Clinical Trials on Sikiön tai vastasyntyneen häiriö in France

Akuutti myelooinen leukemia (AML) | Diffuusi suuri B-soluinen lymfooma (DLBCL) | Uusiutunut tai refraktaarinen multippeli myelooma (RRMM)

Yhdysvallat, Korean tasavalta, Uusi Seelanti, Alankomaat, Tanska, Espanja, Australia, Puola, Tšekki, Kreikka, Georgia, Ranska, Bosnia ja Hertsegovina, Unkari, Malesia, Moldova, tasavalta, Pohjois-Makedonia, Filippiinit, Ru... ja enemmän

Hermoston sairaudet | Geneettiset sairaudet, synnynnäiset | Geneettiset sairaudet, X-Linked | Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet | Lihassairaudet | Neuromuskulaariset sairaudet | Lihasdystrofiat | Lihassairaudet, Atrofiset | Lihasdystrofia, Duchenne

Yhdysvallat, Espanja, Korean tasavalta, Belgia, Ranska, Kanada, Australia, Yhdistynyt kuningaskunta, Israel, Italia, Brasilia, Chile, Tšekki, Ruotsi, Sveitsi, Turkki, Saksa, Puola

Gaucherin tauti, tyyppi III | Gaucherin tauti tyyppi I

Kanada, Argentiina, Ranska, Italia, Japani, Venäjän federaatio, Espanja, Ruotsi, Turkki, Yhdistynyt kuningaskunta

Fabryn tauti

Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Norja, Saksa, Australia, Kanada, Espanja, Sveitsi, Itävalta, Belgia, Ranska, Alankomaat, Puola

Neoplasman metastaasit | Eturauhassyöpä | Krooninen lymfosyyttinen leukemia | Glioblastoma Multiforme | Pään ja kaulan okasolusyöpä | Ewingin osteosarkooma

Yhdysvallat, Espanja, Ranska, Saksa

Neurofibromatoosi tyyppi 1

Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta, Israel, Ranska, Italia, Portugali, Sveitsi, Saksa, Itävalta

Hunterin oireyhtymä | Mukopolysakkaridoosi II (MPS II)

Yhdysvallat, Ranska, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa, Ruotsi, Espanja, Brasilia, Kanada, Italia, Romania

Relapsoitunut tai refraktaarinen akuutti myelooinen leukemia (AML) | Akuutti myelooinen leukemia (AML), toissijainen myeloproliferatiivisille kasvaimille (MPN)

Yhdysvallat, Espanja, Korean tasavalta, Belgia, Yhdistynyt kuningaskunta, Unkari, Ranska, Saksa, Israel, Australia, Italia, Puola

Lymfooma | Munuaissyöpä | Rintasyöpä | Pään ja kaulan syöpä | Multippeli myelooma | Hodgkinin lymfooma | Non-Hodgkinin lymfooma | Ei-pienisoluinen keuhkosyöpä | Keuhkosyöpä | Metastaattinen syöpä | Paksusuolen syöpä | Kilpirauhassyöpä | Munuaissyöpä | Lisäkilpirauhasen kasvaimet | Endokriininen syöpä | Pahanlaatuisen kasvaimen...

Yhdysvallat, Italia, Ranska, Kanada, Puola

Hermoston sairaudet | Geneettiset sairaudet, synnynnäiset | Geneettiset sairaudet, X-Linked | Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet | Lihassairaudet | Neuromuskulaariset sairaudet | Lihasdystrofiat | Lihassairaudet, Atrofiset | Lihasdystrofia, Duchenne

Yhdysvallat, Espanja, Korean tasavalta, Belgia, Ranska, Kanada, Australia, Yhdistynyt kuningaskunta, Israel, Italia, Saksa, Brasilia, Bulgaria, Chile, Tšekki, Puola, Ruotsi, Sveitsi, Turkki

Syöpä

Ranska, Australia, Yhdysvallat, Kanada, Yhdistynyt kuningaskunta

Charcot-Marie-Toothin tauti

Yhdysvallat

Tyypin 1 diabetes (T1DM) | Korkea sokeritaso (glukoosi) veressä

Yhdysvallat, Australia, Espanja, Belgia, Argentiina, Bulgaria, Kanada, Kolumbia, Tšekki, Ranska, Saksa, Unkari, Israel, Italia, Uusi Seelanti, Puola, Slovakia, Etelä-Afrikka, Yhdistynyt kuningaskunta

Selkeäsoluinen munuaissolusyöpä | Vaiheen III munuaissolusyöpä | IV vaiheen munuaissolusyöpä | Munuaisen kirkassolusarkooma | Papillaarinen munuaissolusyöpä | Munuaisen rabdoid-kasvain | I vaiheen munuaissolusyöpä | Lapsuuden munuaissolusyöpä | Vaiheen II munuaissolusyöpä | I vaiheen munuaisten Wilmsin kasvain | Vaiheen II munuaisten Wilms-kasvain ja muut ehdot

Yhdysvallat, Kanada, Australia, Uusi Seelanti, Puerto Rico

Wilsonin tauti

Yhdysvallat, Espanja, Taiwan, Ranska, Tšekki, Unkari, Turkki, Yhdistynyt kuningaskunta, Itävalta, Saksa, Israel, Serbia, Australia, Japani, Tanska, Korean tasavalta, Uusi Seelanti, Kanada, Venäjän federaatio, Puola, Singapore, Hong...

Heterotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia | Ei-perheellinen hyperkolesterolemia

Yhdysvallat, Bulgaria, Viro, Venäjän federaatio, Etelä-Afrikka, Ukraina

Transtyretiini-amyloidoosi | Amyloidoosi, perinnöllinen

Yhdysvallat, Argentiina, Australia, Belgia, Brasilia, Bulgaria, Kanada, Kypros, Ranska, Saksa, Kreikka, Italia, Japani, Korean tasavalta, Malesia, Meksiko, Alankomaat, Portugali, Espanja, Ruotsi, Taiwan, Yhdistynyt kuningaskunta

Charcot-Marie-Toothin tauti, tyyppi IA

Yhdysvallat, Belgia, Kanada, Ranska, Alankomaat, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta

Downin oireyhtymään liittyvät myelooiset proliferaatiot

Yhdysvallat, Kanada, Australia, Puerto Rico

Elämänlaatu | Kognitiivinen rajoite | Yksinäisyys | Masennus, ahdistus | Covid-19-pandemia

Portugali

Virtsarakon syöpä | Kohdunkaulan syöpä | Munasarjasyöpä | Ruokatorven syöpä | Pään ja kaulan okasolusyöpä (SCCHN) | Endometriumin syöpä | Eturauhassyöpä (CRPC) | Keuhkosyöpä (NSCLC)

Yhdysvallat, Belgia, Yhdistynyt kuningaskunta, Tanska, Ruotsi

Hapan sfingomyelinaasin puutos | Gaucherin tauti, splenomegalia

Ranska

Raajavyön lihasdystrofia

Yhdysvallat, Brasilia, Belgia, Kanada, Saksa, Italia, Espanja, Ruotsi, Turkki, Yhdistynyt kuningaskunta

Downin oireyhtymä | Toistuva B akuutti lymfoblastinen leukemia

Yhdysvallat, Kanada, Puerto Rico, Australia

Melanooma | Karsinooma, ei-pienisoluinen keuhko | Mahasyöpä | Munasarjan kasvaimet | Pään ja kaulan okasolusyöpä | Kolminkertaiset negatiiviset rintojen kasvaimet | Ruokatorven okasolusyöpä

Yhdysvallat, Espanja, Italia, Kanada, Yhdistynyt kuningaskunta, Ranska, Belgia, Saksa, Alankomaat

X-kytketty hypofosfatemia

Espanja, Italia, Yhdistynyt kuningaskunta, Ranska, Belgia, Tanska, Saksa, Unkari, Portugali, Norja, Sveitsi, Israel, Alankomaat, Tšekki, Bulgaria, Ruotsi, Slovenia, Irlanti, Latvia, Slovakia

Niemann-Pickin tyypin C tauti

Yhdysvallat

Neurofibromatoosi 1 | Pleksimuotoinen neurofibrooma (PN)

Yhdysvallat, Kanada, Ranska, Italia, Saksa, Kiina, Yhdistynyt kuningaskunta, Espanja, Japani, Venäjän federaatio, Australia, Puola, Brasilia

Charcot-Marie-Toothin tauti | Facioscapulohumeral lihasdystrofia

Yhdysvallat, Espanja, Kanada

Lynchin oireyhtymä | Vaiheen III paksusuolensyöpä AJCC v8 | Paksusuolen adenokarsinooma | DNA-korjaushäiriö

Yhdysvallat, Puerto Rico, Saksa

Melanooma | Neuroblastooma | Haiman kanavan adenokarsinooma | Tulenkestävä pahanlaatuinen kiinteä kasvain | Endometriumin karsinooma | Toistuva Ewing-sarkooma | Toistuva hepatoblastooma | Toistuva pahanlaatuinen kiinteä kasvain | Toistuva non-Hodgkin-lymfooma | Toistuva osteosarkooma | Tulenkestävä Ewing-sarkooma | Tulenkestävä hepatoblastooma ja muut ehdot

Yhdysvallat

Charcot-Marie-Toothin tauti, tyyppi 1A

Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Belgia, Kanada, Ranska, Alankomaat, Espanja, Saksa

B Akuutti lymfoblastinen leukemia | Epäselvän linjan akuutti leukemia | Sekafenotyyppinen akuutti leukemia

Yhdysvallat, Kanada, Puerto Rico, Australia

Charcot-Marie-Toothin tauti

Yhdysvallat, Espanja, Belgia, Italia, Israel, Kanada, Tanska, Ranska, Saksa

Jättisoluinen valtimotulehdus

Argentiina, Viro, Ranska, Yhdysvallat, Australia, Belgia, Kanada, Kroatia, Tanska, Saksa, Unkari, Israel, Italia, Alankomaat, Portugali, Venäjän federaatio, Slovenia, Espanja, Ruotsi, Sveitsi, Yhdistynyt kuningaskunta

Perheellinen kylmä autoinflammatorinen oireyhtymä | Kryopyriiniin liittyvät jaksolliset oireyhtymät | Vastasyntyneen monisysteeminen tulehdussairaus | Muckle Wellsin oireyhtymä

Yhdysvallat, Saksa, Italia, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta, Turkki, Ranska, Belgia, Intia

Viruksen aiheuttama keuhkoinfektio ja akuutti hengitysvajaus

Yhdysvallat, Kiina, Australia, Tšekki, Tanska, Unkari, Israel, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta, Kanada, Saksa, Italia, Argentiina, Bulgaria, Intia, Turkki, Vietnam, Japani, Ranska, Egypti, Malesia, Taiwan, Thaimaa, Brasilia, Kreikka, ... ja enemmän

Metakromaattinen leukodystrofia (MLD)

Yhdysvallat, Kanada, Belgia, Israel, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa, Espanja, Japani, Brasilia, Argentiina, Ranska, Kreikka, Italia

Aivohalvaus | Kohdunkaulan dystonia | Lihasten spastisuus | Aivoverisuonionnettomuus | Equinus-muodonmuutos | Hemifacial spasmi | Blefarospasmi | Spastinen torticollis | Kasvojen hyperdynaamiset linjat

Ranska, Saksa, Venäjän federaatio

Lymfoproliferatiiviset häiriöt | Leiomyosarkooma | Kantasolusiirron komplikaatiot | Kiinteiden elinten siirtokomplikaatiot | Epstein-Barr-virukseen (EBV) liittyvät sairaudet | EBV+ transplantaation jälkeinen lymfoproliferatiivinen sairaus (EBV+ PTLD) | Allogeeninen hematopoieettinen solusiirto | EBV+ sarkoomat ja muut ehdot

Yhdysvallat, Itävalta, Belgia, Ranska, Italia, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta

Sydän- ja verisuonisairaudet, tyypin 2 diabetes

Saksa, Espanja, Korean tasavalta, Yhdysvallat, Kolumbia, Meksiko, Unkari, Kanada, Itävalta, Viro, Malesia, Australia, Puola, Thaimaa, Tšekin tasavalta, Latvia, Italia, Romania, Venäjän federaatio, Chile, Liettua, Ruotsi, Yhdistynyt... ja enemmän

Fabryn tauti

Italia, Yhdysvallat, Itävalta, Kiina, Tšekki, Tanska, Ranska, Saksa, Kreikka, Japani, Korean tasavalta, Norja, Espanja, Taiwan, Turkki, Yhdistynyt kuningaskunta, Alankomaat, Kanada, Puola

Reumaattinen polymyalgia

Argentiina, Viro, Ranska, Japani, Yhdysvallat, Australia, Belgia, Kanada, Saksa, Unkari, Israel, Italia, Alankomaat, Venäjän federaatio, Sveitsi, Yhdistynyt kuningaskunta, Espanja

Jättisoluinen valtimotulehdus

Yhdysvallat, Espanja, Saksa, Italia, Belgia, Ranska, Alankomaat, Australia, Yhdistynyt kuningaskunta, Unkari, Puola, Bulgaria, Uusi Seelanti

Transtyretiiniamyloidoosi (ATTR) ja kardiomyopatia

Yhdysvallat, Australia, Brasilia, Bulgaria, Ranska, Italia, Japani, Meksiko, Alankomaat, Taiwan, Yhdistynyt kuningaskunta, Belgia, Tšekki, Tanska, Uusi Seelanti, Ruotsi, Korean tasavalta, Argentiina, Chile, Hong Kong, Portugali

X-kytketty hypofosfatemia | Hypofosfateminen riisitauti

Yhdysvallat, Brasilia, Argentiina, Kanada, Chile, Kolumbia

Transtyretiiniamyloidoosi (ATTR) ja kardiomyopatia

Yhdysvallat, Puola, Argentiina, Australia, Belgia, Ranska, Saksa, Japani, Alankomaat, Portugali, Espanja, Ruotsi, Yhdistynyt kuningaskunta, Kanada, Tšekki, Tanska, Unkari, Irlanti, Norja, Korean tasavalta, Itävalta, Kroatia, Israel, Latvi... ja enemmän

Jättisoluinen valtimotulehdus

Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Ruotsi, Belgia, Alankomaat, Saksa, Espanja, Norja, Puola, Ranska, Italia, Kanada, Tanska, Portugali

Downin oireyhtymä | B Akuutti lymfoblastinen leukemia | B Lymfoblastinen lymfooma

Yhdysvallat, Kanada, Puerto Rico, Australia, Uusi Seelanti

Fabryn tauti

Kroatia, Yhdysvallat, Argentiina, Australia, Belgia, Bulgaria, Kanada, Saksa, Hong Kong, Intia, Indonesia, Korean tasavalta, Kuwait, Malesia, Filippiinit, Puola, Romania, Singapore, Slovakia, Taiwan, Thaimaa, Yhdistynyt kuningaskunta ja enemmän