- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Search trials
Kliniske studier på X-koblet myotubulær myopati
Totalt 1542 resultater
-
Bio Products LaboratoryFullførtVanlig variabel immunsvikt | Primære immunsviktforstyrrelser | X-bundet agammaglobulinemi | Hyperimmunoglobulin M syndromForente stater
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaFullførtNiemann-Pick sykdom | Wolman sykdom | Adrenoleukodystrofi | Batten sykdom | Metakromatisk leukodystrofi | GM1 Gangliosidosis | Fucosidosis | Globoidcelleleukodystrofi | Gauchers sykdom | Tay Sachs sykdom | Sandhoffs sykdomForente stater
-
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli...Rekruttering
-
AbiliTech Medical Inc.Richard M. Schulze Family FoundationRekrutteringCerebral parese | Muskeldystrofier | Duchenne muskeldystrofi | Becker muskeldystrofi | Spinal muskelatrofi | Lembelte muskeldystrofi | FSHDForente stater
-
Mendel TuchmanChildren's Hospital of Philadelphia; University of California, Los Angeles og andre samarbeidspartnereFullførtMethylmalonic acidemi | Karbamoyl-fosfatsyntase I mangelsykdom | Propionsyre, Type I og/eller Type II | Ornithine Carbamoyltransferase mangelForente stater
-
University Hospital Birmingham NHS Foundation TrustNorthern Care Alliance NHS Foundation Trust; Cambridge University Hospitals... og andre samarbeidspartnereAktiv, ikke rekrutterendeFabrys sykdomStorbritannia, Australia
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAvsluttetWilsons sykdom | Ornithine Transcarbamylase mangel | Glykogenlagringssykdom Type IASpania, Storbritannia, Canada, Forente stater, Brasil
-
Medical College of WisconsinNational Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute... og andre samarbeidspartnereFullførtKronisk granulomatøs sykdom | Hemofagocytisk lymfohistiocytose | Leukocyttadhesjonsmangel | Kronisk aktiv Epstein-Barr-virusinfeksjon | HIGM-1 | IPEXForente stater, Canada
-
Baylor Research InstituteFullført
-
Chang Gung Memorial HospitalRekruttering
-
LMU KlinikumUniversity of Pisa; German Federal Ministry of Education and Research; European...RekrutteringMitokondrielle sykdommer | MDS | Mitokondrielle myopatier | MELAS syndrom | MIDD | Kearns-Sayre syndrom | MERRF syndrom | Barth syndrom | Leigh syndrom | MNGIE | LHON | Pearson syndrom | NARP syndrom | Koenzym Q10 mangel | SANDO | SCAE | MIRAS | CPEOØsterrike, Tyskland, Italia
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbeidspartnereRekruttering
-
Francisco Marín OrtuñoHospital General Universitario Elche; Hospital Universitario San Juan de...UkjentHøyre ventrikkel hypertrofi | Fabrys sykdom, hjertevariant
-
Joanne Kurtzberg, MDThe Marcus FoundationRekrutteringMukopolysakkaridose II | Hjernesykdommer, metabolske, medfødte | Adrenoleukodystrofi | Batten sykdom | Leukodystrofi, metakromatisk | Leukodystrofi, globoidcelle | Alfa-mannosidose | Tay-Sachs sykdom | Pelizaeus-Merzbacher sykdom | Sandhoffs sykdom | Neimann Pick-sykdom | Sanfilippo mukopolysakkaridoserForente stater
-
Baylor Research InstituteShireUkjentLivskvalitet | Nyreinsuffisiens | HjertehendelseForente stater
-
RTI InternationalUniversity of North Carolina, Chapel HillPåmelding etter invitasjonTuberøs sklerose | Downs syndrom | Duchenne muskeldystrofi | Prader-Willi syndrom | Fragilt X-syndrom | Rett syndrom | Turners syndrom | Williams syndrom | Angelman syndrom | Kromosom 22q11.2 delesjonssyndrom | Klinefelters syndrom | Phelan-McDermid syndrom | Dup15Q syndrom | Smith Magenis syndromForente stater
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RekrutteringAndrogen ufølsomhetssyndrom | Metabolske parametere i AIS, CAIS, PAIS og MAIS | Tumordannelse i AIS, CAIS, PAIS og MAIS | Seksuell funksjon AIS, CAIS, PAIS og MAISForente stater
-
CENTOGENE GmbH RostockFullført
-
University Hospital HeidelbergFullførtFabrys sykdom | Kroniske magesmerter | Kronisk smerte i ekstremiteteneTyskland
-
Genzyme, a Sanofi CompanyCRL/MedinetAvsluttetFabrys sykdom | Kronisk nyresykdom, stadium IV (alvorlig)Forente stater
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekrutteringMyelodysplastiske syndromer | Fanconi anemi | Dyseratosis Congenita | Alvorlig aplastisk anemi | Benmargssvikt | T-cellereseptor alfa/beta-utarming | Telomere Biologisk lidelseForente stater
-
CENTOGENE GmbH RostockFullførtSkoliose | Muskelatrofi | Duchenne muskeldystrofi | Lordose | Muskelsvakhet | Økt Lordose/Skoliose | Hyporefleksi | Rød-grønn fargeblindhetEgypt, India, Albania, Pakistan, Georgia, Libanon, Romania, Sri Lanka
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekrutteringVanlig variabel immunsvikt | Kronisk granulomatøs sykdom | Hemofagocytisk lymfohistiocytose | Wiskott-Aldrich syndrom | X-koblet lymfoproliferativ sykdom | Langerhans cellehistiocytose | Chediak-Higashi syndrom | Griscelli syndrom | Bare lymfocytt syndrom | SCID | Omenns syndrom | Retikulær dysgenese | CD40-ligandm... og andre forholdForente stater
-
University of Texas Southwestern Medical CenterRekrutteringDuchenne muskeldystrofi | Becker muskeldystrofi | Dilatert kardiomyopati | Kardiomyopati, hypertrofisk | Hjertesvikt med redusert utkastningsfraksjon | Hjerte sarkoidose | Hjertesvikt med bevart ejeksjonsfraksjonForente stater
-
InnoVec Biotherapeutics Inc.Peking Union Medical College HospitalRekrutteringØyesykdommer | Netthinnedegenerasjon | Retinal sykdom | RetinoschisisKina
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...FullførtSmith-Lemli-Opitz syndromForente stater
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...FullførtSmith-Lemli-Opitz syndromForente stater
-
M.A.G.I.C. Clinic LTDHanalytics Solutions Inc.RekrutteringMitokondrielle sykdommer | Fabrys sykdom | Metabolsk sykdom | Gauchers sykdom | Pompes sykdomCanada
-
Amicus TherapeuticsRekrutteringFabrys sykdomSpania, Forente stater, Japan, Australia, Frankrike, Portugal
-
Oregon Health and Science UniversityAvsluttetSmith-Lemli-Opitz syndromForente stater
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...TilbaketrukketSmith-Lemi-Opitz syndrom
-
University of ZurichFullført
-
Klinikum Wels-GrieskirchenGenzyme, a Sanofi CompanyFullførtFokus for studien: Prevalens av Fabrys sykdom i CKD-populasjonØsterrike
-
University Hospital, GhentFullførtVenstre ventrikkel hypertrofiBelgia
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...FullførtSvangerskap | Smith-Lemli-Opitz syndromForente stater
-
National Center for Research Resources (NCRR)Oregon Health and Science UniversityUkjentSmith-Lemli-Opitz syndromForente stater
-
Qilu Hospital of Shandong UniversityRekrutteringFabrys sykdom | Hypertrofisk kardiomyopati | Venstre ventrikkel hypertrofiKina
-
University Hospital, MontpellierRekruttering
-
National Center for Research Resources (NCRR)James Whitcomb Riley Hospital for ChildrenFullførtTrombocytopeni | Dyseratosis Congenita | Fanconis anemi | Shwachman syndrom
-
Massachusetts General HospitalGenzyme, a Sanofi Company; Scott and White Hospital & ClinicAvsluttetNyresykdommer | Genetiske sykdommer, X-linked | Sluttstadium nyresykdom | ESRD | Fabrys sykdom | Sjeldne sykdommerForente stater
-
Mayo ClinicRekrutteringCystinuri | Hyperoksaluri | Dent sykdom | Lowe syndrom | Adenin-fosforibosyltransferase-mangelForente stater, Canada, Island, Israel
-
American Thrombosis and Hemostasis NetworkSanofi; Pfizer; Genentech, Inc.; CSL Behring; Hemophilia of Georgia, Inc.; Hemab...RekrutteringHemofili | Trombose | Trombofili | Sigdcellesykdom | Thalassemi | Blødningsforstyrrelse | Von Willebrands sykdommer | Faktor IX-mangel | Bindevevsforstyrrelse | Faktor VIII-mangel | Hematologisk lidelse | Sjelden blødningsforstyrrelse | BlodplateforstyrrelseForente stater
-
Wuerzburg University HospitalAcademisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA); St George... og andre samarbeidspartnereRekrutteringFabrys sykdom | Sjeldne sykdommer | Hypertrofisk kardiomyopati | Fabrys sykdom, hjertevariantTyskland
-
CENTOGENE GmbH RostockTilbaketrukketFruktosemetabolisme, medfødte feil | Glykogenlagringssykdom Type II | Glykogenlagringssykdom | Glykogenlagringssykdom Type V | Glykogenlagringssykdom type I | Glykogenlagringssykdom Type III | Glykogenlagringssykdom Type VII | Glykogenlagringssykdom Type IV | Glykogenlagringssykdom Type VI | Glykogenlagringssykdom...Tyskland, India, Sri Lanka
-
Albert Einstein College of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... og andre samarbeidspartnerePåmelding etter invitasjonMukopolysakkaridose II | Fabrys sykdom | Niemann-Pick sykdom, type C | Mukopolysakkaridose VI | Lysosomal Acid Lipase-mangel | Metakromatisk leukodystrofi | Gauchers sykdom | Cerebrotendinøs xantomatose | Mukopolysakkaridose IV A | GM1 Gangliosidosis | Mukopolysakkaridose VII | Syre sfingomyelinase mangel | Ceroid... og andre forholdForente stater
-
Fairview University Medical CenterUkjentMukopolysakkaridose I | Niemann-Pick sykdom | Mukopolysakkaridose VI | Wolman sykdom | Adrenoleukodystrofi | Metakromatisk leukodystrofi | Lungekomplikasjoner | Fucosidosis | Globoidcelleleukodystrofi | Gauchers sykdom | Mannosidose | I cellesykdomForente stater
-
Boston Children's HospitalFullførtSmith-Lemli-Opitz syndromForente stater
-
Forbes Porter, M.D.Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...Fullført
-
Kyowa Kirin Co., Ltd.Aktiv, ikke rekrutterendeX-bundet hypofosfatemi (XLH)Kina
-
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development LtdAktiv, ikke rekrutterendeX-koblet hypofosfatemiSpania, Italia, Storbritannia, Frankrike, Belgia, Danmark, Tyskland, Ungarn, Portugal, Norge, Sveits, Israel, Nederland, Tsjekkia, Bulgaria, Sverige, Slovenia, Irland, Latvia, Slovakia