- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Search trials
Clinical Trials on Geneettiset sairaudet, synnynnäiset in United Kingdom
Yhteensä 147169 tulosta
-
Alnylam PharmaceuticalsValmisLumasiran-tutkimus terveillä aikuisilla ja potilailla, joilla on tyypin 1 primaarinen hyperoksaluriaPrimaarinen hyperoksaluria tyyppi 1 (PH1)Ranska, Yhdistynyt kuningaskunta, Alankomaat, Israel, Saksa
-
PfizerValmisGaucherin tautiChile, Yhdistynyt kuningaskunta, Kanada, Espanja, Israel, Yhdysvallat, Australia, Etelä-Afrikka
-
Alnylam PharmaceuticalsValmisAmyloidoosi, perhe | Transtyretiini-amyloidoosiRanska, Saksa, Italia, Portugali, Espanja, Ruotsi, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.Aktiivinen, ei rekrytointiTalassemiaYhdysvallat, Kanada, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Institute of Child HealthValmisTrisiomia 21 (Downin oireyhtymä)Yhdistynyt kuningaskunta
-
ModernaTX, Inc.RekrytointiMetyylimalonihappohappoYhdysvallat, Espanja, Kanada, Alankomaat, Ranska, Australia, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Bio Products LaboratoryValmisTekijän X puutosYhdistynyt kuningaskunta
-
Allievex CorporationValmisMukopolysakkaridoosi tyyppi IIIB | MPS III BYhdysvallat, Taiwan, Espanja, Kolumbia, Saksa, Yhdistynyt kuningaskunta, Turkki
-
BioMarin PharmaceuticalAktiivinen, ei rekrytointiAchondroplasiaAustralia, Yhdistynyt kuningaskunta
-
BioMarin PharmaceuticalLopetettuMorquio A -syndrooma | MPS IVA | Mukopolysakkaridoosi IVAYhdistynyt kuningaskunta, Yhdysvallat, Saksa
-
Kymab LimitedValmisDermatiitti, atooppinenSaksa, Puola, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Denali Therapeutics Inc.Aktiivinen, ei rekrytointiMukopolysakkaridoosi IIYhdysvallat, Alankomaat, Kanada, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...Orchard TherapeuticsValmisAdenosiinideaminaasin puutos | Vaikeat yhdistetyt immuunipuutokset (SCID)Yhdistynyt kuningaskunta
-
Alexion PharmaceuticalsValmisLysosomaalisen happolipaasin puutos | LAL-puute | Kolesteroliesterin varastointisairaus (CESD)Ranska, Yhdistynyt kuningaskunta, Yhdysvallat, Kanada, Tšekki
-
Guy's and St Thomas' NHS Foundation TrustLondon School of Hygiene and Tropical Medicine; King's College London; King... ja muut yhteistyökumppanitTuntematonRaskaus, suuri riski | Sirppisolutauti | Verensiirron komplikaatioYhdistynyt kuningaskunta
-
Swansea UniversityUniversity Hospital of WalesValmisKystinen fibroosi | Infektio, bakteeriYhdistynyt kuningaskunta
-
ShireLopetettuSanfilippon oireyhtymä | Mukopolysakkaridoosi (MPS)Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Espanja, Saksa, Ranska, Italia, Alankomaat
-
Liverpool Heart and Chest Hospital NHS Foundation...PeruutettuKystinen fibroosiYhdistynyt kuningaskunta
-
Royal Brompton & Harefield NHS Foundation TrustValmisKystinen fibroosiYhdistynyt kuningaskunta
-
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...Orchard TherapeuticsValmisVaikea yhdistetty immuunipuutos ADA-puutoksen vuoksiYhdistynyt kuningaskunta
-
PfizerValmisGaucherin tautiYhdysvallat, Chile, Yhdistynyt kuningaskunta, Israel, Kanada, Espanja, Etelä-Afrikka, Italia
-
East Kent Hospitals University NHS Foundation TrustGreat Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust; University...RekrytointiHemofilia | Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet tai tilat | Lapsi, vainYhdistynyt kuningaskunta
-
HaemnetRoche ChugaiValmisHemofilia A estäjilläYhdistynyt kuningaskunta
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncValmisHemofilia BYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.RekrytointiHypofosfatasiaAustralia, Yhdysvallat, Japani, Saksa, Turkki, Italia, Intia, Ranska, Yhdistynyt kuningaskunta, Argentiina, Kanada
-
RHEACELL GmbH & Co. KGFGK Clinical Research GmbH; Ticeba GmbH; Granzer Regulatory Consulting & ServicesValmisResessiivinen dystrofinen epidermolyysi bullosaYhdysvallat, Itävalta, Ranska, Saksa, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Manchester University NHS Foundation TrustValmisKystinen fibroosi | Maksafibroosit | Kystinen fibroosi MaksasairausYhdistynyt kuningaskunta
-
Cambridge University Hospitals NHS Foundation TrustAddenbrookes Charitable Trust; PKD Charity; British Renal Society & British...ValmisAutosomaalinen dominoiva polykystinen munuaistautiYhdistynyt kuningaskunta
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAktiivinen, ei rekrytointiGaucherin taudin tyyppi 1 | Gaucherin taudin tyyppi 3Saksa, Yhdysvallat, Japani, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Alexion PharmaceuticalsLopetettuMPS IIIB (Sanfilippo B -syndrooma)Espanja, Yhdysvallat, Brasilia, Yhdistynyt kuningaskunta, Portugali, Italia
-
Medexus Pharma, Inc.LopetettuHemofilia BYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Intia
-
Allena PharmaceuticalsValmisEnterinen hyperoksaluria | Primaarinen hyperoksaluria | HyperoksalemiaYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa
-
John Carroll UniversityUniversity Hospital Southampton NHS Foundation TrustAktiivinen, ei rekrytointiPTEN Hamartoma -kasvainoireyhtymäYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Alnylam PharmaceuticalsValmisAkuutti ajoittainen porfyriaYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Ruotsi
-
Alnylam PharmaceuticalsLopetettuZZ-tyypin alfa-1-antitrypsiinin puutosairausYhdistynyt kuningaskunta
-
Institut de Recherches Internationales ServierLopetettuBehcetin uveiittiKorean tasavalta, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Genomic Prediction Inc.RekrytointiHedelmättömyys | Geneettinen sairaus | IVFYhdysvallat
-
AlexionValmisWolmanin tauti | Lysosomaalisen happolipaasin puutosYhdysvallat, Kanada, Yhdistynyt kuningaskunta, Italia, Ranska
-
Proteostasis Therapeutics, Inc.ValmisKystinen fibroosiYhdistynyt kuningaskunta
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncValmisOrnitiinin transkarbamylaasin puutosYhdysvallat
-
Manchester Metropolitan UniversityManchester University NHS Foundation TrustTuntematonHengitysvajaus | Kystinen fibroosiYhdistynyt kuningaskunta
-
Janssen Research & Development, LLCAktiivinen, ei rekrytointiX-linkitetty retiniitti pigmentosaYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
AlgiPharma ASValmisKystinen fibroosiYhdistynyt kuningaskunta, Irlanti
-
ShireValmisMukopolysakkaridoosi IIYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Brasilia, Saksa
-
PfizerValmisHemofilia AYhdistynyt kuningaskunta, Unkari, Bulgaria
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmisFabryn tautiYhdysvallat, Puola, Alankomaat, Kanada, Argentiina, Yhdistynyt kuningaskunta, Norja, Brasilia, Tšekin tasavalta
-
University of NottinghamImperial College London; University of Leeds; Vanderbilt University Medical... ja muut yhteistyökumppanitRekrytointiKystinen fibroosi | Ruoansulatuskanavan toimintahäiriöYhdistynyt kuningaskunta
-
Allievex CorporationAktiivinen, ei rekrytointiMukopolysakkaridoosi tyyppi IIIB | MPS III BSaksa, Yhdysvallat, Turkki, Yhdistynyt kuningaskunta, Kolumbia, Espanja, Taiwan
-
Pulmocide LtdLopetettuKystinen fibroosi | AspergilloosiYhdistynyt kuningaskunta
-
ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.ValmisFabryn tautiYhdysvallat, Tanska, Belgia, Yhdistynyt kuningaskunta, Norja, Italia, Tšekki