- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Search trials
Klinische Studien zur Mangel an lysosomaler saurer Lipase
Insgesamt 343 ergebnisse
-
SanofiAbgeschlossenSphingomyelin-LipidoseItalien, Tschechien, Belgien, Frankreich, Portugal, Truthahn, Vereinigte Staaten, Argentinien, Brasilien, Chile, Deutschland, Rumänien, Spanien
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaAbgeschlossenMukopolysaccharidose I | Mukopolysaccharidose VI | Mannosidose | Mukolipidose Typ II (I-Zell-Krankheit)Vereinigte Staaten
-
Hospital Universitario Dr. Jose E. GonzalezLaboratorios Valdecasas S.A.AbgeschlossenDiabetische Nephropathien | HyperhomocysteinämieMexiko
-
Shenzhen Geno-Immune Medical InstituteUnbekanntAdenosindeAminase Schwerer kombinierter Immundefekt (ADA-SCID)China
-
Central Hospital, Nancy, FranceNoch keine RekrutierungAlzheimer Erkrankung | Homocystinämie
-
Universidade Estadual de LondrinaAbgeschlossenHerzkreislauferkrankung | Hämodialyse | Chronisches Nierenversagen | Urämie | HyperhomocysteinämieBrasilien
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenSphingomyelin-LipidoseVereinigte Staaten, Argentinien, Australien, Belgien, Brasilien, Bulgarien, Chile, Frankreich, Deutschland, Italien, Japan, Niederlande, Portugal, Spanien, Tunesien, Truthahn, Vereinigtes Königreich
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenSphingomyelin-LipidoseVereinigte Staaten, Belgien, Brasilien, Frankreich, Deutschland, Italien, Vereinigtes Königreich
-
Aeglea BiotherapeuticsAbgeschlossenArginase-I-Mangel | HyperargininämieVereinigte Staaten, Kanada, Vereinigtes Königreich, Portugal
-
Aeglea BiotherapeuticsAbgeschlossenArginase-I-Mangel | HyperargininämieVereinigte Staaten, Kanada, Vereinigtes Königreich, Portugal
-
BioMarin PharmaceuticalAbgeschlossenTetrahydrobiopterin-Mangel | Hyperphenylalaninämie, Nicht-PhenylketonurDeutschland, Vereinigte Staaten
-
Baylor College of MedicineAbgeschlossenCitrullinämieVereinigte Staaten
-
CENTOGENE GmbH RostockZurückgezogenSplenomegalie | Hepatomegalie | Ceramidase-Mangel | Farbers LipogranulomatoseDeutschland, Indien, Ägypten
-
SanofiFür die Vermarktung zugelassen
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenSphingomyelin-LipidoseBrasilien, Frankreich, Italien, Vereinigte Staaten, Deutschland, Vereinigtes Königreich
-
Richard FryeAutism Discovery and Treatment FoundationRekrutierungEpilepsie | Neuroentwicklungsstörungen | Autismus-Spektrum-Störung | Down-Syndrom | Mitochondriale Enzephalomyopathien | Pädiatrisches akutes neuropsychiatrisches Syndrom | Zerebraler Folatmangel | Pädiatrische autoimmune neuropsychiatrische Störung im Zusammenhang mit einer StreptokokkeninfektionVereinigte Staaten
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)Aktiv, nicht rekrutierendWiskott-Aldrich-Syndrom | ADA-defizienter SCIDVereinigte Staaten
-
Georgetown UniversityAbgeschlossenNierenerkrankung im Endstadium | HyperhomocysteinämieVereinigte Staaten
-
Istanbul Medeniyet UniversityAbgeschlossenEpilepsie | Ischämischer Schlaganfall | Hyperhomocysteinämie, thrombotisch, Cbs-bezogenTruthahn
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisRekrutierungPädiatrische Patienten | Jede Art von schwerem kombiniertem Immundefekt (SCID) | Partielle HLA-inkompatible allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT)Frankreich
-
University of PittsburghRekrutierungLysosomale Speicherkrankheiten | Leukodystrophie | Niemann-Pick-Krankheiten | Batten-Krankheit | Gaucher-Krankheit | Krabbe-Krankheit | Alpha-Mannosidose | Osteopetrose | Tay-Sachs-Krankheit | Pelizaeus-Merzbacher-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | GM1-Gangliosidosen | MPS I | MPS II | Krankheit der verschwindenden weißen... und andere BedingungenVereinigte Staaten
-
Shenzhen Ausa Pharmed Co.,LtdNanfang Hospital of Southern Medical UniversityZurückgezogenHypertonie | HyperhomocysteinämieChina
-
Hennepin Healthcare Research InstituteUniversity of Minnesota; Regions HospitalAbgeschlossenRauchen | Entzündung | Chirurgie | Chirurgie - Komplikationen | Wundinfektion | Oxidativen Stress | Wunde | Unterkieferfraktur | Unterkieferfrakturen | Vitamin-C-Mangel | Ascorbinsäuremangel | Wundkomplikation | Wunde der Haut | Wunddehiszenz | Offene Fraktur des Unterkiefers | Geschlossene Fraktur des UnterkiefersVereinigte Staaten
-
Travere Therapeutics, Inc.RekrutierungHomocystinurieVereinigte Staaten
-
Hospital de Clinicas de Porto AlegreFundação de Amparo à Pesquisa do Estado do Rio Grande do Sul, BrazilSuspendiert
-
Ludwig-Maximilians - University of MunichAbgeschlossenPhenylketonurie | ErnährungsmängelDeutschland
-
BioMarin PharmaceuticalAbgeschlossenHyperphenylalaninämie (HPA) aufgrund von Phenylketonurie (PKU) oder Tetrahydrobiopterin (BH4)-MangelSchweden, Frankreich, Italien, Spanien, Deutschland, Niederlande, Österreich, Slowakei, Portugal
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)RekrutierungStoffwechselkrankheit | Purin-Pyrimidin-Stoffwechsel | AICDA, OMIM *605257, Immunschwäche mit Hyper-IgM, Typ 2; HIGM2 | UNG, OMIM *191525, Hyper-IgM-Syndrom 5 | NT5C3A, OMIM *606224, Anämie, hämolytisch, aufgrund von UMPH1-Mangel | UMPS, OMIM *613891, Orotische Azidurie | DHODH, OMIM *126064... und andere BedingungenVereinigte Staaten
-
Travere Therapeutics, Inc.RekrutierungHomocystinurie aufgrund von CBS-MangelIrland, Katar, Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
-
University of Massachusetts, AmherstZurückgezogenOxidativen Stress | COPD | Tetrahydrobiopterin-MangelVereinigte Staaten
-
Eline C. B. EskesRekrutierungAsmd, viszeraler TypNiederlande
-
University Children's Hospital, ZurichAbgeschlossenPhenylketonurien | OTC-Mangel | Angeborene Stoffwechselstörungen | Störung des Harnstoffzyklus | Ahornsirupkrankheit | Methylmalonazidämie | Aminosäuren | Vom Patienten berichtete ErgebnismessungenSchweiz
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)Zurückgezogen
-
Aeglea BiotherapeuticsBeendetHomocystinurie aufgrund von Cystathionin-Beta-Synthase-MangelVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Australien
-
University of WashingtonNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)AbgeschlossenHerzinfarkt | Herzkrankheiten | Herz-Kreislauf-Erkrankungen | Koronare Krankheit | Schlaganfall | Hyperhomocysteinämie
-
SphinCS Lyso Gemeinnutzige UG (Haftungsbeschrankt)RekrutierungGangliosidosen | Galaktosalidose | Sialidose | GM1 Gangliosidose | Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | Morquio-B-Krankheit | Gm2-Gangliosidose, Variante B1 | GM2-AktivatormangelDeutschland
-
Rocket Pharmaceuticals Inc.Noch keine RekrutierungEine klinische Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit der Gentherapie bei Pyruvatkinase-MangelPyruvatkinase-MangelSpanien, Vereinigte Staaten
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, nicht rekrutierendPyruvatkinase-MangelVereinigte Staaten, Spanien, Japan, Kanada, Vereinigtes Königreich, Korea, Republik von, Irland, Thailand, Italien, Truthahn, Dänemark, Brasilien, Frankreich, Deutschland, Niederlande, Schweiz
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.AbgeschlossenPyruvatkinase-MangelVereinigte Staaten, Italien, Niederlande
-
CENTOGENE GmbH RostockAbgeschlossenPyruvatkinase-MangelVereinigte Staaten
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.AbgeschlossenAnämie, hämolytisch | Pyruvatkinase-MangelVereinigte Staaten, Spanien, Schweiz, Truthahn, Deutschland, Frankreich, Vereinigtes Königreich, Japan, Niederlande, Brasilien, Kanada, Tschechien, Dänemark, Italien, Korea, Republik von, Thailand
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)AbgeschlossenHerzinfarkt | Herzkrankheiten | Herz-Kreislauf-Erkrankungen | Zerebrovaskuläre Erkrankungen | Periphere Gefäßerkrankungen | Atherosklerose | Hyperhomocysteinämie
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.RekrutierungPyruvatkinase-MangelVereinigte Staaten, Deutschland, Spanien, Italien, Vereinigtes Königreich, Tschechien, Frankreich, Kanada, Korea, Republik von, Niederlande, Truthahn, Portugal, Dänemark, Irland, Schweiz, Thailand
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, nicht rekrutierendPyruvatkinase-MangelVereinigte Staaten, Kanada, Niederlande, Vereinigtes Königreich, Frankreich, Italien
-
Rocket Pharmaceuticals Inc.Aktiv, nicht rekrutierend
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.AbgeschlossenAnämie, hämolytisch | Pyruvatkinase-MangelVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Niederlande, Kanada, Dänemark, Frankreich, Italien, Irland, Thailand
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisURC-CIC Paris Descartes Necker CochinAbgeschlossenAdenylosuccinat-Lyase-MangelFrankreich
-
Shenzhen Geno-Immune Medical InstituteUnbekannt
-
Bezmialem Vakif UniversityAbgeschlossenSchlaganfall, Ischämisch | Prolidase-MangelTruthahn
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncBeendetWilson-Krankheit | Ornithin-Transcarbamylase-Mangel | Glykogenspeicherkrankheit Typ IASpanien, Vereinigtes Königreich, Kanada, Vereinigte Staaten, Brasilien