- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Search trials
Hae kliinisistä tutkimuksista: inborn errors of metabolism
Yhteensä 432759 tulosta
-
Vitaflo International, LtdRekrytointiFenyyliketonuriat | PKU | Vaahterasiirappivirtsatauti | Homokystinuria | Glutaarihappo I | Perinnöllinen tyrosinemiaYhdistynyt kuningaskunta
-
Inozyme PharmaEi vielä rekrytointiaVauvojen yleinen valtimokalkkiutuminen | Autosomaalinen resessiivinen hypofosfateminen riisitauti | Ektonukleotidipyrofosfataasi/fosfodiesteraasi1-puutos | ATP-sidoskasetin alaperheen C jäsenen 6 puute
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RekrytointiLAPSEN oireyhtymä | Smith Lemli Opitzin oireyhtymä | Latosteroloosi | DesmosteroloosiYhdysvallat
-
Tang-Du HospitalAir Force Military Medical University, ChinaEi vielä rekrytointiaPerheellinen hyperkolesterolemiaKiina
-
Recordati Rare DiseasesTarget PharmaSolutions, Inc.RekrytointiPropionihapposidemia | Metyylimalonihappohappo | HyperammonemiaYhdysvallat
-
First Affiliated Hospital Xi'an Jiaotong UniversitySimcere CompanyRekrytointi
-
Taipei Veterans General Hospital, TaiwanEi vielä rekrytointiaGlykogeenin varastointisairaus, tyyppi II
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)RekrytointiDiabetes | Diagnosoimattomat sairaudet | Perinnölliset aineenvaihduntahäiriöt | Battenin tauti | Tay SachsYhdysvallat
-
Massachusetts General HospitalEuropean Leukodystrophy AssociationRekrytointiLevottomien jalkojen syndrooma | AdrenoleukodystrofiaYhdysvallat, Alankomaat
-
University of LausanneRekrytointiAineenvaihdunta, synnynnäiset virheetSveitsi
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyRekrytointiPrimaarinen hyperoksaluria tyyppi 3 | Primaarinen hyperoksaluria tyyppi 2 | Primaarinen hyperoksaluria tyyppi 1 | Primaarinen hyperoksaluriaYhdysvallat, Kanada, Libanon, Turkki, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa, Italia, Japani, Puola, Espanja, Yhdistyneet Arabiemiirikunnat
-
Aspa TherapeuticsRekrytointiCanavanin tautiYhdysvallat
-
Hong Kong Children's HospitalRekrytointiGlykogeenin varastointisairaus tyyppi IBHong Kong
-
Alnylam PharmaceuticalsRekrytointiPrimaarinen hyperoksaluria tyyppi 1Ranska, Espanja, Yhdysvallat, Israel, Belgia, Sveitsi, Saksa, Yhdistynyt kuningaskunta, Italia, Kanada
-
National Taiwan University HospitalRekrytointi
-
Duke UniversityRekrytointi
-
Stephen G. Kaler, MDRekrytointiMenkesin tauti | Okcipital Horn -oireyhtymäYhdysvallat
-
Viking Therapeutics, Inc.RekrytointiX-kytketyn adrenoleukodystrofian (X-ALD) adrenomyeloneuropatiamuoto (AMN)Yhdysvallat, Ranska, Saksa, Italia, Yhdistynyt kuningaskunta
-
National Institute of Diabetes and Digestive and...RekrytointiPrimaarinen hyperparatyreoosi | Pseudohypoparatyreoosi | Lisäkilpirauhasen syöpä | Perinnölliset luusairaudet | Multippeli endokriininen neoplasia, tyyppi 1Yhdysvallat
-
University Medical Centre LjubljanaEi vielä rekrytointiaFenyyliketonuriat | Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
-
Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute... ja muut yhteistyökumppanitRekrytointiSynnynnäinen amegakaryosyyttinen trombosytopenia | Paroksismaalinen yöllinen hemoglobinuria | Shwachman-Diamondin oireyhtymä | Luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymä | Synnynnäinen puhdas punasoluaplasia | Perinnöllinen sideroblastinen anemia | Hematologinen kasvain, jossa on ituradan GATA2-mutaatio | Hematologinen... ja muut ehdotYhdysvallat
-
Second Affiliated Hospital, School of Medicine,...RekrytointiKliiniset ominaisuudet ja tulosKiina
-
Second Affiliated Hospital, School of Medicine,...Rekrytointi
-
Peking University Third HospitalEi vielä rekrytointiaPerheellinen hyperkolesterolemia
-
Mackay Memorial HospitalSanofi Taiwan Co. LtdRekrytointi
-
Second Affiliated Hospital, School of Medicine,...RekrytointiYhden nukleotidin polymorfismi | Hyperurikemia | Kihti | Suolen mikrobiota | Virtsahappo | Geneettinen Loci | UlosteetKiina
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RekrytointiTurnerin syndrooma | Galaktosemia | Munasarjojen toimintahäiriö | Postmenarkeaaliset nuoret | Sukupuoliominaisuuksien vaihtelut | Erot sukupuolen kehityksessäYhdysvallat
-
Shenzhen People's HospitalRekrytointiLipidiaineenvaihduntahäiriöt | Perheellinen hyperkolesterolemia - homotsygoottinen | Proteiinikonvertaasi Subtilisiin/Kexin 9Kiina
-
Central Hospital, Nancy, FranceRekrytointiNuorten Pompen taudin puhkeaminenRanska
-
Vanderbilt University Medical CenterNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)RekrytointiPerheellinen hyperkolesterolemiaYhdysvallat
-
Rigshospitalet, DenmarkDanish Research Center for Magnetic ResonanceRekrytointiGlykogeenin varastointisairaus | Pompen tauti (myöhään alkava) | McArdlen tautiTanska
-
Children's Memorial Health Institute, PolandDepartment of Internal Medicine, Hypertension and Vascular Diseases, The...Ei vielä rekrytointiaGlukoosi-6-fosfataasin puutosPuola
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisRekrytointiAdrenoleukodystrofia | Adrenomyeloneuropatia | Metakromaattinen leukodystrofia | Aikuisen alkava leukoenkefalopatia, johon liittyy aksonaalisia sferoideja ja pigmentoitunutta gliaaRanska
-
Samsung Medical CenterEi vielä rekrytointiaSanfilippon oireyhtymä A
-
SanofiRekrytointiGlykogeenin varastointisairaus, tyyppi IIBelgia, Yhdysvallat, Kiina, Saksa, Italia, Alankomaat, Espanja, Taiwan, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Baylor College of MedicineChildren's National Research InstituteRekrytointiOrnitiinin transkarbamylaasin puutos | Ureasyklin häiriö | Karbamyylifosfaattisyntetaasin puutos | Argininomeripihkahappoasiduria | Hyperargininemia | Sitrullinemia 1 | ARGI-puutos | ASL-puutos | ASS:n puute | NAGS-puuteYhdysvallat
-
Massachusetts General HospitalAgios Pharmaceuticals, Inc.RekrytointiAkuutti myelooinen leukemia | Myelodysplastiset oireyhtymät | Myeloproliferatiivinen kasvain | Myelodysplastinen/myeloproliferatiivinen kasvain | Klonaalinen sytopenia, jolla on määrittelemätön merkitys | Pyruvaattikinaasin puutos | Pyruvaattikinaasin puutosanemia | Perinnöllinen hemolyyttinen anemia | Klonaalinen... ja muut ehdotYhdysvallat
-
Ain Shams UniversityRekrytointiSynnynnäinen lisämunuaisen hyperplasiaEgypti
-
Children's Mercy Hospital Kansas CityRekrytointi
-
ModernaTX, Inc.RekrytointiMetyylimalonihappohappoYhdysvallat, Espanja, Kanada, Alankomaat, Ranska, Australia, Yhdistynyt kuningaskunta
-
National Medical Research Center for Rehabilitation...Pirogov Russian National Research Medical University; DNKOM LLC; The Orenburg...RekrytointiSydän-ja verisuonitaudit | Hermoston sairaudet | Urologiset sairaudet | Diabetes | Neuromuskulaariset sairaudet | Hyperkolesterolemia | Kihti | Hyperbilirubinemia | Hyper IgE -oireyhtymä | Hyper-LDL-kolesterolemia | Hyper beeta-lipoproteinemia | Hypereosinofiilinen oireyhtymäVenäjän federaatio
-
Chang Gung Memorial HospitalRekrytointiEi-fenyyliketonuurinen hyperfenyylialaninemiaTaiwan
-
University of Sao Paulo General HospitalPfizerRekrytointi
-
Shanghai Jiao Tong University School of MedicineRekrytointiSynnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia | Cushingin oireyhtymä | Feokromosytooma | Lisämunuaisen incidenssi | Lisämunuaisen adenooma | Lisämunuaisen karsinooma | Aldosteronismi | HypoadrenalismiKiina
-
University of California, San FranciscoRekrytointiSfingolipidoosit | Entsyymin puuteYhdysvallat
-
Massachusetts General HospitalNational Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases...Rekrytointi
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisEi vielä rekrytointiaX-kytketty hypofosfatemia (XLH)
-
University Health Network, TorontoUniversity of Colorado, Denver; Mayo Clinic; Icahn School of Medicine at Mount... ja muut yhteistyökumppanitRekrytointi
-
Akcea TherapeuticsUnited BioSource, LLCRekrytointiPerinnöllinen transtyretiiniamyloidoosi polyneurotiallaYhdysvallat, Ranska, Kreikka, Italia, Espanja, Kanada, Saksa, Portugali
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.RekrytointiAleksanterin tautiYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Australia, Kanada, Israel, Italia, Japani, Alankomaat