乳児脊髄性筋萎縮症、タイプ I [Werdnig-Hoffman]の臨床試験
合計61件
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Tehran University of Medical Sciencesわからない
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Assistance Publique - Hôpitaux de Paris完了
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Novartis Gene Therapies積極的、募集していないSMA | 脊髄性筋萎縮症Ⅱ型 | 脊髄性筋萎縮症I型 | 脊髄性筋萎縮症 III型アメリカ, ベルギー, フランス, 日本, イギリス, イタリア, 台湾, オーストラリア, カナダ
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Assistance Publique - Hôpitaux de Paris完了
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Biogen利用できない
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Nationwide Children's HospitalNovartis積極的、募集していない
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WestatNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)終了しました
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Novartis Gene TherapiesPRA Health Sciences完了
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University of UtahLeadiant Biosciences, Inc.; Families of Spinal Muscular Atrophy完了
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Institut de Myologie, FranceInstitut Roche完了
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Medipol University募集
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Marco CapogrossoRoche-Genentechまだ募集していません
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Hoffmann-La RocheAssociation Française contre les Myopathies (AFM), Paris完了脊髄性筋萎縮症Ⅱ型 | 脊髄性筋萎縮症 III型 歩行不能ドイツ, イタリア, フランス, ベルギー, ポーランド, オランダ, イギリス
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Columbia UniversityMuscular Dystrophy Association; Stevens Institute of Technology完了
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Istanbul Medipol University HospitalIstanbul University募集
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Washington University School of Medicine積極的、募集していない
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Scholar Rock, Inc.完了神経筋疾患 | 神経筋症状 | 萎縮 | 筋萎縮症 | 脊髄性筋萎縮症 | 筋萎縮症、脊髄 | 脊髄性筋萎縮症タイプ3 | SMA | 脊髄性筋萎縮症2型アメリカ, スペイン, イタリア, オランダ
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WestatNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)終了しました
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Scholar Rock, Inc.積極的、募集していない神経筋疾患 | 神経筋症状 | 萎縮 | 筋萎縮症 | 脊髄性筋萎縮症 | 筋萎縮症、脊髄 | 脊髄性筋萎縮症タイプ3 | SMA | 脊髄性筋萎縮症2型 | 抗ミオスタチンアメリカ, ドイツ, ベルギー, スペイン, イギリス, オランダ, フランス, イタリア, ポーランド
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Scholar Rock, Inc.積極的、募集していない神経筋疾患 | 神経筋症状 | 萎縮 | 筋萎縮症 | 脊髄性筋萎縮症 | 筋萎縮症、脊髄 | 脊髄性筋萎縮症タイプ3 | SMA | 抗ミオスタチン | 脊髄性筋萎縮症Ⅱ型アメリカ, スペイン, ベルギー, ドイツ, オランダ, ポーランド, イタリア, フランス, イギリス
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The Hong Kong Polytechnic UniversityThe University of Hong Kong; Manchester Metropolitan University終了しました
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Institut de Myologie, FranceRoche Pharma AGまだ募集していません
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Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial...National Taiwan University Hospital; Mackay Memorial Hospital; Shin Kong Wu Ho-Su Memorial Hospital と他の協力者完了1型脊髄性筋萎縮症（SMA）の自然経過
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Columbia UniversityEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Muscular...完了
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Novartis Pharmaceuticals積極的、募集していない2型脊髄性筋萎縮症アメリカ, 中国, サウジアラビア, タイ, シンガポール, ブラジル, マレーシア, 台湾, コロンビア, メキシコ, デンマーク, エジプト, インド, 南アフリカ, ベトナム
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Assistance Publique Hopitaux De Marseille募集
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Centre Hospitalier Régional de la Citadelle完了
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MarsiBionicsFundacion para la Investigacion Biomedica del Hospital Universitario Ramon y Cajal完了
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LMU Klinikum完了健康 | 筋強直性ジストロフィー2型 | ポンペ病（遅発性） | 脊髄性筋萎縮症タイプ3 | 筋強直性ジストロフィー1型（DM1） | 顔面肩甲上腕筋ジストロフィー 1 | 封入体筋炎、散発性ドイツ
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University College London Hospitals完了遠位遺伝性運動神経障害、II型 | 遠位遺伝性運動神経障害、V型 | 遠位遺伝性運動神経障害I型 | 遠位遺伝性運動神経障害 VI型イギリス
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Assistance Publique - Hôpitaux de Parisまだ募集していません血友病A | 血友病 B | 嚢胞性線維症 | かま状赤血球症 | 筋ジストロフィー、デュシェンヌ型 | 脆弱X症候群 | ハンチントン病 | 筋緊張性ジストロフィー | 常染色体劣性多発性嚢胞腎 | 神経線維腫症-ヌーナン症候群 | 筋ジストロフィー、ベッカー | 単一遺伝子疾患の家族歴を考慮した侵襲的出生前診断 | 近位脊髄性筋萎縮症 | MODY2 糖尿病 | X連鎖水頭症フランス
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CENTOGENE GmbH Rostock引きこもったフルクトース代謝、先天性エラー | 糖原病II型 | 糖原病 | 糖原病V型 | 糖原病Ⅰ型 | 糖原病Ⅲ型 | 糖原病VII型 | 糖原病Ⅳ型 | 糖原病VI型 | 糖原病VIII型ドイツ, インド, スリランカ
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Boston Children's HospitalMuscular Dystrophy Association募集中心核ミオパシー | 筋管ミオパチー | ネマリンミオパシー | セントラルコア病 | 先天性線維型不均衡 | マルチミニコア病 | 硬直性脊椎筋ジストロフィー | 未定義の先天性ミオパチーアメリカ
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First Affiliated Hospital of Fujian Medical University募集
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Juvenile... と他の協力者招待による登録原発性高シュウ酸尿症タイプ 3 | 糖尿病 | 血友病A | 血友病 B | 遺伝性フルクトース不耐症 | 嚢胞性線維症 | 第VII因子欠乏症 | フェニルケトン尿症 | かま状赤血球症 | ドラベ症候群 | デュシェンヌ型筋ジストロフィー | プラダー・ウィリー症候群 | 脆弱X症候群 | 慢性肉芽腫症 | レット症候群 | ウィルソン病 | ニーマン・ピック病、C1型 | ニーマン・ピック病A型 | ベータサラセミア | 網膜芽細胞腫 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | SCD | 脊髄性筋萎縮症 | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | プロピオン酸血症 | アンジェルマン症候群 | 異染性白質ジストロフィー | 低ホスファターゼ症 | クラッベ病 | バース症候群 | グルコーストランスポーター1型欠乏症候群 | ガラクトース血症 | 原発性高シュウ酸尿症... およびその他の条件アメリカ
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisNational Research Agency, France完了関節リウマチ | ブドウ膜炎 | 血管炎 | 1型糖尿病 | クローン病 | 筋炎 | 健康ボランティア | 強直性脊椎炎 | FMF | 全身性エリテマトーデス/抗リン脂質症候群 | クリオピリン関連周期性症候群/TNF受容体関連周期性症候群 | 潰瘍性直腸炎 | 未分類 IAD 膝および/または股関節炎、筋ジストロフィーフランス
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Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... と他の協力者募集ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候群 | レフサム... およびその他の条件アメリカ, オーストラリア
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National Cancer Institute (NCI)完了再発小児髄芽腫 | 再発性小児上衣腫 | 小児非定型奇形腫様/ラブドイド腫瘍 | 小児グレードIの髄膜腫 | 小児グレード II 髄膜腫 | 小児グレード III 髄膜腫 | 小児テント下上衣腫 | 小児テント上上衣腫 | 再発小児脳幹神経膠腫 | 再発小児小脳星細胞腫 | 再発小児脳星細胞腫 | 再発性小児松果体芽腫 | 再発小児上衣下巨細胞性星細胞腫 | 再発小児テント上原始神経外胚葉性腫瘍 | 再発性小児視覚経路神経膠腫 | 小児中枢神経系胚細胞腫瘍 | 小児脊髄腫瘍 | 小児乏突起膠腫 | 小児脳未分化星細胞腫 | 再発小児脳腫瘍 | 小児脳星細胞腫アメリカ
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Azienda Socio Sanitaria Territoriale degli Spedali...完了運動失調 | 多系統萎縮症 | 脊髄小脳失調症 | 脊髄小脳失調症 3 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 眼球運動失行を伴う運動失調 | キャンバスイタリア
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Sanguine Biosciences完了うつ | メラノーマ | てんかん | リンパ腫 | 多発性硬化症 | 腎がん | 子宮頸癌 | 糖尿病 | 白血病 | 乳がん | 慢性腎臓病 | 慢性閉塞性肺疾患 | パーキンソン病 | 全身性エリテマトーデス | 多発性骨髄腫 | B型肝炎 | 不眠症 | 大腸がん | HIV/エイズ | 膵臓癌 | 乾癬 | 喘息 | 子宮内膜症 | 卵巣がん | 血栓性血小板減少性紫斑病 | 肺癌 | 双極性障害 | セリアック病 | クローン病 | 前立腺がん | 酒さ様皮膚炎 | 嚢胞性線維症 | 潰瘍性大腸炎 | 鎌状赤血球貧血 | ループス腎炎 | 特発性血小板減少性紫斑病 | 筋炎 | 皮膚ガン | デュシェンヌ型筋ジストロフィー | 結腸がん | 乾癬性関節炎 | シェーグレン症候群 | 多発性嚢胞腎 | 筋緊張性ジストロフィー | 円形脱毛症 | 脊髄性筋萎縮症 | 強直性脊椎炎 | 遺伝性出血性毛細血管拡張症 | 顔面肩甲上腕筋ジストロフィー | ハンチントン... およびその他の条件アメリカ
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Azienda Socio Sanitaria Territoriale degli Spedali...完了小脳性運動失調症 | 多系統萎縮症 | 脊髄小脳失調症 | 脊髄小脳変性症 | 脊髄小脳失調症 3 | フリードライヒ失調症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 運動失調、脊髄小脳 | 運動失調、小脳 | 眼球運動失行を伴う運動失調イタリア