Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Søk i kliniske studier for: Mucopolysaccharidosis IH

Totalt 69453 resultater

Green Cross Corporation

Fullført

En studie av GC1111 i Hunter Syndrom Pasienter

Hunters syndrom

Korea, Republikken
Takeda

Tilgjengelig

Tilgangsprogram etter prøveversjon av Idursulfase-IT sammen med Elaprase hos barn med Hunters syndrom

Hunters syndrom

Forente stater, Australia, Mexico, Spania, Storbritannia
Phoenix Nest
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Påmelding etter invitasjon

En naturhistorisk studie av Sanfilippo syndrom type D (MPSIIID)

Sanfilippo syndrom type D

Forente stater
RTI International
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... og andre samarbeidspartnere

Påmelding etter invitasjon

Tidlig sjekk: utvidet screening hos nyfødte

Primær hyperoksaluri type 3 | Sukkersyke | Hemofili A | Hemofili B | Arvelig fruktoseintoleranse | Cystisk fibrose | Faktor VII-mangel | Fenylketonuri | Sigdcellesykdom | Dravet syndrom | Duchenne muskeldystrofi | Prader-Willi syndrom | Fragilt X-syndrom | Kronisk granulomatøs sykdom | Rett syndrom | Wilsons sykdom | Niemann-Pick... og andre forhold

Forente stater
Bellicum Pharmaceuticals

Avsluttet

Sikkerhetsstudie av genmodifisert donor T-celle-infusjon etter stamcelletransplantasjon for ikke-maligne sykdommer

Hemoglobinopatier | Hemofagocytisk lymfohistiocytose | Metabolske forstyrrelser | Primære immunsviktforstyrrelser | Arvelig benmargssviktsyndrom

Forente stater
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Aktiv, ikke rekrutterende

En utvidelsesstudie av JR-171-101-studie i pasienter med MPS I

Mukopolysakkaridose I

Forente stater, Brasil, Japan
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Aktiv, ikke rekrutterende

En utvidelsesstudie av JR-141 hos pasienter med mukopolysakkaridose type II

Mukopolysakkaridose II

Japan
BioMarin Pharmaceutical
ICON plc

Fullført

En multisenter, multinasjonal, observasjonell Morquio A Registry Study (MARS) (MARS)

Mukopolysakkaridose IV Type A | Morquio A syndrom | MPS IVA

Forente stater, Storbritannia, Australia, Taiwan, Belgia, Malaysia, Østerrike, Canada, Portugal, Frankrike, Irland, Tsjekkia, Danmark, Italia, Nederland, Polen, Puerto Rico
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...
Swedish Orphan Biovitrum; Cure Sanfilippo Foundation

Fullført

Åpen studie av Anakinra i MPS III

Mukopolysakkaridose III

Forente stater
Genzyme, a Sanofi Company
BioMarin/Genzyme LLC

Avsluttet

En studie av effekten av Aldurazyme® (Laronidase)-behandling på amming hos kvinnelige pasienter med mukopolysakkaridose I (MPS I) og deres ammede spedbarn

Mukopolysakkaridose I | Hurlers syndrom | Hurler-Scheie syndrom | Scheie

Italia
Sanofi

Fullført

En studie for å vurdere sikkerheten til Myozyme® og Aldurazyme® hos mannlige og kvinnelige deltakere i alle aldersgrupper med Pompes sykdom eller med mukopolysakkaridose type I (MPS I) i hjemmepleie (HomERT)

Pompes sykdom | Mukopolysakkaridose type I (MPS I)

Italia
University of Manchester
University College, London; Manchester University NHS Foundation Trust; Orchard... og andre samarbeidspartnere

Aktiv, ikke rekrutterende

Genterapi med modifiserte autologe hematopoietiske stamceller for pasienter med mukopolysakkaridose type IIIA

Mukopolysakkaridose type IIIA

Storbritannia
Shire

Fullført

Hunter Outcome Survey (HOS) (HOS)

Hunters syndrom

Forente stater
Sanofi

Fullført

En første-i-menneskelig enkelt- og gjentatt doseeskaleringsstudie av SAR442501 hos friske voksne.

Osteochondrodysplasi

Forente stater
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Påmelding etter invitasjon

En utvidelsesstudie av JR-141 for å evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten hos mannlige forsøkspersoner med mukopolysakkaridose type II (jegersyndrom).

Mukopolysakkaridose II

Forente stater
REGENXBIO Inc.

Aktiv, ikke rekrutterende

RGX-111 genterapi hos pasienter med MPS I

Hurler syndrom | Hurler-Scheie syndrom | Mukopolysakkaridose type I (MPS I)

Forente stater, Brasil, Israel
REGENXBIO Inc.

Aktiv, ikke rekrutterende

CAMPSIITE™ RGX-121 genterapi hos personer med MPS II (jegersyndrom)

Mukopolysakkaridose type II (MPS II)

Forente stater, Brasil
REGENXBIO Inc.

Aktiv, ikke rekrutterende

RGX-121 genterapi hos barn 5 år og over med MPS II (jegersyndrom)

Mukopolysakkaridose type II (MPS II)

Forente stater, Canada
agnes chen
University of California, Los Angeles; National Institute of Neurological... og andre samarbeidspartnere

Avsluttet

Utvidelsesstudie av intratekal enzymerstatning for kognitiv nedgang i MPS I

Mukopolysakkaridose I | Kognitiv nedgang

Forente stater
REGENXBIO Inc.

Påmelding etter invitasjon

Langsiktig oppfølging av RGX-111

Mukopolysakkaridose I

Forente stater, Brasil
Genzyme, a Sanofi Company

Fullført

China Post-marketing Surveillance (PMS)-studie av Aldurazyme®

Mukopolysakkaridose I

Kina
Shire

Fullført

Intensivt legemiddelovervåkingsprogram for Elaprase (SHP ELA-701)

Hunters syndrom

Mexico
University of Florida
Live Like Bella Pediatric Cancer Research

Fullført

Konditioneringsregime for allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon

Vanlig variabel immunsvikt | Alvorlig kombinert immunsvikt | Sigdcellesykdom | Hurler syndrom | Kronisk granulomatøs sykdom | Thalassemi | Wiskott-Aldrich syndrom | Adrenoleukodystrofi | X-koblet lymfoproliferativ sykdom | Diamond Blackfan anemi | Benmargssviktsyndrom | Hemofagocytiske lymfohistiocytoser | Mannosidose og andre forhold

Forente stater
Manchester University NHS Foundation Trust

Fullført

Kjerneresultatsett for hode-, nakke- og luftveissykdommer ved mukopolysakkaridose II (COHERE)

Mukopolysakkaridose type II

Storbritannia
Homology Medicines, Inc

Tilbaketrukket

Sikkerhet og effekt av HMI-203 hos ERT-behandlede voksne med MPS II

Mukopolysakkaridose II

Forente stater, Canada
Allievex Corporation

Påmelding etter invitasjon

Sikkerhet, tolerabilitet og effektivitet av ICV AX 250-behandling i MPS IIIB -OLE

MPS III B

Forente stater, Tyskland, Tyrkia, Storbritannia, Colombia
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Abeona Therapeutics, Inc

Avsluttet

Genoverføringsstudie av ABO-102 hos pasienter med middels og avansert fase av MPS IIIA-sykdom

Mukopolysakkaridose III | Sanfilippo syndrom | MPS IIIA | Sanfilippo A

Forente stater, Spania, Australia
Takeda
Takeda Development Center Americas, Inc.

Aktiv, ikke rekrutterende

Langtidsevaluering av høyde og vekt hos pasienter med MPS II som startet behandling ved < 6 år

Hunters syndrom

Forente stater, Tyskland, Malaysia, Filippinene, Thailand, Den dominikanske republikk, Serbia, Vietnam
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Aktiv, ikke rekrutterende

En utvidelsesstudie av JR-141-BR21 hos pasienter med mukopolysakkaridose II

Mukopolysakkaridose II

Brasil
Talaris Therapeutics Inc.
Duke University

Avsluttet

Fase I/II pilotstudie av blandet kimerisme for å behandle arvelige metabolske lidelser

Niemann-Pick sykdom | Alfa-mannosidose | Tay Sachs sykdom | Sandhoffs sykdom | Metakromatisk leukodystrofi (MLD) | Hurler-Scheie syndrom | Hurler syndrom (MPS I) | Hunters syndrom (MPS II) | Sanfilippo syndrom (MPS III) | Krabbe sykdom (globoid leukodystrofi) | Adrenoleukodystrofi (ALD og AMN) | Pelizaeus Merzbacher...

Forente stater
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...

Aktiv, ikke rekrutterende

Studie for å evaluere sikkerheten og effekten av Adalimumab i MPS I, II og VI

Mukopolysakkaridose I | Mukopolysakkaridose II | Mukopolysakkaridose VI

Forente stater
ArmaGen, Inc

Fullført

Utvidelsesstudie som evaluerer langsiktig sikkerhet og aktivitet til AGT-181 hos barn med MPS I

Mukopolysakkaridose I

Brasil
ArmaGen, Inc

Fullført

Sikkerhets- og dosevariasjonsstudie av human insulinreseptor MAb-IDUA fusjonsprotein hos voksne og barn med MPS I

Mukopolysakkaridose I

Brasil
ArmaGen, Inc

Fullført

Sikkerhets- og dosevariasjonsstudie av insulinreseptor MAb-IDUA fusjonsprotein hos pasienter med MPS I

Mukopolysakkaridose I

Forente stater
CENTOGENE GmbH Rostock

Tilbaketrukket

Biomarkør for Hurlers sykdom (BioHurler) (BioHurler)

Metabolisme, medfødte feil | Mukopolysakkaridose type I | Gargoylisme

Tyskland, India, Sri Lanka, Egypt
CENTOGENE GmbH Rostock

Tilbaketrukket

Biomarkør for Sly Disease (MPS VII) (BioSly) (BioSly)

Utviklingsforskinkelse | Splenomegali | Hepatomegali | Skjelettavvik

Tyskland, India, Sri Lanka, Egypt
CENTOGENE GmbH Rostock

Tilbaketrukket

Biomarkør for Maroteaux-Lamy sykdom (BioMaroteaux) (BioMaroteaux)

Lungesykdommer | Øyeabnormiteter | Lysosomal lagringssykdom | Makroglossi | Obstruktiv søvnapné

Tyskland, India, Sri Lanka, Egypt
CENTOGENE GmbH Rostock

Tilbaketrukket

Biomarkør for Morquio-sykdom (BioMorquio) (BioMorquio)

Morquio syndrom A | Morquio syndrom | Morquio B sykdom | Akkumulering av mukopolysakkarider

Tyskland, India, Sri Lanka, Egypt
CENTOGENE GmbH Rostock

Avsluttet

Biomarkører for Hunters syndrom (BioHunter)

Mukopolysakkaridose II | Hunters syndrom | Jegers syndrom, mild form | Hunter's Canal Syndrome

Mexico
Sangamo Therapeutics

Avsluttet

Stigende dosestudie av genomredigering av zinkfingernuklease (ZFN) terapeutisk SB-318 hos personer med MPS I

MPS I

Forente stater
Allievex Corporation

Aktiv, ikke rekrutterende

En behandlingsforlengelsesstudie av mukopolysakkaridose type IIIB

Mukopolysakkaridose Type IIIB | MPS III B

Tyskland, Forente stater, Tyrkia, Storbritannia, Colombia, Spania, Taiwan
Hospital de Clinicas de Porto Alegre
The Isaac Foundation

Aktiv, ikke rekrutterende

Evaluering av losartan på kardiovaskulær sykdom hos pasienter med mukopolysakkaridose IV A og VI

Mukopolysakkaridoser | Mukopolysakkaridose VI | Morquio A syndrom | Mukopolysakkaridose IV A | MPS IV A | MPS VI | MPS - Mukopolysakkaridose | Morquio syndrom A | Morquio syndrom

Brasil
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Fullført

En studie av JR-171 hos pasienter med mukopolysakkaridose I

Mukopolysakkaridose I

Forente stater, Brasil, Japan
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Fullført

En studie av JR-141 hos pasienter med mukopolysakkaridose type II

Mukopolysakkaridose II

Japan
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Fullført

En studie av JR-141 hos pasienter med mukopolysakkaridose II

Mukopolysakkaridose II

Brasil
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Fullført

En studie av JR-141 hos pasienter med mukopolysakkaridose II

Mukopolysakkaridose II

Japan
Allievex Corporation

Aktiv, ikke rekrutterende

En prospektiv naturhistorisk studie av mukopolysakkaridose type IIIB (MPS IIIB)

Mukopolysakkaridose Type IIIB

Forente stater, Tyskland, Spania, Argentina, Australia, Brasil, Colombia, Taiwan, Tyrkia
Sangamo Therapeutics

Avsluttet

Stigende dosestudie av genomredigering av zinkfingernuklease (ZFN) Therapeutic SB-913 hos personer med MPS II

Mukopolysakkaridose II | MPS II

Forente stater
New York Medical College

Fullført

Menneskelig placenta-avledet stamcelletransplantasjon (HPDSC)

Mukopolysakkaridose I | Myelodysplastisk syndrom | Akutt lymfatisk leukemi | Akutt myelogen leukemi | Niemann-Pick sykdom | Mukopolysakkaridose VI | Wolman sykdom | Adrenoleukodystrofi | Batten sykdom | Metakromatisk leukodystrofi | Diamond-Blackfan anemi | Alvorlig aplastisk anemi | Fucosidosis | Gauchers sykdom | Amegakaryocytisk... og andre forhold

Forente stater
REGENXBIO Inc.

Tilbaketrukket

Mucopolysaccharidosis Type II Observational

Mukopolysakkaridose II

Forente stater, Canada

Søk i kliniske studier for: Mucopolysaccharidosis IH

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Spain

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder