Søk i kliniske studier for: LIPA enzyme deficiency

Totalt 56203 resultater

Alexion Pharmaceuticals

Fullført

Syrelipaseerstatning som undersøker sikkerhet og effekt (ARISE) hos deltakere med lysosomal syrelipase-mangel (ARISE)

Lysosomal Acid Lipase-mangel

Frankrike, Polen, Storbritannia, Spania, Mexico, Tyrkia, Japan, Australia, Den russiske føderasjonen, Forente stater, Tyskland, Italia, Tsjekkia, Argentina, Kroatia
Alexion Pharmaceuticals

Fullført

Sikkerhets- og effektstudie av Sebelipase Alfa hos deltakere med lysosomal syrelipase-mangel

Lysosomal Acid Lipase-mangel

Spania, Tyskland, Italia, Forente stater, Kroatia, Canada, Den russiske føderasjonen, Danmark, Storbritannia, Belgia, Mexico, Australia, Nederland, Brasil, Tyrkia
University of Colorado, Denver

Fullført

Lipoprotein Lipase Enzyme Activity Assay Validering og klinisk vurdering

Lipoprotein Lipase-mangel
Alexion Pharmaceuticals

Fullført

Sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetikk av SBC-102 (Sebelipase Alfa) hos voksne deltakere med lysosomal syrelipase-mangel

Lysosomal Acid Lipase-mangel | Cholesterol Ester Storage Disease (CESD) | LAL-mangel

Frankrike, Forente stater, Storbritannia, Tsjekkia
Alexion Pharmaceuticals

Fullført

Utvidelsesstudie for å evaluere langsiktig sikkerhet, tolerabilitet og effektivitet av SBC-102 (Sebelipase Alfa) hos voksne personer med lysosomal syrelipase-mangel

Lysosomal Acid Lipase-mangel | LAL-mangel | Cholesterol Ester Storage Disease (CESD)

Frankrike, Storbritannia, Forente stater, Canada, Tsjekkia
Massachusetts General Hospital
Alexion Pharmaceuticals

Ukjent

Identifikasjon av udiagnostisert lysosomal syrelipase-mangel

Kolesterolester-lagringssykdom | Lysosomal Acid Lipase-mangel

Forente stater
Amsterdam Molecular Therapeutics
International Antiviral Therapy Evaluation Center

Ukjent

Sikkerhet og effekt hos LPL-mangelfulle emner av AMT-011, en adeno-assosiert viral vektor som uttrykker humant lipoproteinlipase [S447X]

Familiær Lipoprotein Lipase-mangel

Canada
Amsterdam Molecular Therapeutics
The Clinical Trial Company

Fullført

Effekt og sikkerhet av human lipoproteinlipase (LPL)[S447X] uttrykt av en adeno-assosiert viral vektor i individer med LPL-mangel

Familiær Lipoprotein Lipase-mangel

Canada
EMD Serono Research & Development Institute, Inc.
Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Har ikke rekruttert ennå

Tuvusertib kombinert med Niraparib eller Lartesertib hos deltakere med epitelial ovariekreft (DDRiver EOC 302)

Eggstokkreft

Forente stater, Tyskland
University of Zurich
Swiss HIV Cohort Study

Rekruttering

Cabotegravir Plus Rilpivirin langtidsvirkende regime i den sveitsiske HIV-kohortstudien: Opptak, utfall og risikofaktorer for behandlingssvikt

HIV-infeksjoner

Sveits
United States Army Research Institute of Environmental...

Rekruttering

Optimalisert karbohydratfylling for å forbedre fysisk ytelse under energiunderskudd

Energiforsyning; Mangel

Forente stater
University of Missouri-Columbia
Gilead Sciences

Rekruttering

Akselerert ART-initiering for PWHIV som er utenfor omsorgen (ACCELERATE)

HIV-infeksjoner | KUNST | Avvik, pasient

Forente stater
Apollo Therapeutics Ltd

Har ikke rekruttert ennå

En studie for å undersøke APL-4098 alene og/eller i kombinasjon med azacitidin i R/R AML og høyrisiko MDS

Myelodysplastisk syndrom med overflødige blaster | Akutt myeloid leukemi, i tilbakefall | Akutt myeloid leukemi refraktær | Myelodysplastisk syndrom Akutt myeloid leukemi
Sun Yat-Sen Memorial Hospital of Sun Yat-Sen University

Rekruttering

Fase Ib/II spor av neoadjuvans av Tislelizumab kombinert med Palbociclib hos pasienter med platina-refraktær blære urotelial karsinom

Blærekreft

Kina
Ibrahim Halil Sahin
GlaxoSmithKline

Har ikke rekruttert ennå

Niraparib og Dostarlimab for pasienter med MMR-D/MSI-H tykktarmskreft

MMR-D/MSI-H Kolorektal kreft

Forente stater
Africa Health Research Institute

Rekruttering

Langtidsvirkende HIV-pre-eksponeringsprofylakse integrert med seksuell og reproduktiv helse - cRCT (LAPIS)

HIV-infeksjoner

Sør-Afrika
Virginia G. Kaklamani

Har ikke rekruttert ennå

Bryst/cyklosporin A/TNBC (trippel negativ brystkreft)

Trippel negativ brystkreft | DNA-skadereparasjonsmangel

Forente stater
Korea University Anam Hospital
Takeda; Korean Cancer Study Group

Har ikke rekruttert ennå

Genombasert vurdering av Niraparib (ZEJULA®) effektivitet i avanserte solide svulster med homolog rekombinasjonsmangel

Effektivitet
Swedish Orphan Biovitrum

Rekruttering

En ikke-intervensjonell, post-markedsføringsstudie for å beskrive resultatet av Nitisinon-behandling hos HT-1-pasienter

Arvelig tyrosinemi, type I

Kina
Hospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute
Erasme University Hospital; Cyprus Institute of Neurology and Genetics; EuroBloodNet...

Rekruttering

RADeep Multicenter European Epidemiological Platform for pasienter diagnostisert med sjeldne anemisykdommer (RADs) (RADeep)

Forstyrrelser i jernmetabolisme | Sigdcellesykdom | Thalassemi | Hemolytisk; Anemi, arvelig, på grunn av enzymforstyrrelse | Anemi på grunn av membrandefekt | CDA | Sideroblastisk anemi | Konstitusjonell aplastisk anemi | Arvelig anemi

Spania
Institut für Klinische Krebsforschung IKF GmbH...

Rekruttering

Seponering av CDK4/6-hemmere hos pasienter med metastatisk HR-positiv, HER2-negativ brystkreft

Brystkreft

Tyskland
ANRS, Emerging Infectious Diseases
MSD France

Har ikke rekruttert ennå

DORAvirin versus DOlutegravir-baserte antiretrovirale regimer hos behandlingsnaive mennesker som lever med HIV-1-infeksjon (ELDORADO)

HIV-1-infeksjon

Brasil, Kambodsja, Kamerun, Elfenbenskysten, Frankrike, Mosambik
Grace Science, LLC

Rekruttering

Sikkerhet og effekt av GS-100 genterapi hos pasienter med NGLY1-mangel

NGLY1 Mangel

Forente stater
Quince Therapeutics S.p.A.
Biotrial

Har ikke rekruttert ennå

Fase III klinisk studie for å evaluere de nevrologiske effektene av EryDex hos personer med A-T (NEAT) (NEAT)

Ataksi Telangiectasia

Belgia, Forente stater, Danmark, Tyskland, Italia, Norge, Polen, Spania, Storbritannia
Pamela Munster
National Cancer Institute (NCI)

Rekruttering

Olaparib og ASTX727 i BRCA1/2- og Homologous Recombination Deficient (HRD)-muterte svulster

BRCA1-mutasjon | BRCA2-mutasjon | PALB2 genmutasjon | ATM-genmutasjon | BRCA-mutasjon | Checkpoint Kinase 2 genmutasjon

Forente stater
ViiV Healthcare
GlaxoSmithKline; PPD

Har ikke rekruttert ennå

Langtidsoppfølging av langtidsvirkende kabotegravir (CAB LA) for PrEP (pre-eksponeringsprofylakse) hos deltakere med risiko for å få HIV (humant immunsviktvirus) (PALISADE)

HIV-infeksjoner

Brasil, Argentina, Peru, Botswana, Kenya, Malawi, Sør-Afrika, Thailand, Uganda, Vietnam, Zimbabwe
Alexander B Olawaiye, MD
AstraZeneca

Rekruttering

Forhåndsvedlikehold Olaparib hos avansert ovariekreft BRCAwt-pasienter med kjent homolog rekombinasjonsmangel

Eggstokkreft

Forente stater
Mohammed Milhem

Rekruttering

Palbociclib og Pembrolizumab i udifferensiert pleomorfisk sarkom (UPS)

Udifferensiert pleomorfisk sarkom

Forente stater
Gilead Sciences
HIV Prevention Trials Network

Rekruttering

Studie av Lenacapavir og Emtricitabin/Tenofovir Disoproxil Fumarate (F/TDF) i forebygging av HIV hos Cisgender kvinner i USA (HPTN-102) (PURPOSE 3)

Pre-eksponeringsprofylakse av HIV-infeksjon

Forente stater
Gilead Sciences
National Institute on Drug Abuse (NIDA); National Institute of Allergy... og andre samarbeidspartnere

Rekruttering

Studie av Lenacapavir og Emtricitabin/Tenofovir Disoproxil Fumarate (F/TDF) for forebygging av HIV hos personer som injiserer narkotika (HPTN-103) (PURPOSE 4)

Pre-eksponeringsprofylakse av HIV-infeksjon

Forente stater
Octapharma

Har ikke rekruttert ennå

Fase 3-studie om effektiviteten og sikkerheten til humant plasma-avledet antitrombin (Atenativ) hos heparinresistente pasienter som er planlagt å gjennomgå hjertekirurgi som nødvendiggjør kardiopulmonal bypass

Ervervet antitrombinmangel
National Cancer Institute (NCI)

Rekruttering

Imatinib for å øke RUNX1-aktiviteten hos deltakere med Germline RUNX1-mangel

Arvelig benmargssviktsyndrom | Familiær blodplatelidelse med disposisjon for myeloide maligniteter

Forente stater
Hoffmann-La Roche

Rekruttering

En studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Giredestrant sammenlignet med Fulvestrant (pluss en CDK4/6-hemmer), hos deltakere med ER-positiv, HER2-negativ avansert brystkreft resistent mot adjuvant endokrin terapi (pionERA brystkreft)

Østrogenreseptorpositiv, HER2-negativ avansert brystkreft

Belgia, Korea, Republikken, Forente stater, Canada, Kina, Italia, Frankrike, Brasil, Australia, Argentina, Hong Kong, Portugal, Spania, Taiwan, India, Costa Rica, Israel, Thailand, Tyskland, New Zealand, Polen, Chile, Colombia, Guatemala, Ungar...
University of Leipzig

Rekruttering

Bukspyttkjertelenzymene etter gastrektomiforsøk

Gastrectomi

Tyskland
ViiV Healthcare

Rekruttering

En studie for å undersøke farmakokinetikken, sikkerheten og toleransen til to forskjellige formuleringer av langtidsvirkende kabotegravir hos friske voksne deltakere

HIV-infeksjoner

Forente stater
PENTA Foundation
Radboud University Medical Center; Baylor College of Medicine; Clinton Health... og andre samarbeidspartnere

Har ikke rekruttert ennå

UNIVERSAL 1: Farmakokinetisk studie av en ny DTG/FTC/TAF doseforhold for barn (UNIVERSAL1)

HIV-infeksjon
Rhode Island Hospital

Rekruttering

Kombinert injiserbar behandling for HIV og OUD (CHOICE)

Opioidbruksforstyrrelse | Humant immunsviktvirus

Forente stater
ViiV Healthcare

Har ikke rekruttert ennå

En studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen ved bruk av et oralt legemiddelregime én gang daglig 2 sammenlignet med et oralt legemiddelregime én gang daglig for behandling av humant immunsviktvirus (HIV)-1 hos voksne som ikke tidligere har tatt Antiretroviral terapi (VOGUE)

HIV-infeksjoner | HIV

Spania, Polen, Frankrike, Israel, Belgia, Portugal, Tyskland, Italia, Argentina, Hellas, Japan, Irland, Sveits, Storbritannia, Danmark, Sverige, Mexico
Oregon Health and Science University
ViiV Healthcare

Rekruttering

Oregon PrEP at Home Study (OR-PrEP@Home)

HIV/AIDS

Forente stater
ViiV Healthcare
GlaxoSmithKline; PPD

Rekruttering

En studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten, deltakernes valg og preferanse for et oralt regime én gang daglig eller et langtidsvirkende injiserbart regime annenhver måned for behandling av humant immunsviktvirus (HIV-1) hos voksne som ikke tidligere har tatt antiretroviral terapi (VOLITION)

HIV-infeksjoner

Forente stater, Italia, Spania, Argentina, Tyskland, Frankrike, Canada, Chile, Puerto Rico
National Cancer Institute (NCI)

Rekruttering

Allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon med JSP191-basert kondisjonering hos deltakere med GATA2-mangel

Immunsvikt | GATA2

Forente stater
Pfizer
Arvinas Estrogen Receptor, Inc.

Rekruttering

En studie av ARV-471 (PF-07850327) Plus Palbociclib versus Letrozol Plus Palbociclib hos deltakere med østrogenreseptorpositiv, human epidermal vekstfaktor negativ avansert brystkreft (VERITAC-3)

Brystkreft

Forente stater, Kina, Spania, Ungarn, Japan, Australia, Brasil, Italia, Slovakia, Sveits
Kelley-Ross & Associates, Inc.

Har ikke rekruttert ennå

Implementering og levering av Cabotegravir langtidsvirkende injeksjon for PrEP i et lokalt apotek. (IDCaPP)

HIV-infeksjoner

Forente stater
Avenzo Therapeutics, Inc.

Rekruttering

Studie av ARTS-021 hos pasienter med avanserte solide svulster

Avansert solid svulst

Forente stater
Inhibrx, Inc.

Rekruttering

Studie av INBRX-101 sammenlignet med plasma-avledet A1PI-terapi hos voksne med AATD-emfysem (ELEVAATE)

Emfysem | Alpha 1-antitrypsin mangel

Forente stater, Australia, Storbritannia, New Zealand
Novartis Pharmaceuticals

Rekruttering

Studie av HRO761 alene eller i kombinasjon hos kreftpasienter med spesifikke DNA-endringer kalt mikrosatellitt-instabilitet eller mismatch reparasjonsmangel.

MSIhi eller dMMR Advanced ikke-opererbare eller metastatiske solide svulster, inkludert tykktarmskreft

Japan, Italia, Spania, Singapore, Belgia, Tyskland, Korea, Republikken, Taiwan, Frankrike, Israel, Norge, Forente stater
ANRS, Emerging Infectious Diseases
Gilead Sciences; Ministry of Health, Thailand; Assistance Publique - Hôpitaux... og andre samarbeidspartnere

Har ikke rekruttert ennå

Effektivitet, akseptabilitet og sikkerhet av hendelsesdrevet HIV PrEP ved bruk av TAF/FTC i MSM i Thailand og Frankrike. (SimpPrEP)

HIV/AIDS

Frankrike, Thailand
Fudan University

Har ikke rekruttert ennå

Effekten og sikkerheten til Fluzoparib Plus Irinotecan som andrelinjebehandling hos pasienter med homolog rekombinasjonsmangel (HRD) metastatisk tykktarmskreft.

Homolog rekombinasjonsmangel endringer Metastatisk tykktarmskreft

Kina
Centre Hospitalier Universitaire de Liege
Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier... og andre samarbeidspartnere

Rekruttering

Baby Detect: Genomisk nyfødtscreening

Medfødt binyrehyperplasi | Hemofili A | Hemofili B | Mukopolysakkaridose I | Mukopolysakkaridose II | Cystisk fibrose | Alpha 1-antitrypsin mangel | Sigdcellesykdom | Fanconi anemi | Kronisk granulomatøs sykdom | Wilsons sykdom | Alvorlig medfødt nøytropeni | Ornithine Transcarbamylase mangel | Mukopolysakkaridose VI | Lysosomal... og andre forhold

Belgia
Monash University

Rekruttering

Rollen til antibiotikabehandling eller immunglobulin på infeksjoner i hematologi: immunoglobulinstopp eller forlengelse (RATIONALISE)

Hypogammaglobulinemi | Hematologisk malignitet

Australia

Søk i kliniske studier for: LIPA enzyme deficiency

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Malaysia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder