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Klinische Studien zur X-chromosomale hypophosphatämische Rachitis
Insgesamt 1565 ergebnisse
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Oslo University HospitalAktiv, nicht rekrutierend
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National Institute of Neurological Disorders and...AbgeschlossenMotoneuron-Krankheit | Spinale und bulbäre Muskelatrophie (SBMA)Vereinigte Staaten
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National MPS SocietyMediResource Inc.BeendetMukopolysaccharidose I | Mukopolysaccharidose II | Mucopolysaccharidosen | Mukopolysaccharidose VI | Mukopolysaccharidose IVVereinigte Staaten
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Minoryx Therapeutics, S.L.Aktiv, nicht rekrutierendAdrenoleukodystrophieSpanien, Vereinigte Staaten, Ungarn, Frankreich, Deutschland, Italien, Niederlande, Vereinigtes Königreich
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National Taiwan University HospitalAbgeschlossen
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaZurückgezogen
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MedDay Pharmaceuticals SAAbgeschlossenAdrenoleukodystrophie | Adrenomyeloneuropathie | AMNFrankreich, Deutschland, Spanien
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Food and Drug Administration (FDA)BeendetAdrenoleukodystrophie | AdrenomyeloneuropathieVereinigte Staaten
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BiogenAbgeschlossen
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Lev-Hasharon Mental Healtlh CenterUnbekanntBipolare affektive StörungIsrael
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Washington University School of MedicineRekrutierungSchwere kombinierte Immunschwäche | Chronische granulomatöse Krankheit | DiGeorge-Syndrom | Hämophagozytische Lymphohistiozytose | Wiskott-Aldrich-Syndrom | X-chromosomales lymphoproliferatives Syndrom | X-chromosomale Agammaglobulinämie | Chediak-Higashi-Syndrom | IPEX | Autoimmunes lymphoproliferatives... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... und andere MitarbeiterRekrutierungAngeborene Nebennierenhyperplasie | Hämophilie A | Hämophilie B | Mukopolysaccharidose I | Mukopolysaccharidose II | Mukoviszidose | Alpha 1-Antitrypsin-Mangel | Sichelzellenanämie | Fanconi-Anämie | Chronische granulomatöse Krankheit | Wilson-Krankheit | Schwere angeborene Neutropenie | Ornithin-Transcarbamy... und andere BedingungenBelgien
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Stanford UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University of California,... und andere MitarbeiterAbgeschlossenMuskeldystrophie, DuchenneVereinigte Staaten
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Mayo ClinicAbgeschlossen
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The Chaim Sheba Medical CenterRekrutierungFragiles X-Syndrom | Williams-Syndrom | Velocardiofaziales SyndromIsrael
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekrutierung
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Minoryx Therapeutics, S.L.RekrutierungZerebrale Adrenoleukodystrophie (cALD)Vereinigte Staaten, Brasilien, Argentinien
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Poxel SANoch keine Rekrutierung
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University of PittsburghNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); Rare Diseases...RekrutierungPyruvat-Dehydrogenase-Komplex-MangelkrankheitVereinigte Staaten
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bluebird bioAbgeschlossenZerebrale Adrenoleukodystrophie (CALD)Vereinigte Staaten, Frankreich, Deutschland, Italien, Niederlande, Vereinigtes Königreich
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Manchester University NHS Foundation TrustAbgeschlossenMukopolysaccharidose Typ IIVereinigtes Königreich
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Kunming Hope of Health HospitalBeendetMenkes-SyndromChina
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bluebird bioAbgeschlossenZerebrale Adrenoleukodystrophie (CALD)Vereinigte Staaten, Deutschland, Argentinien, Australien, Frankreich, Vereinigtes Königreich
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ShireAbgeschlossenHunter-SyndromSpanien, Vereinigte Staaten, Kanada, Vereinigtes Königreich, Frankreich, Australien, Mexiko
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisCentre National de la Recherche Scientifique, FranceAbgeschlossenAkustische und wahrnehmbare Marker von Dysarthrie bei Amyotropher Lateralsklerose (ALS) (SPEECH-ALS)Amyotrophe Lateralsklerose | Primäre Lateralsklerose | Kennedy-KrankheitFrankreich
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University Hospital HeidelbergAbgeschlossenMukopolysaccharidose Typ I | Mukopolysaccharidose Typ II | Bewältigungsverhalten | Mukopolysaccharidose Typ III | VerhaltensstörungenDeutschland
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaZurückgezogenZerebrale Adrenoleukodystrophie
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FDA Office of Orphan Products DevelopmentHugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.Abgeschlossen
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Far Eastern Memorial HospitalNational Taiwan University Hospital; Fu Jen Catholic UniversityUnbekanntAdrenoleukodystrophieTaiwan
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National Center for Research Resources (NCRR)Ohio State UniversityAbgeschlossenAmyotrophe Lateralsklerose | Spinale Muskelatrophie | Spinobulbäre Muskelatrophie
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bluebird bioCenter for International Blood and Marrow Transplant ResearchRekrutierungZerebrale Adrenoleukodystrophie (CALD)Vereinigte Staaten
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Poxel SANoch keine Rekrutierung
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekrutierungZerebrale Adrenoleukodystrophie | Adrenoleukodystrophie | ALD (Adrenoleukodystrophie)Vereinigte Staaten
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ShireAbgeschlossenHunter-SyndromVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Kanada
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Onofre, Aurora Pujol, M.D.AbgeschlossenAdrenoleukodystrophie | AdrenomyeloneuropathieSpanien
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ShireAbgeschlossenHunter-Syndrom | Mukopolysaccharidose II (MPS II)Vereinigte Staaten, Frankreich, Vereinigtes Königreich, Deutschland, Schweden, Spanien, Brasilien, Kanada, Italien, Rumänien
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Cyprium Therapeutics, Inc.Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... und andere MitarbeiterAbgeschlossenMenkes-Krankheit | Hinterhaupthornsyndrom | Ungeklärter KupfermangelVereinigte Staaten
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Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger...BeendetAdrenoleukodystrophieVereinigte Staaten
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Onofre, Aurora Pujol, M.D.Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad; Fundacion HesperiaAbgeschlossen
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Kevin FlaniganMuscular Dystrophy AssociationBeendet
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BioLeaders CorporationAbgeschlossenMuskeldystrophie, DuchenneKorea, Republik von
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Summit TherapeuticsAbgeschlossenMuskeldystrophie, DuchenneVereinigtes Königreich
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PTC TherapeuticsCooperative International Neuromuscular Research Group; The John Walton Muscular...Aktiv, nicht rekrutierendMuskeldystrophie, DuchenneDeutschland, Frankreich, Vereinigtes Königreich, Brasilien, Italien, Österreich, Schweden, Tschechien, Griechenland, Ungarn, Israel, Lettland, Norwegen, Portugal, Rumänien, Slowenien
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Mayo ClinicAbgeschlossen
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Wuerzburg University HospitalTakedaAktiv, nicht rekrutierendLysosomale Speicherkrankheiten | Morbus Fabry | Morbus Fabry, Herzvariante | HCM – Hypertrophe Kardiomyopathie | Anderson-Fabry-KrankheitDeutschland
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Tianjin Anding HospitalNoch keine RekrutierungDepression | Bipolare affektive StörungChina
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Cooperative International Neuromuscular Research...AbgeschlossenMuskeldystrophie, DuchenneVereinigte Staaten
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Intelligent Medical Implants GmbHUnbekanntRetinitis pigmentosa | Choroiderämie | Zapfen-Stäbchen-Dystrophie
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Baxalta now part of ShireTakedaAbgeschlossen
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PfizerAbgeschlossenHämophilie BDeutschland, Österreich