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Klinische Studien zur Vererbte Stoffwechselkrankheiten
Insgesamt 62085 ergebnisse
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)BeendetLungenfibrose | Stoffwechselkrankheit | Okulokutaner Albinismus | Hermansky-Pudlak-Syndrom (HPS) | ThrombozytenspeicherpoolmangelVereinigte Staaten
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Magenta Therapeutics, Inc.AbgeschlossenVererbte Stoffwechselstörungen (IMD)Vereinigte Staaten
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Manchester University NHS Foundation TrustRekrutierungVererbte HerzerkrankungenVereinigtes Königreich
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Alexion PharmaceuticalsBeendetMangel an lysosomaler saurer LipaseVereinigtes Königreich, Finnland, Vereinigte Staaten, Italien
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CENTOGENE GmbH RostockZurückgezogenSchlaganfall, akut | Schlaganfall | HirnschlagDeutschland
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National Institute of Neurological Disorders and...AbgeschlossenMorbus FabryVereinigte Staaten
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenGaucher-Krankheit, Typ 1 | Cerebrosid-Lipidose-Syndrom | Glucocerebrosidase-Mangelkrankheit | Glucosylceramid-Beta-Glucosidase-Mangelkrankheit | Gaucher-Krankheit, nicht neuropathische FormVereinigte Staaten, Israel, Mexiko, Russische Föderation, Argentinien, Italien
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.AbgeschlossenAlpha-MannosidoseFrankreich
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Zymenex A/SEuropean CommissionAbgeschlossenAlpha-MannosidoseDänemark, Vereinigtes Königreich, Frankreich, Deutschland, Polen
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Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...RekrutierungMorbus FabryVereinigte Staaten
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.Aktiv, nicht rekrutierendMorbus FabryVereinigte Staaten, Niederlande, Australien, Ungarn, Vereinigtes Königreich, Kanada, Tschechien, Finnland, Frankreich, Italien, Norwegen, Slowenien, Spanien
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Rennes University HospitalAbgeschlossen
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenMorbus FabryVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Kanada, Ungarn, Polen, Tschechische Republik
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Yonsei UniversityRekrutierungMorbus FabryKorea, Republik von
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ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.AbgeschlossenMorbus FabryVereinigte Staaten, Niederlande, Ungarn, Vereinigtes Königreich, Tschechien, Norwegen, Slowenien, Spanien, Finnland, Frankreich, Italien, Schweiz
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaAbgeschlossenLysosomale Speicherkrankheit | Peroxisomale StörungVereinigte Staaten
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Eline C. B. EskesRekrutierung
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisShire International GmbHAbgeschlossen
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenGaucher-Krankheit, Typ 1 | Cerebrosid-Lipidose-Syndrom | Glucocerebrosidase-Mangelkrankheit | Glucosylceramid-Beta-Glucosidase-Mangelkrankheit | Gaucher-Krankheit, nicht neuropathische FormVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Spanien, Italien, Brasilien, Kanada, Polen
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenCerebrosid-Lipidose-Syndrom | Glucosylceramid-Beta-Glucosidase-Mangelkrankheit | Gaucher-Krankheit Typ I | Clucocerebrosidase-Mangelkrankheit | Gaucher-Krankheit, nicht neuropathische FormVereinigte Staaten
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University of Roma La SapienzaAlexion PharmaceuticalsRekrutierungNicht alkoholische FettleberItalien
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Fundacion para la Investigacion Biomedica del Hospital...Fundación Mutua MadrileñaRekrutierung
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.Aktiv, nicht rekrutierendMorbus FabryBelgien, Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Italien, Tschechien, Dänemark, Norwegen
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)RekrutierungHermansky-Pudlak-Syndrom (HPS)Vereinigte Staaten
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Idorsia Pharmaceuticals Ltd.AbgeschlossenGM2 Gangliosidose | GM1 Gangliosidose | Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | Gaucher-Krankheit, Typ 2 | AB Variante Gangliosidose GM2Vereinigte Staaten, Spanien, Deutschland, Italien, Belgien, Brasilien, Frankreich, Portugal, Schweiz, Vereinigtes Königreich
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Wuerzburg University HospitalCharite University, Berlin, Germany; University Hospital Muenster; Health Care...RekrutierungLebensqualität | Adhärenz, Medikamente | Morbus Fabry | Seltene KrankheitenDeutschland
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Chung-Hsing WangSanofiNoch keine Rekrutierung
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Universidad de Zaragozafundación española para el estudio y tratamiento de la Enfermedad de Gaucher... und andere MitarbeiterAbgeschlossenMorbus Fabry | Gaucher-KrankheitSpanien
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Enzyvant Therapeutics GmBHAbgeschlossenFarber-Krankheit | Farber-Krankheit | Farber Lipogranulomatose | Säure-Ceramidase-Mangel | Ceramidase-Mangel | N-Laurylsphingosin-Deacylase-Mangel | ASAH1-MutationVereinigte Staaten, Ägypten, Kanada, Italien, Truthahn, Argentinien, Deutschland, Indien, Schweden
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Ultragenyx Pharmaceutical IncBeendetWilson-Krankheit | Ornithin-Transcarbamylase-Mangel | Glykogenspeicherkrankheit Typ IASpanien, Vereinigtes Königreich, Kanada, Vereinigte Staaten, Brasilien
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Mandos LLCBeendetNiemann-Pick-Krankheit Typ CVereinigte Staaten
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ActelionAbgeschlossen
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Manchester University NHS Foundation TrustOrchard TherapeuticsRekrutierungMucopolysaccharidosenVereinigtes Königreich
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Hacettepe UniversityAbgeschlossenMucopolysaccharidosenTruthahn
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Mackay Memorial HospitalBioMarin PharmaceuticalUnbekannt
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SanofiRekrutierungSäure-Sphingomyelinase-Mangel (ASMD)Frankreich
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SanofiAbgeschlossenSphingomyelin-LipidoseItalien, Tschechien, Belgien, Frankreich, Portugal, Truthahn, Vereinigte Staaten, Argentinien, Brasilien, Chile, Deutschland, Rumänien, Spanien
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenSphingomyelin-LipidoseVereinigte Staaten, Argentinien, Australien, Belgien, Brasilien, Bulgarien, Chile, Frankreich, Deutschland, Italien, Japan, Niederlande, Portugal, Spanien, Tunesien, Truthahn, Vereinigtes Königreich
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenSphingomyelin-LipidoseVereinigte Staaten, Belgien, Brasilien, Frankreich, Deutschland, Italien, Vereinigtes Königreich
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenMangel an menschlicher saurer SphingomyelinaseVereinigtes Königreich, Vereinigte Staaten
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Zymenex A/SEuropean CommissionAbgeschlossen
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Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...UnbekanntLysosomale SpeicherkrankheitenVereinigte Staaten
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University Hospital, BordeauxAbgeschlossenChronischer Schmerz | Morbus FabryFrankreich
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CENTOGENE GmbH RostockZurückgezogenSplenomegalie | Hepatomegalie | Ceramidase-Mangel | Farbers LipogranulomatoseDeutschland, Indien, Ägypten
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Assiut UniversityUnbekannt
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Tehran University of Medical SciencesUnbekanntMukopolysaccharidoseIran, Islamische Republik
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SanofiFür die Vermarktung zugelassen
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenSphingomyelin-LipidoseBrasilien, Frankreich, Italien, Vereinigte Staaten, Deutschland, Vereinigtes Königreich
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Zymenex A/SEuropean CommissionUnbekannt
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University of MinnesotaGenzyme, a Sanofi CompanyZurückgezogenNeuropathischer Schmerz | Morbus FabryVereinigte Staaten