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Prove cliniche su Malattia primaria Distrofia facioscapolo-omerale (FSHD)

Totale 55160 risultati

Alan Neuromedical Technologies, LLC

Completato

Duchenne Muscular Dystrophy Clinical Trial (DMD)

Distrofia muscolare di Duchenne

Stati Uniti
Acibadem University

Sconosciuto

Efficacia delle cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale nella distrofia muscolare di Duchenne

Distrofia muscolare di Duchenne

Tacchino
GlaxoSmithKline

Completato

Phase II Doubleblind Exploratory Study of GSK2402968 in Ambulant Subjects With Duchenne Muscular Dystrophy

Distrofie muscolari

Germania, Belgio, Tacchino, Olanda, Spagna, Israele, Australia, Francia, Regno Unito
University of Messina

Completato

Studio sulla sicurezza del flavocoxid nella distrofia muscolare di Duchenne

Distrofia muscolare di Duchenne

Italia
Cedars-Sinai Medical Center

Completato

Inibitori della PDE nello studio sulla DMD (studio sul dosaggio acuto)

Distrofia muscolare di Duchenne

Stati Uniti
Cooperative International Neuromuscular Research...
United States Department of Defense

Terminato

CoQ10 e prednisone nella DMD non ambulatoriale

Distrofia muscolare di Duchenne

Stati Uniti
Cedars-Sinai Medical Center
Muscular Dystrophy Association

Completato

Tadalafil nella distrofia muscolare di Becker

Distrofia muscolare di Becker

Stati Uniti
Rigshospitalet, Denmark
Glostrup University Hospital, Copenhagen

Completato

Effetto della modulazione del sistema nNOS sulla funzione cardiaca, muscolare e cognitiva nei pazienti con distrofia muscolare di Becker

Distrofia muscolare di Becker

Danimarca
Cooperative International Neuromuscular Research...
Washington University School of Medicine; Children's National Research Institute e altri collaboratori

Completato

Studio comparativo dell'endpoint clinico nella DMD: miometria portatile (HHM) rispetto al sistema di misurazione quantitativa CINRG (CQMS)

Distrofia muscolare di Duchenne

Stati Uniti, Australia, Italia
Santhera Pharmaceuticals

Completato

Sicurezza, tollerabilità ed efficacia a lungo termine dell'Idebenone nella distrofia muscolare di Duchenne (estensione DELPHI)

Distrofia muscolare di Duchenne

Belgio
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Completato

Effetto della glutammina orale sulla massa muscolare e sulla funzione nella distrofia muscolare di Duchenne (MDB-GLN)

Distrofia muscolare, Duchenne

Francia
National Center for Research Resources (NCRR)
Children's National Research Institute

Completato

Uno studio in doppio cieco randomizzato multicentrico controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza della glutammina e della creatina monoidrato nella distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

Distrofia muscolare, Duchenne

Stati Uniti
National Human Genome Research Institute (NHGRI)

Terminato

Il ruolo del funzionamento familiare nella promozione dell'adattamento nei fratelli di individui affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

Comunicazione | Malattia genetica

Stati Uniti
Valeria Sanchez-Huerta
Emmecell

Sconosciuto

Studio di fase 1 per valutare la sicurezza e la tollerabilità di EO1404 nel trattamento dell'edema corneale

Edema corneale | Distrofia endoteliale di Fuchs | Distrofia di Fuchs | Distrofia endoteliale corneale | Cheratopatia bollosa pseudofachica | Fallimento del trapianto di cornea

Messico
Medical University of Vienna

Completato

Valutazione dell'attaccamento dell'innesto corneale in pazienti con distrofia corneale endoteliale di Fuchs dopo DMEK utilizzando OCT ad altissima risoluzione

Distrofia endoteliale di Fuchs

Austria
Centre Hospitalier Régional Metz-Thionville

Completato

Fattori predittivi di buoni risultati dopo cheratoplastica endoteliale della membrana di Descemet primaria (DMEK) (GOODRMEK)

Distrofia corneale endoteliale
Fondazione G.B. Bietti, IRCCS

Reclutamento

Laser micropulsato in pazienti con edema maculare nelle distrofie retiniche

Edema maculare | Distrofia retinica ereditaria | Retinopatia laser

Italia
Lancashire Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
Duchenne UK

Reclutamento

Idroterapia nella distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

Distrofia muscolare di Duchenne

Regno Unito
BioMarin Pharmaceutical

Reclutamento

Uno studio di fase 1/2 per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di BMN 351 nei partecipanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne

Distrofia muscolare di Duchenne

Spagna, Tacchino, Regno Unito, Italia
Solid Biosciences Inc.

Reclutamento

Uno studio sulla terapia genica SGT-003 nella distrofia muscolare di Duchenne (INSPIRE DUCHENNE)

Distrofia muscolare di Duchenne

Stati Uniti
Hoffmann-La Roche
Sarepta Therapeutics, Inc.

Reclutamento

Uno studio sulla somministrazione di geni per valutare la sicurezza e l'espressione di Delandistrogene Moxeparvovec in partecipanti di età inferiore ai quattro anni affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD) (ENVOL)

Distrofia muscolare di Duchenne

Spagna, Germania
West China Hospital

Reclutamento

Uno studio clinico che valuta la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia iniziale di una singola infusione endovenosa di JWK007 in pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

Distrofia muscolare di Duchenne

Cina
Hacettepe University

Non ancora reclutamento

Training di immaginazione motoria basato sulla teleriabilitazione nei bambini affetti da distrofia muscolare di Duchenne

Distrofia muscolare di Duchenne

Tacchino
Edgewise Therapeutics, Inc.

Reclutamento

Studio di fase 2 su EDG-5506 in bambini e adolescenti affetti da distrofia muscolare di Duchenne precedentemente trattati con terapia genica (FOX)

Distrofia muscolare di Duchenne

Stati Uniti
PepGen Inc

Reclutamento

Uno studio su PGN-EDO51 in partecipanti affetti da distrofia muscolare di Duchene suscettibili al trattamento con salto dell'esone 51 (CONNECT1-EDO51)

Distrofia muscolare di Duchenne

Canada
NS Pharma, Inc.
Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Reclutamento

NS-089/NCNP-02-201 nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

Distrofia muscolare di Duchenne

Stati Uniti
Beni-Suef University

Non ancora reclutamento

Allenamento in bicicletta sulle funzioni ventilatorie nella distrofia muscolare di Duchenne

Distrofia muscolare di Duchenne
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli...

Reclutamento

Studio della caratterizzazione del genotipo e del fenotipo nella distrofia muscolare di Duchenne con piccole mutazioni

Distrofia muscolare, Duchenne

Italia
REGENXBIO Inc.

Reclutamento

AFFINITY BEYOND: studio di valutazione degli anticorpi anti-AAV8 su ragazzi con DMD

Distrofia muscolare di Duchenne

Stati Uniti
Muş Alparlan University
Hacettepe University

Reclutamento

Livello di attività fisica e funzioni cognitive nei bambini con distrofia muscolare di Duchenne

Distrofia muscolare di Duchenne

Tacchino
Edgewise Therapeutics, Inc.

Reclutamento

Uno studio di EDG-5506 nei bambini con distrofia muscolare di Duchenne (LYNX)

Distrofia muscolare di Duchenne

Stati Uniti
Edgewise Therapeutics, Inc.
Medpace, Inc.; SYSNAV; ImagingNMD

Reclutamento

Studio di fase 2 di EDG-5506 nella distrofia muscolare di Becker (CANYON)

Distrofia muscolare di Becker

Stati Uniti, Spagna, Olanda, Regno Unito
ReveraGen BioPharma, Inc.
Santhera Pharmaceuticals

Reclutamento

Uno studio per valutare il vamorolone nella distrofia muscolare di Becker (BMD)

Distrofia muscolare di Becker

Stati Uniti, Italia
Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Reclutamento

Uno studio di fase 3 su TAS-205 in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (REACH-DMD)

Distrofia muscolare di Duchenne

Giappone
Genethon

Reclutamento

Storia naturale della distrofia muscolare di Duchenne

Distrofia muscolare di Duchenne

Francia, Regno Unito
Edgewise Therapeutics, Inc.
Medpace, Inc.

Completato

Uno studio di EDG-5506 nei maschi adulti con distrofia muscolare di Becker (ARCH)

Distrofia muscolare di Becker

Stati Uniti
FibroGen

Terminato

Uno studio di fase 3 di Pamrevlumab (FG-3019) o placebo in combinazione con corticosteroidi sistemici, in soggetti ambulatoriali con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) (LELANTOS-2)

Distrofia muscolare di Duchenne

Stati Uniti, Spagna, Canada, Australia, Cina, Italia, Belgio, Francia, Olanda, Austria, Regno Unito
Halic University
Istanbul University; Biruni University

Completato

Forza muscolare, equilibrio e abilità funzionali degli arti superiori nella DMD

Distrofia muscolare di Duchenne

Tacchino
Pfizer

Attivo, non reclutante

Studio di Fordadistrogene Movaparvovec nella distrofia muscolare di Duchenne in fase iniziale

Distrofia muscolare, Duchenne

Stati Uniti, Australia
Sarepta Therapeutics, Inc.

Attivo, non reclutante

Studio di SRP-4045 (Casimersen) e SRP-4053 (Golodirsen) in partecipanti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) (ESSENCE)

Distrofia muscolare di Duchenne

Stati Uniti, Corea, Repubblica di, Italia, Regno Unito, Canada, Polonia, Spagna, Francia, Germania, Belgio, Australia, Cechia, Serbia, Grecia, Argentina, Bulgaria, Danimarca, Ungheria, India, Irlanda, Israele, Messico, Federazione... e altro ancora
Sarepta Therapeutics, Inc.
Hansa Biopharma AB

Attivo, non reclutante

Uno studio sulla terapia di trasferimento genico per valutare la sicurezza e l'efficacia di Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) dopo l'infusione di imlifidase in partecipanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD) che hanno accertato la presenza di anticorpi preesistenti contro il sierotipo del virus adeno-associato ricombinante (rAAVrh74)

Distrofia muscolare di Duchenne

Spagna
Wave Life Sciences Ltd.

Attivo, non reclutante

Studio in aperto di WVE-N531 in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

Distrofia muscolare di Duchenne

Giordania, Regno Unito
Hacettepe University

Completato

Doppio compito nella distrofia muscolare di Duchenne

Distrofia muscolare di Duchenne

Tacchino
Çağtay Maden

Completato

Validità e affidabilità del test dell'anello Pegboard di 6 minuti

Distrofia muscolare di Duchenne

Tacchino
Hacettepe University

Completato

Indagine sulla validità e affidabilità del questionario cinestetico e delle immagini visive nei bambini con distrofia muscolare di Duchenne

Distrofia muscolare di Duchenne

Tacchino
Sarepta Therapeutics, Inc.
Hoffmann-La Roche

Attivo, non reclutante

Uno studio sulla terapia di trasferimento genico per valutare la sicurezza e l'efficacia di SRP-9001 (Delandistrogene Moxeparvovec) nei partecipanti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) (EMBARK)

Distrofia muscolare di Duchenne

Stati Uniti, Giappone, Taiwan, Belgio, Spagna, Germania, Hong Kong, Italia, Regno Unito
Italfarmaco
Cromsource

Iscrizione su invito

Givinostat nello studio sulla sicurezza e tollerabilità a lungo termine sulla distrofia muscolare di Duchenne

Distrofia muscolare di Duchenne

Spagna, Stati Uniti, Canada, Belgio, Francia, Israele, Italia, Olanda, Serbia, Germania, Regno Unito
Kevin Flanigan
Sarepta Therapeutics, Inc.

Completato

Uno studio in aperto di 48 settimane per valutare l'efficacia e la sicurezza di Casimersen, Eteplirsen e Golodirsen in soggetti con distrofia muscolare di Duchenne portatori di duplicati di DMD idonei

Distrofia muscolare di Duchenne

Stati Uniti
Solid Biosciences Inc.

Attivo, non reclutante

Studio sul trasferimento genico della microdistrofina in adolescenti e bambini con DMD (IGNITE DMD)

Distrofia muscolare di Duchenne

Stati Uniti
Kevin Flanigan

Attivo, non reclutante

Studio clinico di trasferimento genico per fornire rAAVrh74.MCK.GALGT2 per la distrofia muscolare di Duchenne

Distrofia muscolare di Duchenne

Stati Uniti

3

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