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Klinische Studien zur Zentronukleäre Myopathie, X-chromosomal
Insgesamt 1551 ergebnisse
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Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...AbgeschlossenMukopolysaccharidose Typ I | Mukopolysaccharidose Typ II | Mukopolysaccharidose Typ VIVereinigte Staaten
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Bio Products LaboratoryAbgeschlossenPrimäre Immunschwäche | Wiskott-Aldrich-Syndrom | Hypogammaglobulinämie | Gemeinsame Variable Hypogammaglobulinämie | X-chromosomale Hypogammaglobulinämie | Immunschwäche mit Hyper-IgMVereinigte Staaten
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Centre Hospitalier Universitaire de Saint EtienneAbgeschlossenBipolare affektive StörungFrankreich
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LMU KlinikumUniversity of Pisa; German Federal Ministry of Education and Research; European...RekrutierungMitochondriale Erkrankungen | MDB | Mitochondriale Myopathien | MELAS-Syndrom | MITTE | Kearns-Sayre-Syndrom | MERRF-Syndrom | Barth-Syndrom | Leigh-Syndrom | MNGIE | LHON | Pearson-Syndrom | NARP-Syndrom | Coenzym Q10 Mangel | SANDO | SCAE | MIRAS | CPEOÖsterreich, Deutschland, Italien
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TakedaRekrutierungHunter-SyndromKanada, Frankreich
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisNoch keine RekrutierungX-chromosomale Hypophosphatämie (XLH)
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Emalex Biosciences Inc.Psyadon PharmaBeendetLesch-Nyhan-Krankheit | Selbstverletzendes VerhaltenSpanien, Vereinigte Staaten
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CENTOGENE GmbH RostockBeendetMukopolysaccharidose II | Hunter-Syndrom | Hunter-Syndrom, leichte Form | Hunter-Kanal-SyndromMexiko
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Oslo University HospitalAktiv, nicht rekrutierend
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Kyowa Kirin Co., Ltd.AbgeschlossenX-chromosomale hypophosphatämische Rachitis/OsteomalazieJapan
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National Institute of Neurological Disorders and...AbgeschlossenMotoneuron-Krankheit | Spinale und bulbäre Muskelatrophie (SBMA)Vereinigte Staaten
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Kyowa Kirin Co., Ltd.AbgeschlossenX-chromosomale hypophosphatämische Rachitis/OsteomalazieJapan, Korea, Republik von
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National MPS SocietyMediResource Inc.BeendetMukopolysaccharidose I | Mukopolysaccharidose II | Mucopolysaccharidosen | Mukopolysaccharidose VI | Mukopolysaccharidose IVVereinigte Staaten
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Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.AbgeschlossenX-chromosomale HypophosphatämieVereinigte Staaten
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Wuerzburg University HospitalKyowa Kirin, Inc.Aktiv, nicht rekrutierendX-verbundene HypophosphatämieDeutschland
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Minoryx Therapeutics, S.L.Aktiv, nicht rekrutierendAdrenoleukodystrophieSpanien, Vereinigte Staaten, Ungarn, Frankreich, Deutschland, Italien, Niederlande, Vereinigtes Königreich
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National Taiwan University HospitalAbgeschlossen
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaZurückgezogen
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MedDay Pharmaceuticals SAAbgeschlossenAdrenoleukodystrophie | Adrenomyeloneuropathie | AMNFrankreich, Deutschland, Spanien
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Food and Drug Administration (FDA)BeendetAdrenoleukodystrophie | AdrenomyeloneuropathieVereinigte Staaten
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Washington University School of MedicineRekrutierungSchwere kombinierte Immunschwäche | Chronische granulomatöse Krankheit | DiGeorge-Syndrom | Hämophagozytische Lymphohistiozytose | Wiskott-Aldrich-Syndrom | X-chromosomales lymphoproliferatives Syndrom | X-chromosomale Agammaglobulinämie | Chediak-Higashi-Syndrom | IPEX | Autoimmunes lymphoproliferatives... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekrutierung
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Minoryx Therapeutics, S.L.RekrutierungZerebrale Adrenoleukodystrophie (cALD)Vereinigte Staaten, Brasilien, Argentinien
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Poxel SANoch keine Rekrutierung
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University of PittsburghNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); Rare Diseases...RekrutierungPyruvat-Dehydrogenase-Komplex-MangelkrankheitVereinigte Staaten
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Kyowa Kirin Pharmaceutical Development LtdAbgeschlossenX-chromosomale HypophosphatämieFrankreich, Vereinigtes Königreich, Spanien, Deutschland, Niederlande
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bluebird bioAbgeschlossenZerebrale Adrenoleukodystrophie (CALD)Vereinigte Staaten, Frankreich, Deutschland, Italien, Niederlande, Vereinigtes Königreich
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Manchester University NHS Foundation TrustAbgeschlossenMukopolysaccharidose Typ IIVereinigtes Königreich
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Kunming Hope of Health HospitalBeendetMenkes-SyndromChina
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bluebird bioAbgeschlossenZerebrale Adrenoleukodystrophie (CALD)Vereinigte Staaten, Deutschland, Argentinien, Australien, Frankreich, Vereinigtes Königreich
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ShireAbgeschlossenHunter-SyndromSpanien, Vereinigte Staaten, Kanada, Vereinigtes Königreich, Frankreich, Australien, Mexiko
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisCentre National de la Recherche Scientifique, FranceAbgeschlossenAkustische und wahrnehmbare Marker von Dysarthrie bei Amyotropher Lateralsklerose (ALS) (SPEECH-ALS)Amyotrophe Lateralsklerose | Primäre Lateralsklerose | Kennedy-KrankheitFrankreich
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University Hospital HeidelbergAbgeschlossenMukopolysaccharidose Typ I | Mukopolysaccharidose Typ II | Bewältigungsverhalten | Mukopolysaccharidose Typ III | VerhaltensstörungenDeutschland
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaZurückgezogenZerebrale Adrenoleukodystrophie
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FDA Office of Orphan Products DevelopmentHugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.Abgeschlossen
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Far Eastern Memorial HospitalNational Taiwan University Hospital; Fu Jen Catholic UniversityUnbekanntAdrenoleukodystrophieTaiwan
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National Center for Research Resources (NCRR)Ohio State UniversityAbgeschlossenAmyotrophe Lateralsklerose | Spinale Muskelatrophie | Spinobulbäre Muskelatrophie
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BiogenAbgeschlossen
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Lev-Hasharon Mental Healtlh CenterUnbekanntBipolare affektive StörungIsrael
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Stanford UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University of California,... und andere MitarbeiterAbgeschlossenMuskeldystrophie, DuchenneVereinigte Staaten
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Mayo ClinicAbgeschlossen
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The Chaim Sheba Medical CenterRekrutierungFragiles X-Syndrom | Williams-Syndrom | Velocardiofaziales SyndromIsrael
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Kevin FlaniganMuscular Dystrophy AssociationBeendet
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BioLeaders CorporationAbgeschlossenMuskeldystrophie, DuchenneKorea, Republik von
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Summit TherapeuticsAbgeschlossenMuskeldystrophie, DuchenneVereinigtes Königreich
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Mark LedwidgeThe Heartbeat TrustAktiv, nicht rekrutierendHypertonie | Vorhofumbau | Kardiovaskuläre Morbidität | Myokarddysfunktion | Atriale Arrhythmie | Umbau des linken Ventrikels | Linksventrikuläre diastolische Dysfunktion | Entzündliche Myopathie | Fibrose MyokardIrland
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bluebird bioCenter for International Blood and Marrow Transplant ResearchRekrutierungZerebrale Adrenoleukodystrophie (CALD)Vereinigte Staaten
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Poxel SANoch keine Rekrutierung
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekrutierungZerebrale Adrenoleukodystrophie | Adrenoleukodystrophie | ALD (Adrenoleukodystrophie)Vereinigte Staaten
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ShireAbgeschlossenHunter-SyndromVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Kanada