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Ensaios clínicos em Doenças genéticas ligadas ao X
Total de 506 resultados
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Children's Mercy Hospital Kansas CityConcluídoRaquitismo hipofosfatêmico, dominante ligado ao cromossomo XEstados Unidos
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Dicerna Pharmaceuticals, Inc.ConcluídoDoenças renais | Doenças Urológicas | Doença genética | Hiperoxalúria Primária Tipo 1 (PH1) | Hiperoxalúria Primária Tipo 2 (PH2)Polônia, Reino Unido, Nova Zelândia, Estados Unidos, Austrália, Canadá, França, Alemanha, Israel, Itália, Japão, Líbano, Holanda, Romênia, Espanha
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Institut National de la Santé Et de la Recherche...RecrutamentoMucopolissacaridose I | Mucopolissacaridose II | Mucopolissacaridose VI | Mucopolissacaridose III | Mucopolissacaridose IV | Mucopolissacaridose VII | Doença por Deficiência Múltipla de Sulfatase | Mucopolissacaridose IXFrança
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University of Milano BicoccaComitato Maria Letizia Verga,ItalyRecrutamentoLinfoma Não-Hodgkin | Leucemia Mieloide Aguda | Leucemia de células B | Adrenoleucodistrofia | Linfoma de Hodgkin | Talassemia Major | Leucemia de Células T | DrepanocitoseItália
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University of CincinnatiChildren's Hospital Medical Center, CincinnatiRescindidoAdrenoleucodistrofia | Síndrome de Zellweger | Doença de Refsum Infantil | Deficiência Enzimática Bifuncional
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Stephen G. Kaler, MDRecrutamentoDoença de Menkes | Síndrome do Corno OccipitalEstados Unidos
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Children's Hospital Los AngelesLucile Packard Children's HospitalRescindidoDoenças Metabólicas | Transplante de Células Tronco | Doença Granulomatosa Crônica | Transplante de medula óssea | Talassemia | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Doenças genéticas | Transplante de Células Tronco de Sangue Periférico | Pediatria | Diamante-Blackfan Anemia | Transplante Alogênico | Deficiência Imunológica... e outras condições
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Hospices Civils de LyonAinda não está recrutandoRaquitismo Hipofosfatêmico Ligado ao X
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Ultragenyx Pharmaceutical IncKyowa Kirin Co., Ltd.Ativo, não recrutandoHipofosfatemia ligada ao X | Raquitismo hipofosfatêmicoEstados Unidos, Brasil, Argentina, Canadá, Chile, Colômbia
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Bicetre HospitalDesconhecidoDoenças raras | Hipofosfatemia ligada ao XFrança
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Ultragenyx Pharmaceutical IncKyowa Kirin Co., Ltd.DisponívelHipofosfatemia ligada ao X | Osteomalácia induzida por tumor
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Orthopedic Hospital Vienna SpeisingConcluído
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Yale UniversityConcluído
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Yale UniversityNational Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)ConcluídoHiperparatireoidismo | Hipofosfatemia FamiliarEstados Unidos
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University of RostockDesconhecidoDistúrbios do crescimento | Raquitismo hipofosfatêmico | Terapia com SomatropinaAlemanha
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University of AarhusConcluídoHipofosfatemia ligada ao X | Hipofosfatemia HereditáriaDinamarca
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University of FloridaLive Like Bella Pediatric Cancer ResearchConcluídoImunodeficiência Variável Comum | Imunodeficiência Combinada Grave | Anemia falciforme | Síndrome de Hurler | Doença Granulomatosa Crônica | Talassemia | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Adrenoleucodistrofia | Doença Linfoproliferativa Ligada ao X | Diamante Blackfan Anemia | Síndrome de Falha da Medula Óssea | Linfo-histiocitose... e outras condiçõesEstados Unidos
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University of California, San FranciscoRecrutamentoMucopolissacaridose I | Mucopolissacaridose II | Mucopolissacaridose VI | Doença de Wolman | Doença de Pompe de início infantil | Mucopolissacaridose IV A | Mucopolissacaridose VII | Doença de Gaucher NeuronopáticaEstados Unidos
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University of ChicagoNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... e outros colaboradoresConcluídoDoença de Krabbe | Mucopolissacaridose Tipo II (MPS II) | Mucopolissacaridose Tipo I (MPS I) | Mucopolissacaridose Tipo III (MPS III) | Mucopolissacaridose Tipo VI (MPS VI)Estados Unidos
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King's College Hospital NHS TrustUniversity of Pennsylvania; Gilead Sciences; The Leeds Teaching Hospitals NHS... e outros colaboradoresAtivo, não recrutandoDoenças cardiovasculares | Doenças renais | Obesidade | Diabetes Mellitus | Predisposição genética para doenças | Lesão Renal | Nefropatia por HIVReino Unido
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Wake Forest University Health SciencesConcluídoHipofosfatemia | Hipofosfatemia ligada ao X | Hipertrofia ventricular esquerda | Sistema Renina-AngiotensinaEstados Unidos
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Mirum Pharmaceuticals, Inc.Children's Hospital Medical Center, CincinnatiConcluídoColestase | Distúrbios Peroxissomais | Adrenoleucodistrofia | Síndrome de Zellweger | Doença de Refsum InfantilEstados Unidos
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Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyInscrevendo-se por conviteDoenças renais | Doenças Urológicas | Doença genética | Hiperoxalúria Primária Tipo 1 (PH1) | Hiperoxalúria Primária Tipo 2 (PH2) | Hiperoxalúria Primária Tipo 3 (PH3)Estados Unidos, França, Alemanha, Japão, Líbano, Espanha, Reino Unido, Austrália, Canadá, Itália, Holanda, Noruega, Peru
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaConcluídoDoença de Wolman | Adrenoleucodistrofia | Leucodistrofia Metacromática | Síndrome de Sanfilippo | Gangliosidose GM1 | Leucodistrofia de Células Globoides | Doença de Tay Sachs | Doença de Sandhoff | Doença das células IEstados Unidos
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaConcluídoMucopolissacaridose | Síndrome de Hurler | Esfingolipidoses | Distúrbios Peroxissomais | Doença de Krabbe | Adrenoleucodistrofia (ALD) | Síndrome de Hunter | Síndrome de Sly | Fucosidose | Aspartilglucosaminúria | Alfa Manosidose | Leucodistrofia Metacromática (MLD) | Síndrome de Maroteaux-LamyEstados Unidos
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Xiaofan ZhuDisponívelAnemia de Fanconi | Doença genética recessiva autossômica ou ligada ao sexo | Falha na Hematopoiese da Medula Óssea, Múltiplas Anormalidades Congênitas e Suscetibilidade a Doenças Neoplásicas. | Manutenção da hematopoiese.China
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Chang Gung Memorial HospitalRecrutamento
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Anagnostou, Evdokia, M.D.The Hospital for Sick Children; Canadian Institutes of Health Research (CIHR); Alberta Health services e outros colaboradoresAinda não está recrutandoTranstornos de ansiedade | Distúrbio de ansiedade generalizada | Ansiedade | Esclerose Tuberosa | TDAH | Distúrbios do Neurodesenvolvimento | Transtorno do Espectro Autista | Síndrome do X Frágil | Ansiedade social | Transtorno de ansiedade social | Agorafobia | Síndrome de Tourette | Transtornos de Tique | Autismo | TDAH... e outras condiçõesCanadá
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RTI InternationalUniversity of North Carolina, Chapel HillInscrevendo-se por conviteEsclerose Tuberosa | Síndrome de Down | Distrofia Muscular de Duchenne | Síndrome de Prader-Willi | Síndrome do X Frágil | Síndrome de Rett | Síndrome de Turner | Síndrome de Williams | Síndrome de Angelman | Síndrome de deleção do cromossomo 22q11.2 | Síndrome de klinefelter | Síndrome de Phelan-McDermid | Síndrome... e outras condiçõesEstados Unidos
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRecrutamentoImunodeficiência Variável Comum | Doença Granulomatosa Crônica | Linfo-histiocitose hemofagocítica | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Doença Linfoproliferativa Ligada ao X | Histiocitose de Células de Langerhans | Síndrome de Chediak-Higashi | Síndrome de Griscelli | Síndrome de Linfócitos Nus | SCID | Síndrome... e outras condiçõesEstados Unidos
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Massachusetts General HospitalGenzyme, a Sanofi Company; Scott and White Hospital & ClinicRescindidoDoenças renais | Doenças Genéticas, Ligadas ao X | Doença renal em estágio final | ESRD | Doença de Fabry | Doenças rarasEstados Unidos
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Klinikum Wels-GrieskirchenGenzyme, a Sanofi CompanyConcluídoFoco do estudo: Prevalência da doença de Fabry na população com DRCÁustria
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Baylor College of MedicineThe Methodist Hospital Research Institute; Center for Cell and Gene Therapy,...Ativo, não recrutandoLeucemia mielóide aguda | Leucemia linfoblástica aguda | Linfoma Não Hodgkin | Síndrome mielodisplásica | Leucemia mielóide crônica | Linfo-histiocitose hemofagocítica | Infecção pelo Vírus Epstein Barr | Doença Linfoproliferativa Ligada ao X | Síndrome Hemofagocítica | Linfohistiocitose Hemofagocítica FamiliarEstados Unidos
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaConcluídoDoença de Niemann-Pick | Doença de Wolman | Adrenoleucodistrofia | Doença de Batten | Leucodistrofia Metacromática | Gangliosidose GM1 | Fucosidose | Leucodistrofia de Células Globoides | Doença de Gaucher | Doença de Tay Sachs | Doença de SandhoffEstados Unidos
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Joanne Kurtzberg, MDThe Marcus FoundationRecrutamentoMucopolissacaridose II | Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas | Adrenoleucodistrofia | Doença de Batten | Leucodistrofia Metacromática | Leucodistrofia de Células Globoides | Alfa-Manosidose | Doença de Tay-Sachs | Doença de Pelizaeus-Merzbacher | Doença de Sandhoff | Doença de Neimann Pick | Sanfilippo MucopolissacaridosesEstados Unidos
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Caroline Michaela KistorpSanofiAinda não está recrutandoDoenças Renais Crônicas | Doença de FabryDinamarca
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Children's Hospital of PhiladelphiaEli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute of... e outros colaboradoresRecrutamentoMucopolissacaridoses | Leucoencefalopatias | Leucodistrofia | Adrenoleucodistrofia | Adrenomieloneuropatia | Adrenoleucodistrofia ligada ao cromossomo X | Gangliosidoses | Leucodistrofia Metacromática | Doença de Krabbe | Doença Refresum | Cadasil | Síndrome de Sjögren-Larsson | Síndrome de Allan-Herndon-Dudley | Doença... e outras condiçõesEstados Unidos
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Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.Ativo, não recrutandoMucopolissacaridoses | Leucodistrofia | Adrenoleucodistrofia | Adrenomieloneuropatia | Adrenoleucodistrofia ligada ao cromossomo X | Gangliosidoses | Leucodistrofia Metacromática | Doença de Krabbe | Doença Refresum | Cadasil | Síndrome de Sjögren-Larsson | Síndrome de Allan-Herndon-Dudley | Doença da substância... e outras condiçõesEstados Unidos
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Novo Nordisk A/SConcluídoDoença Renal Crônica | Síndrome de Turner | Insuficiência Renal Crônica | Distúrbio do hormônio do crescimento | Deficiência de hormônio do crescimento em crianças | Desordem genética | Sistemas de entrega | Problema de crescimento fetal | Pequeno para a idade gestacionalFrança
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Novo Nordisk A/SConcluídoDoença Renal Crônica | Síndrome de Turner | Insuficiência Renal Crônica | Distúrbio do hormônio do crescimento | Deficiência de hormônio do crescimento em crianças | Desordem genética | Sistemas de entrega | Problema de crescimento fetal | Pequeno para a idade gestacionalFrança
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Albert Einstein College of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e outros colaboradoresInscrevendo-se por conviteMucopolissacaridose II | Doença de Fabry | Doença de Niemann-Pick, Tipo C | Mucopolissacaridose VI | Deficiência de Ácido Lisossomal Lipase | Leucodistrofia Metacromática | Doença de Gaucher | Xantomatose cerebrotendínea | Mucopolissacaridose IV A | Gangliosidose GM1 | Mucopolissacaridose VII | Deficiência de... e outras condiçõesEstados Unidos
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Fairview University Medical CenterDesconhecidoMucopolissacaridose I | Doença de Niemann-Pick | Mucopolissacaridose VI | Doença de Wolman | Adrenoleucodistrofia | Leucodistrofia Metacromática | Complicações pulmonares | Fucosidose | Leucodistrofia de Células Globoides | Doença de Gaucher | Manosidose | Doença CelularEstados Unidos
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CENTOGENE GmbH RostockRetiradoDoença Renal Crônica | Perda de audição | Angioceratomas | Anormalidades ocularesSri Lanka, Índia, Alemanha
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Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityRescindidoDoença de Niemann-Pick | Alfa-manosidose | Doença de Tay Sachs | Doença de Sandhoff | Leucodistrofia Metacromática (MLD) | Síndrome de Hurler-Scheie | Síndrome de Hurler (MPS I) | Síndrome de Hunter (MPS II) | Síndrome de Sanfilippo (MPS III) | Doença de Krabbe (leucodistrofia globóide) | Adrenoleucodistrofia... e outras condiçõesEstados Unidos
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New York Medical CollegeConcluídoMucopolissacaridose I | Síndrome mielodisplásica | Leucemia Linfocítica Aguda | Leucemia Mielóide Aguda | Doença de Niemann-Pick | Mucopolissacaridose VI | Doença de Wolman | Adrenoleucodistrofia | Doença de Batten | Leucodistrofia Metacromática | Diamante-Blackfan Anemia | Anemia Aplástica Grave | Fucosidose | Doença... e outras condiçõesEstados Unidos
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRecrutamentoSíndrome de Hurler | Esfingolipidoses | Distúrbios Peroxissomais | Leucodistrofia Metacromática | Alfa-Manosidose | Síndrome de Hunter | Distúrbios da Mucopolissacaridose | Síndrome de Maroteaux Lamy | Síndrome de Sly | Fucosidose | Aspartilglucosaminúria | Distúrbios Metabólicos de Glicoproteínas | Leucodistrofias... e outras condiçõesEstados Unidos
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Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research... e outros colaboradoresRecrutamentoDoenças Mitocondriais | Retinite Pigmentosa | Miastenia grave | Gastroenterite Eosinofílica | Atrofia de Múltiplos Sistemas | Leiomiossarcoma | Leucodistrofia | Fístula Anal | Ataxia espinocerebelar tipo 3 | Friedreich Ataxia | Doença de Kennedy | Doença de Lyme | Linfo-histiocitose hemofagocítica | Ataxia espinocerebelar... e outras condiçõesEstados Unidos, Austrália
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dr. Laura C. G. de Graaff-HerderRecrutamentoDistúrbios do Desenvolvimento Sexual | Hiperplasia adrenal congênita | Esclerose Tuberosa | Síndrome de Kallmann | Síndrome de Prader-Willi | Neurofibromatose | Síndrome de Rett | Síndrome de Deleção 22q11 | Síndrome de Turner | Síndrome de Noonan | Síndrome de Allan-Herndon-Dudley | Síndrome de Saethre-Chotzen | Hipopituitarismo Congênito e outras condiçõesHolanda
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Novo Nordisk A/SConcluídoDoença Renal Crônica | Síndrome de Turner | Síndrome de Noonan | Insuficiência Renal Crônica | Distúrbio do hormônio do crescimento | Deficiência de hormônio do crescimento em crianças | Deficiência de hormônio do crescimento adulto | Desordem genética | Problema de crescimento fetal | Pequeno para a idade...Israel, Arábia Saudita, Espanha, Argentina, Federação Russa, Alemanha, Holanda, Itália, Bélgica, Reino Unido, Eslovênia, Irlanda, Suécia, Dinamarca, Hungria, Finlândia, Noruega, França, Tcheca, Lituânia, Luxemburgo, Sérvia, Suíça
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e outros colaboradoresInscrevendo-se por conviteHiperoxalúria Primária Tipo 3 | Diabetes Mellitus | Hemofilia A | Hemofilia B | Intolerância hereditária à frutose | Fibrose cística | Deficiência do Fator VII | Fenilcetonúrias | Anemia falciforme | Síndrome de Dravet | Distrofia Muscular de Duchenne | Síndrome de Prader-Willi | Síndrome do X Frágil | Doença Granulomatosa... e outras condiçõesEstados Unidos