バルボ脊髄萎縮症、X連鎖の臨床試験
合計1852件
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Jiangsu Gensciences lnc.完了
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Groupe Maladies hémorragiques de Bretagne完了
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc完了
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Institut National de la Santé Et de la Recherche...募集ムコ多糖症Ⅰ | ムコ多糖症Ⅱ型 | ムコ多糖症 VI | ムコ多糖症Ⅲ | ムコ多糖症Ⅳ型 | ムコ多糖症VII | 多発性スルファターゼ欠損症 | ムコ多糖症 IXフランス
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Arcturus Therapeutics, Inc.募集OTC欠乏症 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | OTCDスペイン, ベルギー, イギリス, スウェーデン
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota募集
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...積極的、募集していない
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Stealth BioTherapeutics Inc.完了
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Fondazione TelethonOspedale San Raffaele積極的、募集していない
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American Thrombosis and Hemostasis NetworkTakeda; CSL Behring; Octapharma完了血友病A | 血友病 B | 血友病 | インヒビターを有する血友病A | 血友病 | インヒビターを有する血友病B | インヒビターのない血友病A | インヒビターなしの血友病Bアメリカ
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc終了しました
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Rare Diseases Clinical Research Network; Primary Immune Deficiency Treatment Consortium (PIDTC)招待による登録
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...完了
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GenethonInstitute of Child Health; Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust完了
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota完了
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Novo Nordisk A/S完了先天性出血性疾患 | 血友病Bアメリカ, オランダ, オーストリア, スペイン, ドイツ, マケドニア、旧ユーゴスラビア共和国, 台湾, イギリス, イタリア, マレーシア, タイ, フランス, ギリシャ, 七面鳥, 日本, 南アフリカ, ルーマニア
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...完了
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Novo Nordisk A/S完了
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Novo Nordisk A/S完了先天性出血性疾患 | 血友病B | 止血アメリカ
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Stephen G. Kaler, MD募集
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...募集
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...招待による登録慢性肉芽腫症 | p47 | 常染色体劣性アメリカ
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Novo Nordisk A/S完了先天性出血性疾患 | 血友病Bアメリカ, カナダ, イギリス, フランス, マレーシア, ブラジル, クロアチア, ドイツ, イタリア, 日本, 台湾
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Northwell HealthNational Cancer Institute (NCI); University of California, San Diego完了
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Novo Nordisk A/S完了先天性出血性疾患 | 血友病Bアメリカ, オランダ, オーストリア, スペイン, ドイツ, マケドニア、旧ユーゴスラビア共和国, 台湾, イギリス, イタリア, マレーシア, タイ, フランス, ギリシャ, ロシア連邦, 七面鳥, 日本, 南アフリカ, ルーマニア
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Capital Research Institute of Pediatricsわからないウィスコット・アルドリッチ症候群
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American Thrombosis and Hemostasis NetworkLFB USA, Inc.募集
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American Thrombosis and Hemostasis NetworkGenentech, Inc.積極的、募集していない
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Novo Nordisk A/S完了
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Catalyst Biosciences完了血友病A | 血友病 B | インヒビターを有する血友病A | インヒビターを有する血友病B | インヒビターのない血友病A | インヒビターなしの血友病Bブルガリア, ロシア連邦
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Rare Diseases Clinical Research Network; Primary Immune Deficiency Treatment Consortium (PIDTC)完了
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Pixium Vision SA完了網膜色素変性症 | 脈絡膜血症 | コーンロッドジストロフィーオーストリア, スペイン, イギリス, フランス, ドイツ
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The Korean Society of Pediatric Hematology Oncology完了
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Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.積極的、募集していないムコ多糖症 | 白質ジストロフィー | 副腎白質ジストロフィー | 副腎脊髄神経障害 | X連鎖副腎白質ジストロフィー | ガングリオシドーシス | 異染性白質ジストロフィー | クラッベ病 | レフサム病 | カダシル | シェーグレン・ラーション症候群 | アラン・ハーンドン・ダドリー症候群 | 白質疾患 | GM2 ガングリオシドーシス | ゼルウィガー症候群 | ALSP | ペリゼウス・メルツバッハ病 | ALD(副腎白質ジストロフィー) | コケイン症候群 | 脳腱黄色腫症 | カナバン病 | CTX | アイカルディ痛風症候群 | AMN | X-ALD | Mct8 (Slc16A2) 特異的甲状腺ホルモン細胞輸送体欠損症 | LBSL | 脳幹と脊髄の関与と乳酸上昇を伴う白質脳症 | PMD | シャルコー・マリー・トゥース | アレクサンダ... およびその他の条件アメリカ
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Karunesh GangulyNational Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD)募集
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National Institute for Mother and Child Health...Marie Curie Emergency Children's Hospital, Bucharest; Victor Gomoiu Children's Hospital, Bucharest募集
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc積極的、募集していないオルニチントランスカルバミラーゼ (OTC) 欠乏症カナダ, アメリカ, フランス, スペイン, イギリス