Kliiniset tutkimukset Metaboliset synnynnäiset aivosairaudet
Yhteensä 87345 tulosta
-
Passage Bio, Inc.KeskeytettyLeukodystrofia, globoidisoluYhdysvallat, Brasilia, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta, Kanada, Israel
-
CENTOGENE GmbH RostockPeruutettuSplenomegalia | HepatomegaliaSaksa, Intia, Sri Lanka
-
Fondation Ophtalmologique Adolphe de RothschildRekrytointi
-
Fondation Ophtalmologique Adolphe de RothschildRekrytointiWilsonin tautiRanska
-
NobelpharmaValmis
-
Orchard TherapeuticsOspedale San RaffaeleAktiivinen, ei rekrytointiLysosomaalinen varastointisairaus | Metakromaattinen leukodystrofiaItalia
-
Orchard TherapeuticsOspedale San RaffaeleAktiivinen, ei rekrytointiLysosomaalinen varastointisairaus | Metakromaattinen leukodystrofiaItalia
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisRekrytointi
-
OrphalanErgomedRekrytointiWilsonin tautiEspanja, Yhdistynyt kuningaskunta, Belgia, Saksa, Puola, Ranska, Saudi-Arabia
-
OrphalanValmisWilsonin tautiYhdistynyt kuningaskunta
-
University College, LondonTuntematon
-
NobelpharmaValmis
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncLopetettuWilsonin tauti | Ornitiinin transkarbamylaasin puutos | Glykogeenin varastointisairaus tyyppi IAEspanja, Yhdistynyt kuningaskunta, Kanada, Yhdysvallat, Brasilia
-
BioMarin PharmaceuticalLopetettuMyöhään alkaneet Pompe-potilaat, joita ei ole hoidettu tai joita on hoidettu rhGAA:llaEspanja, Slovenia, Serbia, Korean tasavalta, Kreikka, Australia, Singapore, Brasilia, Kanada, Taiwan, Irlanti, Puola, Romania
-
Fondation Ophtalmologique Adolphe de RothschildRekrytointi
-
OrphalanValmisWilsonin tautiYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Belgia, Brasilia, Tanska, Ranska, Saksa, Italia, Puola
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.LopetettuWilsonin tautiEspanja, Korean tasavalta, Ranska, Saksa, Japani, Australia, Puola, Yhdistynyt kuningaskunta
-
AlexionLopetettuWilsonin tautiYhdysvallat, Ranska, Saksa, Espanja, Kanada, Singapore, Puola, Tanska, Unkari, Australia, Itävalta, Tšekki, Hong Kong, Israel, Japani, Korean tasavalta, Uusi Seelanti, Venäjän federaatio, Serbia, Taiwan, Turkki, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Fondation Ophtalmologique Adolphe de RothschildValmis
-
AlexionValmisWilsonin tautiYhdysvallat, Saksa, Itävalta, Puola, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Vivet Therapeutics SASRekrytointiWilsonin tautiYhdysvallat, Tanska, Saksa, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Second Affiliated Hospital, School of Medicine,...Rekrytointi
-
Univar BVAptiv SolutionsValmis
-
University of British ColumbiaMedical University of Graz; Hospital de Clinicas de Porto AlegreTuntematonMorquio B -tauti | GM1 gangliosidoosi tyyppi IIIKanada
-
Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.RekrytointiTyypin I glutaarihapposidemia | Glutaric Aciduria tyyppi IKiina
-
Exsar CorporationThe Hospital for Sick Children; NYU Langone Health; University Hospitals Cleveland...PeruutettuG(M2) gangliosidi | Tay-Sachsin taudin gangliosidi | Sandhoffin taudin gangliosidiYhdysvallat, Kanada
-
Fondation Ophtalmologique Adolphe de RothschildRekrytointi
-
Second Affiliated Hospital, School of Medicine,...Rekrytointi
-
Yale UniversityWilson Disease AssociationRekrytointi
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.ValmisWilsonin tautiYhdysvallat, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta, Uusi Seelanti, Tanska, Venäjän federaatio, Kanada, Singapore
-
AlexionValmisWilsonin tautiYhdysvallat
-
Alexion PharmaceuticalsValmisWilsonin tautiYhdysvallat, Saksa, Itävalta, Puola, Yhdistynyt kuningaskunta
-
CENTOGENE GmbH RostockValmis
-
Yale UniversityBausch Health Americas, Inc.Valmis
-
Univar BVTuntematonWilsonin tautiYhdistynyt kuningaskunta, Saksa, Kreikka, Italia
-
The University of Texas Health Science Center,...RekrytointiLeigh'n tauti | Leighin oireyhtymä | Leighin nekrotisoiva enkefalopatia | Subakuutti nekrotisoiva enkefalomyopatia | Subakuutti nekrotisoiva enkefalomyelopatiaYhdysvallat
-
ShireValmisMetakromaattinen leukodystrofia (MLD)Australia, Tanska, Japani, Ranska, Saksa
-
ShireLopetettuMyöhäinen infantiili metakromaattinen leukodystrofiaTanska
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)ValmisParkinsonin tauti | Gaucherin tautiYhdysvallat
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) ja muut yhteistyökumppanitRekrytointiGM2 gangliosidoosi | GM1 gangliosidoosi | Tay-Sachsin tauti | Sandhoffin tauti | Myöhään alkava Tay-Sachsin tautiYhdysvallat
-
Rigshospitalet, DenmarkDanish Research Center for Magnetic ResonanceRekrytointiGlykogeenin varastointisairaus | Pompen tauti (myöhään alkava) | McArdlen tautiTanska
-
University of LausanneUniversity of Modena and Reggio EmiliaValmisN-asetyylineuramiinihapon varastointisairausSveitsi, Italia
-
ShireTakeda Development Center Americas, Inc.Aktiivinen, ei rekrytointiTutkimus intratekaalisesta SHP611:stä lapsilla, joilla on metakromaattinen leukodystrofia (EMBOLDEN)Metakromaattinen leukodystrofia (MLD)Yhdysvallat, Kanada, Belgia, Israel, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa, Espanja, Japani, Brasilia, Argentiina, Ranska, Kreikka, Italia
-
TakedaPeruutettuMetakromaattinen leukodystrofia (MLD)Espanja
-
ShireValmisMetakromaattinen leukodystrofia (MLD)Tanska
-
ShireValmisMyöhäinen infantiili metakromaattinen leukodystrofiaTanska
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisEuropean Leukodystrophy AssociationValmisMyöhäinen infantiili metakromaattinen leukodystrofiaRanska
-
Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-SimonLopetettu