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Ensayos clínicos sobre Deficiencia de lipasa ácida lisosomal
Total 352 resultados
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Leadiant Biosciences, Inc.TerminadoInmunodeficiencia Combinada Severa | ADA-SCID | Deficiencia de adenosina desaminasaEstados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyTerminadoSíndrome de Lipidosis Cerebrósido | Enfermedad por deficiencia de glucosilceramida beta-glucosidasa | Enfermedad de Gaucher tipo I | Enfermedad por deficiencia de clucocerebrosidasa | Enfermedad de Gaucher, forma no neuropáticaEstados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyTerminadoEnfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II (GSD-II) | Enfermedad de Pompe (inicio tardío) | Glucogénesis tipo II | Deficiencia de maltasa ácida (AMD)Estados Unidos, Francia, Canadá, Países Bajos, Australia
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Spark TherapeuticsTerminadoEnfermedades de almacenamiento lisosomal | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo 2 | Enfermedad de Pompe (inicio tardío) | Enfermedad de Pompe | LOPD | Deficiencia de maltasa ácidaEstados Unidos, Italia, Reino Unido, Países Bajos, Francia, Alemania
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Amsterdam Molecular TherapeuticsThe Clinical Trial CompanyDesconocidoDeficiencia de lipoproteína lipasaCanadá
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Genzyme, a Sanofi CompanyTerminadoGlucogenosis 2 | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II (GSD II) | Deficiencia de maltasa ácida | Enfermedad de Pompe (inicio infantil)Estados Unidos, Taiwán, Alemania
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Genzyme, a Sanofi CompanyTerminadoGlucogénesis 2 Deficiencia de maltasa ácida | Enfermedad de Pompe (inicio tardío) | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II (GSD II)Estados Unidos, Países Bajos, Reino Unido, Alemania
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Genzyme, a Sanofi CompanyTerminadoGlucogénesis 2 Deficiencia de maltasa ácida | Enfermedad de Pompe (inicio tardío) | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II (GSD II)Francia
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Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...Orchard TherapeuticsTerminadoDeficiencia de adenosina desaminasa | Inmunodeficiencias Combinadas Severas (SCID)Reino Unido
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Albert Einstein College of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... y otros colaboradoresInscripción por invitaciónMucopolisacaridosis II | Enfermedad de Fabry | Enfermedad de Niemann-Pick, tipo C | Mucopolisacaridosis VI | Deficiencia de lipasa ácida lisosomal | Leucodistrofia metacromática | Enfermedad de Gaucher | Xantomatosis cerebrotendinosa | Mucopolisacaridosis IV A | Gangliosidosis GM1 | Mucopolisacaridosis VII | Deficiencia... y otras condicionesEstados Unidos
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Neurogene Inc.TerminadoEnfermedades de almacenamiento lisosomal | Aspartilglucosaminuria | Deficiencia de aspartilglucosamidasa (AGA)Estados Unidos
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University of California, Los AngelesGreat Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation TrustInscripción por invitaciónDeficiencia de adenosina desaminasa | Inmunodeficiencia Combinada Severa (SCID)Estados Unidos, Reino Unido
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Spark TherapeuticsActivo, no reclutandoEnfermedades de almacenamiento lisosomal | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo 2 | Enfermedad de Pompe (inicio tardío) | Enfermedad de Pompe | LOPD | Deficiencia de maltasa ácidaEstados Unidos, Canadá, Países Bajos, Francia, Dinamarca, Alemania, Italia, Reino Unido
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Catabasis PharmaceuticalsTerminadoHipertrigliceridemia | Hiperlipoproteinemia Tipo I | Deficiencia de lipoproteína lipasa, familiar | Quilomicronemia FamiliarCanadá
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SanofiReclutamientoDeficiencia de esfingomielinasa ácida | Enfermedad de Gaucher, EsplenomegaliaFrancia
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Children's Hospital Medical Center, CincinnatiNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... y otros colaboradoresTerminadoEnfermedad de Wolman | Enfermedad por almacenamiento de ésteres de colesterol | Deficiencia de hidrolasa de éster de colesterilo ácido, tipo 2Estados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyReclutamientoEnfermedad de Pompe (inicio tardío) | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II (GSD-II) | Glucogénesis 2 Deficiencia de maltasa ácidaCroacia, Estados Unidos, Italia, Bélgica, Chequia
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Jasper Therapeutics, Inc.Reclutamiento
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UniQure Biopharma B.V.TerminadoDeficiencia de lipoproteína lipasa | Hiperlipoproteinemia familiar tipo 1 | Hiperquilomicronemia familiarAlemania
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SanofiPulse Infoframe Ltd.ReclutamientoEnfermedades de Niemann-Pick | Deficiencia de esfingomielinasa ácidaEstados Unidos
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.Terminado
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Zymenex A/STerminadoAlfa-manosidosisDinamarca
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Terminado
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Zymenex A/SEuropean CommissionTerminadoAlfa-manosidosisBélgica, Dinamarca, España, Reino Unido
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Akcea TherapeuticsIonis Pharmaceuticals, Inc.TerminadoSíndrome de quilomicronemia familiar | Deficiencia de lipoproteína lipasa | Hiperlipoproteinemia Tipo 1Estados Unidos, Canadá, Alemania, Israel, Italia, Sudáfrica, España, Reino Unido, Brasil, Francia, Países Bajos
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Akcea TherapeuticsIonis Pharmaceuticals, Inc.TerminadoSíndrome de quilomicronemia familiar | Deficiencia de lipoproteína lipasa | Hiperlipoproteinemia Tipo 1Canadá
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.Aún no reclutando
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.CromsourceTerminadoAlfa-manosidosisFrancia, Dinamarca, Austria, Alemania, Italia
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.Retirado
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.TerminadoLamazym Aftercare Study FR diseñado para proporcionar tratamiento a pacientes franceses (rhLAMAN-07)Alfa-manosidosisFrancia
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Zymenex A/SEuropean CommissionTerminadoAlfa-manosidosisDinamarca, Reino Unido, Francia, Alemania, Polonia
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Shenzhen Geno-Immune Medical InstituteDesconocidoInmunodeficiencia Combinada Severa de Adenosina Desaminasa (ADA-SCID)Porcelana
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Fundación Española de Hematología y HemoterapíaReclutamientoEnfermedades de Niemann-Pick | Enfermedad de Gaucher | Esplenomegalia | Deficiencia de esfingomielinasa ácida | ASMDEspaña
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Duke UniversityGenzyme, a Sanofi CompanyActivo, no reclutandoEnfermedad de Pompe (inicio tardío) | Enfermedad de Pompe | Deficiencia de GAAEstados Unidos
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Zymenex A/SEuropean CommissionTerminado
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Zymenex A/SEuropean CommissionDesconocido
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Institut National de la Santé Et de la Recherche...ReclutamientoMucopolisacaridosis I | Mucopolisacaridosis II | Mucopolisacaridosis VI | Mucopolisacaridosis III | Mucopolisacaridosis IV | Mucopolisacaridosis VII | Enfermedad por deficiencia de sulfatasa múltiple | Mucopolisacaridosis IXFrancia
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Rigshospitalet, DenmarkGroupe Hospitalier Pitie-SalpetriereTerminadoDeficiencia de carnitina palmitoiltransferasa II | Deficiencia de acil coa deshidrogenasa de cadena muy largaDinamarca
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)Activo, no reclutandoSíndrome de Wiskott-Aldrich | SCID deficiente de ADAEstados Unidos
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Duke UniversityTerminadoHemoglobinopatías | Talasemia | Enfermedad de almacenamiento lisosomal | Inmunodeficiencias | Errores innatos del metabolismo | Drepanocito | Trastornos no malignos | Fallas congénitas de la médulaEstados Unidos
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University Hospital, MontpellierReclutamientoDeficiencia de L-aminoácido aromático descarboxilasaFrancia
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Genzyme, a Sanofi CompanyTerminadoEnfermedad de Niemann-Pick | Deficiencia de esfingomielinasa ácidaEstados Unidos
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisReclutamientoPacientes Pediátricos | Cualquier tipo de inmunodeficiencia combinada grave (SCID) | Trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT, por sus siglas en inglés) alogénico incompatible con HLA parcialFrancia
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CENTOGENE GmbH RostockRetiradoDeficiencia de lipoproteína lipasa | Error congénito del metabolismo de los lípidos | Arco cornealAlemania, India, Sri Lanka
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Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... y otros colaboradoresReclutamientoHiperplasia suprarrenal congénita | Hemofilia A | Hemofilia B | Mucopolisacaridosis I | Mucopolisacaridosis II | Fibrosis quística | Deficiencia de alfa 1-antitripsina | Anemia drepanocítica | Anemia de Fanconi | Enfermedad Granulomatosa Crónica | Enfermedad de Wilson | Neutropenia Congénita Severa | Deficiencia... y otras condicionesBélgica
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Passage Bio, Inc.Activo, no reclutandoGangliosidosis GM1 | GM1 Gangliosidosis, Tipo I | GM1 Gangliosidosis, Tipo 2 | Deficiencia de beta-galactosidasa-1 (GLB1)Estados Unidos, Canadá, Reino Unido, Pavo, Brasil
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Ultragenyx Pharmaceutical IncTerminadoDeficiencia de carnitina palmitoiltransferasa (CPT I o CPT II) | Deficiencia de acil-CoA deshidrogenasa de cadena muy larga (VLCAD) | Deficiencia de 3-hidroxi-acil-CoA deshidrogenasa de cadena larga (LCHAD) | Deficiencia de proteína trifuncional (TFP) | Deficiencia de carnitina-acilcarnitina...Estados Unidos, Reino Unido
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Zymenex A/SEuropean CommissionTerminadoAlfa manosidosisChequia, Alemania, Noruega, Reino Unido
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University of California, San FranciscoReclutamientoEsfingolipidosis | Deficiencia de enzimasEstados Unidos