse af deltagere med β-thalassæmi behandlet med Betibeglogene Autotemcel

Beta-thalassæmi

Forenede Stater
La Jolla Pharmaceutical Company

Afsluttet

En undersøgelse med LJPC-401 til behandling af myokardiejernoverbelastning hos patienter med transfusionsafhængig beta-thalassæmi

Beta-thalassæmi

Australien, Thailand, Forenede Stater, Grækenland, Italien, Libanon, Kalkun, Det Forenede Kongerige
Phoenicia BioScience
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Rekruttering

BENEFiTS-forsøget i Beta Thalassæmi Intermedia (PB04-001)

Seglcellesygdom | Beta Thalassæmi Intermedia

Forenede Stater, Canada
Celgene
Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme...

Afsluttet

En undersøgelse af effektivitet og sikkerhed af Luspatercept (ACE-536) versus placebo hos voksne, der har behov for regelmæssige røde blodlegemer på grund af beta (β) thalassemi (BELIEVE)

Beta-thalassæmi | Erytrocyttransfusion

Forenede Stater, Israel, Australien, Kalkun, Taiwan, Malaysia, Det Forenede Kongerige, Canada, Thailand, Frankrig, Libanon, Italien, Bulgarien, Grækenland, Tunesien
Novartis Pharmaceuticals

Afsluttet

En forlængelsesundersøgelse af jernkelationsterapi med Deferasirox (ICL670) hos β-thalassæmipatienter med transfusionsjernoverbelastning

Transfusionsjernoverbelastning ved β-thalassæmi

Forenede Stater, Grækenland, Argentina, Tyskland, Belgien, Italien, Det Forenede Kongerige, Frankrig, Tunesien, Canada, Kalkun, Brasilien
Vifor (International) Inc.
Labcorp Drug Development Inc

Trukket tilbage

Effekt- og sikkerhedsundersøgelse af multiple doser af VIT-2763 hos voksne med transfusionsafhængig beta-thalassæmi

Beta-thalassæmi

Forenede Stater, Bulgarien, Israel
Talaris Therapeutics Inc.
Duke University

Trukket tilbage

Fase I/II pilotundersøgelse af blandet kimærisme til behandling af hæmoglobinopatier

Anæmi, seglcelle | Thalassæmi | Beta-thalassæmi | Knoglemarvssvigt syndromer | Diamond-Blackfan Anæmi | Alfa-thalassæmi | Komplekse og transfusionsafhængige hæmoglobinopatier

Forenede Stater
Children's Hospital of Philadelphia

Ikke rekrutterer endnu

ALS20-101 Lentiviral genterapi til beta-thalassæmi

Beta-thalassæmi

Forenede Stater
Novartis Pharmaceuticals

Rekruttering

Langsigtet sikkerhed og tolerabilitet af Inclisiran hos deltagere med HeFH eller HoFH, som har gennemført ungdoms ORION-16 eller ORION-13 undersøgelserne (V-PEDS-OLE)

Heterozygot eller homozygot familiær hyperkolesterolæmi

Holland, Israel, Ungarn, Italien, Tyskland, Spanien, Forenede Stater, Frankrig, Norge, Den Russiske Føderation, Sydafrika, Kalkun, Det Forenede Kongerige, Canada, Schweiz, Brasilien, Libanon, Slovenien, Polen, Taiwan, Malaysia
Silence Therapeutics plc

Afsluttet

En undersøgelse undersøger sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetisk og farmakodynamisk respons af SLN124 hos voksne med alfa/beta-thalassæmi og meget lav- og lavrisiko-myelodysplastisk syndrom

Ikke-transfusionsafhængig thalassæmi | Lavrisiko myelodysplastisk syndrom | Myelodysplastisk syndrom med meget lav risiko

Thailand, Israel, Jordan, Det Forenede Kongerige, Tyskland, Italien, Malaysia
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...

Rekruttering

Screening for alfa-thalassæmi hos raske frivillige

Alpha Thalassæmi

Forenede Stater
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Ukendt

Langsigtede resultater i β-thalassæmi Major

Major Thalassæmi

Forenede Stater
Weill Medical College of Cornell University

Ukendt

Effekten af vitamin D-tilskud på calciumudskillelse i thalassæmi: en dosisresponsundersøgelse

Major Thalassæmi

Forenede Stater
National Institute of Diabetes and Digestive and...

Afsluttet

5-azacytidin og phenylbutyrat til behandling af svær thalassemi

Beta-thalassæmi

Forenede Stater
Emory University
Patient-Centered Outcomes Research Institute

Afsluttet

Beslutningshjælp til terapeutiske muligheder ved seglcellesygdom

Seglcellesygdom | Seglcelleanæmi | Hæmoglobin SC | Hæmoglobin SS | Hæmoglobin Beta Thalassæmi

Forenede Stater
Novartis Pharmaceuticals

Aktiv, ikke rekrutterende

Undersøgelse for at evaluere effektivitet og sikkerhed af Inclisiran hos unge med homozygot familiær hyperkolesterolæmi (ORION-13)

Familiær hyperkolesterolæmi - Homozygot

Grækenland, Libanon, Kalkun, Frankrig, Canada, Malaysia, Holland, Forenede Stater
DisperSol Technologies, LLC

Afsluttet

Pilotundersøgelse for at vurdere sikkerheden, farmakokinetiske og jernchelaterende aktivitet af DST-0509 (Deferasirox) hos thalassæmipatienter, der er refraktære over for kelation

Major Thalassæmi

Thailand, Forenede Stater
HealthCore-NERI
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Afsluttet

Evaluering af sikkerheden og effektiviteten af decitabin hos mennesker med thalassæmi intermedia

Thalassæmi

Forenede Stater, Canada
National Institute of Diabetes and Digestive and...

Afsluttet

Hydroxyurea til behandling af beta-thalassæmi (Cooleys anæmi)

Beta-thalassæmi | Hæmoglobinopati

Forenede Stater
Dana-Farber Cancer Institute
Tehran University of Medical Sciences

Afsluttet

Monitoring of Erythroid Lineage Specific Chimerism Following Allogeneic Hematopoietic Transplantation for Thalassemia Major

Major Thalassæmi

Forenede Stater, Iran, Islamisk Republik
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
CRISPR Therapeutics

Rekruttering

Evaluering af effektivitet og sikkerhed af en enkelt dosis CTX001 hos deltagere med transfusionsafhængig β-thalassæmi og svær seglcellesygdom

Hæmatologiske sygdomme | Genetiske sygdomme, medfødte | Seglcellesygdom | Hæmoglobinopatier | Seglcelleanæmi | Thalassæmi | Beta-thalassæmi

Forenede Stater, Italien, Tyskland, Saudi Arabien

Clinical Trials on Homozygous αº-thalassemia in United Kingdom

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Egypt

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer