Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Kliniske studier på Einschlusskörper Myopathie 2

Totalt 11447 resultater

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Avsluttet

En studie for å evaluere sikkerheten til tabletter med forlenget frigivelse av aceneuramic Acid (Ace-ER; UX001) i glukosamin (UDP-N-acetyl)-2-Epimerase (GNE) myopati (GNEM) (også kjent som arvelig inklusjonskroppsmyopati [HIBM] ) Pasienter med alvorlig ambulatorisk svikt

Arvelig inkluderingskroppsmyopati | GNE Myopati | Inkluderingskroppsmyopati 2 | Distal myopati med kantede vakuoler | Distal myopati, Nonaka Type | Quadriceps sparende myopati

Canada, Forente stater, Bulgaria
Vastra Gotaland Region

Påmelding etter invitasjon

Endringer i motoriske funksjonstester hos pasienter med medfødt myopati behandlet med oral salbutamol sammenlignet med ingen behandling (COMPIS)

Muskel- og skjelettsykdommer | Nevromuskulære sykdommer | Sentronukleær myopati | Nemaline myopati | Medfødt myopati | Myosinlagring Myopati

Sverige
Clinic for Special Children

Rekruttering

WiTNNess - TNNT1 Myopati Natural History Study (WiTNNess)

Myopati | Myopati; Arvelig | Myopatier, Nemaline | TNNT1-assosiert myopati | Infantil-debut Nemaline Rod Myopati | Myopati, Rod | Amish Nemaline Myopati | Nemaline myopati 5 | NEM5 | Genetisk muskelsykdom | Recessiv arvelig lidelse (autosomal) | ANM

Forente stater
Radboud University Medical Center
UMC Utrecht

Har ikke rekruttert ennå

Naturhistorien og muskeltrettheten til pasienter med medfødte myopatier. (READYCOM)

Sentronukleær myopati | Nemaline myopati | Sentral kjernesykdom | Multi-Minicore sykdom

Nederland
Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust

Rekruttering

Myotubulær og sentronukleær myopati pasientregister

X-koblet myotubulær myopati | Sentronukleær myopati | Myotubulær myopati | Myotubulær myopati 1 | Myotubulær (Centronuclear) myopati | Centronuclear Myopati, X-Linked

Storbritannia
Northwestern University

Avsluttet

Stamcelletransplantasjon ved idiopatiske inflammatoriske myopatisykdommer

MYOPATI

Forente stater
Hadassah Medical Organization

Ukjent

Behandling av TNNT1-myopati med L-tyrosin.

Nemaline myopati

Israel
James Dowling
Canadian Institutes of Health Research (CIHR); Cures Within Reach; The Joshua... og andre samarbeidspartnere

Rekruttering

Tamoxifen-terapi for myotubulær myopati (TAM4MTM)

X Linked Myotubular Myopati

Storbritannia, Canada, Forente stater
University of Manchester
King's College Hospital NHS Trust; Northern Care Alliance NHS Foundation... og andre samarbeidspartnere

Aktiv, ikke rekrutterende

MYOPROSP - en prospektiv kohortstudie i myositt (MYOPROSP)

Myositt | Idiopatisk inflammatorisk myopati

Storbritannia
Peking University People's Hospital

Ukjent

Lavdose Interleukin-2-behandling på idiopatisk inflammatorisk myopati

Inflammatorisk myopati
Boston Children's Hospital
Muscular Dystrophy Association

Rekruttering

Molekylære og genetiske studier av medfødte myopatier

Sentronukleær myopati | Myotubulær myopati | Nemaline myopati | Sentral kjernesykdom | Uproporsjon av medfødt fibertype | Multiminicore sykdom | Stiv ryggrad muskeldystrofi | Udefinert medfødt myopati

Forente stater
Peking University People's Hospital

Ukjent

Lavdose Interleukin-2 i kombinasjon med standard terapi på idiopatisk inflammatorisk myopati

Inflammatorisk myopati
Reata, a wholly owned subsidiary of Biogen
AbbVie

Fullført

RTA 408 kapsler hos pasienter med mitokondriell myopati - MOTOR

MItokondrielle myopatier

Forente stater, Danmark
Astellas Gene Therapies

Fullført

En klinisk vurderingsstudie i X-Linked Myotubulær Myopati (XLMTM) emner (INCEPTUS)

X-koblet myotubulær myopati

Forente stater, Frankrike, Storbritannia, Canada, Tyskland
University of Florida
Audentes Therapeutics

Fullført

Respiratorisk muskelfunksjon ved ubehandlet X-Linked Myotubulær Myopati (XLMTM)

X-koblet myotubulær myopati

Forente stater
Astellas Gene Therapies

Aktiv, ikke rekrutterende

Gene Transfer Clinical Study in X-Linked Myotubular Myopathy (ASPIRO)

X-koblet myotubulær myopati

Forente stater, Canada, Frankrike, Tyskland
Astellas Gene Therapies

Fullført

En medisinsk kartgjennomgang av pasienter med X-koblet myotubulær myopati (XLMTM)

Menn med X-koblet myotubulær myopati (XLMTM)

Forente stater, Storbritannia
Dynacure

Avsluttet

Tidlig fase menneskelig legemiddelforsøk for å undersøke Dynamin 101 (DYN101) hos pasienter ≥ 16 år med sentronukleære myopatier (Unite-CNM)

Sentronukleær myopati

Frankrike, Nederland, Storbritannia, Belgia, Danmark, Tyskland
Dynacure

Tilbaketrukket

Naturhistorisk studie av pasienter med sentronukleære myopatier (NatHis-CNM)

Sentronukleær myopati
Reneo Pharma Ltd

Avsluttet

En åpen etikett, langsiktig sikkerhetsstudie av REN001 i primære mitokondrielle myopatipasienter (Stride Ahead)

Primær mitokondriell myopati

Spania, Australia, Belgia, Danmark, Canada, Storbritannia, Frankrike, Tyskland, Ungarn, Italia, Nederland, New Zealand
The Emmes Company, LLC
United Mitochondrial Disease Foundation; PolG Foundation Mito Australia

Rekruttering

Kildematerialestudie for mitokondriell videovurdering

PolG, Primær mitokondriell myopati

Forente stater
Cure CMD
University of Michigan; Congenital Muscle Disease International Registr

Fullført

Myotubular Myopati Event Study (MTMES)

X-koblet myotubulær myopati

Forente stater
Institut de Myologie, France
Dynacure

Fullført

Prospektiv naturhistorisk studie av pasienter med myotubulær myopati og andre sentronukleære myopatier (NatHis-CNM)

Sentronukleær myopati

Frankrike, Belgia, Tyskland, Italia, Spania
Cure CMD
University of Chicago; Boston Children's Hospital; Valerion Therapeutics,... og andre samarbeidspartnere

Fullført

Myotubulær myopati genetisk testing

Myotubulær myopati

Forente stater
Reneo Pharma Ltd

Fullført

En studie av effektiviteten og sikkerheten til 24 ukers behandling med REN001 hos pasienter med primær mitokondriell myopati (STRIDE)

Primær mitokondriell myopati

Forente stater, Spania, Australia, Frankrike, Storbritannia, New Zealand, Danmark, Norge, Tsjekkia, Belgia, Canada, Tyskland, Ungarn, Italia, Nederland
Stealth BioTherapeutics Inc.

Avsluttet

En studie for å evaluere sikkerhet og effekt av Elamipretid Primær Mitokondriell Myopati etterfulgt av Open Label Extension (MMPOWER-3)

Primær mitokondriell myopati

Forente stater, Tyskland, Canada, Italia, Storbritannia, Danmark, Ungarn
Reneo Pharma Ltd

Avsluttet

En studie av sikkerheten til REN001 hos pasienter med primær mitokondriell myopati

Primær mitokondriell myopati

Storbritannia
Cristina Domínguez González

Rekruttering

Naturhistorie i primære mitokondrielle myopatier (NHPMM)

Primære mitokondrielle myopatier

Spania
Dynacure

Tilbaketrukket

Tidlig fase menneskelig legemiddelforsøk for å undersøke DYN101 hos deltakere 2 til 17 år med sentronukleære myopatier (DyNaMic)

Sentronukleær myopati

Tyskland, Frankrike
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Avsluttet

Studie for å evaluere sikkerheten og effekten av Aceneuramic Acid Extended-Release (Ace-ER) tabletter hos pasienter med glukosamin (UDP-N-acetyl)-2-epimerase Myopati (GNEM) eller Hereditary Inclusion Body Myopathy (HIBM)

Arvelig inkluderingskroppsmyopati | GNE Myopati | Distal myopati med kantede vakuoler | Distal myopati, Nonaka Type | Quadriceps sparende myopati

Forente stater, Canada, Storbritannia, Israel, Italia, Bulgaria, Frankrike
Valerion Therapeutics, LLC
Institut de Myologie, France; Genethon

Fullført

Prospektiv, longitudinell studie av naturhistorien og funksjonsstatusen til pasienter med myotubulær myopati (MTM) (MTM)

Myotubulær myopati

Frankrike, Belgia, Forente stater, Canada, Tyskland, Italia, Spania
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Fullført

Fase 3 randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere sialinsyre hos pasienter med glukosamin (UDP-N-acetyl)-2-epimerase myopati (GNEM) eller arvelig inklusjonskroppsmyopati (HIBM) (GNEM)

Arvelig inkluderingskroppsmyopati | GNE Myopati | Distal myopati med kantede vakuoler | Distal myopati, Nonaka Type

Forente stater, Canada, Storbritannia, Israel, Italia, Bulgaria, Frankrike
The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical...

Har ikke rekruttert ennå

Voksen idiopatisk inflammatorisk myopati med hjerteskade

Hjertesykdom | Inflammatorisk myopati
Astellas Pharma Inc

Aktiv, ikke rekrutterende

En studie for å evaluere ASP0367 hos deltakere med primær mitokondriell myopati (MOUNTAINSIDE)

Primær mitokondriell myopati

Forente stater
Eduardo N. Chini

Rekruttering

En studie for å evaluere vitamin B3-derivater for å behandle mitokondriell myopati

Mitokondriell myopati

Forente stater
University of Helsinki
Helsinki University Central Hospital; University of Iowa; Institute for Molecular...

Fullført

Niacintilskudd hos pasienter med sunne kontroller og mitokondriell myopati (NiaMIT)

Mitokondrielle myopatier
argenx

Rekruttering

En studie for å undersøke effektiviteten og sikkerheten til Efgartigimod PH20 SC hos voksne deltakere med aktiv idiopatisk inflammatorisk myopati. (ALKIVIA)

Myositt | Dermatomyositt | Polymyositt | Antisyntetase syndrom | Immun-mediert nekrotiserende myopati | Aktiv idiopatisk inflammatorisk myopati

Forente stater, Tyskland, Spania, Korea, Republikken, Østerrike, Tyrkia, Litauen, Australia, Thailand, Serbia, Polen, Italia, Frankrike, Nederland, Argentina, Storbritannia, Georgia, Belgia, Bulgaria, Canada, Kypros, Danmark, Hellas, Un... og mer
argenx

Rekruttering

En studie for å vurdere den langsiktige sikkerheten og effekten av en subkutan formulering av Efgartigimod hos voksne med aktiv idiopatisk inflammatorisk myopati (ALKIVIA+)

Myositt | Dermatomyositt | Polymyositt | Antisyntetase syndrom | Immun-mediert nekrotiserende myopati | Aktiv idiopatisk inflammatorisk myopati

Korea, Republikken, Forente stater, Bulgaria, Belgia, Danmark, Georgia, Hellas, Litauen, Argentina
Nobelpharma

Fullført

Effektbekreftelsesstudie av NPC-09

GNE Myopati | Nonaka sykdom | Distal myopati med kantvakuoler (DMRV) | Hereditary Inclusion Body Myopati (hIBM)

Japan
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Newcastle University

Fullført

GNE-Myopathy Disease Monitoring Program (GNEM-DMP): En register- og prospektiv observasjons-naturhistorisk studie for å vurdere GNE-myopati eller arvelig inklusjonskroppsmyopati (HIBM)

Arvelig inkluderingskroppsmyopati | GNE Myopati | Nonaka sykdom | Quadriceps Sparing Myopati (QSM) | Distal myopati med kantvakuoler (DMRV)

Forente stater, Bulgaria, Canada, Frankrike, Storbritannia
Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Rekruttering

Hjemmebasert personlig trening og videokonsultasjon i mitokondrielle myopatier: Studie av effekt og toleranse. (TELE-MIT)

Mitokondrielle myopatier

Frankrike
University of Helsinki
Helsinki University Central Hospital; Institute for Molecular Medicine

Fullført

NiaMIT fortsettelse med tidlig stadium mitokondriell myopati pasienter

Mitokondrielle myopatier

Finland
National Institute of Arthritis and Musculoskeletal...

Ukjent

Effektene av trening versus inaktivitet på personer med mitokondriell muskelsykdom

Mitokondriell myopati

Forente stater
Radboud University Medical Center

Ukjent

Muskelavslapning i myopatier med positive muskelfenomener

Myotonisk dystrofi type 2 | McArdle sykdom | Nemaline myopati type 6
Peking University People's Hospital

Rekruttering

Kliniske kjennetegn og mekanismer Forskning av inhibitorer av Janus Kinase i idiopatiske inflammatoriske myopatier

Idiopatiske inflammatoriske myopatier

Kina
University Hospital, Brest

Rekruttering

Adult Autoimmune Myopathies (MAIA) (MAIA)

Idiopatiske inflammatoriske myopatier

Frankrike
Stealth BioTherapeutics Inc.

Fullført

Sikkerhet, tolerabilitet og effekt av MTP-131 for behandling av mitokondriell myopati (MMPOWER)

Mitokondriell myopati

Forente stater
Cabaletta Bio

Rekruttering

Åpen studie for å evaluere sikkerheten og effekten av CABA-201 hos personer med aktiv idiopatisk inflammatorisk myopati

Idiopatisk inflammatorisk myopati | Dermatomyositt | Immun-mediert nekrotiserende myopati | Anti-syntetase syndrom

Forente stater
Children's Hospital of Philadelphia
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Rekruttering

Validering av oksygen nanosensor i mitokondriell myopati

Mitokondrielle sykdommer | Mitokondrielle myopatier

Forente stater
Rigshospitalet, Denmark

Fullført

Diagnostiske screeningtester og potensielle biomarkører i mitokondrielle myopatier

Mitokondrielle myopatier | Sunne kontroller

Danmark

Kliniske studier på Einschlusskörper Myopathie 2

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in El Salvador

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder