Buscar ensayos clínicos para: HD, RG6042, intrathecal, ASO, antisense oligonucleotide

Total 177 resultados

Hoffmann-La Roche

Terminado

Un estudio para investigar la farmacocinética y la farmacodinámica de RO7234292 (RG6042) en LCR y plasma, y la seguridad y tolerabilidad después de la administración intratecal en pacientes con enfermedad de Huntington

Enfermedad de Huntington

Reino Unido, Países Bajos
Hoffmann-La Roche

Terminado

Un estudio de extensión de etiqueta abierta para evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de RO7234292 (RG6042) en participantes con enfermedad de Huntington que participaron en estudios anteriores patrocinados por Roche y Genentech

Enfermedad de Huntington

Estados Unidos, Canadá, Países Bajos, Alemania, España, Reino Unido, Austria, Italia
Hoffmann-La Roche

Terminado

Un estudio para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de RO7234292 (ISIS 443139) en pacientes con enfermedad de Huntington que participaron en estudios de investigación previos de RO7234292 (ISIS 443139)

Enfermedad de Huntington

Alemania, Canadá, Reino Unido
Hoffmann-La Roche

Terminado

Un estudio para evaluar la eficacia y seguridad de RO7234292 (RG6042) administrado por vía intratecal en participantes con enfermedad de Huntington manifiesta

Enfermedad de Huntington

Estados Unidos, Reino Unido, Australia, Canadá, Japón, Polonia, Países Bajos, Alemania, Federación Rusa, Francia, España, Argentina, Nueva Zelanda, Austria, Dinamarca, Italia, Suiza, Chile
Algemeen Ziekenhuis Maria Middelares

Aún no reclutando

Bloqueo del plano interpectoral-pectoserrato para reemplazo valvular aórtico mínimamente invasivo mediante minitoracotomía anterior derecha (PAINCARE)

Efecto analgésico

Bélgica
Massachusetts General Hospital
n-Lorem Foundation

Aún no reclutando

Estudio de un solo participante de un tratamiento experimental con ASO para la leucodistrofia relacionada con TUBB4A

Enfermedad genética
CAMP4 Therapeutics Corporation

Reclutamiento

Estudio de CMP-CPS-001 en voluntarios sanos

Voluntarios Saludables

Australia
QurAlis Corporation

Reclutamiento

Un estudio que evalúa la seguridad y tolerabilidad de QRL-201 en ALS

La esclerosis lateral amiotrófica

Canadá, Alemania, Países Bajos, Irlanda, Reino Unido, Bélgica
GlaxoSmithKline

Reclutamiento

Estudio de fase 3 de bepirovirsen en participantes tratados con análogos de Nucleos(t)Ide con hepatitis B crónica (B-Well 1) (B-Well 1)

Hepatitis B crónica

Italia, Japón, España, Corea, república de, Argentina, Canadá, Francia, Polonia
GlaxoSmithKline

Reclutamiento

Estudio de fase 3 de bepirovirsen en participantes tratados con análogos de Nucleos(t)Ide con hepatitis B crónica (B-Well 2) (B-Well 2)

Hepatitis B crónica | Hepatitis B Crónica

Estados Unidos, Australia, Francia, Alemania, Italia, España, Taiwán, México, Reino Unido, Grecia, Corea, república de, Porcelana, Argentina, Brasil, Bulgaria, Japón, Polonia, Hungría, Filipinas, Singapur, India, Pavo, Tailandia, Canadá, R... y más
First Affiliated Hospital of Fujian Medical University
Peking Union Medical College Hospital; Fujian Medical University Union Hospital

Reclutamiento

Oligonucleótido antisentido para la atrofia muscular espinal

Atrofia muscular en la columna

Porcelana
University Hospital, Montpellier
Hôpital Cochin; Hôpital Necker-Enfants Malades; Foch Hospital, Suresnes, FRANCE

Reclutamiento

Validación de la eficacia terapéutica dirigida a las variantes de empalme en patologías de fibrosis quística y CFTR (ONB-CFTR)

Fibrosis quística | Mutación del gen CFTR

Francia
ProQR Therapeutics

Reclutamiento

Un ensayo controlado, aleatorizado, de etiqueta abierta, escalada de dosis y doble enmascaramiento que evalúa la seguridad y tolerabilidad de Sefofarsen en niños ( (BRIGHTEN)

Enfermedades de los ojos | Manifestaciones neurológicas | Degeneración retinal | Distrofias retinales | Trastornos sensoriales | Trastornos de la visión | Ceguera | Amaurosis congénita de Leber | Amaurosis congénita de Leber 10 | Enfermedad de la retina | Trastornos oculares congénitos

Bélgica, Brasil, Canadá, Alemania, Italia, Países Bajos, Reino Unido
Brigham and Women's Hospital

Aún no reclutando

ION-682884 en pacientes con miocardiopatía amiloide TTR

Cardiopatía por transtiretina amiloide

Estados Unidos
Bio-Path Holdings, Inc.

Reclutamiento

BP1001-A en pacientes con tumores sólidos avanzados o recurrentes

Neoplasias de las trompas de Falopio | Carcinoma Epitelial De Ovario | Tumor solido | Cáncer endometrial | Cáncer peritoneal | Tumor Sólido, Adulto

Estados Unidos
Bio-Path Holdings, Inc.

Reclutamiento

Un ensayo clínico de BP1002 en pacientes con neoplasias malignas linfoides avanzadas

Linfoma folicular | Linfoma de Hodgkin | Macroglobulinemia de Waldenström | Linfoma de células del manto | Linfoma de zona marginal | Leucemia linfocítica crónica (LLC) | Linfoma de linfocitos pequeños (SLL) | DLBCL | Linfoma cutáneo de células T (LCCT) | Linfoma periférico de células T (PTCL)

Estados Unidos
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Reclutamiento

Historia natural de la enfermedad de Pompe (POMPE)

Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II, adulto

Francia
Novartis Pharmaceuticals

Activo, no reclutando

Seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de múltiples dosis ascendentes de NIO752 en la parálisis supranuclear progresiva

Parálisis Supranuclear Progresiva (PSP)

Alemania, Reino Unido, Canadá, Estados Unidos
AstraZeneca

Terminado

Un estudio para investigar la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de AZD7503 en participantes sanos japoneses

Participantes sanos

Japón
n-Lorem Foundation
Mayo Clinic

Activo, no reclutando

Terapia personalizada con oligonucleótidos antisentido para un solo participante con ELA CHCHD10

La esclerosis lateral amiotrófica

Estados Unidos
University of California, San Diego
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM); n-Lorem Foundation

Activo, no reclutando

Terapia personalizada con oligonucleótidos antisentido para enfermedades genéticas pediátricas raras: SCN2A

Enfermedad genética

Estados Unidos
Daiichi Sankyo Co., Ltd.
Orphan Disease Treatment Institute Co., Ltd.

Terminado

Estudio de DS-5141b en pacientes con distrofia muscular de Duchenne

Distrofia muscular de Duchenne

Japón
Autotelicbio

Terminado

TASO-001 en combinación con interleucina-2 recombinante (aldesleucina) en tumor sólido avanzado o metastásico

Tumor solido

Corea, república de
Praxis Precision Medicines

Activo, no reclutando

Un ensayo clínico de PRAX-222 en participantes pediátricos con encefalopatía epiléptica y del desarrollo SCN2A de aparición temprana

Epilepsia | SCN2A-DEE

Estados Unidos
Daiichi Sankyo Co., Ltd.

Activo, no reclutando

Estudio de extensión a largo plazo de DS-5141b en pacientes con distrofia muscular de Duchenne

Distrofia muscular de Duchenne

Japón
Institut National de la Santé Et de la Recherche...
Biogen; Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Terminado

Evaluación Funcional Integrada del Cerebelo (CERMOI)

Ataxia espinocerebelosa tipo 2 | Ataxia espinocerebelosa tipo 7

Francia
ProQR Therapeutics

Terminado

Estudio para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de QR-421a en sujetos con RP por mutaciones en el exón 13 del gen USH2A con pérdida de visión temprana a moderada (Celeste)

Enfermedades de los ojos | Retinitis pigmentosa | Enfermedades De Los Ojos Hereditarias | Trastornos de la visión | Enfermedad de la retina | Trastornos oculares congénitos | Síndrome de Usher tipo 2 | Sordo ciego

Estados Unidos, Reino Unido
ProQR Therapeutics

Terminado

Estudio de Ampliación al Estudio PQ-110-001 (NCT03140969) (INSIGHT)

Enfermedades de los ojos | Manifestaciones neurológicas | Enfermedades De Los Ojos Hereditarias | Trastornos sensoriales | Trastornos de la visión | Ceguera | Amaurosis congénita de Leber | Amaurosis congénita de Leber 10 | Enfermedad de la retina | Trastornos oculares congénitos

Estados Unidos, Bélgica
ProQR Therapeutics

Terminado

Un estudio de extensión de etiqueta abierta para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de QR-421a en sujetos con retinosis pigmentaria (HELIA)

Retinitis pigmentosa | Síndrome de Usher tipo 2

Estados Unidos, Canadá, Francia
ProQR Therapeutics

Terminado

Estudio para Evaluar QR-110 en Amaurosis Congénita (LCA) de Leber por Mutación c.2991+1655A>G (p.Cys998X) en el Gen CEP290

Amaurosis congénita de Leber

Estados Unidos, Bélgica
ProQR Therapeutics

Activo, no reclutando

Estudio para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de Ultevursen en sujetos con RP por mutaciones en el exón 13 del gen USH2A (Sirius)

Enfermedades de los ojos | Retinitis pigmentosa | Enfermedades De Los Ojos Hereditarias | Trastornos de la visión | Enfermedad de la retina | Trastornos oculares congénitos | Síndrome de Usher tipo 2 | Sordo ciego

Estados Unidos, Países Bajos, Reino Unido, Alemania
TAK-Circulator Co.

Terminado

The Safety and Pharmacokinetics Study of TAKC-02 Inhalation Solution in Healthy Adult Males.

Voluntario Saludable

Japón
ProQR Therapeutics

Activo, no reclutando

Un estudio para evaluar la seguridad y tolerabilidad de QR-1123 en sujetos con retinosis pigmentaria autosómica dominante debido a la mutación P23H en el gen RHO (AURORA)

Enfermedades de los ojos | Retinitis | Enfermedades De Los Ojos Hereditarias | Distrofias retinales | Trastornos de la visión | Enfermedad de la retina | Retinosis pigmentaria autosómica dominante | Túnel de visión

Estados Unidos
ProQR Therapeutics

Terminado

Estudio para evaluar la seguridad y tolerabilidad de QR-421a en sujetos con RP por mutaciones en el exón 13 del gen USH2A (Stellar)

Enfermedades de los ojos | Retinitis pigmentosa | Enfermedades De Los Ojos Hereditarias | Trastornos de la visión | Enfermedad de la retina | Trastornos oculares congénitos | Síndrome de Usher tipo 2 | Sordo ciego

Estados Unidos, Canadá, Francia
ProQR Therapeutics

Activo, no reclutando

Un estudio para evaluar la eficacia, la seguridad, la tolerabilidad y la exposición después de una dosis repetida de Sepofarsen (QR-110) en LCA10 (ILLUMINATE) (ILLUMINATE)

Enfermedades de los ojos | Manifestaciones neurológicas | Enfermedades De Los Ojos Hereditarias | Trastornos sensoriales | Trastornos de la visión | Ceguera | Amaurosis congénita de Leber | Amaurosis congénita de Leber 10 | Enfermedad de la retina | Trastornos oculares congénitos

Estados Unidos, Bélgica, Brasil, Canadá, Francia, Alemania, Italia, Países Bajos, Reino Unido
Phoenicis Therapeutics

Terminado

Un estudio doble ciego, aleatorizado, intrasujeto, controlado con placebo, multicéntrico, de dosis múltiples, que evalúa la seguridad, la prueba del mecanismo, la eficacia preliminar y la exposición sistémica en sujetos con diagnóstico confirmado de DDEB o RDEB con una o más mutaciones patógenas en el exón 73 en el gen COL7A1

Epidermólisis ampollosa distrófica, recesiva | Epidermólisis ampollosa distrófica, dominante

Estados Unidos, España, Francia
Brigham and Women's Hospital

Desconocido

Estudio abierto de 24 meses sobre la tolerabilidad y la eficacia del inotersén en pacientes con miocardiopatía amiloide TTR

Amilosis

Estados Unidos
ProQR Therapeutics
European Commission

Terminado

Estudio exploratorio para evaluar QR-010 en sujetos con fibrosis quística mutación ΔF508 CFTR

Fibrosis quística

Estados Unidos, Francia, Bélgica
Bio-Path Holdings, Inc.

Retirado

Ensayo clínico de BP1001 (oligonucleótido antisentido liposomal Grb2) en combinación con dasatinib en pacientes con Ph+ LMC que no respondieron a TKI, Ph+ AML, Ph+ MDS

Leucemia mieloide aguda | Síndrome mielodisplásico | Leucemia Mielógena Crónica, Ph1-Positiva

Estados Unidos
Bio-Path Holdings, Inc.

Terminado

Ensayo clínico de BP1001 (oligonucleótido antisentido L-Grb-2) en CML, AML, ALL y MDS

Leucemia mieloide aguda recurrente en adultos | Leucemia linfoblástica aguda | Síndrome mielodisplásico | LMC Ph1 positivo

Estados Unidos
Imperial College London
Sarepta Therapeutics, Inc.; Department of Health, United Kingdom

Terminado

Estudio de seguridad y eficacia de oligonucleótidos antisentido en la distrofia muscular de Duchenne

Distrofia muscular de Duchenne

Reino Unido
ProQR Therapeutics
European Commission

Terminado

Estudio de escalada de dosis de QR-010 en pacientes con fibrosis quística homocigotos ΔF508

Fibrosis quística

Estados Unidos, España, Reino Unido, Alemania, Italia, Bélgica, Canadá, Chequia, Dinamarca, Francia
National Cancer Institute (NCI)

Terminado

A Pilot Study of EZN-2968, an Antisense Oligonucleotide Inhibitor of HIF-1alpha, in Adults With Advanced Solid Tumors With Liver Metastases

Neoplasias | Metástasis hepáticas

Estados Unidos
Sterna Biologicals GmbH & Co. KG

Terminado

Eficacia, farmacocinética, tolerabilidad y seguridad de SB012 aplicado por vía intrarrectal en pacientes con colitis ulcerosa activa (SECURE)

Colitis Ulcerativa

Alemania
Isarna Therapeutics GmbH

Terminado

Estudio de fase I de escalada de dosis para investigar la seguridad de ISTH0036 en sujetos con glaucoma sometidos a trabeculectomía

Glaucoma primario de ángulo abierto

Alemania
National Cancer Institute (NCI)

Terminado

AZD9150, un oligonucleótido antisentido STAT3, en personas con ascitis maligna

Neoplasias Gastrointestinales | Neoplasias Ováricas | Cáncer de ovarios | Ascitis | Cáncer gastrointestinal

Estados Unidos
AstraZeneca
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Terminado

Un estudio de fase I/Ib de AZD9150 (ISIS-STAT3Rx) en pacientes con carcinoma hepatocelular avanzado/metastásico

Carcinoma hepatocelular avanzado del adulto | Metastásico de carcinoma hepatocelular

Corea, república de, Taiwán, Hong Kong, Japón
Sterna Biologicals GmbH & Co. KG

Terminado

Estudio de eficacia, seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinamia de la formulación tópica SB011 aplicada a la piel lesionada en pacientes con eccema atópico

Dermatitis atópica leve a moderada

Alemania
Brigham and Women's Hospital
GlaxoSmithKline; Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Retirado

El efecto de un oligonucleótido antisentido para reducir los niveles de transtiretina (TTR) en la progresión de la TTR de tipo salvaje que afecta al corazón

Amilosis
Sterna Biologicals GmbH & Co. KG

Terminado

Características de seguridad, eficacia, farmacocinética y farmacocinética de SB010 inhalado por vía oral en pacientes masculinos con asma leve (dosis múltiple)

Asma

Alemania

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