Essais cliniques sur Spheroid Body Myopathy

12071 résultats au total

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Résilié

Une étude pour évaluer l'innocuité des comprimés d'acide acéneuramique à libération prolongée (Ace-ER; UX001) dans la myopathie de glucosamine (UDP-N-acétyl)-2-épimérase (GNE) (GNEM) (également connue sous le nom de myopathie à corps d'inclusion héréditaire [HIBM] ) Patients atteints d'une déficience ambulatoire grave

Myopathie héréditaire à corps d'inclusion | GNE Myopathie | Myopathie à corps d'inclusion 2 | Myopathie distale avec vacuoles bordées | Myopathie distale, type Nonaka | Quadriceps épargnant la myopathie

Canada, États-Unis, Bulgarie
Nobelpharma

Complété

Étude de confirmation de l'efficacité du NPC-09

GNE Myopathie | Maladie de Nonaka | Myopathie distale avec vacuoles bordées (DMRV) | Myopathie à corps d'inclusion héréditaire (hIBM)

Japon
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Résilié

Étude pour évaluer l'innocuité et l'efficacité des comprimés à libération prolongée d'acide acéneuramique (Ace-ER) chez les patients atteints de myopathie à la glucosamine (UDP-N-acétyl)-2-épimérase (GNEM) ou de myopathie héréditaire à corps d'inclusion (HIBM)

Myopathie héréditaire à corps d'inclusion | GNE Myopathie | Myopathie distale avec vacuoles bordées | Myopathie distale, type Nonaka | Quadriceps épargnant la myopathie

États-Unis, Canada, Royaume-Uni, Israël, Italie, Bulgarie, France
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Complété

Étude de phase 3 randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l'acide sialique chez les patients atteints de myopathie à la glucosamine (UDP-N-acétyl)-2-épimérase (GNEM) ou de myopathie héréditaire à corps d'inclusion (HIBM) (GNEM)

Myopathie héréditaire à corps d'inclusion | GNE Myopathie | Myopathie distale avec vacuoles bordées | Myopathie distale, type Nonaka

États-Unis, Canada, Royaume-Uni, Israël, Italie, Bulgarie, France
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Complété

Une étude d'extension de phase 2 en ouvert portant sur des comprimés à libération prolongée d'acide sialique à dose plus élevée (SA-ER) et des capsules à libération immédiate d'acide sialique (SA-IR) chez des patients atteints de glucosamine (UDP-N-acétyl)-2-épimérase (GNE ) Myopathie

GNE Myopathie | Myopathie à corps d'inclusion héréditaire (HIBM)

États-Unis, Israël
National Human Genome Research Institute (NHGRI)
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS); Therapeutics...

Complété

Essai clinique de phase I de ManNAc chez des patients atteints de myopathie GNE ou de myopathie héréditaire à corps d'inclusion (HIBM)

GNE Myopathie | Myopathie à corps d'inclusion héréditaire (HIBM)

États-Unis
Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust

Recrutement

Registre des patients atteints de myopathie myotubulaire et centronucléaire

Myopathie myotubulaire liée à l'X | Myopathie centronucléaire | Myopathie myotubulaire | Myopathie myotubulaire 1 | Myopathie myotubulaire (centronucléaire) | Myopathie centronucléaire, liée à l'X

Royaume-Uni
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Newcastle University

Complété

Programme de surveillance de la maladie GNE-Myopathy (GNEM-DMP) : un registre et une étude d'histoire naturelle observationnelle prospective pour évaluer la myopathie GNE ou la myopathie à corps d'inclusion héréditaire (HIBM)

Myopathie héréditaire à corps d'inclusion | GNE Myopathie | Maladie de Nonaka | Myopathie épargnant le quadriceps (QSM) | Myopathie distale avec vacuoles bordées (DMRV)

États-Unis, Bulgarie, Canada, France, Royaume-Uni
Clinic for Special Children

Recrutement

WiTNNess - Étude d'histoire naturelle de la myopathie TNNT1 (WiTNNess)

Myopathie | Myopathie; Héréditaire | Myopathies, Némaline | Myopathie associée à TNNT1 | Myopathie à bâtonnets de némaline d'apparition infantile | Myopathie, Rod | Myopathie Amish Némaline | Myopathie némaline 5 | NEM5 | Maladie musculaire génétique | Trouble héréditaire récessif (autosomique) | ANM

États-Unis
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Complété

Innocuité et pharmacocinétique des tables d'acide sialique chez les patients atteints de myopathie héréditaire à corps d'inclusion (HIBM)

Myopathie à corps d'inclusion héréditaire (HIBM)

États-Unis
Vastra Gotaland Region

Inscription sur invitation

Changements des tests de la fonction motrice chez les sujets atteints de myopathie congénitale traités avec du salbutamol oral par rapport à l'absence de traitement (COMPIS)

Maladies musculo-squelettiques | Maladies neuromusculaires | Myopathie centronucléaire | Myopathie némaline | Myopathie congénitale | Myopathie de stockage de la myosine

Suède
Radboud University Medical Center
UMC Utrecht

Pas encore de recrutement

L'histoire naturelle et la fatigabilité musculaire des patients atteints de myopathies congénitales. (READYCOM)

Myopathie centronucléaire | Myopathie némaline | Maladie du noyau central | Maladie multi-minicore

Pays-Bas
Newcastle University

Inconnue

Registre international des patients atteints de myopathie GNE

Myopathie héréditaire à corps d'inclusion | GNE Myopathie

Royaume-Uni
Tohoku University

Complété

Étude pharmacocinétique sur l'acide N-acétylneuraminique

Myopathie héréditaire à corps d'inclusion | Myopathie de Nonaka

Japon
Ludwig-Maximilians - University of Munich

Complété

Histoire naturelle dans les syndromes CCFDN et IBM

Myosite à inclusions, sporadique | Myopathie à corps d'inclusion, autosomique récessive | Myopathie à corps d'inclusion, autosomique dominante | Cataractes congénitales, dysmorphie faciale et neuropathie

Allemagne
James Dowling
Canadian Institutes of Health Research (CIHR); Cures Within Reach; The Joshua... et autres collaborateurs

Recrutement

Thérapie au tamoxifène pour la myopathie myotubulaire (TAM4MTM)

Myopathie myotubulaire liée à l'X

Royaume-Uni, Canada, États-Unis
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Complété

Une étude de phase 2 pour évaluer la dose et l'efficacité pharmacodynamique des comprimés d'acide sialique à libération prolongée (SA-ER) chez les patients atteints de myopathie GNE ou de myopathie héréditaire à corps d'inclusion (GNE Myopathy)

Myopathie héréditaire à corps d'inclusion | GNE Myopathie

États-Unis, Israël
Rigshospitalet, Denmark

Actif, ne recrute pas

Zones transversales contractiles et force musculaire chez les patients atteints de myopathies congénitales

Myopathie congénitale | Maladies musculaires héréditaires | RYR1-myopathie

Danemark
Assiut University

Pas encore de recrutement

Imagerie par résonance magnétique et échographie dans l'évaluation des maladies musculaires

Myosite | Myopathie congénitale | Myopathie acquise
Boston Children's Hospital
Muscular Dystrophy Association

Recrutement

Études moléculaires et génétiques des myopathies congénitales

Myopathie centronucléaire | Myopathie myotubulaire | Myopathie némaline | Maladie du noyau central | Disproportion congénitale du type de fibre | Maladie multiminicore | Dystrophie musculaire de la colonne vertébrale rigide | Myopathie congénitale indéfinie

États-Unis
Astellas Gene Therapies

Complété

Une étude d'évaluation clinique chez des sujets atteints de myopathie myotubulaire liée à l'X (XLMTM) (INCEPTUS)

Myopathie myotubulaire liée à l'X

États-Unis, France, Royaume-Uni, Canada, Allemagne
University of Florida
Audentes Therapeutics

Complété

Fonction des muscles respiratoires dans la myopathie myotubulaire liée à l'X non traitée (XLMTM)

Myopathie myotubulaire liée à l'X

États-Unis
Astellas Gene Therapies

Complété

Un examen des dossiers médicaux des patients atteints de myopathie myotubulaire liée à l'X (XLMTM)

Hommes atteints de myopathie myotubulaire liée à l'X (XLMTM)

États-Unis, Royaume-Uni
Cure CMD
University of Michigan; Congenital Muscle Disease International Registr

Complété

Étude sur les événements de myopathie myotubulaire (MTMES)

Myopathie myotubulaire liée à l'X

États-Unis
Astellas Gene Therapies

Actif, ne recrute pas

Étude clinique sur le transfert de gènes dans la myopathie myotubulaire liée à l'X (ASPIRO)

Myopathie myotubulaire liée à l'X

États-Unis, Canada, France, Allemagne
Texas Tech University Health Sciences Center

Recrutement

GG dérivé du rocou pour la myopathie associée aux statines (GG-statin)

Myopathie; Primaire

États-Unis
Reneo Pharma Ltd

Résilié

Une étude ouverte d'innocuité à long terme de REN001 chez des patients atteints de myopathie mitochondriale primaire (Stride Ahead)

Myopathie Mitochondriale Primaire

Espagne, Australie, Belgique, Danemark, Canada, Royaume-Uni, France, Allemagne, Hongrie, Italie, Pays-Bas, Nouvelle-Zélande
The Emmes Company, LLC
United Mitochondrial Disease Foundation; PolG Foundation Mito Australia

Recrutement

Étude sur le matériel source d'évaluation vidéo mitochondriale

PolG, myopathie mitochondriale primaire

États-Unis
Reneo Pharma Ltd

Complété

Une étude sur l'efficacité et l'innocuité d'un traitement de 24 semaines avec REN001 chez des patients atteints de myopathie mitochondriale primaire (STRIDE)

Myopathie Mitochondriale Primaire

États-Unis, Espagne, Australie, France, Royaume-Uni, Nouvelle-Zélande, Danemark, Norvège, Tchéquie, Belgique, Canada, Allemagne, Hongrie, Italie, Pays-Bas
Stealth BioTherapeutics Inc.

Résilié

Un essai pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de la myopathie mitochondriale primaire à l'élamiprétide, suivi d'une extension en ouvert (MMPOWER-3)

Myopathie Mitochondriale Primaire

États-Unis, Allemagne, Canada, Italie, Royaume-Uni, Danemark, Hongrie
Reneo Pharma Ltd

Résilié

Une étude sur l'innocuité de REN001 chez des patients atteints de myopathie mitochondriale primaire

Myopathie Mitochondriale Primaire

Royaume-Uni
Ra Pharmaceuticals

Résilié

Étude d'innocuité et d'efficacité du zilucoplan chez des sujets atteints de myopathie nécrosante à médiation immunitaire

Myopathie nécrosante à médiation immunitaire

États-Unis, Pays-Bas, France, Royaume-Uni
Lawson Health Research Institute

Complété

Evaluation of Patients With Statin Myopathy Using an N of 1 Trial Design

Myopathie aux statines

Canada
Armgo Pharma, Inc.
National Institute of Nursing Research (NINR); National Institute of Neurological... et autres collaborateurs

Complété

S 48168 (ARM 210) pour le traitement des myopathies liées à RYR1 (RYR1-RM)

Myopathie RYR-1

États-Unis
Rockefeller University

Résilié

Caractéristiques métaboliques des patients post-myopathie associés au traitement par statine

Myopathie (associée aux statines)

États-Unis
Oregon Health and Science University

Complété

Neurosciences-Unité de soins intensifs Stimulation électrique

Myopathie en soins intensifs (USI)

États-Unis
University of Melbourne
Melbourne Health; National University Hospital, Singapore; Flinders Medical... et autres collaborateurs

Complété

Fonction physique en soins intensifs (PaciFIC) (PaciFIC)

Myopathie en soins intensifs (USI)

Singapour, Australie, Brésil
Rigshospitalet, Denmark

Complété

Entraînement aérobie chez les patients atteints de myopathies congénitales

Myopathie congénitale

Danemark
Sándor Beniczky
University of Aarhus; Danish Council for Independent Research; Søster og Verner...

Complété

Comprendre les mécanismes de la myopathie des maladies graves à l'aide d'une nouvelle méthode électrophysiologique - MVRCs

Myopathie des maladies graves | Maladie grave myopathie

Danemark
Astellas Pharma Inc

Actif, ne recrute pas

Une étude pour évaluer l'ASP0367 chez les participants atteints de myopathie mitochondriale primaire (MOUNTAINSIDE)

Myopathie Mitochondriale Primaire

États-Unis
Ruth Salim

Inconnue

IRM chez les patients atteints de myopathies liées au collagène VI

Myopathie de Bethlem | Maladie d'Ullrich

Danemark
Universidade Estadual do Oeste do Paraná

Complété

Corrélation entre la spirométrie et l'indépendance fonctionnelle chez les patients adultes post-USI

Myopathie en soins intensifs (USI) | Indépendance fonctionnelle
Hartford Hospital

Inconnue

CoEnzyme Q10 dans la myopathie aux statines

Myopathie aux statines

États-Unis
Dynacure

Résilié

Essai de médicament humain de phase précoce pour étudier la dynamine 101 (DYN101) chez des patients de ≥ 16 ans atteints de myopathies centronucléaires (Unite-CNM)

Myopathie centronucléaire

France, Pays-Bas, Royaume-Uni, Belgique, Danemark, Allemagne
Dynacure

Retiré

Étude d'histoire naturelle de patients atteints de myopathies centronucléaires (NatHis-CNM)

Myopathie centronucléaire
Hartford Hospital
University of Connecticut

Inconnue

NIRS pour diagnostiquer SAMS

Réaction indésirable aux statines | Myopathie squelettique

États-Unis
National Institute of Nursing Research (NINR)

Complété

Thérapie antioxydante dans la myopathie congénitale liée à RYR1 (RYR1)

Maladie neuromusculaire

États-Unis
University of Washington
Grifols Biologicals, LLC

Retiré

Monothérapie IgIV Gamunex-C pour le traitement de la myopathie nécrosante positive à l'auto-anticorps anti-HMG-CoA réductase (l'essai MIGHT)

Myopathie nécrosante à médiation immunitaire

États-Unis
Central Hospital, Nancy, France

Inconnue

Myopathies nécrosantes auto-immunes juvéniles (MYONECPED)

Myopathie nécrosante à médiation immunitaire

France
Izmir Katip Celebi University

Inconnue

Intra and Inter Reliability and Validity of the Turkish Version of Ottowa Sitting Scale in Intensive Care Unit Survivors

Perturbation fonctionnelle | Myopathie en soins intensifs (USI)

Turquie

Essais cliniques sur Spheroid Body Myopathy

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Armenia

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements