小児ピルビン酸キナーゼ欠損症の臨床試験
合計116件
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Fresenius Kabiまだ募集していません栄養失調 | 小児ALL | 必須脂肪酸欠乏症 | 非経口栄養関連肝疾患 (PNALD)
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TJ Biopharma Co., Ltd.完了
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Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S完了内分泌系疾患 | 下垂体疾患 | ホルモン欠乏症 | 成長ホルモン欠乏症、小児科アメリカ, カナダ, オーストラリア, ニュージーランド
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Ascendis Pharma A/S完了内分泌系疾患 | 下垂体疾患 | ホルモン欠乏症 | 成長ホルモン欠乏症、小児科アメリカ, アルメニア, ベラルーシ, ブルガリア, グルジア, ギリシャ, ロシア連邦, ウクライナ, オーストラリア, ニュージーランド, ポーランド
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Hospices Civils de LyonわからないPatients Waiting for a Liver Transplant.フランス
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Zonguldak Bulent Ecevit University完了
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Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore della...募集
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Versartis Inc.終了しました成長障害 | 小児成長ホルモン欠乏症日本
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Alexion Pharmaceuticals完了ウォルマン病 | リソソーム酸性リパーゼ欠損症イギリス, フランス, アメリカ, エジプト, アイルランド
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Richard FryeAutism Discovery and Treatment Foundation募集てんかん | 神経発達障害 | 自閉症スペクトラム障害 | ダウン症 | ミトコンドリア脳筋症 | 小児急性発症精神神経症候群 | 脳葉酸欠乏症 | レンサ球菌感染症に関連する小児自己免疫性精神神経障害アメリカ
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IDeA States Pediatric Clinical Trials NetworkNational Institutes of Health (NIH)完了
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Alexion Pharmaceuticals完了リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | コレステロールエステル蓄積症(CESD) | LAL欠損症フランス, アメリカ, イギリス, チェコ
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CENTOGENE GmbH Rostock引きこもったコレステロールエステル蓄積症 | 酸性リパーゼ欠損症 | 酸性コレステリルエステル加水分解酵素欠損症、ウォルマン型ドイツ, インド, スリランカ
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OPKO Health, Inc.積極的、募集していない小児成長ホルモン欠乏症イスラエル, アメリカ, インド, 大韓民国, オーストラリア, 台湾, スペイン, アルゼンチン, ベラルーシ, ブルガリア, カナダ, コロンビア, グルジア, ギリシャ, メキシコ, ニュージーランド, ポーランド, ロシア連邦, ウクライナ, イギリス
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Alexion Pharmaceuticals完了リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | LAL欠損症 | コレステロールエステル蓄積症(CESD)フランス, イギリス, アメリカ, カナダ, チェコ
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Fresenius Kabi引きこもった栄養失調 | 小児ALL | 神経認知障害 | 非経口栄養関連の肝疾患 | 必須脂肪酸欠乏症
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Université de SherbrookeInstitut de Recherches Cliniques de Montreal募集
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BioCryst Pharmaceuticals積極的、募集していない遺伝性血管性浮腫 | 小児科スペイン, オーストリア, カナダ, フランス, ドイツ, イスラエル, イタリア, ポーランド, ルーマニア, イギリス
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Amsterdam Molecular TherapeuticsThe Clinical Trial Companyわからない
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Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S完了内分泌系疾患 | 下垂体疾患 | ホルモン | 成長ホルモン欠乏症、小児科 | hGH(ヒト成長ホルモン)アメリカ, アルメニア, オーストラリア, ベラルーシ, ブルガリア, グルジア, ギリシャ, イタリア, ニュージーランド, ポーランド, ルーマニア, ロシア連邦, 七面鳥, ウクライナ
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Phoenix Children's Hospital完了骨髄異形成症候群 | ビタミンD欠乏症 | 小児がん | 再生不良性貧血 | 幹細胞移植の合併症 | 小児における鎌状赤血球貧血 | 小児におけるサラセミア | 血液疾患 | 小児急性骨髄性白血病 | 小児急性リンパ性白血病アメリカ
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Assistance Publique - Hôpitaux de Paris募集小児患者 | あらゆるタイプの重症複合免疫不全症 (SCID) | 部分HLA不適合同種造血幹細胞移植(HSCT)フランス
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Catabasis Pharmaceuticals完了高トリグリセリド血症 | 高リポ蛋白血症I型 | 家族性リポタンパク質リパーゼ欠損症 | カイロミクロン血症、家族性カナダ
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Phoenix Children's HospitalBristol-Myers Squibb完了
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Elizabeth Glaser Pediatric AIDS FoundationTanzania Ministry of Health, Community Development, Gender, Elderly and Children; PACT International完了
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Global Health InnovationsLondon School of Hygiene and Tropical Medicine; Kenya Medical Research Instituteわからない
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Research for Development InternationalAlbert Einstein College of Medicine; Else Kröner Fresenius Foundationわからない
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Alexion Pharmaceuticals完了リソソーム酸性リパーゼ欠損症フランス, ポーランド, イギリス, スペイン, メキシコ, 七面鳥, 日本, オーストラリア, ロシア連邦, アメリカ, ドイツ, イタリア, チェコ, アルゼンチン, クロアチア
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Massachusetts General HospitalAlexion Pharmaceuticalsわからない
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Alexion Pharmaceuticals完了リソソーム酸性リパーゼ欠損症スペイン, ドイツ, イタリア, アメリカ, クロアチア, カナダ, ロシア連邦, デンマーク, イギリス, ベルギー, メキシコ, オーストラリア, オランダ, ブラジル, 七面鳥
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Fondazione SISA (Societa Italiana per lo Studio...募集
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UniQure Biopharma B.V.完了
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Michigan Technological University引きこもった
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Akcea TherapeuticsIonis Pharmaceuticals, Inc.完了家族性カイロミクロン血症症候群 | リポタンパク質リパーゼ欠損症 | 高リポ蛋白血症1型アメリカ, カナダ, ドイツ, イスラエル, イタリア, 南アフリカ, スペイン, イギリス, ブラジル, フランス, オランダ
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Akcea TherapeuticsIonis Pharmaceuticals, Inc.完了家族性カイロミクロン血症症候群 | リポタンパク質リパーゼ欠損症 | 高リポ蛋白血症1型カナダ
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Alexion Pharmaceuticals完了リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | コレステロールエステル蓄積症(CESD)アメリカ, イギリス, フランス, カナダ, チェコ共和国, イタリア, ポーランド, スイス
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CENTOGENE GmbH Rostock引きこもった
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)募集代謝性疾患 | プリン-ピリミジン代謝 | AICDA、OMIM *605257、Hyper-IgM による免疫不全、タイプ 2; HIGM2 | UNG、OMIM *191525、ハイパー IgM 症候群 5 | NT5C3A、OMIM *606224、貧血、溶血性、UMPH1 欠損による | UMPS、OMIM *613891、口腔酸尿症 | DHODH、OMIM *126064、ミラー症候群(軸後顔面骨形成不全症) | DPYD、OMIM *274270、ジヒドロピリミジンデヒドロゲナーゼ欠損症 | DPYS、OMIM *613326、ジヒドロピリミジナーゼ欠損症 | UPB1、OMIM *606673、ベータウレイドプロピオナーゼ欠損症 およびその他の条件アメリカ
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University Of Perugia募集
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Oregon Health and Science University終了しました免疫系疾患 | 脂質代謝、先天性エラー | メバロン酸尿症 | メバロン酸キナーゼ欠損症 | 周期性発熱症候群、遺伝性アメリカ