Clinical Trials on Pyruvaat metabolisme, aangeboren fouten in Canada

Totaal 481 resultaten

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Werving

Een studie om de werkzaamheid en veiligheid van Mitapivat te evalueren bij pediatrische deelnemers met pyruvaatkinasedeficiëntie (PKD) die niet regelmatig een transfusie krijgen, gevolgd door een verlengingsperiode van 5 jaar (ACTIVATE-Kids)

Pediatrische pyruvaatkinasedeficiëntie | Pediatrische hemolytische anemie

Verenigde Staten, Spanje, Duitsland, Nederland, Canada, Frankrijk, Israël, Zwitserland, Italië
Agios Pharmaceuticals, Inc.

Actief, niet wervend

Een studie om de werkzaamheid en veiligheid van Mitapivat te evalueren bij pediatrische deelnemers met pyruvaatkinasedeficiëntie (PKD) die regelmatig een transfusie krijgen, gevolgd door een verlengingsperiode van 5 jaar (ACTIVATE-KidsT)

Pediatrische pyruvaatkinasedeficiëntie | Pediatrische hemolytische anemie

Verenigde Staten, Spanje, Denemarken, Kalkoen, Nederland, Tsjechië, Verenigd Koninkrijk, Duitsland, Canada, Zwitserland
Agios Pharmaceuticals, Inc.

Actief, niet wervend

Verlengingsstudie van AG-348 bij volwassen deelnemers met pyruvaatkinasedeficiëntie die eerder waren ingeschreven in AG-348-006 of AG348-C-007

Pyruvaatkinasedeficiëntie

Verenigde Staten, Spanje, Japan, Canada, Verenigd Koninkrijk, Korea, republiek van, Ierland, Thailand, Italië, Kalkoen, Denemarken, Brazilië, Frankrijk, Duitsland, Nederland, Zwitserland
Agios Pharmaceuticals, Inc.

Voltooid

Een studie om de werkzaamheid en veiligheid van AG-348 te evalueren bij niet regelmatig getransfundeerde volwassen deelnemers met pyruvaatkinasedeficiëntie (PKD)

Bloedarmoede, hemolytisch | Pyruvaatkinasedeficiëntie

Verenigde Staten, Spanje, Zwitserland, Kalkoen, Duitsland, Frankrijk, Verenigd Koninkrijk, Japan, Nederland, Brazilië, Canada, Tsjechië, Denemarken, Italië, Korea, republiek van, Thailand
Agios Pharmaceuticals, Inc.

Actief, niet wervend

Een studie van AG-348 bij volwassen deelnemers met een tekort aan pyruvaatkinase (PK).

Pyruvaatkinasedeficiëntie

Verenigde Staten, Canada, Nederland, Verenigd Koninkrijk, Frankrijk, Italië
Agios Pharmaceuticals, Inc.

Voltooid

Een studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van AG-348 bij volwassen deelnemers die regelmatig een transfusie kregen met pyruvaatkinasedeficiëntie (PKD)

Bloedarmoede, hemolytisch | Pyruvaatkinasedeficiëntie

Verenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Nederland, Canada, Denemarken, Frankrijk, Italië, Ierland, Thailand
Agios Pharmaceuticals, Inc.

Werving

Pyruvaatkinasedeficiëntie Wereldwijd longitudinaal register (PEAK Registry)

Pyruvaatkinasedeficiëntie

Verenigde Staten, Duitsland, Spanje, Italië, Verenigd Koninkrijk, Tsjechië, Frankrijk, Canada, Korea, republiek van, Nederland, Kalkoen, Portugal, Denemarken, Ierland, Zwitserland, Thailand
Boston Children's Hospital
Agios Pharmaceuticals, Inc.

Voltooid

Pyruvate Kinase Deficiency Natural History Study (PKD NHS)

Pyruvaatkinasedeficiëntie | Congenitale niet-sferocytische hemolytische anemie

Verenigde Staten, Duitsland, Canada, Tsjechië, Italië, Nederland
PTC Therapeutics

Voltooid

Een studie om de werkzaamheid en veiligheid van vatiquinon voor de behandeling van mitochondriale aandoeningen bij deelnemers met refractaire epilepsie te evalueren (MIT-E)

Mitochondriale ziekten | Geneesmiddelenresistente epilepsie | Ziekte van Leigh | Leigh-syndroom | Mitochondriale encefalopathie (MELAS) | Pontocerebellaire hypoplasie type 6 (PCH6) | Ziekte van Alpers | Alpers-syndroom

Verenigde Staten, Spanje, Verenigd Koninkrijk, Canada, Frankrijk, Italië, Polen, Zweden, Japan
University of Toronto

Onbekend

Meta-analyse van de portefeuille Voedingspatroon en cardiometabolisch risico

Cardiovasculaire risicofactor | Cholesterol; Lipidose

Canada
University of British Columbia
Canadian Institutes of Health Research (CIHR); Saudi Arabian Cultural Bureau,...

Onbekend

Glycogeenstapelingsziekte Ademtestonderzoek

Gezond | Naleving van de patiënt

Canada
Laval University

Voltooid

Relaties tussen PCSK9-plasmaspiegels, LDL-cholesterolconcentraties en lipoproteïne (a) Niveaus bij familiaire hypercholesterolemie

Familiale hypercholesterolemie

Canada
Amsterdam Molecular Therapeutics
ICON plc

Beëindigd

Duur van het effect van de behandeling met Alipogene Tiparvovec, die werd toegediend in andere onderzoeken

Hyperlipoproteïnemie Type I

Canada
Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Akcea Therapeutics

Voltooid

Veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van IONIS ANGPTL3-LRx bij gezonde vrijwilligers met verhoogde triglyceriden en deelnemers met familiaire hypercholesterolemie

Hypertriglyceridemie | Familiale hypercholesterolemie

Canada
Laval University

Werving

Het ontrafelen van de impact van voeding op de cardiovasculaire gezondheid bij behandelde heterozygote familiale hypercholesterolemie.

Familiale hypercholesterolemie | Cholesterol, verhoogd | Voeding, gezond

Canada
Laval University
Amgen

Voltooid

Lp(a) and Aortic Valve Calcification (FHLPA)

Heterozygote familiale hypercholesterolemie

Canada
Laval University

Voltooid

Vergelijkingen van twee low-density lipoproteïne-aferesesystemen bij patiënten met homozygote familiaire hypercholesterolemie (APHERESE)

Homozygote familiale hypercholesterolemie

Canada
Université de Sherbrooke
Institut de Recherches Cliniques de Montreal

Werving

Postprandiaal vetzuurmetabolisme bij proefpersonen met lipoproteïnelipasedeficiëntie (AGL12)

Lipoproteïne Lipase-deficiëntie

Canada
Cerenis Therapeutics, SA

Voltooid

Verkennende studie van plaqueregressie (EXPRESS)

Heterozygote familiale hypercholesterolemie

Canada
Daniel Gaudet
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Actief, niet wervend

Veiligheid en effectiviteit van Evinacumab voor de behandeling van homozygote familiaire hypercholesterolemie

Homozygote familiale hypercholesterolemie

Canada
University of Manitoba

Voltooid

Sitosterolemie Metabolisme (STAIR7002)

Sitosterolemie

Canada
Akcea Therapeutics
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Ingetrokken

Studie van AKCEA-ANGPTL3-LRX (ISIS 703802) bij patiënten met homozygote familiale hypercholesterolemie (HoFH)

Homozygote familiale hypercholesterolemie

Canada
University of Saskatchewan
Dairy Farmers of Canada

Voltooid

Melk als hersteldrank na het sporten voor het verbeteren van de metabole gezondheid

Hyperlipemie, koolhydraatinduceerbaar

Canada
Laval University
Université de Montréal; Centre de Recheche du Centre Hospitalier Université Laval

Werving

Het ontrafelen van de impact van voeding op de cardiovasculaire gezondheid bij heterozygote familiaire hypercholesterolemie. (FH-Diet)

Hart-en vaatziekten | Familiale hypercholesterolemie | Cholesterol, verhoogd | Voeding, gezond | Cholesterol; Stofwisselingsstoornis

Canada
Amsterdam Molecular Therapeutics
The Clinical Trial Company

Voltooid

Werkzaamheid en veiligheid van humaan lipoproteïnelipase (LPL) [S447X] uitgedrukt door een adeno-geassocieerde virale vector bij LPL-deficiënte proefpersonen

Familiale lipoproteïnelipasedeficiëntie

Canada
Laval University
Centre de Recherche de l'Institut Universitaire de Cardiologie et de Pneumologie... en andere medewerkers

Actief, niet wervend

Dieetkwaliteit en kransslagaderverkalking bij volwassenen met heterozygote familiale hypercholesterolemie (FH-CAC)

Dieet Gewoonte | Hypercholesterolemie, familiaal | Verkalking; Hart

Canada
University of British Columbia
Vitaflo International, Ltd

Onbekend

Eiwitvereisten bij volwassenen met fenylketonurie (PKU)

Fenylketonurie

Canada
Laval University

Voltooid

Effecten van LDL-aferesesysteem op de expressie van genen die betrokken zijn bij lipoproteïnemetabolisme en ontsteking bij homozygoten voor familiaire hypercholesterolemie (LA-PBMC)

Familiale hypercholesterolemie

Canada
McGill University Health Centre/Research Institute...
Sanofi; Merck Sharp & Dohme LLC; Pfizer; Amgen; Aegerion Pharmaceuticals, Inc.; Valeant...

Werving

Familiale hypercholesterolemie Canada / Hypercholesterolemie Familiale Canada (FHCanada)

Familiale hypercholesterolemie | Lipide stoornis

Canada
Amsterdam Molecular Therapeutics
International Antiviral Therapy Evaluation Center

Onbekend

Veiligheid en werkzaamheid bij LPL-deficiënte proefpersonen van AMT-011, een adeno-geassocieerde virale vector die humaan lipoproteïnelipase tot expressie brengt [S447X]

Familiale lipoproteïnelipasedeficiëntie

Canada
University of British Columbia
Rare Disease Foundation, Vancouver, Canada; Saudi Arabian Cultural Bureau, Ottawa

Voltooid

Eiwitvereisten bij kinderen met fenylketonurie (PKU)

Fenylketonurie

Canada
Hamilton Health Sciences Corporation
Children's Hospital of Eastern Ontario; McMaster Children's Hospital; BioMarin...

Voltooid

Biologische variatie van fenylalanine bij patiënten met hyperfenylalaninemie

Fenylketonurie | Hyperfenylalaninemie

Canada
Sir Mortimer B. Davis - Jewish General Hospital
Danone Institute International

Voltooid

Effecten van lactose op fecale microflora (ELM)

Lactose intolerantie

Canada
Amsterdam Molecular Therapeutics
The Clinical Trial Company

Onbekend

Onderzoek om eerder geregistreerde gegevens over de incidentie en ernst van acute abdominale "pancreatitis"-episodes opnieuw te beoordelen en opnieuw te bevestigen bij proefpersonen met lipoproteïnelipasedeficiëntie (LPLD) die eerder deelnamen aan klinische studies van AMT

Lipoproteïne Lipase-deficiëntie

Canada
University of British Columbia
Rare Disease Foundation, Vancouver, Canada

Voltooid

Eenvoudige ademtest om het metabolisme van fenylalanine te onderzoeken

Fenylketonurie (PKU)

Canada
Aeglea Biotherapeutics

Beëindigd

Een onderzoek naar de veiligheid van wekelijkse subcutane pegzilarginase bij proefpersonen met arginase 1-deficiëntie

Arginase I-deficiëntie | Hyperargininemie

Canada
University of British Columbia

Beëindigd

Prevalentie van lactose-intolerantie na stamceltransplantatie

Lactose intolerantie

Canada
Shire

Beëindigd

Een studie van VPRIV bij deelnemers met de ziekte van Gaucher die eerder werden behandeld met andere enzymvervangende therapieën of substraatreductietherapieën

De ziekte van Gaucher

Canada
University of Manitoba
Co-Investigator - Dr. Cheryl Rockman-Greenberg

Voltooid

Vergelijking van het effect van een nieuw zetmeel (glycosade) versus gastrostomiebuis-dextrose-infusie op nachtelijke controle van euglycemie bij kinderen met glycogeenstapelingsziekte type I: open-label demonstratieonderzoek (Glycosade GSD)

Hypoglykemie | Glycogeenopslagstoornis type 1 | Maïszetmeel | Glycosade

Canada
The Hospital for Sick Children
BioMarin Pharmaceutical

Voltooid

Neurocognitieve resultaten bij milde hyperfenylalaninemie (MHP) MHP-studie

Fenylketonurie | Milde hyperfenylalaninemie

Canada
Catabasis Pharmaceuticals

Voltooid

Pilotstudie om CAT-2003 te beoordelen bij patiënten met chylomicronemie

Hypertriglyceridemie | Hyperlipoproteïnemie Type I | Lipoproteïnelipasedeficiëntie, familiaal | Chylomicronemie, familiaal

Canada
McGill University Health Centre/Research Institute...
March of Dimes

Voltooid

Homocystinurie: behandeling met N-acetylcysteïne

Homocystinurie

Canada
Children's Hospital of Eastern Ontario

Voltooid

Echografische bevindingen van vinger-, pols- en kniegewrichten bij mucopolysaccharidose

MPS ik | MPS IV

Canada
Alexion Pharmaceuticals

Voltooid

Veiligheid en werkzaamheid van Asfotase Alfa bij jonge patiënten met hypofosfatasie (HPP)

Hypofosfatasie (HPP)

Verenigde Staten, Canada
Alexion Pharmaceuticals

Voltooid

Uitbreidingsstudie van Protocol ENB-006-09 - Studie van Asfotase Alfa bij kinderen met hypofosfatasie (HPP)

Hypofosfatasie (HPP)

Verenigde Staten, Canada
Alexion Pharmaceuticals

Voltooid

Onderzoek naar veiligheid en werkzaamheid van asfotase alfa bij adolescenten en volwassenen met hypofosfatasie (HPP)

Hypofosfatasie

Verenigde Staten, Canada
University of British Columbia
Medical University of Graz; Hospital de Clinicas de Porto Alegre

Onbekend

Natuurlijke geschiedenis van Morquio B en late aanvang van GM1-gangliosidose

Ziekte van Morquio B | GM1 Gangliosidose Type III

Canada
The Hospital for Sick Children
Actelion

Voltooid

Farmacokinetiek en verdraagbaarheid van Zavesca® (Miglustat) bij patiënten met juveniele GM2-gangliosidose

Gangliosidoses GM2

Canada
The Hospital for Sick Children

Voltooid

Pyrimethamine als behandeling voor GM2-gangliosidose met late aanvang (ziekte van Tay-Sachs en Sandhoff)

Gangliosidoses, GM2 | Tay-Sachs ziekte | Ziekte van Sandhoff

Canada
Alexion Pharmaceuticals

Voltooid

Veiligheidsstudie van humaan recombinant weefsel niet-specifiek alkalisch fosfatase Fusieproteïne Asfotase Alfa bij volwassenen met hypofosfatasie (HPP)

Hypofosfatasie (HPP)

Verenigde Staten, Canada

Clinical Trials on Pyruvaat metabolisme, aangeboren fouten in Canada

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Paraguay

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties