- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Search trials
Hae kliinisistä tutkimuksista: Carbohydrate Metabolism, Inborn
Yhteensä 15124 tulosta
-
University of ManchesterUniversity College, London; Manchester University NHS Foundation Trust; Orchard... ja muut yhteistyökumppanitAktiivinen, ei rekrytointiMukopolysakkaridoosi tyyppi IIIAYhdistynyt kuningaskunta
-
Rocket Pharmaceuticals Inc.Aktiivinen, ei rekrytointi
-
Mayo ClinicChildren's Hospital of Philadelphia; Seattle Children's HospitalLopetettu
-
Maastricht University Medical CenterPfizerValmis
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyIlmoittautuminen kutsustaMunuaissairaudet | Urologiset sairaudet | Geneettinen sairaus | Primaarinen hyperoksaluria tyyppi 1 (PH1) | Primaarinen hyperoksaluria tyyppi 2 (PH2) | Primaarinen hyperoksaluria tyyppi 3 (PH3)Yhdysvallat, Ranska, Saksa, Japani, Libanon, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta, Australia, Kanada, Italia, Alankomaat, Norja, Turkki
-
Maggie's Pearl, LLCAktiivinen, ei rekrytointiPmm2-CDG | Fosfomannomutaasi 2:n puutos | Fosfomannomutasaasi 2 synnynnäinen glykosylaatiohäiriö | Fosfomannomutaasi II:n synnynnäinen glykosylaatiohäiriö | Fosfomannomutaasi II:n puutosYhdysvallat
-
SanofiValmisOsteokondrodysplasiaYhdysvallat
-
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Ilmoittautuminen kutsusta
-
LIB Therapeutics LLCMedpace, Inc.ValmisHeterotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemiaYhdysvallat, Israel, Norja, Etelä-Afrikka, Turkki
-
REGENXBIO Inc.Aktiivinen, ei rekrytointiHurlerin oireyhtymä | Hurler-Scheien oireyhtymä | Mukopolysakkaridoosi tyyppi I (MPS I)Yhdysvallat, Brasilia, Israel
-
University Children's Hospital, ZurichSanofiValmis
-
PTC TherapeuticsValmisLeighin oireyhtymäYhdysvallat
-
Rocket Pharmaceuticals Inc.Valmis
-
Purdue UniversityValmisLaktoosi-intoleranssi, aikuisten tyyppiYhdysvallat
-
REGENXBIO Inc.Aktiivinen, ei rekrytointiMukopolysakkaridoosi tyyppi II (MPS II)Yhdysvallat, Brasilia
-
REGENXBIO Inc.Aktiivinen, ei rekrytointiMukopolysakkaridoosi tyyppi II (MPS II)Yhdysvallat, Kanada
-
Spark TherapeuticsAktiivinen, ei rekrytointiLysosomaaliset varastointitaudit | Glykogeenin varastointisairaus, tyyppi II | Glykogeenin varastoinnin sairaus, tyyppi 2 | Pompen tauti (myöhään alkava) | Pompen tauti | LOPD | Hapan maltaasin puutosYhdysvallat, Kanada, Alankomaat, Ranska, Tanska, Saksa, Italia, Yhdistynyt kuningaskunta
-
agnes chenUniversity of California, Los Angeles; National Institute of Neurological... ja muut yhteistyökumppanitLopetettuIntratekaalisen entsyymin korvaamisen laajennustutkimus kognitiivisen heikkenemisen vuoksi MPS I:ssäMukopolysakkaridoosi I | Kognitiivinen heikkeneminenYhdysvallat
-
Duke UniversityGenzyme, a Sanofi CompanyAktiivinen, ei rekrytointiPompen tauti (myöhään alkava) | Pompen tauti | GAA:n puuteYhdysvallat
-
REGENXBIO Inc.Ilmoittautuminen kutsusta
-
Dr. Prayuth SudathipMedicines for Malaria VentureValmisMalaria, Vivax | G6PD-puutosThaimaa
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.ValmisPyruvaattikinaasin puutosYhdysvallat, Italia, Alankomaat
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncLopetettuGlykogeenin varastoinnin sairaus, tyyppi IIIYhdysvallat, Alankomaat
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmisMukopolysakkaridoosi IKiina
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAktiivinen, ei rekrytointiGlykogeenin varastointisairaus, tyyppi IIRanska
-
Hospital de Clinicas de Porto AlegreConselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico; Fundação...ValmisGlykogeenin varastointisairaus, tyyppi IBrasilia
-
University of FloridaLive Like Bella Pediatric Cancer ResearchValmisYleinen muuttuva immuunipuutos | Vaikea yhdistetty immuunipuutos | Sirppisolutauti | Hurlerin oireyhtymä | Krooninen granulomatoottinen sairaus | Talassemia | Wiskott-Aldrichin oireyhtymä | Adrenoleukodystrofia | X-kytketty lymfoproliferatiivinen sairaus | Diamond Blackfan anemia | Luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymä ja muut ehdotYhdysvallat
-
Greenwood Genetic CenterValmisGalaktosialidoosi | Sialidoosi | Fukosidoosi | Aspartyyliglukosaminuria | Alfa-mannosidoosi | Beetamannosidoosi | Mukolipidoosi II | Mukolipidoosi III | Schindlerin tautiYhdysvallat
-
Amicus TherapeuticsValmisPompen tauti (myöhään alkava)Yhdysvallat, Australia, Korean tasavalta, Japani, Taiwan, Belgia, Slovenia, Uusi Seelanti, Yhdistynyt kuningaskunta, Ranska, Argentiina, Kanada, Espanja, Bosnia ja Hertsegovina, Saksa, Ruotsi, Unkari, Itävalta, Bulgaria, Tanska ja enemmän
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.LopetettuAnemia | Anemia, hemolyyttinen | Pyruvaattikinaasin puutos | Pyruvaattikinaasin puutosanemiaYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Italia, Espanja, Alankomaat
-
Manchester University NHS Foundation TrustValmisMukopolysakkaridoosi tyyppi IIYhdistynyt kuningaskunta
-
Homology Medicines, IncPeruutettuMukopolysakkaridoosi IIYhdysvallat, Kanada
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companySaatavillaPrimaarinen hyperoksaluria tyyppi 1 (PH1)
-
Allievex CorporationIlmoittautuminen kutsustaMPS III BYhdysvallat, Saksa, Turkki, Yhdistynyt kuningaskunta, Kolumbia
-
University of FloridaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...Valmis
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.Valmis
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.Valmis
-
Amicus TherapeuticsSaatavillaPompen tauti infantiili-alkuTaiwan, Yhdysvallat, Italia
-
Amicus TherapeuticsSaatavilla
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, IncLopetettuMukopolysakkaridoosi III | Sanfilippon oireyhtymä | MPS IIIA | Sanfilippo AYhdysvallat, Espanja, Australia
-
Arizona State UniversityWashington State UniversityIlmoittautuminen kutsustaKielihäiriöt lapsilla | Klassinen galaktosemia | Puhehäiriöt lapsillaYhdysvallat
-
TakedaTakeda Development Center Americas, Inc.Aktiivinen, ei rekrytointiHunterin oireyhtymäYhdysvallat, Saksa, Malesia, Filippiinit, Thaimaa, Dominikaaninen tasavalta, Serbia, Vietnam
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAktiivinen, ei rekrytointiGlykogeenin varastointisairaus, tyyppi II - Pompen tautiYhdysvallat, Ranska, Japani, Taiwan, Yhdistynyt kuningaskunta
-
University of FloridaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... ja muut yhteistyökumppanitAktiivinen, ei rekrytointiPyruvaattidehydrogenaasikompleksin puutosYhdysvallat
-
Asklepios Biopharmaceutical, Inc.Aktiivinen, ei rekrytointi
-
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Aktiivinen, ei rekrytointiMukopolysakkaridoosi IIBrasilia
-
Fundação de Medicina Tropical Dr. Heitor Vieira...Ministry of Health, Brazil; Medicines for Malaria Venture; Centro de Pesquisa... ja muut yhteistyökumppanitAktiivinen, ei rekrytointi