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Ensaios clínicos em Deficiência de lipase de ácido lisossomal
Total de 215 resultados
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Zymenex A/SEuropean CommissionConcluídoAlfa ManosidoseTcheca, Alemanha, Noruega, Reino Unido
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SanofiRecrutamentoDeficiência de Esfingomielinase Ácida | Doença de Gaucher, EsplenomegaliaFrança
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Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical IncNão está mais disponívelSíndrome de Barth | Deficiência de Proteína Trifuncional Mitocondrial | Deficiência de acilCoA desidrogenase de cadeia muito longa (VLCAD) | Deficiências de carnitina palmitoiltransferase (CPT1, CPT2) | Deficiência de hidroxiacil-CoA desidrogenase de cadeia longa | Distúrbios de Armazenamento... e outras condiçõesEstados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de armazenamento de glicogênio tipo II (GSD-II) | Doença de Pompe (início tardio) | Glicogênese Tipo II | Deficiência de Ácido Maltase (AMD)Estados Unidos, França, Canadá, Holanda, Austrália
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Genzyme, a Sanofi CompanyRecrutamentoDoença de Pompe (início tardio) | Doença de armazenamento de glicogênio tipo II (GSD-II) | Deficiência de maltase ácida na glicogênese 2Croácia, Estados Unidos, Itália, Bélgica, Tcheca
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Spark TherapeuticsAtivo, não recrutandoDoenças de Armazenamento Lisossomal | Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo II | Doença de armazenamento de glicogênio tipo 2 | Doença de Pompe (início tardio) | Doença de Pompe | LOPD | Deficiência de Ácido MaltaseEstados Unidos, Canadá, Holanda, França, Dinamarca, Alemanha, Itália, Reino Unido
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRecrutamentoSíndrome de Hurler | Esfingolipidoses | Distúrbios Peroxissomais | Leucodistrofia Metacromática | Alfa-Manosidose | Síndrome de Hunter | Distúrbios da Mucopolissacaridose | Síndrome de Maroteaux Lamy | Síndrome de Sly | Fucosidose | Aspartilglucosaminúria | Distúrbios Metabólicos de Glicoproteínas | Leucodistrofias... e outras condiçõesEstados Unidos
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Fundación Española de Hematología y HemoterapíaRecrutamentoDoença de Gaucher | Deficiência de Esfingomielinase ÁcidaEspanha
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SanofiConcluídoLipidose de esfingomielinaItália, Tcheca, Bélgica, França, Portugal, Peru, Estados Unidos, Argentina, Brasil, Chile, Alemanha, Romênia, Espanha
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CENTOGENE GmbH RostockRetiradoConvulsões | Retardo mental | Hepatoesplenomegalia | Disostose MultiplexEgito, Alemanha, Índia, Sri Lanka
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaConcluídoMucopolissacaridose I | Mucopolissacaridose VI | Manosidose | Mucolipidose tipo II (doença das células I)Estados Unidos
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Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... e outros colaboradoresRecrutamentoHiperplasia adrenal congênita | Hemofilia A | Hemofilia B | Mucopolissacaridose I | Mucopolissacaridose II | Fibrose cística | Deficiência de alfa 1-antitripsina | Anemia falciforme | Anemia de Fanconi | Doença Granulomatosa Crônica | Doença de Wilson | Neutropenia Congênita Grave | Deficiência de ornitina transcarbamilase e outras condiçõesBélgica
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoLipidose de esfingomielinaEstados Unidos, Argentina, Austrália, Bélgica, Brasil, Bulgária, Chile, França, Alemanha, Itália, Japão, Holanda, Portugal, Espanha, Tunísia, Peru, Reino Unido
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoLipidose de esfingomielinaEstados Unidos, Bélgica, Brasil, França, Alemanha, Itália, Reino Unido
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CENTOGENE GmbH RostockRetiradoEsplenomegalia | Hepatomegalia | Deficiência de Ceramidase | Lipogranulomatose de FarberAlemanha, Índia, Egito
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SanofiAprovado para comercialização
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoLipidose de esfingomielinaBrasil, França, Itália, Estados Unidos, Alemanha, Reino Unido
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); National Institute...ConcluídoCGD | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Imunodeficiências primárias | APECED | SCIDEstados Unidos
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Fundación Española de Hematología y HemoterapíaRecrutamentoDoenças de Niemann-Pick | Doença de Gaucher | Esplenomegalia | Deficiência de Esfingomielinase Ácida | ASMDEspanha
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Children's Hospital Medical Center, CincinnatiNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... e outros colaboradoresConcluídoDoença de Wolman | Doença de armazenamento de ésteres de colesterol | Deficiência de éster hidrolase de colesterol ácido, tipo 2Estados Unidos
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Eline C. B. EskesRecrutamentoASMD, Tipo VisceralHolanda
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Shenzhen Second People's HospitalGuangzhou Women and Children's Medical Center; Shenzhen UniversityRecrutamentoAdrenoleucodistrofia | Leucodistrofia MetacromáticaChina
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University of PittsburghRecrutamentoDoenças de Armazenamento Lisossomal | Leucodistrofia | Doenças de Niemann-Pick | Doença de Batten | Doença de Gaucher | Doença de Krabbe | Alfa-Manosidose | Osteopetrose | Doença de Tay-Sachs | Doença de Pelizaeus-Merzbacher | Doença de Sandhoff | Gangliosidoses GM1 | MPS I | MPS II | Doença da Substância Branca Desaparecida e outras condiçõesEstados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyRescindidoDoença de Niemann-Pick | Deficiência de Esfingomielinase ÁcidaEstados Unidos
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SphinCS Lyso Gemeinnutzige UG (Haftungsbeschrankt)RecrutamentoGangliosidoses | Galactosialidose | Sialidose | Gangliosidose GM1 | Doença de Tay-Sachs | Doença de Sandhoff | Doença de Morquio B | Gm2-Gangliosidose, Variante B1 | Deficiência do Ativador GM2Alemanha
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e outros colaboradoresInscrevendo-se por conviteHiperoxalúria Primária Tipo 3 | Diabetes Mellitus | Hemofilia A | Hemofilia B | Intolerância hereditária à frutose | Fibrose cística | Deficiência do Fator VII | Fenilcetonúrias | Anemia falciforme | Síndrome de Dravet | Distrofia Muscular de Duchenne | Síndrome de Prader-Willi | Síndrome do X Frágil | Doença Granulomatosa... e outras condiçõesEstados Unidos
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisRecrutamentoAdrenoleucodistrofia | Adrenomieloneuropatia | Leucodistrofia Metacromática | Leucoencefalopatia de Início Adulto com Esferoides Axonais e Glia PigmentadaFrança
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Concluído
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REGENXBIO Inc.Retirado
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Green Cross CorporationConcluídoMucopolissacaridose IIRepublica da Coréia
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...University of MinnesotaConcluído
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.RecrutamentoMucopolissacaridose IIEstados Unidos, Alemanha, Espanha, França, Brasil, Argentina, Peru, Reino Unido, Polônia, Itália
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Concluído
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REGENXBIO Inc.Inscrevendo-se por convite
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ArmaGen, IncConcluídoMucopolissacaridose IIEstados Unidos, Alemanha, Filipinas
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University of ManchesterManchester University NHS Foundation Trust; Great Ormond Street Hospital for... e outros colaboradoresRecrutamento
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Homology Medicines, IncRetiradoMucopolissacaridose IIEstados Unidos, Canadá
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Ativo, não recrutandoMucopolissacaridose IIBrasil
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ShireConcluídoMucopolissacaridose IIEstados Unidos, Reino Unido, Brasil, Alemanha
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GlaxoSmithKlineConcluídoMucopolissacaridose IIJapão
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Green Cross CorporationDesconhecidoMucopolissacaridose II
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Denali Therapeutics Inc.ConcluídoMucopolissacaridose IIReino Unido, Estados Unidos, Itália, Holanda
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Ativo, não recrutandoMucopolissacaridose IIJapão
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ShireConcluído
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TakedaTakeda Development Center Americas, Inc.Ativo, não recrutandoSíndrome de HunterEstados Unidos, Alemanha, Malásia, Filipinas, Tailândia, República Dominicana, Sérvia, Vietnã
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Concluído
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Sangamo TherapeuticsRescindidoMucopolissacaridose II | MPS IIEstados Unidos
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AO GENERIUMRecrutamentoDoenças Metabólicas | Mucopolissacaridose Tipo IIFederação Russa
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Denali Therapeutics Inc.Ativo, não recrutandoMucopolissacaridose IIEstados Unidos, Holanda, Canadá, Reino Unido
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Denali Therapeutics Inc.Inscrevendo-se por conviteMucopolissacaridose IIEstados Unidos, Canadá, Bélgica, Tcheca, Holanda