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임상 시험 검색 : Inborn Amino Acid Metabolism, Inborn Errors
총 43369 건
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University Hospital, ToursInstitut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France완전한
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IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di BolognaUniversity of Bologna완전한
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Mendel TuchmanChildren's Hospital of Philadelphia; University of California, Los Angeles; Icahn School... 그리고 다른 협력자들완전한메틸말론산혈증 | Carbamoyl-Phosphate Synthase I 결핍증 | 프로피온산혈증, 유형 I 및/또는 유형 II | 오르니틴 카르바모일전이효소 결핍증미국
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Children's National Research InstitutePatient-Centered Outcomes Research Institute; Eunice Kennedy Shriver National Institute... 그리고 다른 협력자들완전한
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BioMarin Pharmaceutical완전한
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Cyprium Therapeutics, Inc.Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); National Center for Complementary and Integrative Health (NCCIH)완전한
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University Children's Hospital, Zurich완전한페닐케톤뇨증 | OTC 결핍 | 대사의 선천적 오류 | 우레아 순환 장애 | 메이플 시럽 소변 질환 | 메틸말론산혈증 | 아미노산병증 | 환자 보고 결과 측정스위스
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Promethera Therapeutics완전한우레아 순환 장애 | 크리글러 나자르 증후군이스라엘, 영국, 벨기에, 프랑스, 이탈리아
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BioMarin Pharmaceutical완전한
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University of British ColumbiaRare Disease Foundation, Vancouver, Canada; Saudi Arabian Cultural Bureau, Ottawa완전한
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University of British ColumbiaRare Disease Foundation, Vancouver, Canada완전한
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Zymenex A/SEuropean Commission완전한
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Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust알려지지 않은
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PTC TherapeuticsGenzyme, a Sanofi Company종료됨
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Vanderbilt UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University of South Florida; National...완전한
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BioMarin Pharmaceutical완전한
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc완전한
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Dr. Schär AG / SPA완전한
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Istanbul Medeniyet University완전한
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National Taiwan University Hospital알려지지 않은
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Queen's University, BelfastUniversity of Sussex알려지지 않은색소 성 망막염 | 저시력 | 백색증 | 스타가르트 질병 1 | 스타가르트병 3 | 스타가르트병 4영국
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Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)완전한이전에 치료받은 골수형성이상증후군 | 판코니빈혈 | 드 노보 골수이형성 증후군 | 차도의 급성 골수성 백혈병미국, 브라질
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Baylor College of Medicine완전한
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Swedish Orphan Biovitrum완전한유전성 티로신혈증, 제1형벨기에, 덴마크, 프랑스, 독일, 오스트리아, 체코, 핀란드, 헝가리, 아일랜드, 이탈리아, 네덜란드, 노르웨이, 폴란드, 포르투갈, 스페인, 스웨덴, 영국
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BioMarin Pharmaceutical완전한
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Taipei Veterans General Hospital, TaiwanBioMarin Pharmaceutical알려지지 않은PAH 결핍 | Pku 페닐케톤뇨증
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Kaleido Biosciences완전한
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Jesse RomanGenentech, Inc.알려지지 않은
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)종료됨시트룰린혈증 | 아르기니노숙신산뇨증 | 고아르기닌혈증 | 오르니틴 카르바모일전이효소 결핍증 | Carbamoyl-Phosphate Synthase I 결핍증 | N-아세틸글루타메이트 합성효소 결핍증미국
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Rigshospitalet, Denmark알려지지 않은탄수화물 대사, 선천적 오류 | 대사, 선천적 오류 | 지질 대사, 선천적 오류 | 글리코겐 축적병 II형 | 글리코겐 축적병 V형 | VLCAD 결핍 | 글리코겐 축적병 III형 | 포스포글리세레이트 키나제 결핍 | 중성 지질 축적병 | 카르니틴 팔미토일 트랜스퍼라제 2 결핍 | 글리코겐 축적병 IV형 | 장쇄 3-하이드록시아실-CoA 탈수소효소 결핍증 | 글리코게닌-1 결핍(글리코겐 저장 질병 XV형) | 중쇄 아실-CoA 탈수소효소 결핍증 | 다중 아실-CoA 탈수소효소 결핍증 | 카르니틴 수송체 결핍 | 근육 Phosphofructokinase 결핍 | 포스포글루코뮤타제 1 결핍 | Phosphoglycerate... 그리고 다른 조건덴마크
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Laboratoires Genévrier완전한
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Translate Bio, Inc.빼는오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증