- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Search trials
Clinical Trials on Metabolizm, Wrodzone Błędy in New Zealand
Łącznie 7192 wyników
-
ModernaTX, Inc.ZakończonyKwasica propionowa | Kwasica metylomalonowaStany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo, Hiszpania, Francja
-
Selecta Biosciences, Inc.ZakończonyPrzewlekła dna moczanowaStany Zjednoczone
-
BioMarin PharmaceuticalAktywny, nie rekrutującyPóźnodziecięca neuronalna ceroidowa lipofuscynoza typu 2Stany Zjednoczone
-
Exsar CorporationThe Hospital for Sick Children; NYU Langone Health; University Hospitals Cleveland...WycofaneG(M2) Gangliozyd | Gangliozyd choroby Taya-Sachsa | Choroba Sandhoffa GangliozydStany Zjednoczone, Kanada
-
New York Stem Cell Foundation Research InstituteSilverstein FoundationRekrutacyjnyZdrowy | Choroba Parkinsona | Choroba Gauchera | Mutacja genu GBAStany Zjednoczone
-
University of CologneZakończonyPrimary Hyperoxaluria Type INiemcy
-
Andrea GropmanEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... i inni współpracownicyRekrutacyjnyChoroby mózgu, metaboliczne, wrodzone | Metabolizm aminokwasów, błędy wrodzone | Zaburzenia cyklu mocznikowegoStany Zjednoczone, Kanada, Niemcy, Szwajcaria
-
PTC TherapeuticsZakończonyFenyloketonuriaHiszpania, Stany Zjednoczone, Australia, Niemcy, Zjednoczone Królestwo, Brazylia, Dania, Kanada, Francja, Gruzja, Włochy, Meksyk, Holandia, Portugalia, Indyk
-
Novartis PharmaceuticalsZakończonyNiedokrwistość | HemosyderozaStany Zjednoczone, Niemcy, Belgia, Zjednoczone Królestwo, Włochy, Kanada, Francja
-
BioMarin PharmaceuticalZakończonyFenyloketonuria (PKU)Stany Zjednoczone
-
Regeneron PharmaceuticalsZakończonyDna międzykrytycznaStany Zjednoczone
-
Passage Bio, Inc.Aktywny, nie rekrutującyGangliozydoza GM1 | Gangliozydoza GM1, typ I | Gangliozydoza GM1, typ 2 | Niedobór beta-galaktozydazy-1 (GLB1).Stany Zjednoczone, Kanada, Zjednoczone Królestwo, Indyk, Brazylia
-
Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.ZakończonyHipofosfatemia sprzężona z chromosomem XStany Zjednoczone
-
QOL Medical, LLCJohns Hopkins University; Massachusetts General Hospital; Baylor College of Medicine i inni współpracownicyZakończonyWrodzony niedobór sacharazy-izomaltazy (CSID)Stany Zjednoczone
-
Horizon Therapeutics, LLCZakończonyZaburzenia cyklu mocznikowegoStany Zjednoczone, Hiszpania, Włochy, Szwajcaria
-
Ardea Biosciences, Inc.ZakończonyDnaStany Zjednoczone, Afryka Południowa, Hiszpania, Belgia, Australia, Niemcy, Kanada, Nowa Zelandia, Polska, Ukraina, Szwajcaria
-
TakedaZakończony
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc.ZakończonyPierwotna hiperoksaluria typu 3Stany Zjednoczone, Niemcy, Holandia, Zjednoczone Królestwo
-
Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin IrelandZakończonyZaburzenia cyklu mocznikowegoStany Zjednoczone
-
BioMarin PharmaceuticalZakończonyFenyloketonuriaStany Zjednoczone, Kanada
-
SanofiRekrutacyjnyChoroba Fabry'egoStany Zjednoczone
-
Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin IrelandZakończonyZaburzenia cyklu mocznikowegoStany Zjednoczone, Kanada
-
Arcturus Therapeutics, Inc.Aktywny, nie rekrutującyNiedobór transkarbamylazy ornitynyStany Zjednoczone
-
Genzyme, a Sanofi CompanyZakończonyChoroba spichrzeniowa glikogenu typu II | Glikogenoza 2Stany Zjednoczone
-
Ardea Biosciences, Inc.ZakończonyDnaPolska, Stany Zjednoczone, Hiszpania, Kanada, Ukraina, Zjednoczone Królestwo
-
Travere Therapeutics, Inc.Aktywny, nie rekrutującyHomocystynuriaStany Zjednoczone
-
Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin IrelandZakończonyZaburzenia cyklu mocznikowegoStany Zjednoczone, Kanada
-
TakedaZakończony
-
BioMarin PharmaceuticalZakończonyNiedobory tetrahydrobiopteryny | Hiperfenyloalaninemia, bez fenyloketonuriiNiemcy, Stany Zjednoczone
-
NewAmsterdam PharmaAktywny, nie rekrutującyDyslipidemie | Hipercholesterolemia | Rodzinna hipercholesterolemia | Miażdżycowa choroba układu krążenia | Wysoki cholesterolStany Zjednoczone, Polska, Dania, Czechy, Chiny, Holandia, Japonia, Gruzja
-
Savient PharmaceuticalsZakończony
-
PfizerNie dostępnyChoroba GaucheraStany Zjednoczone, Izrael
-
Nacuity Pharmaceuticals, Inc.Rekrutacyjny
-
AlexionRekrutacyjnyChoroba Wolmana | Choroba spichrzania estrów cholesterolu | Niedobór kwaśnej lipazy lizosomalnej | Niedobór hydrolazy estru kwaśnego cholesterolu, typ 2 | Niedobór kwaśnej lipazy | Niedobór LIPA | Niedobór LALFrancja, Belgia, Stany Zjednoczone, Hiszpania, Niemcy, Grecja, Izrael, Włochy, Słowenia, Zjednoczone Królestwo, Brazylia, Kanada, Dania, Australia, Chorwacja, Czechy, Irlandia, Meksyk, Holandia, Polska, Portugalia, Arabia Saudyjska
-
Genzyme, a Sanofi CompanyZakończonyChoroba spichrzeniowa glikogenu typu II | Choroba Pompego o początku niemowlęcymStany Zjednoczone, Francja, Afryka Południowa
-
Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin IrelandZakończonyZaburzenia cyklu mocznikowegoStany Zjednoczone, Kanada
-
Mark BatshawEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... i inni współpracownicyZakończonyZaburzenia cyklu mocznikowegoStany Zjednoczone, Kanada
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.Aktywny, nie rekrutującyNiedobór kinazy pirogronianowej u dzieci | Niedokrwistość hemolityczna u dzieciStany Zjednoczone, Hiszpania, Dania, Indyk, Holandia, Czechy, Zjednoczone Królestwo, Niemcy, Kanada, Szwajcaria
-
SanofiRekrutacyjnyChoroba Gauchera typu IIIStany Zjednoczone, Niemcy, Węgry, Francja, Chiny, Japonia, Kanada, Argentyna, Włochy, Indyk
-
Phoenix NestNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)Rejestracja na zaproszenieZespół Sanfilippo typu DStany Zjednoczone
-
TakedaZakończony
-
Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.ZakończonyHipofosfatemia sprzężona z chromosomem XHolandia, Stany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo, Francja
-
Amicus TherapeuticsZatwierdzony do celów marketingowychChoroba Fabry'egoStany Zjednoczone, Australia
-
Amicus TherapeuticsZakończonyChoroba Fabry'egoStany Zjednoczone
-
Passage Bio, Inc.ZawieszonyLeukodystrofia, komórka globoidalnaStany Zjednoczone, Brazylia, Holandia, Zjednoczone Królestwo, Kanada, Izrael
-
Ardea Biosciences, Inc.ZakończonyDnaStany Zjednoczone
-
Savient PharmaceuticalsZakończony
-
Pfizer's Upjohn has merged with Mylan to form Viatris...ZakończonyZapalenie stawów, dna moczanowaKanada, Stany Zjednoczone, Hiszpania, Federacja Rosyjska, Kolumbia, Kostaryka, Peru, Tajwan, Republika Korei, Meksyk, Filipiny, Tajlandia
-
National Center for Research Resources (NCRR)Icahn School of Medicine at Mount SinaiZakończonyMetabolizm, Wrodzone Błędy | Leukodystrofia, komórka globoidalna | Choroba Taya-Sachsa | Porfiria, erytropoetycznaStany Zjednoczone
-
NovartisZakończonyOstra dna moczanowaStany Zjednoczone, Federacja Rosyjska, Szwajcaria, Niemcy, Indyk, Polska, Argentyna, Kanada, Belgia, Francja, Zjednoczone Królestwo