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Prove cliniche su Carenza di lipasi acida lisosomiale
Totale 341 risultati
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Aeglea BiotherapeuticsCompletatoDeficit di arginasi I | IperargininemiaStati Uniti, Italia, Canada, Francia, Regno Unito, Austria, Germania
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National Institute of Neurological Disorders and...CompletatoSemialdeide succinica | Carenza di deidrogenasi | MalattieStati Uniti
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Fresenius KabiRitiratoMalnutrizione | TUTTO Pediatrico | Deficit neurocognitivo | Malattie epatiche associate alla nutrizione parenterale | Carenza di acidi grassi essenziali
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Ultragenyx Pharmaceutical IncReclutamentoCarenza di OTCStati Uniti, Portogallo, Australia, Italia, Spagna, Regno Unito, Giappone, Canada, Germania, Francia, Argentina, Olanda, Brasile
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University College, LondonReclutamentoDeficit di ornitina transcarbamilasiRegno Unito
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Arcturus Therapeutics, Inc.Attivo, non reclutanteDeficit di ornitina transcarbamilasiStati Uniti
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Zymenex A/SEuropean CommissionSconosciuto
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Ultragenyx Pharmaceutical IncCompletatoDeficit di ornitina transcarbamilasiStati Uniti
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Second Affiliated Hospital of Nanchang UniversityPeking University First HospitalSconosciutoIpertensione | IperomocisteinemiaCina
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Shenzhen Ausa Pharmed Co.,LtdPeking University First Hospital; China Medical University, China; Fudan University e altri collaboratoriSconosciuto
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Radboud University Medical CenterCompletatoLieve iperomocisteinemiaOlanda
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Zymenex A/SEuropean CommissionCompletato
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Medical University of ViennaCompletatoIperemesi gravidica | Nausea gravidica | Carenza di vitamina CAustria
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Arcturus Therapeutics, Inc.CompletatoDeficit di ornitina transcarbamilasiNuova Zelanda
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Translate Bio, Inc.RitiratoDeficit di ornitina transcarbamilasi
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Tufts UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)CompletatoMalattie cardiache | Malattia cardiovascolare | Iperomocisteinemia
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Bangkok Metropolitan Administration Medical College...CompletatoMalattia cardiovascolare | Iperomocisteinemia
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)TerminatoCitrullinemia | Aciduria Argininosuccinica | Iperargininemia | Deficit di ornitina carbamiltransferasi | Deficit di carbamoil-fosfato sintasi I | Carenza di N-acetilglutammato sintasiStati Uniti
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Jasper Therapeutics, Inc.Reclutamento
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Institut National de la Santé Et de la Recherche...ReclutamentoMucopolisaccaridosi I | Mucopolisaccaridosi II | Mucopolisaccaridosi VI | Mucopolisaccaridosi III | Mucopolisaccaridosi IV | Mucopolisaccaridosi VII | Malattia da deficit multiplo di solfatasi | Mucopolisaccaridosi IXFrancia
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Ultragenyx Pharmaceutical IncTerminatoDeficit di ornitina transcarbamilasiStati Uniti
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SCP BattistelliCompletato
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Duke UniversityCompletatoEmoglobinopatie | Talassemia | Malattia da accumulo lisosomiale | Immunodeficienze | Errori congeniti del metabolismo | Cellula falciforme | Malattie non maligne | Fallimenti congeniti del midolloStati Uniti
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Radboud University Medical CenterCompletatoEpilessia | Dieta chetogenica | Sangue di acido lattico aumentato | GLUT1DS1 | Sindrome da carenza di GLUT1 | GLUT1DS2Olanda
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Francisco Javier Martínez NogueraCompletatoRisposta infiammatoria | Carenza di ossigeno | Lo stress ossidativo | Squilibrio acido-base | Disturbo metabolico | Perdita muscolare | Energia | Disturbo elettrolitico | Cambiamento, peso corporeo | Cambia grassoSpagna
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CENTOGENE GmbH RostockRitiratoCarenza di lipoproteina lipasi | Errore congenito del metabolismo lipidico | Arco cornealeGermania, India, Sri Lanka
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Centre Hospitalier Universitaire DijonCentre Hospitalier Universitaire Saint PierreCompletatoInfantile, prematuro, malattie | Carenza di acidi grassiFrancia
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Dr. Loges & Co. GmbHBioTeSys GmbHCompletatoDisfunzione endoteliale | Iperomocisteinemia | Ipertensione di grado I, sottogruppo "Borderline" (OMS)Germania
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Pamlab, Inc.Clionsky Neuro Systems Inc.SconosciutoCompromissione cognitiva lieveStati Uniti
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University of California, San FranciscoReclutamentoSfingolipidi | Carenza di enzimiStati Uniti
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Passage Bio, Inc.Attivo, non reclutanteGangliosidosi GM1 | Gangliosidosi GM1, tipo I | Gangliosidosi GM1, tipo 2 | Carenza di beta-galattosidasi-1 (GLB1).Stati Uniti, Canada, Regno Unito, Tacchino, Brasile
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Andrea GropmanNational Center for Research Resources (NCRR); Rare Diseases Clinical Research... e altri collaboratoriCompletatoMalattie cerebrali, metaboliche, congenite | Deficit di ornitina transcarbamilasi | Disturbo del ciclo dell'ureaStati Uniti
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University Medical Center GroningenUMC Utrecht; University of Oxford; Academisch Medisch Centrum - Universiteit van... e altri collaboratoriCompletatoCarenza di VLCAD | Difetti di ossidazione degli acidi grassiOlanda
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Zymenex A/SEuropean CommissionCompletatoAlfa mannosidosiCechia, Germania, Norvegia, Regno Unito
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Rush University Medical CenterAttivo, non reclutanteCancro al seno | Cancro ovarico | Carenza di acido folicoStati Uniti
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BioMarin PharmaceuticalQuintiles, Inc.CompletatoCarenza di tetraidrobiopterinaCina
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Andrea GropmanChildren's National Research InstituteCompletatoDeficit di ornitina transcarbamilasi
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PTC TherapeuticsCompletatoCarenza di BH4 | IperfenilalaninemiaStati Uniti
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Homology Medicines, IncTerminatoFenilchetonuria | Fenilchetonuria | Carenza di PAHStati Uniti
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Homology Medicines, IncTerminatoFenilchetonuria | Carenza di PAHStati Uniti
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Taipei Veterans General Hospital, TaiwanBioMarin PharmaceuticalSconosciutoCarenza di PAH | Pku Fenilchetonuria
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Genzyme, a Sanofi CompanyTerminatoMalattia di Fabri | Carenza di alfa galattosidasi AStati Uniti, Austria, Regno Unito
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Greenwood Genetic CenterCompletatoGalattosialidosi | Sialidosi | Fucosidosi | Aspartilglucosaminuria | Alfa mannosidosi | Beta mannosidosi | Mucolipidosi II | Mucolipidosi III | Malattia di SchindlerStati Uniti
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LMU KlinikumSeventh Framework Programme; NBIA AllianceReclutamentoNeurodegenerazione con accumulo di ferro nel cervello (NBIA) | Neurodegenerazione associata alla pantotenato chinasi (PKAN) | Aceruloplasminemia | Neurodegenerazione associata a proteine beta-elica (BPAN) | Neurodegenerazione associata alle proteine della membrana mitocondriale (MPAN) | Neurodegenerazione... e altre condizioniCanada, Cechia, Germania, Italia, Olanda, Polonia, Serbia, Spagna
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metaX Institut fuer Diatetik GmbHBirmingham Children's HospitalCompletatoFenilchetonuria | Iperfenilalaninemia | Carenza di tetraidrobiopterinaRegno Unito
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Homology Medicines, IncIscrizione su invitoFenilchetonuria | Carenza di PAHStati Uniti
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Assiut UniversityCompletatoDisfunzione cognitiva | Ipercolesterolemia | IperomocisteinemiaEgitto
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)CompletatoCancro | Mielofibrosi | Fibrosi polmonare | Malattia di Gaucher | Sindrome di Hermansky-Pudlak (HPS)Stati Uniti
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Barcelona Institute for Global HealthCompletatoSindrome da deficit di attenzione e iperattività | Problema di comportamento del bambino | Carenza di acidi grassi
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Central Hospital, Nancy, FranceNon ancora reclutamentoMalattia di Alzheimer | Omocistinemia