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Ensayos clínicos sobre Deficiência de lipase de ácido lisossomal
Total 172 resultados
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Genzyme, a Sanofi CompanyTerminadoGlucogénesis 2 Deficiencia de maltasa ácida | Enfermedad de Pompe (inicio tardío) | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II (GSD II)Estados Unidos, Países Bajos, Reino Unido, Alemania
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Genzyme, a Sanofi CompanyTerminadoEnfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II (GSD-II) | Enfermedad de Pompe | Glucogénesis 2 Deficiencia de maltasa ácidaEstados Unidos, Canadá, Australia
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Genzyme, a Sanofi CompanyTerminadoGlucogénesis 2 Deficiencia de maltasa ácida | Enfermedad de Pompe (inicio tardío) | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II (GSD II)Francia
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Fundación Española de Hematología y HemoterapíaReclutamientoEnfermedad de Gaucher | Deficiencia de esfingomielinasa ácidaEspaña
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaReclutamientoSíndrome de Hurler | Esfingolipidosis | Trastornos peroxisomales | Leucodistrofia metacromática | Alfa-manosidosis | Síndrome del cazador | Trastornos de la mucopolisacaridosis | Síndrome de Maroteaux-Lamy | Síndrome astuto | Fucosidosis | Aspartilglucosaminuria | Trastornos metabólicos de glicoproteínas | Leucodistrofias... y otras condicionesEstados Unidos
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Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... y otros colaboradoresReclutamientoHiperplasia suprarrenal congénita | Hemofilia A | Hemofilia B | Mucopolisacaridosis I | Mucopolisacaridosis II | Fibrosis quística | Deficiencia de alfa 1-antitripsina | Anemia drepanocítica | Anemia de Fanconi | Enfermedad Granulomatosa Crónica | Enfermedad de Wilson | Neutropenia Congénita Severa | Deficiencia... y otras condicionesBélgica
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SanofiPulse Infoframe Ltd.ReclutamientoEnfermedades de Niemann-Pick | Deficiencia de esfingomielinasa ácidaEstados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyReclutamientoEnfermedad de Pompe (inicio tardío) | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II (GSD-II) | Glucogénesis 2 Deficiencia de maltasa ácidaCroacia, Estados Unidos, Italia, Bélgica, Chequia
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Spark TherapeuticsActivo, no reclutandoEnfermedades de almacenamiento lisosomal | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo 2 | Enfermedad de Pompe (inicio tardío) | Enfermedad de Pompe | LOPD | Deficiencia de maltasa ácidaEstados Unidos, Canadá, Países Bajos, Francia, Dinamarca, Alemania, Italia, Reino Unido
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Genzyme, a Sanofi CompanyTerminadoEnfermedad de Fabry | Deficiencia de alfa galactosidasa AEstados Unidos, Austria, Reino Unido
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); National Institute...TerminadoCGD | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Inmunodeficiencias Primarias | APROPIADO | SCIDEstados Unidos
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Fundación Española de Hematología y HemoterapíaReclutamientoEnfermedades de Niemann-Pick | Enfermedad de Gaucher | Esplenomegalia | Deficiencia de esfingomielinasa ácida | ASMDEspaña
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University of Sao Paulo General HospitalPfizerReclutamiento
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SanofiTerminadoLipidosis por esfingomielinaItalia, Chequia, Bélgica, Francia, Portugal, Pavo, Estados Unidos, Argentina, Brasil, Chile, Alemania, Rumania, España
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaTerminadoMucopolisacaridosis I | Mucopolisacaridosis VI | Manosidosis | Mucolipidosis tipo II (enfermedad de células I)Estados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyTerminadoLipidosis por esfingomielinaEstados Unidos, Argentina, Australia, Bélgica, Brasil, Bulgaria, Chile, Francia, Alemania, Italia, Japón, Países Bajos, Portugal, España, Túnez, Pavo, Reino Unido
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Genzyme, a Sanofi CompanyTerminadoLipidosis por esfingomielinaEstados Unidos, Bélgica, Brasil, Francia, Alemania, Italia, Reino Unido
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... y otros colaboradoresInscripción por invitaciónHiperoxaluria primaria tipo 3 | Diabetes mellitus | Hemofilia A | Hemofilia B | Intolerancia hereditaria a la fructosa | Fibrosis quística | Deficiencia de factor VII | Fenilcetonurias | Anemia drepanocítica | Síndrome de Dravet | Distrofia muscular de Duchenne | Síndrome de Prader-Willi | Síndrome X frágil | Enfermedad... y otras condicionesEstados Unidos
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University of PittsburghReclutamientoEnfermedades de almacenamiento lisosomal | Leucodistrofia | Enfermedades de Niemann-Pick | Enfermedad del listón | Enfermedad de Gaucher | Enfermedad de Krabbe | Alfa-manosidosis | Osteopetrosis | Enfermedad de Tay-Sachs | Enfermedad de Pelizaeus-Merzbacher | Enfermedad de Sandhoff | Gangliosidosis GM1 | MPS I | MPSII y otras condicionesEstados Unidos
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CENTOGENE GmbH RostockRetiradoEsplenomegalia | Hepatomegalia | Deficiencia de ceramidasa | Lipogranulomatosis de FarberAlemania, India, Egipto
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SanofiAprobado para la comercialización
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Genzyme, a Sanofi CompanyTerminadoLipidosis por esfingomielinaBrasil, Francia, Italia, Estados Unidos, Alemania, Reino Unido
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Children's Hospital Medical Center, CincinnatiNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... y otros colaboradoresTerminadoEnfermedad de Wolman | Enfermedad por almacenamiento de ésteres de colesterol | Deficiencia de hidrolasa de éster de colesterilo ácido, tipo 2Estados Unidos
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Eline C. B. EskesReclutamientoAsmd, tipo visceralPaíses Bajos
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O & O Alpan LLCDesconocidoEnfermedad de Fabry | Enfermedad de Niemann-Pick | Enfermedad de Gaucher | Enfermedad de Pompe | Trastornos de almacenamiento lisosomalEstados Unidos
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SphinCS Lyso Gemeinnutzige UG (Haftungsbeschrankt)ReclutamientoGangliosidosis | Galactosialidosis | Sialidosis | Gangliosidosis GM1 | Enfermedad de Tay-Sachs | Enfermedad de Sandhoff | Enfermedad de Morquio B | Gm2-Gangliosidosis, Variante B1 | Deficiencia del activador GM2Alemania
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St. Jude Children's Research HospitalReclutamientoMucopolisacaridosis I | Inmunodeficiencia Combinada Severa | Neuroblastoma | Neoplasma | Malignidad HematológicaEstados Unidos
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ZevraDenmarkActivo, no reclutandoEnfermedad de Niemann-Pick, tipo CEstados Unidos, España, Reino Unido, Dinamarca, Francia, Alemania, Italia, Polonia, Suiza
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ZevraDenmarkDisponibleEnfermedad de Niemann-Pick, tipo CEstados Unidos
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CENTOGENE GmbH RostockRetiradoEnfermedad de Niemann-Pick, tipo C | Enfermedad de Niemann-PickAlemania, India, Sri Lanka
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Mayo ClinicNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... y otros colaboradoresTerminadoEnfermedad de Niemann-Pick, tipo CEstados Unidos
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Washington University School of Medicine; University of Oxford; National Human...TerminadoEnfermedad de Niemann-Pick, tipo CEstados Unidos
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IntraBio IncTerminadoEnfermedad de Niemann-Pick, tipo CEstados Unidos, Reino Unido, Alemania, Eslovaquia, España
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CENTOGENE GmbH RostockTerminadoEnfermedades de Niemann-PickPakistán
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KemPharm Denmark A/STerminadoEnfermedad de Niemann-Pick, tipo CEspaña, Francia, Reino Unido, Suiza, Dinamarca, Polonia, Italia, Alemania
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...ReclutamientoEnfermedad de Niemann-Pick, tipo CEstados Unidos
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...ReclutamientoEnfermedad de Niemann-Pick, tipo CEstados Unidos
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IntraBio IncActivo, no reclutandoEnfermedad de Niemann-Pick, tipo CEstados Unidos, Australia, Reino Unido, Alemania, Eslovaquia, Países Bajos, Chequia, Suiza
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National Niemann-Pick Disease FoundationIcahn School of Medicine at Mount Sinai; Engage Health Inc.TerminadoEnfermedades de Niemann-PickEstados Unidos
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Cyclo Therapeutics, Inc.TerminadoEnfermedad de Niemann-Pick, tipo C1Estados Unidos
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University Hospital, GrenobleTerminadoPacientes adultos psiquiátricosFrancia
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National Taiwan University HospitalTerminadoEnfermedad de Niemann-Pick tipo CTaiwán
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National Center for Research Resources (NCRR)University of California, San DiegoTerminadoSíndrome de Fanconi | Cistinosis
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Cyclo Therapeutics, Inc.ReclutamientoEnfermedad de Niemann-Pick, tipo C1Estados Unidos, España, Israel, Taiwán, Brasil, Alemania, Australia, Polonia, Pavo, Italia, Reino Unido
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...TerminadoEnfermedad de Niemann-Pick, tipo C1Estados Unidos
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Cyclo Therapeutics, Inc.TerminadoEnfermedad de Niemann-Pick, tipo C1Israel, Suecia, Reino Unido
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Vtesse, LLC, a Mallinckrodt Pharmaceuticals CompanyTerminadoEnfermedad de Niemann-Pick, tipo C1Estados Unidos
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Cyclo Therapeutics, Inc.Activo, no reclutandoEnfermedad de Niemann-Pick, tipo C1Estados Unidos
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Washington University School of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...ReclutamientoEnfermedad de Niemann-Pick, tipo CEstados Unidos
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Washington University School of Medicine; Weill Medical College of Cornell UniversityTerminadoEnfermedad de Neimann-PickEstados Unidos