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Clinical Trials on Mucopolysaccharidose II in New Zealand

441 résultats au total

REGENXBIO Inc.

Actif, ne recrute pas

Thérapie génique CAMPSIITE™ RGX-121 chez les sujets atteints de MPS II (syndrome de Hunter)

Mucopolysaccharidose de type II (MPS II)

États-Unis, Brésil
University of Minnesota
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... et autres collaborateurs

Complété

Études longitudinales de la structure et de la fonction cérébrales dans les troubles MPS

Mucopolysaccharidose Type I | Mucopolysaccharidose Type II | Mucopolysaccharidose Type VI | Mucopolysaccharidose Type IV | Mucopolysaccharidose Type VII

États-Unis, Canada
University of Chicago
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... et autres collaborateurs

Complété

Maladie de surcharge lysosomale : surveillance de la santé, du développement et des résultats fonctionnels chez les enfants d'âge préscolaire

Maladie de Krabbe | Mucopolysaccharidose de type II (MPS II) | Mucopolysaccharidose de type I (MPS I) | Mucopolysaccharidose de type III (MPS III) | Mucopolysaccharidose de type VI (MPS VI)

États-Unis
National MPS Society
MediResource Inc.

Résilié

Étude pour détecter la mucopolysaccharidose non reconnue chez les enfants fréquentant les cliniques de rhumatologie, de dysplasie des mains ou du squelette

Mucopolysaccharidose I | Mucopolysaccharidose II | Mucopolysaccharidoses | Mucopolysaccharidose VI | Mucopolysaccharidose IV

États-Unis
Denali Therapeutics Inc.

Recrutement

Une étude visant à déterminer l'efficacité et l'innocuité de DNL310 par rapport à l'idursulfase chez des participants pédiatriques atteints de mucopolysaccharidose neuropathique (nMPS II) ou non neuropathique de type II (nnMPS II) (COMPASS)

Mucopolysaccharidose II

États-Unis, Espagne, Royaume-Uni, Tchéquie, France, Canada, Italie, Belgique, Pays-Bas, Allemagne, Argentine, Suède, Turquie, Colombie, Brésil
Shire

Complété

Prolongation de l'étude TKT024 évaluant l'innocuité à long terme et les résultats cliniques chez les patients atteints de MPS II recevant de l'idursulfase

Syndrome de chasseur | Mucopolysaccharidose II (MPS II)

États-Unis, France, Royaume-Uni, Allemagne, Suède, Espagne, Brésil, Canada, Italie, Roumanie
Sangamo Therapeutics

Résilié

Étude à dose croissante de l'édition du génome par la nucléase à doigt de zinc (ZFN) thérapeutique SB-913 chez des sujets atteints de MPS II

Mucopolysaccharidose II | MPS II

États-Unis
Takeda
Takeda Development Center Americas, Inc.

Recrutement

Une étude d'ELAPRASE chez des participants naïfs de traitement atteints du syndrome de Hunter (mucopolysaccharidose [MPS] II)

Syndrome de chasseur | Mucopolysaccharidose (MPS)

États-Unis
Homology Medicines, Inc

Retiré

Innocuité et efficacité du HMI-203 chez les adultes traités par ERT atteints de MPS II

Mucopolysaccharidose II

États-Unis, Canada
Takeda

Recrutement

Une étude sur l'élaprase chez les enfants et les adultes atteints du syndrome de Hunter (mucopolysaccharidose II) en Inde

Syndrome de chasseur

Inde
LYSOGENE

Actif, ne recrute pas

Étude de la thérapie génique AAVrh10-h.SGSH chez des patients atteints de mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA) (AAVance)

Mucopolysaccharidose Type IIIA

Allemagne, États-Unis, Royaume-Uni, France, Pays-Bas
BioMarin Pharmaceutical

Complété

Mucopolysaccharidose (MPS) VI Programme de surveillance clinique (CSP)

Mucopolysaccharidose VI (MPS VI, Syndrome de Maroteaux-Lamy)

États-Unis, France, Australie, Allemagne, Irlande, L'Autriche, Belgique, Italie, Lituanie, Pays-Bas, Le Portugal, Suède, Royaume-Uni
Genzyme, a Sanofi Company

Recrutement

Registre de la mucopolysaccharidose I (MPS I)

Mucopolysaccharidose I (MPS I)

Croatie, États-Unis, Argentine, Australie, Belgique, Brésil, Canada, Danemark, France, Hong Kong, Inde, Indonésie, Corée, République de, Koweit, Liban, Malaisie, Pays-Bas, Pakistan, Philippines, Pologne, Arabie Saoudite, Singapour, S... et plus
Sangamo Therapeutics

Actif, ne recrute pas

Suivi à long terme (LTFU) des sujets ayant reçu SB-318, SB-913 ou SB-FIX (LTFU)

Hémophilie B | Mucopolysaccharidose I | Mucopolysaccharidose II

États-Unis
Joyce Fox
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Plus disponible

Un protocole de traitement ouvert avec la thérapie de remplacement enzymatique rhGUS UX003 pour un patient atteint de MPS 7 au stade avancé

Mucopolysaccharidose Type 7

États-Unis
BioMarin Pharmaceutical

Approuvé pour la commercialisation

Programme d'accès étendu BMN 110 US

Syndrome de Morquio A | MPS TVA | Mucopolysaccharidose IVA

États-Unis, Porto Rico
BioMarin Pharmaceutical

Complété

Étude sur le BMN 110 chez des patients pédiatriques de < 5 ans atteints de mucopolysaccharidose IVA (syndrome de Morquio A)

Syndrome de Morquio A | MPS TVA | Mucopolysaccharidose IVA

Taïwan, États-Unis, Italie, Royaume-Uni
BioMarin Pharmaceutical

Résilié

Étude de sécurité et d'exercice de deux doses de BMN 110 pour le syndrome de Morquio A

Syndrome de Morquio A | MPS TVA | Mucopolysaccharidose IVA

États-Unis, Royaume-Uni, Canada, Allemagne
BioMarin Pharmaceutical
ICON plc

Complété

Une étude de registre Morquio A multicentrique, multinationale et observationnelle (MARS) (MARS)

Mucopolysaccharidose IV Type A | Syndrome de Morquio A | MPS TVA

États-Unis, Royaume-Uni, Australie, Taïwan, Belgique, Malaisie, L'Autriche, Canada, Le Portugal, France, Irlande, Tchéquie, Danemark, Italie, Pays-Bas, Pologne, Porto Rico
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Complété

Étude sur le traitement de remplacement enzymatique de la bêta-glucuronidase humaine recombinante (rhGUS) UX003 chez des patients de moins de 5 ans atteints de mucopolysaccharidose de type 7, syndrome de Sly (MPS 7)

Mucopolysaccharidose | Syndrome sournois | Mucopolysaccharidose VII | MPS VII

Espagne, États-Unis, Le Portugal
Albert Einstein College of Medicine
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... et autres collaborateurs

Inscription sur invitation

ScreenPlus : un programme de dépistage néonatal complet, flexible et multi-troubles (ScreenPlus)

Mucopolysaccharidose II | Maladie de Fabry | Maladie de Niemann-Pick, type C | Mucopolysaccharidose VI | Déficit en lipase acide lysosomale | Leucodystrophie métachromatique | Maladie de Gaucher | Xanthomatose cérébrotendineuse | Mucopolysaccharidose IV A | GM1 Gangliosidose | Mucopolysaccharidose VII | Déficit... et d'autres conditions

États-Unis
Smith & Nephew, Inc.

Complété

Sécurité et performance du système de genou complet Journey II BCS Mesures des résultats rapportés par les patients (JIIPROMS)

Système total de genou Journey II BCS

États-Unis, Belgique, Nouvelle-Zélande
BioMarin Pharmaceutical

Complété

Étude d'extension d'efficacité et d'innocuité à long terme du BMN 110 chez des patients atteints de mucopolysaccharidose IVA (syndrome de Morquio A)

Syndrome de Morquio A | MPS TVA | Mucopolysaccharidose IV A

États-Unis, Canada, France, Taïwan, Argentine, Colombie, Espagne, Turquie, Japon, Arabie Saoudite, Pays-Bas, Danemark, Corée, République de, Brésil, Royaume-Uni, Allemagne, Norvège, Le Portugal, Italie, Qatar
BioMarin Pharmaceutical

Complété

BMN 110 Phase 3B chez des patients australiens (MOR-AUS)

Mucopolysaccharidose IVA (syndrome de Morquio A)

Australie
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
PRA Health Sciences

Recrutement

Programme de surveillance de la mucopolysaccharidose VII

Syndrome sournois | Mucopolysaccharidose VII | MPS VII | MPS 7

États-Unis, Allemagne, Brésil, Argentine, France, Pays-Bas, Le Portugal, Espagne, Turquie
Genzyme, a Sanofi Company
BioMarin/Genzyme LLC

Complété

Étude clinique d'Aldurazyme chez des patients atteints de mucopolysaccharidose (MPS) I

Mucopolysaccharidose I | Syndrome de Hurler-Scheie | Syndrome des hurleurs

États-Unis, Canada, Allemagne
Genzyme, a Sanofi Company
BioMarin/Genzyme LLC

Complété

Étude d'extension de phase 3 sur l'innocuité et l'efficacité d'Aldurazyme® (Laronidase) chez les patients atteints de mucopolysaccharidose I (MPS I)

Mucopolysaccharidose I | Syndrome de Scheie | Syndrome de Hurler | Syndrome de Hurler-Scheie

États-Unis, Canada, Royaume-Uni, Brésil, Allemagne, Italie, Pays-Bas
Takeda

Disponible

Programme d'accès post-essai à l'idursulfase-IT avec l'élaprase chez les enfants atteints du syndrome de Hunter

Syndrome de chasseur

États-Unis, Australie, Mexique, Espagne, Royaume-Uni
Sanofi

Complété

Une première étude d'augmentation de dose unique et répétée chez l'homme de SAR442501 chez des sujets adultes en bonne santé

Ostéochondrodysplasie

États-Unis
Phoenix Nest
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Inscription sur invitation

Une étude d'histoire naturelle du syndrome de Sanfilippo de type D (MPSIIID)

Syndrome de Sanfilippo Type D

États-Unis
Future University in Egypt

Complété

Effet de la distalisation bilatérale des premières molaires supérieures dans un groupe de patients après extraction des deuxièmes molaires maxillaires

Malocclusion de classe II

Egypte
Smith & Nephew, Inc.
Nor Consult

Complété

Sécurité et performance du système de maintien total du genou (TKS) JOURNEY™ II Cruciate Retaining (CR) (JIICR)

Système total de genou Journey II CR

États-Unis
Beth Israel Medical Center

Complété

Une étude en simple aveugle sur la stimulation électrique crânienne dans le trouble bipolaire II

Trouble bipolaire II

États-Unis
BioMarin Pharmaceutical

Complété

Une étude en double aveugle pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du BMN 110 chez les patients atteints de mucopolysaccharidose IVA (syndrome de Morquio A)

MPS IV A

États-Unis, Canada, France, Royaume-Uni, Taïwan, Argentine, Colombie, Japon, Arabie Saoudite, Pays-Bas, Danemark, Corée, République de, Brésil, Allemagne, Le Portugal, Italie, Qatar
Smith & Nephew, Inc.
Nor Consult, LLC

Complété

Sécurité et performance du système de genou complet Journey II XR (JIIXR)

Système total de genou Journey II XR

États-Unis
State University of New York at Buffalo

Complété

Efficacité BRIUS vs FFA

Malocclusion dentaire | Surpeuplement, Dent | Classe d'angle II | Classe d'angle I

États-Unis
Arrowhead Pharmaceuticals

Complété

Étude d'ARO-ANG3 chez des volontaires sains et chez des patients dyslipidémiques

Dyslipidémies | Hypertriglycéridémie | Hypercholestérolémie familiale

Australie, Nouvelle-Zélande
Verve Therapeutics, Inc.

Pas encore de recrutement

Suivi à long terme des participants ayant reçu une thérapie expérimentale d'édition génétique pour les maladies cardiovasculaires

Hypercholestérolémie | Maladie cardiovasculaire athéroscléreuse | Hypercholestérolémie familiale hétérozygote

Nouvelle-Zélande, Royaume-Uni
Verve Therapeutics, Inc.

Actif, ne recrute pas

Une étude de VERVE-101 chez des patients atteints d'hypercholestérolémie familiale et de maladies cardiovasculaires

Hypercholestérolémie | Maladie cardiovasculaire athéroscléreuse | Hypercholestérolémie familiale hétérozygote

Nouvelle-Zélande, Royaume-Uni
Community Health Center, Inc.
Robert Wood Johnson Foundation; Ginger.io

Résilié

Étude sur la santé comportementale Ginger.io

La dépression | Anxiété | Trouble bipolaire I | Trouble bipolaire II

États-Unis
National Cancer Institute (NCI)
Celgene Corporation

Actif, ne recrute pas

Rituximab, lénalidomide et ibrutinib dans le traitement de patients atteints d'un lymphome folliculaire de stade II à IV n'ayant jamais été traité

Lymphome folliculaire Ann Arbor Stade III Grade 1 | Ann Arbor Stade III Grade 2 Lymphome folliculaire | Ann Arbor Stade IV Grade 1 Lymphome Folliculaire | Ann Arbor Stade IV Grade 2 Lymphome folliculaire | Ann Arbor Stade II Grade 3 Lymphome folliculaire contigu | Ann Arbor Stade II Grade... et d'autres conditions

États-Unis
Aldagen

Résilié

ALD-101 Traitement adjuvant de la transfusion de sang de cordon ombilical non apparenté (UCBT) chez les patients atteints de maladies métaboliques héréditaires (UCBT-002)

Mucopolysaccharidose | Erreurs innées du métabolisme | Troubles du stockage lysosomal | Maladies métaboliques héréditaires | Maladies de stockage des peroxysomes

États-Unis
National Cancer Institute (NCI)

Complété

Gossypol, Paclitaxel et Carboplatine dans le traitement des patients atteints de tumeurs solides métastatiques ou ne pouvant être retirées par chirurgie

Lymphome à cellules B extranodal de la zone marginale du tissu lymphoïde associé à la muqueuse | Lymphome nodal de la zone marginale à cellules B | Lymphome de Burkitt récurrent chez l'adulte | Lymphome diffus à grandes cellules récurrent chez l'adulte | Lymphome diffus à cellules mixtes... et d'autres conditions

États-Unis
Roswell Park Cancer Institute
National Cancer Institute (NCI)

Complété

Pegfilgrastim et rituximab dans le traitement de patients atteints d'un lymphome folliculaire non traité, en rechute ou réfractaire, d'un petit lymphome lymphocytaire ou d'un lymphome de la zone marginale

Lymphome à cellules B extranodal de la zone marginale du tissu lymphoïde associé à la muqueuse | Lymphome nodal de la zone marginale à cellules B | Lymphome folliculaire de grade 1 récurrent | Lymphome folliculaire de grade 2 récurrent | Lymphome folliculaire de grade 3 récurrent | Lymphome... et d'autres conditions

États-Unis
National Cancer Institute (NCI)

Complété

Lénalidomide et Rituximab dans le traitement de patients atteints d'un lymphome folliculaire non hodgkinien de stade II, de stade III ou de stade IV n'ayant jamais été traité

Lymphome folliculaire Ann Arbor Stade III Grade 1 | Ann Arbor Stade III Grade 2 Lymphome folliculaire | Ann Arbor Stade IV Grade 1 Lymphome Folliculaire | Ann Arbor Stade IV Grade 2 Lymphome folliculaire | Ann Arbor Stade II Grade 3 Lymphome folliculaire contigu | Ann Arbor Stade II Grade... et d'autres conditions

États-Unis
Genzyme, a Sanofi Company

Complété

Pharmacocinétique de l'Alglucosidase Alfa chez les patients atteints de la maladie de Pompe (PAPAYA)

Maladie de Pompe | Maladie de stockage du glycogène de type II (GSD II)

États-Unis, Fédération Russe, Royaume-Uni, Bulgarie, Inde, Ukraine
Genzyme, a Sanofi Company

Complété

Protocole d'extension de l'étude sur le traitement à début tardif

Maladie de stockage du glycogène de type II (GSD-II) | Maladie de Pompe (apparition tardive) | Glycogenèse Type II | Déficit en maltase acide (DMLA)

États-Unis, France, Canada, Pays-Bas, Australie
Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Actif, ne recrute pas

Étude pilote sur l'acupuncture pour la fonction cognitive liée au cancer

Cancer gynécologique | Cancer du sein de stade I | Cancer du sein de stade II | Cancer de la prostate de stade I | Cancer de la prostate de stade II | Cancer de la prostate de stade III | Cancer du sein de stade III | Cancer gynécologique de stade III | Cancer colorectal de stade III | Cancer colorectal... et d'autres conditions

États-Unis
Pfizer

Complété

Étude sur l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du PF-06291874 en monothérapie orale pour traiter les adultes atteints de diabète sucré de type 2

Diabète sucré, type II

États-Unis
Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Tesaro, Inc.

Recrutement

Étude du blocage par induction de PD-1 chez des sujets atteints de tumeurs solides déficientes en réparation des mésappariements localement avancés

Tumeur solide | Tumeur solide, adulte | Adénocarcinome rectal | Stade clinique : Stade II (T3-4, N-) | Stade III (Tout T, N+)

États-Unis

Clinical Trials on Mucopolysaccharidose II in New Zealand

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