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Prove cliniche su Immunodeficienza combinata grave legata all'X (XSCID)
Totale 340 risultati
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Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... e altri collaboratoriReclutamentoIperplasia surrenale congenita | Emofilia A | Emofilia B | Mucopolisaccaridosi I | Mucopolisaccaridosi II | Fibrosi cistica | Deficit di alfa 1-antitripsina | Anemia falciforme | Anemia di Fanconi | Malattia granulomatosa cronica | Malattia di Wilson | Neutropenia congenita grave | Deficit di ornitina transcarbamilasi e altre condizioniBelgio
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Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical IncNon più disponibileSindrome di Bart | Carenza proteica trifunzionale mitocondriale | Carenza di acilCoA deidrogenasi a catena molto lunga (VLCAD). | Deficit di carnitina palmitoiltransferasi (CPT1, CPT2) | Deficit di idrossiacil-CoA deidrogenasi a catena lunga | Disturbi da accumulo di glicogeno | Malattia da carenza... e altre condizioniStati Uniti
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Seoul National University HospitalReclutamentoDistrofia muscolare di Duchenne | Scoliosi neuromuscolare | Lordosi lombareCorea, Repubblica di
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AryoGen Pharmed Co.CompletatoCarenza di fattore VII | Emofilia A con inibitore | Emofilia B con inibitore | Trombastenia di GlanzmannIran (Repubblica Islamica del
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Kyowa Kirin Co., Ltd.CompletatoXLHGiappone, Corea, Repubblica di
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University Children's Hospital, ZurichCompletatoFenilchetonuria | Carenza di OTC | Errori congeniti del metabolismo | Disturbo del ciclo dell'urea | Malattia dell'urina dello sciroppo d'acero | Acidemia metilmalonica | Aminoacidopatia | Misurazioni dei risultati riferiti dal pazienteSvizzera
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West Kazakhstan Medical UniversityReclutamentoDeficit di ornitina transcarbamilasi | Carenza di biotinidasi | Citrullinemia | Acidemia glutarica di tipo II | Aciduria Argininosuccinica | Malattia dell'urina dello sciroppo d'acero | Carenza primaria di carnitina | Omocistinuria | Carenza di carnitina palmitoiltransferasi II | Deficit di arginasi | Deficit... e altre condizioniKazakistan
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Wyeth is now a wholly owned subsidiary of PfizerCompletatoEmofilia B | Reazioni allergicheFrancia, Italia, Stati Uniti, Austria, Belgio, Spagna, Regno Unito, Canada, Germania
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaReclutamentoSindromi mielodisplastiche | Anemia di Fanconi | Discheratosi congenita | Anemia aplastica grave | Insufficienza del midollo osseo | Deplezione del recettore delle cellule T alfa/beta | Disturbo della biologia dei telomeriStati Uniti
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Children's Mercy Hospital Kansas CityCompletatoRachitismo ipofosfatemico, dominante legato all'XStati Uniti
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Ultragenyx Pharmaceutical IncKyowa Kirin Co., Ltd.Attivo, non reclutanteIpofosfatemia legata all'X | Rachitismo ipofosfatemicoStati Uniti, Brasile, Argentina, Canada, Chile, Colombia
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Bicetre HospitalSconosciutoMalattie Rare | Ipofosfatemia legata all'XFrancia
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Ultragenyx Pharmaceutical IncKyowa Kirin Co., Ltd.A disposizioneIpofosfatemia legata all'X | Osteomalacia indotta da tumore
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Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.CompletatoIpofosfatemia legata all'XOlanda, Stati Uniti, Regno Unito, Francia
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Orthopedic Hospital Vienna SpeisingCompletato
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Yale UniversityCompletato
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Yale UniversityNational Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)CompletatoIperparatiroidismo | Ipofosfatemia, familiareStati Uniti
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University of RostockSconosciutoDisturbi della crescita | Rachitismo ipofosfatemico | Terapia con somatropinaGermania
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Iscrizione su invitoMalattia granulomatosa cronica | Malattie infiammatorie gastrointestinali | Malattia infiammatoria della pelle | Malattia polmonare infiammatoriaStati Uniti
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...CompletatoMalattia granulomatosa cronica | Malattia dei leucociti | Sindrome di Giobbe | Sindrome di Chediak-HigashiStati Uniti
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Fairview University Medical CenterSconosciutoLinfoistiocitosi emofagocitica | Malattia del trapianto contro l'ospite | Sindrome di Chediak-Higashi | Sindrome emofagocitica associata a virus | Sindrome linfoproliferativa legata all'X | Linfoistiocitosi eritrofagocitica familiareStati Uniti
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Emory UniversityChildren's Healthcare of AtlantaTerminatoAnemia falciforme | Anemia di Fanconi | Talassemia | Neutropenia congenita grave | Sindrome di Wiskott-Aldrich | Anemia di Diamond-Blackfan | Anemia aplastica grave | Glanzmann Trombastenia | Carenza di adesione leucocitaria | Discheratosi congenita | Sindrome di Chediak-Higashi | Malattia cronico-granulomatosa | Sindrome di Schwachman-DiamondStati Uniti
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Stanford UniversityNon ancora reclutamentoInsufficienza epatica | Cirrosi epatica | Emofilia A | Emofilia B | Emofilia | Disturbo del trapianto di fegato | Carenza di fattore di coagulazioneStati Uniti
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Baylor College of MedicineThe Methodist Hospital Research Institute; Center for Cell and Gene Therapy,...CompletatoLeucemia mieloide acuta | Leucemia linfoblastica acuta | Sindrome mielodisplasica | Leucemia Mieloide Cronica | Linfoistiocitosi emofagocitica (HLH) | Linfoma non-Hodgkin | Linfoistiocitosi emofagocitica familiare (FLH) | Sindrome emofagocitica associata a virus (VAHS) | Malattia linfoproliferativa legata...Stati Uniti
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaReclutamentoSindrome di Huller | Sfingolipidi | Disturbi perossisomiali | Leucodistrofia metacromatica | Alfa-mannosidosi | Sindrome del cacciatore | Disturbi della mucopolisaccaridosi | Sindrome di Maroteaux-Lamy | Sindrome furba | Fucosidosi | Aspartilglucosaminuria | Disturbi metabolici della glicoproteina | Leucodistrofie... e altre condizioniStati Uniti
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University of AarhusCompletatoIpofosfatemia legata all'X | Ipofosfatemia ereditariaDanimarca
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Ultragenyx Pharmaceutical IncTerminatoMalattia di Wilson | Deficit di ornitina transcarbamilasi | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo IASpagna, Regno Unito, Canada, Stati Uniti, Brasile
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Wake Forest University Health SciencesCompletatoIpofosfatemia | Ipofosfatemia legata all'X | Ipertrofia ventricolare sinistra | Sistema renina-angiotensinaStati Uniti
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Spark TherapeuticsCompletatoMalattie ematologiche | Disturbi della coagulazione del sangue, ereditari | Disturbi delle proteine della coagulazione | Disturbi emorragici | Malattie genetiche, congenite | Malattie genetiche, legate all'X | Terapia genetica | Disturbo della coagulazione del sangue | Trasferimento genico | Virus adeno-associato... e altre condizioniStati Uniti
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University of CincinnatiChildren's Hospital Medical Center, CincinnatiTerminatoAdrenoleucodistrofia | Sindrome di Zellweger | Malattia infantile di Refsum | Deficit enzimatico bifunzionale
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Emory UniversityCompletatoAnemia falciforme | Anemia di Fanconi | Sindrome di Huller | Malattia granulomatosa cronica | Neutropenia congenita grave | Linfoistiocitosi emofagocitica | Sindrome di Wiskott-Aldrich | Anemia di Diamond-Blackfan | Anemia aplastica grave | Glanzmann Trombastenia | Sindrome di Shwachman-Diamond | Talassemia Maggiore e altre condizioniStati Uniti
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)ReclutamentoMalattia metabolica | Metabolismo purina-pirimidina | AICDA, OMIM *605257, Immunodeficienza con iper-IgM, tipo 2; HIGM2 | UNG, OMIM *191525, Sindrome da iper-IgM 5 | NT5C3A, OMIM *606224, Anemia, emolitica, dovuta a deficit di UMPH1 | UMPS, OMIM *613891, Aciduria orotica | DHODH, OMIM *126064, Sindrome... e altre condizioniStati Uniti
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Genzyme, a Sanofi CompanyTerminatoMalattia di Fabri | Carenza di alfa galattosidasi AStati Uniti, Austria, Regno Unito
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Children's Hospital of PhiladelphiaReclutamentoLeucemia | Sindromi da insufficienza del midollo osseo | Immunodeficienze | Errori congeniti del metabolismo | Immunodisregolazione Poliendocrinopatia Enteropatia Sindrome legata all'XStati Uniti
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Anagnostou, Evdokia, M.D.The Hospital for Sick Children; Canadian Institutes of Health Research (CIHR); Alberta... e altri collaboratoriNon ancora reclutamentoDisturbi d'ansia | Disturbo d'ansia generalizzato | Ansia | Sclerosi tuberosa | ADHD | Disturbi del neurosviluppo | Disturbo dello spettro autistico | Sindrome dell'X fragile | Ansia sociale | Disturbo d'ansia sociale | Agorafobia | Sindrome di Tourette | Disturbi da tic | Autismo | ADHD Tipo prevalentemente disattento | ADHD... e altre condizioniCanada
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NYU Langone HealthNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)CompletatoCistinuria | Iperossaluria primaria | Malattia dell'ammaccatura | Deficit di adenina fosforibosil transferasiStati Uniti, Islanda
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Novo Nordisk A/SCompletatoSano | Disturbo emorragico congenito | Emofilia A con inibitori | Emofilia B con inibitori | Disturbo emorragico acquisito | Emofilia acquisita | Deficit congenito di FVII | Malattia di GlanzmannFrancia
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaCompletatoSindromi da deficit immunologico | Linfoistiocitosi emofagocitica | Sindrome di Chediak-Higashi | Malattie linfoproliferative legate all'X | Sindrome di Griscelli | Istiocitosi a cellule di LangerhansStati Uniti
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Genzyme, a Sanofi CompanyCRL/MedinetTerminatoMalattia di Fabri | Malattia renale cronica, stadio IV (grave)Stati Uniti
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Boston Children's HospitalTerminatoAnemia di Fanconi | Discheratosi congenitaStati Uniti
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University of California, San FranciscoNational Cancer Institute (NCI)CompletatoSindromi mielodisplastiche | Leucemia | Trombocitopenia amegacariocitica congenita | Neutropenia congenita graveStati Uniti
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Mayo ClinicNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... e altri collaboratoriReclutamentoCistinuria | Iperossaluria primaria | Malattia dell'ammaccatura | Carenza di APRTStati Uniti, Islanda
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Mayo ClinicReclutamentoCistinuria | Iperossaluria primaria | Malattia dell'ammaccatura | Carenza di APRTStati Uniti
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University of Milano BicoccaComitato Maria Letizia Verga,ItalyReclutamentoLinfoma non Hodgkin | Leucemia, mieloide, acuta | Leucemia, cellule B | Adrenoleucodistrofia | Linfoma, Hodgkin | Talassemia Maggiore | Leucemia, cellule T | DrepanocitosiItalia
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American Thrombosis and Hemostasis NetworkNovo Nordisk A/S; Sanofi; Pfizer; Genentech, Inc.; CSL Behring; Hemophilia of Georgia... e altri collaboratoriReclutamentoEmofilia | Trombosi | Trombofilia | Anemia falciforme | Talassemia | Disturbo della coagulazione | Malattie di Von Willebrand | Carenza di fattore IX | Disturbo del tessuto connettivo | Carenza di fattore VIII | Disturbo ematologico | Disturbo raro della coagulazione | Disturbo piastrinicoStati Uniti
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Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)TerminatoDisordine genetico | Anemia aplastica grave | Sindrome da immunodeficienzaStati Uniti
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Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.Attivo, non reclutanteMucopolisaccaridosi | Leucodistrofia | Adrenoleucodistrofia | Adrenomieloneuropatia | Adrenoleucodistrofia legata all'X | Gangliosidosi | Leucodistrofia metacromatica | Malattia di Krabbe | Malattia di Refsum | Cadasil | Sindrome di Sjogren-Larsson | Sindrome di Allan-Herndon-Dudley | Malattia della sostanza bianca | Gangliosidosi GM2 e altre condizioniStati Uniti
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaCompletatoMucopolisaccaridosi | Sindrome di Huller | Sfingolipidi | Disturbi perossisomiali | Malattia di Krabbe | Adrenoleucodistrofia (ALD) | Sindrome del cacciatore | Sindrome furba | Fucosidosi | Aspartilglucosaminuria | Alfa mannosidosi | Leucodistrofia metacromatica (MLD) | Sindrome di Maroteaux-LamyStati Uniti
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Albert Einstein College of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e altri collaboratoriIscrizione su invitoMucopolisaccaridosi II | Malattia di Fabri | Malattia di Niemann-Pick, tipo C | Mucopolisaccaridosi VI | Carenza di lipasi acida lisosomiale | Leucodistrofia metacromatica | Malattia di Gaucher | Xantomatosi cerebrotendinea | Mucopolisaccaridosi IV A | Gangliosidosi GM1 | Mucopolisaccaridosi VII | Deficit di sfingomielinasi... e altre condizioniStati Uniti
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National Institutes of Health Clinical Center (CC)CompletatoMalattia granulomatosa cronica | Granulomatosi di Wegener | Sindrome di Giobbe | Carcinoma broncogeno | Infezione da micobatteriStati Uniti