Clinical Trials on Genetische Krankheiten, X-gebunden in South Africa

Insgesamt 1107 ergebnisse

Ralexar Therapeutics, Inc.

Unbekannt

Studie an Patienten mit mittelschwerer atopischer Dermatitis

Atopisches Dermatitis-Ekzem

Vereinigte Staaten, Kanada
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Abeona Therapeutics, Inc

Anmeldung auf Einladung

Eine Langzeit-Follow-up-Studie von Patienten mit MPS IIIA, die mit ABO-102 behandelt wurden

Mukopolysaccharidose III-A

Vereinigte Staaten, Australien, Spanien
Hoffmann-La Roche

Rekrutierung

Studie zur Untersuchung der Pharmakokinetik und Sicherheit und zum Nachweis des Mechanismus von Alogbat bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 5 bis 17 Jahren mit Angelman-Syndrom (AS) mit Deletion-Genotyp (Aldebaran)

Angelman-Syndrom

Australien, Vereinigte Staaten, Spanien, Italien, Frankreich, Deutschland
Gilead Sciences

Beendet

Wirkung von Andecaliximab auf FEV1 bei Erwachsenen mit zystischer Fibrose

Mukoviszidose

Frankreich, Deutschland, Spanien, Vereinigtes Königreich, Australien
Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Abgeschlossen

Phase-2-Behandlungsstudie mit Setmelanotid bei Patienten mit seltenen genetischen Störungen der Adipositas

Fettleibigkeit | Genetische Fettleibigkeit | Fettleibigkeit aufgrund von Melanocortin-4-Rezeptor-Mangel

Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Deutschland, Niederlande, Frankreich, Kanada, Griechenland, Israel, Spanien
Eli Lilly and Company
Incyte Corporation

Beendet

Eine Studie zu Baricitinib (LY3009104) bei Teilnehmern mit mittelschwerer bis schwerer atopischer Dermatitis (BREEZE-AD6)

Atopische Dermatitis

Vereinigte Staaten, Puerto Rico, Kanada
Incyte Corporation

Rekrutierung

Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Ruxolitinib-Creme bei Erwachsenen mit mittelschwerer atopischer Dermatitis (TRuE-AD4)

Atopische Dermatitis

Deutschland, Polen, Vereinigte Staaten, Spanien, Vereinigtes Königreich, Italien, Belgien, Kanada, Niederlande, Australien, Bulgarien, Frankreich, Schweiz, Ungarn, Korea, Republik von
Amgen

Rekrutierung

[Test mit einem Gerät, das nicht von der US-amerikanischen FDA zugelassen oder freigegeben ist] (ROCKET-Outpost)

Atopische Dermatitis

Vereinigte Staaten, Kanada
Novartis Pharmaceuticals

Aktiv, nicht rekrutierend

Studie von zwei Dosen Crizanlizumab im Vergleich zu Placebo bei jugendlichen und erwachsenen Patienten mit Sichelzellenanämie (STAND)

Sichelzellanämie (SCD)

Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Deutschland, Spanien, Griechenland, Italien, Brasilien, Libanon, Truthahn, Belgien, Frankreich, Jordanien, Indien, Finnland, Kanada, Kolumbien, Niederlande, Oman, Südafrika, Panama, Ghana
Acrotech Biopharma Inc.

Aktiv, nicht rekrutierend

Eine Open-Label-Studie zur Bewertung der Langzeitsicherheit von Difamilast-Salbe 1 % bei leichter bis mittelschwerer atopischer Dermatitis

Atopische Dermatitis

Vereinigte Staaten
The Medicines Company

Abgeschlossen

Studie zur Bewertung der Wirkung einer Behandlung mit Inclisiran auf das Low-Density-Lipoprotein-Cholesterin (LDL-C) bei Patienten mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HeFH) (ORION-9)

Erhöhtes Cholesterin | Heterozygote familiäre Hypercholesterinämie

Vereinigte Staaten, Kanada, Tschechien, Dänemark, Niederlande, Südafrika, Spanien, Schweden
Western Sydney Local Health District

Rekrutierung

Cold Snare Polypektomie für Duodenaladenome bei familiärer adenomatöser Polyposis (COPDA)

Familiäre adenomatöse Polyposis

Australien
Sanofi

Rekrutierung

Open-Label-Langzeitstudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von subkutanem Amlitelimab bei erwachsenen Teilnehmern mit mittelschwerer bis schwerer atopischer Dermatitis (ATLANTIS)

Dermatitis atopisch

Italien, Vereinigtes Königreich, Argentinien, Frankreich, Chile, Tschechien, Deutschland, Japan, Spanien, China, Niederlande, Brasilien, Kanada, Dänemark, Korea, Republik von, Südafrika, Taiwan, Polen, Indien, Mexiko
Sanofi

Abgeschlossen

Proof-of-Concept-Studie zu Rilzabrutinib bei erwachsenen Patienten mit mittelschwerer bis schwerer atopischer Dermatitis

Atopische Dermatitis

Niederlande, Chile, Vereinigte Staaten, Kanada, Tschechien, Deutschland, Polen
Botanix Pharmaceuticals

Abgeschlossen

Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von BTX 1204 bei Patienten mit mittelschwerer atopischer Dermatitis

Atopische Dermatitis

Vereinigte Staaten, Australien, Neuseeland
Amgen

Aktiv, nicht rekrutierend

Eine Placebo-kontrollierte, doppelblinde Phase-3-Studie zur Bewertung der Rocatinlimab (AMG 451)-Monotherapie bei mittelschwerer bis schwerer atopischer Dermatitis (AD) (ROCKET-Horizon) (ROCKET-Horizon)

Atopische Dermatitis

Vereinigte Staaten, Spanien, Vereinigtes Königreich, Korea, Republik von, Australien, Dänemark, Deutschland, Belgien, Kanada, Japan, Schweden, Polen, Rumänien, Estland, Brasilien, Tschechien, Portugal, Finnland, Mexiko, Truthahn, Südafri...
Kastle Therapeutics, LLC
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Abgeschlossen

Eine offene Verlängerungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von ISIS 301012 (Mipomersen) bei Patienten mit familiärer Hypercholesterinämie oder schwerer Hypercholesterinämie

Stoffwechselerkrankungen | Angeborene Anomalien | Säugling, Neugeborenes, Krankheiten | Genetische Krankheiten, angeboren | Dyslipidämien | Stoffwechsel, angeborene Fehler | Störungen des Fettstoffwechsels | Hypercholesterinämie | Hyperlipidämien | Hyperlipoproteinämien | Fettstoffwechsel, angeborene Fehler und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten, Kanada, Brasilien, Taiwan, Singapur, Südafrika, Vereinigtes Königreich
Baxalta now part of Shire

Abgeschlossen

Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie der Augmentationstherapie mit ARALAST Fraktion IV-1 (humaner Alpha 1-Proteinase-Inhibitor)

Alpha 1-Antitrypsin-Mangel

Neuseeland, Australien
Pfizer

Abgeschlossen

Dosisfindungsstudie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik der topischen Creme PF-06700841 bei Teilnehmern mit leichter oder mittelschwerer atopischer Dermatitis

Atopische Dermatitis

Deutschland, Vereinigte Staaten, Kanada, Dänemark, Ungarn, Australien, Lettland, Polen, Bulgarien, Japan
LEO Pharma

Abgeschlossen

Tralokinumab-Monotherapie bei mittelschwerer bis schwerer atopischer Dermatitis – ECZTRA 2 (ECZema TRAlokinumab-Studie Nr. 2) (ECZTRA 2)

Atopische Dermatitis

Vereinigte Staaten, Dänemark, Vereinigtes Königreich, Korea, Republik von, Kanada, Italien, Australien, Polen, Russische Föderation
Cystetic Medicines, Inc.
DevPro Biopharma

Rekrutierung

Studie zur Bewertung von Amphotericin B Cystetic for Inhalation (ABCI)-Dosen bei gesunden Freiwilligen und Menschen mit zystischer Fibrose (ABCI)

Mukoviszidose

Australien, Neuseeland
Boehringer Ingelheim

Abgeschlossen

Tiotropiumbromid bei Mukoviszidose

Mukoviszidose

Vereinigte Staaten, Australien, Österreich, Belgien, Kanada, Tschechische Republik, Frankreich, Deutschland, Ungarn, Irland, Israel, Italien, Polen, Portugal, Russische Föderation, Slowakei, Südafrika, Spanien, Schweiz, Vereinigtes...
BioMarin Pharmaceutical

Abgeschlossen

BMN 110 Phase 3B bei australischen Patienten (MOR-AUS)

Mukopolysaccharidose IVA (Morquio-A-Syndrom)

Australien
Grifols Therapeutics LLC

Abgeschlossen

Sicherheit und Pharmakokinetik von Alpha-1-Proteinase-Inhibitor bei Patienten mit Alpha1-Antitrypsin-Mangel (SPARK)

Emphysem | Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD)

Vereinigte Staaten
ASLAN Pharmaceuticals

Rekrutierung

Studie zu Eblasakimab bei männlichen oder weiblichen Patienten mit mittelschwerer bis schwerer atopischer Dermatitis, die zuvor mit Dupilumab behandelt wurden

Atopische Dermatitis

Vereinigte Staaten, Kanada
MEDA Pharma GmbH & Co. KG

Abgeschlossen

5-Jahres-Sicherheitsstudie zu Pimecrolimus-Creme 1 % bei Säuglingen im Alter von 3 bis 12 Monaten mit leichter bis mittelschwerer atopischer Dermatitis

Atopische Dermatitis

Vereinigte Staaten, Deutschland
Pharmaxis

Abgeschlossen

Langzeitverabreichung von inhaliertem Trockenpulver-Mannitol bei zystischer Fibrose – eine Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie

Mukoviszidose

Irland, Vereinigtes Königreich, Australien
Eisai Inc.

Abgeschlossen

Studie zu Rufinamid bei pädiatrischen Probanden im Alter von 1 bis unter 4 Jahren mit Lennox-Gastaut-Syndrom, das mit anderen Antiepileptika unzureichend kontrolliert wird

Lennox-Gastaut-Syndrom

Frankreich, Polen, Vereinigte Staaten, Südafrika, Italien, Kanada, Griechenland
Erasmus Medical Center
Universitaire Ziekenhuizen KU Leuven; ZonMw: The Netherlands Organisation for... und andere Mitarbeiter

Beendet

Wirkung von Lamotrigin auf die Kognition bei NF1 (NF1-EXCEL)

Neurofibromatose Typ 1

Spanien, Belgien, Niederlande
Pfizer

Abgeschlossen

Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von PF-04965842 und Dupilumab bei erwachsenen Probanden mit mittelschwerer bis schwerer atopischer Dermatitis unter topischer Hintergrundtherapie (JADE Compare)

Hautkrankheiten | Erkrankungen des Immunsystems | Überempfindlichkeit | Überempfindlichkeit, sofort | Genetische Krankheiten, angeboren | Hautkrankheiten, genetisch | Dermatitis | Ekzem | Hautkrankheiten, Ekzem | Dermatitis, atopisch

Spanien, Taiwan, Vereinigte Staaten, Australien, Polen, Deutschland, Ungarn, Bulgarien, Tschechien, Japan, Korea, Republik von, Lettland, Kanada, Vereinigtes Königreich, Mexiko, Chile, Slowakei, Italien
HealthCore-NERI
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); Pediatric Heart Network

Abgeschlossen

Variabilität von ventrikulärer Masse, Volumen und Ejektionsfraktion bei Patienten mit pädiatrischer Kardiomyopathie – pädiatrisches Herznetzwerk (VVV)

Kardiomyopathie, erweitert

Vereinigte Staaten, Kanada
Grifols Therapeutics LLC

Abgeschlossen

Eine Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik, Sicherheit und Verträglichkeit von Immunglobulin (Mensch) 10 % (Gamunex-C) PEG-Prozess (IVIG-PEG) im Vergleich zu Gamunex-C bei Teilnehmern mit primärer humoraler Immunschwäche

Primäre Immunschwäche

Vereinigte Staaten
Western Sydney Local Health District
Monash University; University of Sydney; University of Melbourne; The University... und andere Mitarbeiter

Noch keine Rekrutierung

Eine randomisierte kontrollierte Studie mit N-Acetylcystein (NAC) für Träger der prämanifesten Huntingtin-Genexpansion (NAC-preHD)

Huntington-Krankheit

Australien
Eli Lilly and Company
Incyte Corporation

Abgeschlossen

Eine Studie zu Baricitinib (LY3009104) bei erwachsenen Teilnehmern mit mittelschwerer bis schwerer atopischer Dermatitis (BREEZE-AD5)

Atopische Dermatitis

Vereinigte Staaten, Puerto Rico, Kanada
Eli Lilly and Company
Incyte Corporation

Abgeschlossen

Eine Studie zu Baricitinib (LY3009104) in Kombination mit topischen Kortikosteroiden bei Erwachsenen mit mittelschwerer bis schwerer atopischer Dermatitis (BREEZE-AD7)

Atopische Dermatitis

Spanien, Australien, Korea, Republik von, Polen, Italien, Deutschland, Argentinien, Österreich, Japan, Taiwan
ADMA Biologics, Inc.

Abgeschlossen

Pharmakokinetik-, Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie von RI-002 (IGIV) bei Patienten mit primärer Immunschwächekrankheit (PIDD)

Primäre Immunschwächestörung

Vereinigte Staaten
Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Akcea Therapeutics

Abgeschlossen

Die APPROACH-Studie: Eine Studie mit Volanesorsen (ehemals IONIS-APOCIIIRx) bei Patienten mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom

Familiäres Chylomikronämie-Syndrom

Vereinigte Staaten, Brasilien, Kanada, Frankreich, Deutschland, Ungarn, Israel, Italien, Niederlande, Südafrika, Spanien, Vereinigtes Königreich
Grifols Therapeutics LLC

Abgeschlossen

Safety and Tolerability Trial of Inhaled Alpha1-Proteinase Inhibitor (Human), Hydrophobic Chromatography Process (Alpha-1 HC) in Subjects With Cystic Fibrosis

Mukoviszidose

Vereinigte Staaten
Sanofi

Rekrutierung

Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von subkutan verabreichtem Amlitelimab bei Teilnehmern ab 18 Jahren mit mittelschwerer bis schwerer atopischer Dermatitis im Hintergrund mit topischen Kortikosteroiden (SHORE)

Dermatitis atopisch

Japan, Chile, Kanada, Argentinien, Vereinigte Staaten, Truthahn, China
Pharmaxis

Abgeschlossen

Eine Phase-2-Studie zur Bestimmung der Sicherheit und Wirksamkeit von inhaliertem Trockenpulver-Mannitol bei zystischer Fibrose

Mukoviszidose

Australien, Neuseeland
Daiichi Sankyo, Inc.

Abgeschlossen

Eine multizentrische, randomisierte, placebokontrollierte Doppelblindstudie zu SUN13834 bei erwachsenen Probanden mit atopischer Dermatitis

Atopische Dermatitis

Vereinigte Staaten
Shionogi

Abgeschlossen

Eine randomisierte Doppelblindstudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von 2 Dosen S-777469 bei Patienten mit atopischer Dermatitis

Atopische Dermatitis

Vereinigte Staaten
Pfizer

Abgeschlossen

Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik der Salbe PF-07038124 bei Teilnehmern mit atopischer Dermatitis oder Plaque-Psoriasis (EMPORIA)

Plaque-Psoriasis | Atopische Dermatitis

Vereinigte Staaten, Australien, Kanada, Polen
Mayne Pharma International Pty Ltd

Beendet

Eine Studie zur Sicherheit, Wirksamkeit und systemischen Exposition von CD5789-Creme bei Erwachsenen und Jugendlichen mit lamellärer Ichthyose

Lamelläre Ichthyose

Vereinigte Staaten, Spanien, Kanada, Deutschland, Frankreich, Australien, Israel, Ukraine, Vereinigtes Königreich
AstraZeneca

Abgeschlossen

Wirksamkeit und Sicherheit von MEDI3506 bei Erwachsenen mit atopischer Dermatitis

Atopische Dermatitis

Vereinigte Staaten, Deutschland, Australien, Spanien, Vereinigtes Königreich, Polen
Asana BioSciences

Beendet

Studie zur Bewertung der Langzeitsicherheit von ASN002 bei Patienten mit mittelschwerer bis schwerer atopischer Dermatitis

Atopische Dermatitis

Vereinigte Staaten, Kanada
Tioga Pharmaceuticals

Abgeschlossen

Sicherheit, Pharmakokinetik und vorläufige Wirksamkeit von Asimadolin bei Juckreiz im Zusammenhang mit atopischer Dermatitis

Juckreiz | Atopische Dermatitis

Vereinigte Staaten
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Abeona Therapeutics, Inc

Beendet

Gentransferstudie von ABO-102 bei Patienten mit mittlerer und fortgeschrittener Phase der MPS-IIIA-Erkrankung

Mukopolysaccharidose III | Sanfilippo-Syndrom | MPS IIIA | Sanfilippo A

Vereinigte Staaten, Spanien, Australien
Eli Lilly and Company

Abgeschlossen

Eine Studie mit Lebrikizumab (LY3650150) zum Ansprechen auf die Impfung bei Erwachsenen mit atopischer Dermatitis (ADopt-VA)

Atopische Dermatitis

Vereinigte Staaten
Incyte Corporation

Abgeschlossen

TRuE AD2 – Eine Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie von Ruxolitinib-Creme bei Jugendlichen und Erwachsenen mit atopischer Dermatitis

Atopische Dermatitis

Vereinigte Staaten, Deutschland, Spanien, Kanada, Polen, Tschechien, Bulgarien

Clinical Trials on Genetische Krankheiten, X-gebunden in South Africa

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Tunisia

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

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