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Clinical Trials on 아미노산 대사, 선천적 오류 in Korea, Republic of
총 227 건
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PTC Therapeutics완전한미토콘드리아 질병 | 약물 내성 간질 | 레이병 | 레이 증후군 | 미토콘드리아 뇌병증(MELAS) | Pontocerebellar Hypoplasia Type 6 (PCH6) | 알퍼스병 | 알퍼스 증후군미국, 스페인, 영국, 캐나다, 프랑스, 이탈리아, 폴란드, 스웨덴, 일본
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Alnylam Pharmaceuticals모병원발성 고산소뇨증 1형프랑스, 스페인, 미국, 이스라엘, 벨기에, 스위스, 독일, 영국, 이탈리아, 캐나다
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Genzyme, a Sanofi Company모병파브리병크로아티아, 미국, 아르헨티나, 호주, 벨기에, 불가리아, 캐나다, 독일, 홍콩, 인도, 인도네시아, 대한민국, 쿠웨이트, 말레이시아, 필리핀 제도, 폴란드, 루마니아, 싱가포르, 슬로바키아, 대만, 태국, 영국, 베트남, 콜롬비아, 헝가리, 이탈리아, 일본, 페루, 러시아 연방, 사우디 아라비아, 스페인, 브라질, 칠레, 중국, 체코, 덴마크, 에스토니아, 핀란드, 프랑스, 리투아니아, 노르웨이, 포르투갈, 세르비아, 슬로베니아, 스웨덴
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Genzyme, a Sanofi Company완전한
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Genzyme, a Sanofi Company모병고셔병 | 세레브로시드 지방증 증후군 | 글루코세레브로시다아제 결핍증 | 글루코실세라마이드 베타-글루코시다아제 결핍증헝가리, 크로아티아, 미국, 호주, 벨기에, 브라질, 불가리아, 캐나다, 덴마크, 독일, 그리스, 홍콩, 인도, 인도네시아, 이탈리아, 요르단, 대한민국, 쿠웨이트, 레바논, 말레이시아, 파키스탄, 필리핀 제도, 폴란드, 사우디 아라비아, 싱가포르, 슬로바키아, 대만, 태국, 영국, 베트남, 아르헨티나, 체코, 도미니카 공화국, 이집트, 프랑스, 이스라엘, 일본, 리투아니아, 네덜란드, 페루, 포르투갈, 루마니아, 러시아 연방, 세르비아, 남아프리카, 스페인, 스웨덴, 스위스, 칠면조, 아랍 에미리트
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ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.완전한파브리병미국, 네덜란드, 헝가리, 영국, 체코, 노르웨이, 슬로베니아, 스페인, 핀란드, 프랑스, 이탈리아, 스위스
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.모집하지 않고 적극적으로파브리병미국, 네덜란드, 호주, 헝가리, 영국, 캐나다, 체코, 핀란드, 프랑스, 이탈리아, 노르웨이, 슬로베니아, 스페인
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Tisento Therapeutics아직 모집하지 않음미토콘드리아 뇌병증, 유산산증 및 뇌졸중 유사 에피소드(MELAS 증후군)미국, 호주, 이탈리아, 독일, 캐나다, 영국
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Isfahan University of Medical SciencesMadaus Inc알려지지 않은
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...모병
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Spruce Biosciences모집하지 않고 적극적으로선천성 부신 과형성미국, 호주, 브라질, 에스토니아, 독일, 대한민국, 라트비아, 리투아니아, 폴란드, 루마니아, 스페인, 스웨덴, 칠면조, 캐나다, 이탈리아, 영국
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Genzyme, a Sanofi Company완전한고셔병, 제1형 | 세레브로시드 지방증 증후군 | 글루코세레브로시다아제 결핍증 | 글루코실세라마이드 베타-글루코시다아제 결핍증 | 고셔병, 비신경병성 형태미국, 영국, 스페인, 이탈리아, 브라질, 캐나다, 폴란드
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Genzyme, a Sanofi Company완전한스핑고미엘린 지방증미국, 아르헨티나, 호주, 벨기에, 브라질, 불가리아, 칠레, 프랑스, 독일, 이탈리아, 일본, 네덜란드, 포르투갈, 스페인, 튀니지, 칠면조, 영국
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Hormozgan University of Medical Sciences완전한
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St. Jude Children's Research HospitalNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)종료됨
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BioMarin PharmaceuticalICON plc완전한점액다당류증 IV A형 | 모르퀴오 A 증후군 | MPS IVA미국, 영국, 호주, 대만, 벨기에, 말레이시아, 오스트리아, 캐나다, 포르투갈, 프랑스, 아일랜드, 체코, 덴마크, 이탈리아, 네덜란드, 폴란드, 푸에르토 리코
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Alnylam Pharmaceuticals모집하지 않고 적극적으로트랜스티레틴 아밀로이드증 | 아밀로이드증, 유전미국, 아르헨티나, 호주, 벨기에, 브라질, 불가리아, 캐나다, 키프로스, 프랑스, 독일, 그리스, 이탈리아, 일본, 대한민국, 말레이시아, 멕시코, 네덜란드, 포르투갈, 스페인, 스웨덴, 대만, 영국
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Novartis Gene TherapiesPRA Health Sciences완전한
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Spruce Biosciences모집하지 않고 적극적으로선천성 부신 과형성미국, 호주, 브라질, 캐나다, 덴마크, 에스토니아, 독일, 아일랜드, 이탈리아, 대한민국, 라트비아, 리투아니아, 네덜란드, 폴란드, 루마니아, 스페인, 스웨덴, 스위스, 칠면조, 영국
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Nido Biosciences, Inc.모병
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Walter Reed Army Medical Center알려지지 않은
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Mandos LLC종료됨
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Alnylam Pharmaceuticals모집하지 않고 적극적으로심근병증을 동반한 트랜스티레틴 아밀로이드증(ATTR)미국, 폴란드, 아르헨티나, 호주, 벨기에, 프랑스, 독일, 일본, 네덜란드, 포르투갈, 스페인, 스웨덴, 영국, 캐나다, 체코, 덴마크, 헝가리, 아일랜드, 노르웨이, 대한민국, 오스트리아, 크로아티아, 이스라엘, 라트비아, 리투아니아, 페루
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Alnylam Pharmaceuticals완전한아밀로이드 신경병증 | 가족성 아밀로이드 신경병증 | TTR 매개 아밀로이드증 | 아밀로이드증, 유전 | 아밀로이드증, 유전성, 트랜스티레틴 관련 | 가족성 아밀로이드 다발신경병증미국, 캐나다, 아르헨티나, 호주, 불가리아, 키프로스, 이탈리아, 일본, 말레이시아, 멕시코, 네덜란드, 포르투갈, 스페인, 스웨덴, 독일, 프랑스, 브라질, 칠면조, 대한민국, 대만, 영국
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Pfizer완전한트랜스티레틴 아밀로이드증 | 트랜스티레틴 유전자 돌연변이미국, 프랑스, 스페인, 대만, 이스라엘, 대한민국, 덴마크, 캐나다, 네덜란드, 일본, 스웨덴, 브라질, 멕시코, 아르헨티나, 포르투갈, 벨기에, 불가리아, 키프로스, 독일, 이탈리아, 말레이시아, 루마니아, 사우디 아라비아, 칠면조, 아랍 에미리트
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Neurocrine Biosciences모집하지 않고 적극적으로선천성 부신 과형성미국, 영국, 프랑스, 그리스, 이탈리아, 스페인, 벨기에, 캐나다, 독일, 폴란드
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Alnylam Pharmaceuticals모집하지 않고 적극적으로심근병증을 동반한 트랜스티레틴 아밀로이드증(ATTR)미국, 호주, 브라질, 불가리아, 프랑스, 이탈리아, 일본, 멕시코, 네덜란드, 대만, 영국, 벨기에, 체코, 덴마크, 뉴질랜드, 스웨덴, 대한민국, 아르헨티나, 칠레, 홍콩, 포르투갈
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS); Primary Immune Deficiency...초대로 등록
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Intellia TherapeuticsRegeneron Pharmaceuticals모병심근병증을 동반한 트랜스티레틴 아밀로이드증(ATTR)미국, 호주, 영국, 뉴질랜드, 캐나다
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Tehran University of Medical Sciences알려지지 않은
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS); Office of Rare Diseases (ORD) 그리고 다른 협력자들초대로 등록
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BioCryst Pharmaceuticals모집하지 않고 적극적으로유전성 혈관부종 | HAE프랑스, 북 마케도니아, 폴란드, 대한민국, 슬로바키아, 남아프리카, 체코
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Alnylam Pharmaceuticals완전한아밀로이드 신경병증 | 가족성 아밀로이드 신경병증 | 아밀로이드증, 유전 | 트랜스티레틴(TTR) 매개 가족성 아밀로이드성 심근병증(FAC) | 아밀로이드증, 유전성, 트랜스티레틴 관련 | 가족성 트랜스티레틴 심장 아밀로이드증미국, 프랑스, 이탈리아, 스페인, 캐나다, 독일, 벨기에, 스웨덴, 영국
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University of California, DavisEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)완전한
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Institut PasteurUniversity of Copenhagen; Institut Cochin완전한
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University Hospital Freiburg완전한골수이형성 증후군 | 판코니빈혈 | 선천성 각화증 | 피어슨 골수-췌장 증후군 | 슈와크만다이아몬드 증후군스페인, 독일, 스위스, 오스트리아, 네덜란드, 이탈리아, 체코 공화국, 벨기에, 덴마크, 아일랜드
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Tricida, Inc.종료됨만성 신장 질환 | 대사성 산증미국, 알바니아, 아르헨티나, 아르메니아, 호주, 벨라루스, 벨기에, 브라질, 불가리아, 캐나다, 칠레, 콜롬비아, 체코, 프랑스, 그루지야, 홍콩, 헝가리, 이스라엘, 이탈리아, 대한민국, 말레이시아, 멕시코, 네덜란드, 북 마케도니아, 폴란드, 포르투갈, 루마니아, 세르비아, 싱가포르, 슬로바키아, 스페인, 대만, 우크라이나, 영국
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Children's Hospital of PhiladelphiaEli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute of Neurological... 그리고 다른 협력자들모병뮤코다당류증 | 백질뇌증 | 백질이영양증 | 부신백질이영양증 | 부신척수신경병증 | X-연관 부신백질이영양증 | 강글리오시드증 | 이색성 백질이영양증 | 크라베병 | 레프섬병 | 카다실 | 쇼그렌-라르손 증후군 | Allan-Herndon-Dudley 증후군 | 백질병 | GM2 강글리오시드증 | 젤위거 증후군 | ALSP | Pelizaeus-Merzbacher 질병 | ALD(부신백질이영양증) | 코카인 증후군 | 뇌건황색종증 | 카나반병 | CTX | Aicardi Goutieres 증후군 | AMN | X-ALD | Mct8(Slc16A2)-특이적 갑상선 호르몬 세포 수송체 결핍 | LBSL | 뇌간 및 척수 침범 및 젖산 상승을 동반한 백질뇌증 | PMD | 샤르코-마리-투... 그리고 다른 조건미국
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Vapotherm, Inc.University of Maryland; George Washington University; The Cooper Health System; Valley Presbyterian... 그리고 다른 협력자들모집하지 않고 적극적으로
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Novartis Pharmaceuticals완전한
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Alnylam Pharmaceuticals완전한급성 간 포르피린증미국, 벨기에, 불가리아, 프랑스, 이탈리아, 멕시코, 스페인, 대만, 영국, 네덜란드, 대한민국, 스위스, 체코, 폴란드, 핀란드, 호주, 독일, 이스라엘, 노르웨이, 남아프리카
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Pharming Technologies B.V.완전한
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Novartis Pharmaceuticals완전한
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Children's Hospital of PhiladelphiaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); National Institutes of Health (NIH)완전한
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Washington University School of MedicineSt. Louis Children's Hospital모병
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Alnylam Pharmaceuticals완전한급성 간 포르피린증 | 급성 간헐성 포르피린증 | 급성 간헐성 포르피린증 | 급성 포르피린증 | 유전성 코프로포르피린증(HCP) | 변종 포르피린증(VP) | ALA 탈수효소 결핍 포르피린증(ADP)미국, 스페인, 영국, 대한민국, 호주, 불가리아, 캐나다, 덴마크, 핀란드, 프랑스, 독일, 이탈리아, 일본, 멕시코, 네덜란드, 폴란드, 스웨덴, 대만