- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Search trials
Clinical Trials on Medfødte metabolismefejl in United States
I alt 3226 resultater
-
Alexion PharmaceuticalsAfsluttetMucopolysaccharidosis IIIBForenede Stater, Det Forenede Kongerige, Spanien
-
AVROBIOAfsluttetGauchers sygdomForenede Stater, Canada
-
Weill Medical College of Cornell UniversityNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); National... og andre samarbejdspartnereAfsluttetBattens sygdom | Sen Infantil Neuronal Ceroid LipofuscinoseForenede Stater
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...AfsluttetInfantil Neronal Ceroid LipofuscinoseForenede Stater
-
Weill Medical College of Cornell UniversityAfsluttetBattens sygdom | Sen Infantil Neuronal Ceroid LipofuscinoseForenede Stater
-
University of ReadingAfsluttetMælkeintoleranceDet Forenede Kongerige
-
Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityIkke længere tilgængeligMetakromatisk leukodystrofiForenede Stater
-
Mark BatshawEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... og andre samarbejdspartnereAfsluttetUrea cyklus lidelserForenede Stater, Canada
-
PTC TherapeuticsAfsluttetFenylketonuriSpanien, Forenede Stater, Australien, Tyskland, Det Forenede Kongerige, Brasilien, Danmark, Canada, Frankrig, Georgien, Italien, Mexico, Holland, Portugal, Kalkun
-
Amryt PharmaRekrutteringHomozygot familiær hyperkolesterolæmiItalien, Forenede Stater, Argentina, Canada, Frankrig, Grækenland, Holland, Det Forenede Kongerige
-
Inozyme PharmaEngage Health Inc.; GACI GlobalAfsluttetGeneraliseret arteriel forkalkning i spædbørn | Autosomal recessiv hypofosfatæmisk rakitt type 2Forenede Stater
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)Rekruttering
-
St. Jude Children's Research HospitalNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbejdspartnereAfsluttetGalactosialidoseForenede Stater
-
National Eye Institute (NEI)AfsluttetCystinoseForenede Stater
-
Stanford UniversityRekruttering
-
Stephanie CherquiTilmelding efter invitationCystinoseForenede Stater
-
ArmaGen, IncAfsluttetMucopolysaccharidosis IForenede Stater
-
Aeglea BiotherapeuticsAfsluttetHomocystinuri på grund af cystathionin beta-syntase mangelForenede Stater, Det Forenede Kongerige, Australien
-
QOL Medical, LLCJohns Hopkins University; Massachusetts General Hospital; Baylor College... og andre samarbejdspartnereAfsluttetMedfødt sucrase-isomaltase mangel (CSID)Forenede Stater
-
Cycle Pharmaceuticals Ltd.ParexelAfsluttetArvelig tyrosinæmi, type ISydafrika
-
BioMarin PharmaceuticalAfsluttetSent debuterende Pompes sygdomForenede Stater, Det Forenede Kongerige
-
Maria I. NewNational Center for Research Resources (NCRR); Office of Rare Diseases...Afsluttet21-hydroxylase mangelForenede Stater, Brasilien
-
Duke UniversityAfsluttet
-
Allievex CorporationTilmelding efter invitationMPS III BForenede Stater, Tyskland, Kalkun, Det Forenede Kongerige, Colombia
-
University of Wisconsin, MadisonAfsluttet
-
Kastle Therapeutics, LLCIonis Pharmaceuticals, Inc.AfsluttetMetaboliske sygdomme | Medfødte abnormiteter | Spædbarn, Nyfødt, Sygdomme | Genetiske sygdomme, medfødte | Dyslipidæmi | Metabolisme, medfødte fejl | Lipidmetabolismeforstyrrelser | Hyperkolesterolæmi | Hyperlipidæmi | Hyperlipoproteinæmier | Lipidmetabolisme, medfødte fejl | Hyperlipoproteinæmi Type II | Metabolisk... og andre forholdForenede Stater
-
BioMarin PharmaceuticalAfsluttetMPS VIForenede Stater, Australien, Frankrig, Brasilien, Tyskland, Portugal, Det Forenede Kongerige
-
Travere Therapeutics, Inc.RekrutteringHomocystinuri på grund af CBS-mangelIrland, Qatar, Forenede Stater, Det Forenede Kongerige
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendePædiatrisk Pyruvat Kinase mangel | Pædiatrisk hæmolytisk anæmiForenede Stater, Spanien, Danmark, Kalkun, Holland, Tjekkiet, Det Forenede Kongerige, Tyskland, Canada, Schweiz
-
Savient PharmaceuticalsAfsluttet
-
AlexionAfsluttetWolmans sygdom | Lysosomal Acid Lipase-mangelForenede Stater, Canada, Det Forenede Kongerige, Italien, Frankrig
-
ShireAfsluttetGauchers sygdomForenede Stater, Spanien, Det Forenede Kongerige, Israel
-
Novartis PharmaceuticalsRekrutteringHeterozygot eller homozygot familiær hyperkolesterolæmiHolland, Israel, Ungarn, Italien, Tyskland, Kalkun, Spanien, Forenede Stater, Frankrig, Norge, Den Russiske Føderation, Sydafrika, Det Forenede Kongerige, Canada, Schweiz, Brasilien, Libanon, Slovenien, Polen, Taiwan, Malaysia
-
Redwood Dermatology SciencesUltragenyx Pharmaceutical IncAfsluttetSmerte, kronisk | Hypofosfatæmi | Hypofosfatæmisk rakittForenede Stater
-
Indiana UniversityAfsluttetAutosomal dominant hypofosfatemisk rakittForenede Stater
-
National Center for Research Resources (NCRR)AfsluttetMedfødt binyrehyperplasiForenede Stater
-
Horizon Therapeutics Ireland DACAfsluttetUkontrolleret gigtForenede Stater
-
Diurnal LimitedAfsluttetMedfødt binyrehyperplasiForenede Stater
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...AfsluttetSund og rask | Medfødt binyrehyperplasiForenede Stater
-
Baylor College of MedicineAfsluttetAdrenal hyperplasi, medfødtForenede Stater
-
Virginia Commonwealth UniversityIkke rekrutterer endnuAmyloidose, arveligForenede Stater
-
BioMarin PharmaceuticalAfsluttetFenylketonuri (PKU)Forenede Stater
-
Children's Mercy Hospital Kansas CityAfsluttetHypophosphatemisk rakitt, X-Linked DominantForenede Stater
-
BioMarin PharmaceuticalAfsluttetFenylketonuri | HyperphenylalaninæmiForenede Stater
-
Regeneron PharmaceuticalsSanofiAfsluttetHeterozygot familiær hyperkolesterolæmiDet Forenede Kongerige, Holland, Tjekkiet, Norge
-
University of California, San DiegoCalifornia Institute for Regenerative Medicine (CIRM); Cystinosis Research...Aktiv, ikke rekrutterende
-
Alexion PharmaceuticalsAfsluttetLysosomal Acid Lipase-mangel | Cholesterol Ester Storage Disease (CESD) | LAL-mangelFrankrig, Forenede Stater, Det Forenede Kongerige, Tjekkiet
-
Alexion PharmaceuticalsAfsluttetLysosomal Acid Lipase-mangelForenede Stater
-
Cycle Pharmaceuticals Ltd.ParexelAfsluttetArvelig tyrosinæmi, type ISydafrika
-
Alexion PharmaceuticalsAfsluttetLysosomal Acid Lipase-mangelSpanien, Tyskland, Italien, Forenede Stater, Kroatien, Canada, Den Russiske Føderation, Danmark, Det Forenede Kongerige, Belgien, Mexico, Australien, Holland, Brasilien, Kalkun