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Cerca studi clinici per: Human acid sphingomyelinase deficiency

Totale 56516 risultati

Albert Einstein College of Medicine
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e altri collaboratori

Iscrizione su invito

ScreenPlus: un programma di screening neonatale completo, flessibile e multi-disturbo (ScreenPlus)

Mucopolisaccaridosi II | Malattia di Fabri | Malattia di Niemann-Pick, tipo C | Mucopolisaccaridosi VI | Carenza di lipasi acida lisosomiale | Leucodistrofia metacromatica | Malattia di Gaucher | Xantomatosi cerebrotendinea | Mucopolisaccaridosi IV A | Gangliosidosi GM1 | Mucopolisaccaridosi VII | Deficit di sfingomielinasi... e altre condizioni

Stati Uniti
Hannover Medical School

Terminato

Farmacovigilanza nei pazienti gerontopsichiatrici (GAP)

Depressione | Schizofrenia | Disturbi d'ansia | Demenza | Disturbi psicosomatici

Germania
Genzyme, a Sanofi Company

Completato

Studio sulla tollerabilità e sulla sicurezza della sfingomielinasi acida umana ricombinante nei pazienti con deficit di sfingomielinasi acida

Deficit di sfingomielinasi acida umana

Regno Unito, Stati Uniti
Assiut University

Non ancora reclutamento

Il legame tra l'espressione genica del citomegalovirus umano e il livello di glutammato nell'emicrania; relazione con la carenza di vitamina D

Emicrania
Chung-Hsing Wang
Sanofi

Non ancora reclutamento

Screening per la malattia di Gaucher e il deficit di sfingomielinasi acida

Malattia di Gaucher

Taiwan
Sanofi
Pulse Infoframe Ltd.

Reclutamento

Uno studio reale sulla sicurezza e sull’immunogenicità a lungo termine della terapia con olipudasi alfa in pazienti pediatrici di età inferiore a 2 anni con deficit di sfingomielinasi acida (ASMD)

Malattie di Niemann-Pick | Deficit di sfingomielinasi acida

Stati Uniti
National Human Genome Research Institute (NHGRI)

Reclutamento

Studio prospettico dei determinanti clinici, genomici, farmacologici, di laboratorio e dietetici dei disturbi del metabolismo delle pirimidine e delle purine

Malattia metabolica | Metabolismo purina-pirimidina | AICDA, OMIM *605257, Immunodeficienza con iper-IgM, tipo 2; HIGM2 | UNG, OMIM *191525, Sindrome da iper-IgM 5 | NT5C3A, OMIM *606224, Anemia, emolitica, dovuta a deficit di UMPH1 | UMPS, OMIM *613891, Aciduria orotica | DHODH, OMIM *126064, Sindrome... e altre condizioni

Stati Uniti
Octapharma

Non ancora reclutamento

Studio di fase 3 sull'efficacia e la sicurezza dell'antitrombina derivata dal plasma umano (Atenativ) in pazienti resistenti all'eparina destinati a sottoporsi a un intervento di chirurgia cardiaca che necessitano di bypass cardiopolmonare

Deficit acquisito di antitrombina
Fundación Española de Hematología y Hemoterapía

Reclutamento

GammaGA: prevalenza della malattia da deficit di sfingomielinasi acida (ASMD) e malattia di Gaucher in pazienti con gammopatie monoclonali e/o mieloma multiplo

Malattia di Gaucher | Carenza di sfingomielinasi acida

Spagna
Rhode Island Hospital

Reclutamento

Trattamento iniettabile combinato per HIV e OUD (CHOICE)

Disturbo da uso di oppioidi | Virus dell'immunodeficienza umana

Stati Uniti
ViiV Healthcare

Non ancora reclutamento

Uno studio per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità dell'uso di un regime di 2 farmaci per via orale una volta al giorno rispetto a un regime di 3 farmaci per via orale una volta al giorno per il trattamento del virus dell'immunodeficienza umana (HIV)-1 negli adulti che non hanno assunto in precedenza Terapia antiretrovirale (VOGUE)

Infezioni da HIV | HIV

Spagna, Polonia, Francia, Israele, Belgio, Portogallo, Germania, Italia, Argentina, Grecia, Giappone, Irlanda, Svizzera, Regno Unito, Danimarca, Svezia, Messico
Eline C. B. Eskes

Reclutamento

Spettroscopia di risonanza magnetica nella carenza di sfingomielinasi acida (MONACO)

Asmd, tipo viscerale

Olanda
Fundación Española de Hematología y Hemoterapía

Reclutamento

PREDIGA 2: Acronimo spagnolo di "Progetto educativo e diagnostico per Gaucher e ASMD" (PREDIGA-2)

Malattie di Niemann-Pick | Malattia di Gaucher | Splenomegalia | Carenza di sfingomielinasi acida | ASMD

Spagna
Stellah Mpagama
Radboud University Medical Center; University of St Andrews

Reclutamento

Uno studio pragmatico con una dose ottimizzata di rifampicina e moxifloxacina per il trattamento della tubercolosi polmonare sensibile ai farmaci (OptiRiMoxTB)

Tubercolosi | Virus dell'immunodeficienza umana

Tanzania
Sanofi

Reclutamento

Analisi dei dati dei partecipanti adulti e pediatrici con deficit di sfingomielinasi acida (ASMD) sull'accesso precoce all'olipudasi alfa in Francia (OPERA)

Carenza di sfingomielinasi acida (ASMD)

Francia
Second Affiliated Hospital, School of Medicine,...

Reclutamento

Effetto del trattamento con ferro perioperatorio sulla trasfusione di sangue allogenico

Chirurgia cardiaca | Anemia da carenza di ferro | Gestione del sangue del paziente

Cina
Montefiore Medical Center
National Cancer Institute (NCI); University of Rwanda; Rwanda Military Hospital

Reclutamento

Studio sull'efficacia del vaccino HPV nelle donne ruandesi che vivono con l'HIV

Cancro cervicale | Virus dell'immunodeficienza umana | Carcinoma correlato all'HPV | Papilloma-virus umano

Ruanda
Merck Sharp & Dohme LLC

Non ancora reclutamento

Impianto a matrice radiopaca MK-8591 in partecipanti a basso rischio di infezione da virus dell'immunodeficienza umana di tipo 1 (HIV-1) (MK-8591-043)

HIV | Virus dell'immunodeficienza umana
University of Massachusetts, Worcester
National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); Aurum Institute; University of Cape Town e altri collaboratori

Reclutamento

Sicurezza e tollerabilità della metformina nelle persone con tubercolosi (TB) e virus dell'immunodeficienza umana (HIV) (METHOD)

Tubercolosi | Tubercolosi polmonare | Coinfezione da HIV

Sud Africa
Sanofi

Reclutamento

Uno studio nazionale non interventistico su pazienti pediatrici con milza ingrossata inspiegabile (OPPUS)

Carenza di sfingomielinasi acida | Malattia di Gaucher, splenomegalia

Francia
Grifols Therapeutics LLC

Reclutamento

Uno studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di due diverse dosi di inibitore dell'alfa1-proteinasi sottocutaneo (umano) 15% nei partecipanti con deficit di alfa1-antitripsina

Deficit di alfa1-antitripsina

Stati Uniti
Anna Cruceta

Reclutamento

Bictegravir/FTC/TAF per il trattamento dell'infezione primaria da HIV (BIC-PHI)

Infezione primaria da HIV

Spagna
University of Florida
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...

Reclutamento

Adeguatezza della nuova compressa pediatrica di isoniazide/rifampicina/pirazinamide (HRZ)

Tubercolosi | Virus dell'immunodeficienza umana | Coinfezione

Ghana
Krzysztof Bankiewicz
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); University of...

Reclutamento

Uno studio a fase unica, adattivo, in aperto, con aumento della dose sulla sicurezza e l'efficacia del deficit di AADC nei pazienti pediatrici (AADC)

Carenza di AADC

Stati Uniti
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e altri collaboratori

Reclutamento

Trattamento intensivo molto precoce dei neonati con infezione da HIV per ottenere la remissione dell'HIV

Infezione da HIV

Porto Rico, Stati Uniti, Argentina, Brasile, Sud Africa, Uganda, Zambia, Haiti, Kenya, Malawi, Tanzania, Tailandia, Zimbabwe
Paul Szabolcs

Reclutamento

Condizionamento a intensità ridotta per disturbi non maligni sottoposti a UCBT, BMT o PBSCT (HSCT+RIC)

Sindromi da insufficienza congenita del midollo osseo | Condizioni infiammatorie | Immunodeficienza primaria (PID) | Disturbi metabolici ereditari (IMD) | Anemie ereditarie | Artrite idiopatica giovanile sistemica (sJIA)

Stati Uniti
Genzyme, a Sanofi Company

Reclutamento

Protocollo del registro delle malattie di Pompe

Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II | Malattia di Pompe

Ungheria, Croazia, Serbia, Stati Uniti, Argentina, Australia, Belgio, Brasile, Bulgaria, Canada, Chile, Cina, Colombia, Danimarca, Francia, Germania, Grecia, Hong Kong, India, Indonesia, Israele, Italia, Giappone, Giordania, Corea... e altro ancora
National Human Genome Research Institute (NHGRI)

Reclutamento

Analisi di campioni di individui con fibrosi polmonare

Fibrosi polmonare | Volontari sani | Sindrome di Hermansky-Pudlak (HPS)

Stati Uniti
National Human Genome Research Institute (NHGRI)

Reclutamento

Indagini cliniche e di base sulla sindrome di Hermansky-Pudlak

Sindrome di Hermansky-Pudlak (HPS)

Stati Uniti
ViiV Healthcare
GlaxoSmithKline; Janssen Pharmaceuticals

Completato

Uno studio di fase IIb per valutare un regime intramuscolare a lunga durata d'azione per il mantenimento della soppressione virologica (dopo l'induzione con un regime orale di GSK1265744 e abacavir/lamivudina) in soggetti adulti con infezione da virus dell'immunodeficienza umana di tipo 1 (HIV-1), naive alla terapia antiretrovirale

Infezioni da HIV | Infezione, virus dell'immunodeficienza umana

Germania, Spagna, Francia, Stati Uniti, Canada
ViiV Healthcare
GlaxoSmithKline; PPD

Attivo, non reclutante

Uno studio per valutare l'efficacia, la sicurezza, la scelta dei partecipanti e la preferenza di un regime orale una volta al giorno o di un regime iniettabile a lunga durata d'azione ogni due mesi per il trattamento del virus dell'immunodeficienza umana (HIV-1) negli adulti che non hanno precedentemente assunto una terapia antiretrovirale (VOLITION)

Infezioni da HIV

Stati Uniti, Francia, Germania, Canada, Spagna, Italia, Argentina, Chile, Porto Rico
National Cancer Institute (NCI)

Attivo, non reclutante

Oxaliplatino, leucovorina di calcio e fluorouracile con o senza bevacizumab nel trattamento di pazienti sottoposti a intervento chirurgico per carcinoma del colon in stadio II

Sindrome di Lynch | Adenocarcinoma mucinoso del colon | Adenocarcinoma delle cellule ad anello con castone del colon | Cancro al colon in stadio IIA AJCC v7 | Cancro al colon in stadio IIB AJCC v7 | Cancro al colon in stadio IIC AJCC v7

Stati Uniti, Canada, Porto Rico, Perù, Sud Africa
ViiV Healthcare
Janssen, LP

Completato

Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di Cabotegravir (CAB) Long Acting (LA) Plus (+) Rilpivirine (RPV) LA Versus BIKTARVY® (BIK) in partecipanti con virus dell'immunodeficienza umana (HIV)-1 che sono virologicamente soppressi (SOLAR)

Infezioni da HIV

Stati Uniti, Olanda, Germania, Canada, Australia, Belgio, Francia, Spagna, Irlanda, Italia, Regno Unito, Austria, Giappone, Svizzera
Janssen Sciences Ireland UC

Attivo, non reclutante

Uno studio di roll-over con rilpivirina per partecipanti con infezione da virus dell'immunodeficienza umana di tipo 1 (HIV-1) che hanno partecipato a studi pediatrici con rilpivirina

Virus dell'immunodeficienza umana di tipo 1

Portogallo, Sud Africa, Tailandia, Uganda, Spagna
Tuberculosis Research Centre, India
United States Agency for International Development (USAID)

Completato

Terapia preventiva per la tubercolosi nelle persone con infezione da HIV

Tubercolosi | Virus dell'immunodeficienza umana

India
Chelsea and Westminster NHS Foundation Trust
Gilead Sciences; Imperial College London

Terminato

Efficacia, tollerabilità e accettabilità di Biktarvy da parte di TPLWH

Virus dell'immunodeficienza umana

Regno Unito
University College Dublin
ViiV Healthcare; Mater Misericordiae University Hospital

Terminato

Triumeq come regime a singola compressa di integrasi nelle persone con HIV che si iniettano droghe (TAISTR)

Virus dell'immunodeficienza umana

Irlanda
University of Washington
Bill and Melinda Gates Foundation

Completato

Una coorte per la valutazione dell'uso di PrEP in aperto e delle preferenze di PreP tra le donne africane (INSIGHT)

Infezioni da HIV

Kenya, Malawi, Sud Africa, Swaziland, Uganda, Zambia, Zimbabwe
University College, London
London School of Hygiene and Tropical Medicine; MRC/UVRI and LSHTM Uganda Research... e altri collaboratori

Attivo, non reclutante

Trattamento a lunga durata d'azione negli adolescenti (LATA) (LATA)

Infezioni da HIV | HIV | Infezione da HIV-1 | Infezione da virus dell'immunodeficienza umana pediatrica

Uganda, Zimbabwe, Kenya, Sud Africa
Emory University
Centers for Disease Control and Prevention

Completato

Biomarcatori per l'aderenza alla PrEP guidata dagli eventi

Virus dell'immunodeficienza umana

Stati Uniti
RTI International
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e altri collaboratori

Iscrizione su invito

Controllo anticipato: screening esteso nei neonati

Iperossaluria primaria di tipo 3 | Diabete mellito | Emofilia A | Emofilia B | Intolleranza ereditaria al fruttosio | Fibrosi cistica | Carenza di fattore VII | Fenilchetonuria | Anemia falciforme | Sindrome di Dravet | Distrofia muscolare di Duchenne | Sindrome di Prader-Willi | Sindrome dell'X fragile | Malattia granulomatosa... e altre condizioni

Stati Uniti
Gritstone bio, Inc.

Completato

Studio sui vaccini auto-amplificanti dell'acido ribonucleico messaggero (samRNA) contro COVID-19 in adulti sani e persone affette da virus dell'immunodeficienza umana (HIV)

COVID-19 | SARS-CoV-2

Sud Africa
Grifols Therapeutics LLC

Attivo, non reclutante

Efficacia e sicurezza dell'inibitore dell'alfa1-proteinasi (umano), processo modificato (alfa-1 MP) in soggetti con enfisema polmonare dovuto a deficit di alfa1-antitripsina (AATD) (SPARTA)

Enfisema polmonare nella carenza di Alpha-1 PI

Stati Uniti, Australia, Danimarca, Nuova Zelanda, Estonia, Polonia, Federazione Russa, Svezia, Brasile, Canada, Francia, Finlandia
Merck Sharp & Dohme LLC

Attivo, non reclutante

Passaggio a Doravirina/Islatravir (DOR/ISL) nei partecipanti al virus dell'immunodeficienza umana 1 (HIV-1) trattati con Bictegravir/Emtricitabina/Tenofovir Alafenamide (BIC/FTC/TAF) (MK-8591A-018)

Infezione da HIV

Stati Uniti, Australia, Austria, Canada, Finlandia, Francia, Germania, Italia, Giappone, Porto Rico, Spagna
ViiV Healthcare
GlaxoSmithKline

Completato

Uno studio per determinare la sicurezza e l'efficacia di dolutegravir/abacavir/lamivudina (DTG/ABC/3TC) nelle donne naïve al virus dell'immunodeficienza umana (HIV)-1 infetta dalla terapia antiretrovirale (ART) (ARIA)

Infezioni da HIV | Infezione, virus dell'immunodeficienza umana

Stati Uniti, Francia, Spagna, Regno Unito, Canada, Tailandia, Italia, Portogallo, Federazione Russa, Messico, Argentina, Sud Africa, Porto Rico
ViiV Healthcare
GlaxoSmithKline; Janssen Pharmaceuticals

Attivo, non reclutante

Studio che valuta l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità del passaggio a cabotegravir a lunga durata d'azione più rilpivirina a lunga durata d'azione dall'attuale regime antiretrovirale in adulti con infezione da HIV-1 soppressa virologicamente

Infezioni da HIV | Infezione, virus dell'immunodeficienza umana

Germania, Spagna, Francia, Stati Uniti, Canada, Australia, Corea, Repubblica di, Italia, Sud Africa, Federazione Russa, Argentina, Messico, Svezia
Swiss Federal Institute of Technology

Completato

Effetti di potenziatori e inibitori sull'assorbimento dagli integratori di ferro

Carenza di ferro | Anemia da carenza di ferro

Svizzera
ViiV Healthcare
Janssen Research and Development

Attivo, non reclutante

Studio di efficacia, sicurezza e tollerabilità di Cabotegravir a lunga durata d'azione più Rilpivirina a lunga durata d'azione (CAB LA + RPV LA) negli adulti con infezione da virus dell'immunodeficienza umana-1 (HIV-1) (ATLAS-2M)

Infezioni da HIV

Stati Uniti, Germania, Spagna, Francia, Canada, Corea, Repubblica di, Italia, Sud Africa, Australia, Federazione Russa, Messico, Svezia, Argentina
Gilead Sciences

Attivo, non reclutante

Studio per valutare l'efficacia e la sicurezza del lenacapavir per la profilassi pre-esposizione al virus dell'immunodeficienza umana (HIV) (PURPOSE 2)

Profilassi pre-esposizione dell'infezione da HIV

Stati Uniti, Tailandia, Brasile, Perù, Argentina, Sud Africa, Messico, Porto Rico
ViiV Healthcare
GlaxoSmithKline; Janssen Pharmaceuticals

Completato

Studio per valutare gli effetti delle iniezioni a lunga durata d'azione (LA) di cabotegravir (CAB) e rilpivirina (RPV) dopo somministrazione sottocutanea (SC) rispetto alla somministrazione intramuscolare (IM) in partecipanti adulti affetti da virus dell'immunodeficienza umana (HIV-1) Infezione nello Studio FLAIR

Virus dell'immunodeficienza umana di tipo 1 (HIV-1)

Stati Uniti, Spagna, Canada, Regno Unito, Sud Africa, Giappone

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