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Clinical Trials on Enfermedades Genéticas, Ligadas al X in South Africa
Total 1109 resultados
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Women and Infants Hospital of Rhode IslandPerkinElmer, Inc.TerminadoSíndrome de Down | Trisomía 18 | Trisomía 13Estados Unidos, Canadá, Italia
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Jiangsu Atom Bioscience and Pharmaceutical Co.,...Inscripción por invitaciónGotaEstados Unidos, Georgia, Australia, Guatemala, Taiwán
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Gilead SciencesSalus Pharma, Inc.TerminadoFibrosis quística | Pseudomonas aeruginosa | Infección pulmonar | FCEstados Unidos
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedTerminadoFibrosis Quística Homocigota para la Mutación F508del CFTREstados Unidos, Francia, España, Bélgica, Canadá, Austria, Australia, Alemania, Reino Unido, Dinamarca
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Novartis PharmaceuticalsTerminadoArtritis gotosa agudaAlemania, Estados Unidos, Lituania, Canadá
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University of Alabama at BirminghamNational Institutes of Health (NIH); Mereo BioPharmaTerminadoEnfisema o EPOC | Deficiencia de alfa-1 antitripsina (AATD) | Pi*ZZ, Pi*SZ, Pi*Null, otro fenotipo/genotipo raro que se sabe que está asociado con AAT baja o funcionalmente alterada, incluidas las mutaciones F o IEstados Unidos
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University of IowaJohns Hopkins University; University of Colorado, Denver; King's College Hospital... y otros colaboradoresReclutamientoEnfermedad de Charcot-Marie-Tooth, tipo Ia (trastorno) | HMSNEstados Unidos, Italia, Reino Unido, Australia
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Eisai Inc.PfizerTerminado
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedTerminadoFibrosis quísticaEstados Unidos, España, Irlanda, Israel, Australia, Reino Unido, Alemania, Canadá, Dinamarca, Polonia, Suiza
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Corbus Pharmaceuticals Inc.Cystic Fibrosis FoundationTerminadoFibrosis quísticaEstados Unidos, Reino Unido, Suecia, Canadá, Francia, Austria, Alemania, Países Bajos, Italia, Bélgica, Portugal, Bulgaria, Chequia, Grecia, Hungría, Polonia, Rumania, Federación Rusa, Serbia, Eslovaquia, España
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Ultragenyx Pharmaceutical IncMereo BioPharmaActivo, no reclutandoOsteogénesis imperfectaEstados Unidos, Pavo, Alemania, Reino Unido, Italia, Portugal, Canadá, Australia, Argentina, Francia, Países Bajos, Polonia
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Parion SciencesVertex Pharmaceuticals IncorporatedTerminadoFibrosis quísticaEstados Unidos
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCystic Fibrosis FoundationTerminadoFibrosis quísticaEstados Unidos
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ShionogiIntegriumTerminadoHiperlipidemia combinadaEstados Unidos
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GRIN Therapeutics, Inc.ReclutamientoComplejo de esclerosis tuberosa | Displasia cortical focalEspaña, Reino Unido, Australia, Bélgica, Canadá, Italia, Polonia
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Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization...TerminadoEnfermedad renal poliquística autosómica dominante (ADPKD)Estados Unidos, Australia, Bélgica, Alemania, Italia, Polonia, Rumania, Reino Unido, Argentina, Canadá, Francia, Países Bajos, Federación Rusa
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University of Alabama at BirminghamNational Cancer Institute (NCI); Children's Hospital of Philadelphia; Washington... y otros colaboradoresTerminadoNeurofibromatosis tipo 1Estados Unidos, Australia
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Wave Life Sciences Ltd.TerminadoEnfermedad de HuntingtonEstados Unidos, Dinamarca, Canadá, Australia, Reino Unido, Francia, Alemania, Polonia
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedTerminadoCystic Fibrosis, Homozygous or Heterozygous for the F508del-CFTR MutationEstados Unidos, Francia, Reino Unido, Alemania, España, Bélgica, Canadá, Australia, Países Bajos, Dinamarca, República Checa, Italia, Austria, Irlanda, Suecia
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Sequenom, Inc.TerminadoSíndrome de Down | Aneuploidía | Detección prenatal no invasivaEstados Unidos
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Michael ShyJohns Hopkins University; University of Colorado, Denver; King's College Hospital... y otros colaboradoresReclutamientoEnfermedad de Charcot Marie ToothEstados Unidos, Australia, Italia, Reino Unido, Canadá
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Jiangsu Atom Bioscience and Pharmaceutical Co.,...ReclutamientoGotaEstados Unidos, Georgia, Australia, Guatemala, Taiwán
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Novartis PharmaceuticalsTerminadoInfecciones Pulmonares | Pseudomonas aeruginosa en la fibrosis quísticaEstados Unidos, Italia, Alemania, Francia, Australia, Canadá, España, Hungría, México, Argentina
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedTerminadoFibrosis quísticaEstados Unidos, España, Irlanda, Australia, Israel, Reino Unido, Alemania, Canadá, Dinamarca, Polonia, Suiza
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedTerminadoFibrosis quísticaEstados Unidos, Bélgica, Países Bajos, Reino Unido
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Baxalta now part of ShireTakeda Development Center Americas, Inc.; Baxalta Innovations GmbH, now part...Activo, no reclutandoHemofilia AEstados Unidos, España, Hungría, Italia, Alemania, Austria, Francia
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Levo Therapeutics, Inc.TerminadoSíndrome de Prader-WilliEstados Unidos, Canadá, Australia
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AceragenRetiradoFibrosis quística | Exacerbación pulmonar de fibrosis quísticaEstados Unidos
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Ardea Biosciences, Inc.TerminadoGotaPolonia, Estados Unidos, España, Canadá, Ucrania, Reino Unido
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Bioverativ, a Sanofi companyActivo, no reclutandoHemofilia AEstados Unidos, Argentina, Australia, Bélgica, Brasil, Bulgaria, Canadá, Porcelana, Francia, Alemania, Grecia, Hungría, Irlanda, Italia, Japón, Corea, república de, Países Bajos, España, Suecia, Suiza, Taiwán, Pavo, Reino Unido
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Steven M RoweTerminadoFibrosis quísticaEstados Unidos
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Amicus TherapeuticsReclutamientoEnfermedad de Pompe (inicio tardío)Estados Unidos, Japón, Taiwán, Australia, Canadá, Italia, Alemania
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LG ChemTerminadoHiperuricemia | GotaEstados Unidos
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Forma Therapeutics, Inc.Novo Nordisk A/SReclutamientoAnemia drepanocíticaEstados Unidos, Italia, España, Reino Unido, Francia, Líbano, Alemania, Omán, Canadá, Grecia
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Regeneron PharmaceuticalsTerminadoGota intercríticaEstados Unidos
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AmgenTerminadoOsteogénesis imperfectaEstados Unidos, Italia, Reino Unido, Bélgica, Chequia, Australia, Canadá, Francia, Bulgaria, Polonia, España, Hungría, Alemania
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Travere Therapeutics, Inc.DesconocidoXantomatosis cerebrotendinosa (CTX)Estados Unidos
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedTerminadoFibrosis quísticaEstados Unidos, Israel, Irlanda, Reino Unido
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Baxalta now part of ShireTerminadoHemofilia AEstados Unidos, España, Países Bajos, Australia, Chequia, Corea, república de, Polonia, Alemania, Taiwán, Israel, Ucrania, Reino Unido, Malasia, Japón, Austria, Suiza, Suecia, Bulgaria, Lituania, Rumania
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Women and Infants Hospital of Rhode IslandSequenom, Inc.TerminadoSíndrome de Down | Trisomía 21Estados Unidos, Canadá, Israel, Hungría, Irlanda, Argentina, Australia, República Checa, Italia, España
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Savara Inc.Cystic Fibrosis Foundation; Synteract, Inc.Terminado
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedTerminadoFibrosis quísticaEstados Unidos, Reino Unido, Bélgica, Países Bajos, Francia, Dinamarca, Israel, Nueva Zelanda, Australia, Irlanda, Suecia, Canadá, Alemania, Polonia, Suiza, Italia, Austria, Hungría, Grecia, Noruega
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Amicus TherapeuticsTerminadoEnfermedad de Pompe (inicio tardío)Estados Unidos, Australia, Corea, república de, Japón, Taiwán, Bélgica, Eslovenia, Nueva Zelanda, Reino Unido, Francia, Argentina, Canadá, España, Bosnia y Herzegovina, Alemania, Suecia, Hungría, Austria, Bulgaria, Dinamarca, Grecia, Itali... y más
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HealthCore-NERINational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); FDA Office of Orphan Products... y otros colaboradoresTerminadoSíndrome de MarfanEstados Unidos, Canadá, Bélgica
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Novo Nordisk A/SReclutamientoHemofilia A con inhibidores | Hemofilia AEstados Unidos, Corea, república de, Francia, España, Rumania, Canadá, Taiwán, Porcelana, Lituania, Países Bajos, India, Sudáfrica, Federación Rusa, Austria, Bélgica, Chequia, Dinamarca, Irlanda, Italia, Japón, Letonia, Malasia, México, ... y más
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedTerminadoFibrosis quísticaEstados Unidos, Canadá, Reino Unido, Australia, España, Alemania, Italia, Austria, Bélgica, Dinamarca
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCystic Fibrosis FoundationTerminadoFibrosis quísticaEstados Unidos, Francia, Bélgica, Reino Unido
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Longboard PharmaceuticalsTerminadoSíndrome de Dravet | Síndrome de Lennox Gastaut | Encefalopatía epiléptica y del desarrolloEstados Unidos, Australia
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Target PharmaSolutions, Inc.ReclutamientoSoriasis | Dermatitis atópica | Vitíligo | Hidradenitis supurativa | Alopecia areata | Urticaria espontánea crónicaEstados Unidos, España, Canadá, Alemania
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Novo Nordisk A/STerminadoTrastorno de la hormona del crecimiento | Enanismo pituitarioEstados Unidos