臨床試験を検索:lysosomal storage disorder
合計148709件
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Freeline Therapeutics終了しました
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Albert Einstein College of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Takeda と他の協力者招待による登録ムコ多糖症Ⅱ型 | ファブリー病 | ニーマン・ピック病、C型 | ムコ多糖症 VI | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | 異染性白質ジストロフィー | ゴーシェ病 | 脳腱黄色腫症 | ムコ多糖症ⅣA | GM1 ガングリオシドーシス | ムコ多糖症VII | 酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症 | セロイド リポフスチン症、神経細胞、2 | ムコ多糖症Ⅲ-Bアメリカ
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Manchester University NHS Foundation TrustNorthern Care Alliance NHS Foundation Trust積極的、募集していない
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Dr. Anupam SehgalTaysha Gene Therapies, Inc.; GlycoNet積極的、募集していない
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Amicus Therapeutics完了
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.積極的、募集していないファブリー病アメリカ, オランダ, オーストラリア, ハンガリー, イギリス, カナダ, チェコ, フィンランド, フランス, イタリア, ノルウェー, スロベニア, スペイン
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.積極的、募集していないファブリー病ベルギー, アメリカ, イギリス, イタリア, チェコ, デンマーク, ノルウェー
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Talaris Therapeutics Inc.Duke University終了しましたニーマン・ピック病 | アルファマンノシドーシス | テイ・サックス病 | サンドホフ病 | 異染性白質ジストロフィー(MLD) | ハーラー・シャイエ症候群 | ハーラー症候群 (MPS I) | ハンター症候群 (MPS II) | サンフィリッポ症候群 (MPS III) | クラッベ病(球状白質ジストロフィー) | 副腎白質ジストロフィー(ALDおよびAMN) | ペリゼウス・メルツバッハ (PMD)アメリカ
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.Chiesi USA, Inc.利用可能
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.Iqvia Pty Ltd; Protalix完了
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Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...積極的、募集していない
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HaEmek Medical Center, Israel終了しました
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Mandos LLC完了ニーマン・ピック病、C型アメリカ, オーストラリア, イギリス, ドイツ, フランス, ニュージーランド, シンガポール, スペイン, 七面鳥
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CENTOGENE GmbH Rostock引きこもった
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CENTOGENE GmbH Rostock引きこもった
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CENTOGENE GmbH Rostock引きこもった発作 | 精神遅滞 | 肝脾腫 | 異骨症マルチプレックスエジプト, ドイツ, インド, スリランカ
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CENTOGENE GmbH Rostock引きこもった
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CENTOGENE GmbH Rostock引きこもった
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CENTOGENE GmbH Rostock引きこもったフルクトース代謝、先天性エラー | 糖原病II型 | 糖原病 | 糖原病V型 | 糖原病Ⅰ型 | 糖原病Ⅲ型 | 糖原病VII型 | 糖原病Ⅳ型 | 糖原病VI型 | 糖原病VIII型ドイツ, インド, スリランカ
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CENTOGENE GmbH Rostock引きこもった
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CENTOGENE GmbH Rostock引きこもった
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CENTOGENE GmbH Rostock引きこもったコレステロールエステル蓄積症 | 酸性リパーゼ欠損症 | 酸性コレステリルエステル加水分解酵素欠損症、ウォルマン型ドイツ, インド, スリランカ
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CENTOGENE GmbH Rostock引きこもった肺疾患 | 目の異常 | リソソーム蓄積症 | マクログロシア | 閉塞性睡眠時無呼吸症候群ドイツ, インド, スリランカ, エジプト
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CENTOGENE GmbH Rostock引きこもった低リン血症 | 羞明 | 腎ファンコニ症候群ドイツ, インド, スリランカ
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CENTOGENE GmbH Rostock引きこもった肺疾患 | 脳動脈瘤 | マクログロシア | 心臓病 | 閉塞性睡眠時無呼吸症候群 | 筋力低下 | 肝脾腫ドイツ, インド, スリランカ
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CENTOGENE GmbH Rostock終了しました
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Orchard TherapeuticsOspedale San Raffaele積極的、募集していない
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Sangamo Therapeutics終了しました
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New York Medical College完了ムコ多糖症Ⅰ | 骨髄異形成症候群 | 急性リンパ性白血病 | 急性骨髄性白血病 | ニーマン・ピック病 | ムコ多糖症 VI | ウォルマン病 | 副腎白質ジストロフィー | バテン病 | 異染性白質ジストロフィー | ダイヤモンド・ブラックファン貧血 | 重度の再生不良性貧血 | フコシドーシス | ゴーシェ病 | 無巨核球性血小板減少症 | クラッベ病アメリカ
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Turkish Society of Pediatric Gastroenterology,...完了
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Sanofiマーケティング承認済み
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisShire International GmbH完了
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...終了しました
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LMU Klinikum完了健康 | 筋強直性ジストロフィー2型 | ポンペ病(遅発性) | 脊髄性筋萎縮症タイプ3 | 筋強直性ジストロフィー1型(DM1) | 顔面肩甲上腕筋ジストロフィー 1 | 封入体筋炎、散発性ドイツ