- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Search trials
Badania kliniczne na Niedobór kwaśnej lipazy lizosomalnej
Łącznie 342 wyników
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Rejestracja na zaproszenieCiężki złożony niedobór odporności (SCID)Stany Zjednoczone
-
Baylor College of MedicineChildren's National Research InstituteRekrutacyjnyNiedobór transkarbamylazy ornityny | Zaburzenia cyklu mocznikowego | Niedobór syntetazy fosforanu karbamylu | Kwasica argininobursztynowa | Hiperargininemia | Cytrulinemia 1 | Niedobór ARGI | Niedobór ASL | Niedobór ASS | Niedobór NAGSStany Zjednoczone
-
Genzyme, a Sanofi CompanyZakończonyChoroba Niemanna-Picka | Niedobór kwaśnej sfingomielinazyStany Zjednoczone
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Children's National Research InstituteZakończonyChoroba niedoboru transkarbamylazy ornityny
-
S.LAB (SOLOWAYS)Center of New Medical TechnologiesRekrutacyjny
-
Huilian ZhuJeszcze nie rekrutacja
-
Peking UniversityNational Natural Science Foundation of China; Institute of reproductive and...Zakończony
-
Baylor Research InstituteNational Institutes of Health (NIH)ZakończonyHiperhomocysteinemiaStany Zjednoczone
-
Center for Health, Exercise and Sport Sciences,...Zakończony
-
University of PennsylvaniaZakończonyChoroba niedoboru transkarbamylazy ornityny
-
University of Novi Sad, Faculty of Sport and Physical...Zakończony
-
Queen Sirikit National Institute of Child HealthChulalongkorn UniversityZakończonyOtyłość | HiperhomocysteinemiaTajlandia
-
Children's Hospital of PhiladelphiaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...WycofaneZaburzenia cyklu mocznikowego, wrodzone | Wrodzone błędy metabolizmu | Kwasica propionowa | Kwasica metylomalonowa | Niedobór syntetazy fosforanu karbamylu
-
Arcturus Therapeutics, Inc.RekrutacyjnyNiedobór OTC | Niedobór transkarbamylazy ornityny | OTCDHiszpania, Belgia, Zjednoczone Królestwo, Szwecja
-
London School of Hygiene and Tropical MedicineZakończonyHiperhomocysteinemia | Niedobory mikroelementówGambia
-
National Institute of Cardiology, Laranjeiras,...ZakończonyDysfunkcja śródbłonka | HiperhomocysteinemiaBrazylia
-
UniQure Biopharma B.V.ZakończonyNiedobór lipazy lipoproteinowej | Rodzinna hiperlipoproteinemia typu 1 | Rodzinna hiperchylomikronemiaNiemcy
-
iECURE, Inc.RekrutacyjnyZaburzenia cyklu mocznikowego, wrodzone | Niedobór transkarbamylazy ornityny | Choroba niedoboru transkarbamylazy ornityny | Niedobór karbamoilotransferazy ornityny (zaburzenie)Zjednoczone Królestwo
-
National Center for Research Resources (NCRR)UNC Lineberger Comprehensive Cancer CenterZakończonyMetabolizm, Wrodzone Błędy | Niedobór adenozylotransferazy metioninowej
-
IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di BolognaUniversity of BolognaZakończonyZapalenie | Śmiertelność | HiperhomocysteinemiaWłochy
-
National Institute of Neurological Disorders and...ZakończonyNiedobór dehydrogenazy semialdehydu bursztynowego | Niedobór SSADHStany Zjednoczone
-
Beijing Chest HospitalJeszcze nie rekrutacjaNiedożywienie | Rak płuc | Niedobór aminokwasów
-
Glasgow Royal InfirmaryZakończonyNiedobór magnezu | Wycofanie alkoholu | Kwasica mleczanowa | Niedobór witaminy B1 | Encefalopatia WernickegoZjednoczone Królestwo
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.Zakończony
-
Zymenex A/SZakończony
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Zakończony
-
Zymenex A/SEuropean CommissionZakończonyAlfa-mannozydozaBelgia, Dania, Hiszpania, Zjednoczone Królestwo
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAktywny, nie rekrutującyNiedobór transkarbamylazy ornityny (OTC).Kanada, Stany Zjednoczone, Francja, Hiszpania, Zjednoczone Królestwo
-
Leadiant Biosciences, Inc.ZakończonyCiężki złożony niedobór odporności | ADA-SCID | Niedobór deaminazy adenozynyStany Zjednoczone
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.Jeszcze nie rekrutacja
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.CromsourceZakończonyAlfa-mannozydozaFrancja, Dania, Austria, Niemcy, Włochy
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.Wycofane
-
University Hospital HeidelbergGerman Cancer Research CenterZakończonyCukrzyca typu 2 | Niedobór kwasów tłuszczowych | Zmiana błony mitochondrialnejNiemcy
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.Zakończony
-
Zymenex A/SEuropean CommissionZakończonyAlfa-mannozydozaDania, Zjednoczone Królestwo, Francja, Niemcy, Polska
-
University of California, Los AngelesGreat Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation TrustRejestracja na zaproszenieNiedobór deaminazy adenozyny | Ciężki złożony niedobór odporności (SCID)Stany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo
-
Duke UniversityGenzyme, a Sanofi CompanyAktywny, nie rekrutującyChoroba Pompego (późny początek) | Choroba Pompego | Niedobór GAAStany Zjednoczone
-
Baylor College of MedicineChildren's Hospital of Philadelphia; Children's Hospital Colorado; Seattle Children... i inni współpracownicyRekrutacyjnyNiedobór transkarbamylazy ornityny | Zaburzenia cyklu mocznikowego | Kwasica argininobursztynowa | Hiperargininemia | Cytrulinemia 1 | Niedobór ARGI | Niedobór ASL | Niedobór ASSStany Zjednoczone
-
Akcea TherapeuticsIonis Pharmaceuticals, Inc.ZakończonyRodzinny zespół chylomikronemii | Niedobór lipazy lipoproteinowej | Hiperlipoproteinemia typu 1Stany Zjednoczone, Kanada, Niemcy, Izrael, Włochy, Afryka Południowa, Hiszpania, Zjednoczone Królestwo, Brazylia, Francja, Holandia
-
Akcea TherapeuticsIonis Pharmaceuticals, Inc.ZakończonyRodzinny zespół chylomikronemii | Niedobór lipazy lipoproteinowej | Hiperlipoproteinemia typu 1Kanada
-
CENTOGENE GmbH RostockWycofaneZaburzenia metaboliczne | Tyrozynoza | Tyrozynemia wątrobowo-nerkowa | Niedobór fumaryloacetoacetazy | Niedobór FahNiemcy, Sri Lanka, Indie
-
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...Orchard TherapeuticsZakończonyNiedobór deaminazy adenozyny | Ciężkie złożone niedobory odporności (SCID)Zjednoczone Królestwo
-
Cytonet GmbH & Co. KGZakończonyNiedobór transkarbamylazy ornityny | Zaburzenia cyklu mocznikowego | Cytrulinemia | Niedobór syntetazy karbamoilofosforanowej INiemcy
-
S.LAB (SOLOWAYS)Center of New Medical Technologies; Triangel ScientificZakończonyHiperlipoproteinemie | HiperhomocysteinemiaFederacja Rosyjska
-
Aeglea BiotherapeuticsZakończonyNiedobór arginazy I | HiperargininemiaKanada
-
Aeglea BiotherapeuticsZakończonyNiedobór arginazy I | HiperargininemiaStany Zjednoczone, Włochy, Kanada, Francja, Zjednoczone Królestwo, Austria, Niemcy
-
National Institute of Neurological Disorders and...ZakończonySemialdehyd bursztynowy | Niedobór dehydrogenazy | ChorobyStany Zjednoczone
-
Fresenius KabiWycofaneNiedożywienie | Pediatryczne WSZYSTKIE | Deficyt neurokognitywny | Choroba wątroby związana z żywieniem pozajelitowym | Niedobór niezbędnych kwasów tłuszczowych