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Clinical Trials on Metabolismo de Purina-Pirimidina, Erros Inatos in New Zealand
Total de 703 resultados
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AVROBIORescindidoDoença de Gaucher tipo 1Estados Unidos, Canadá
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Novartis PharmaceuticalsConcluídoColesterol Elevado | Hipercolesterolemia familiar homozigótica | Hipercolesterolemia Familiar Heterozigótica | ASCVDEstados Unidos, Canadá, Tcheca, Dinamarca, Alemanha, Hungria, Holanda, Polônia, África do Sul, Espanha, Suécia, Ucrânia, Reino Unido
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The Cooper Health SystemConcluídoLeucodistrofia MetacromáticaEstados Unidos
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Weill Medical College of Cornell UniversityNational Institutes of Health (NIH)ConcluídoDoença de Batten | Lipofuscinose ceróide neuronal infantil tardiaEstados Unidos
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Weill Medical College of Cornell UniversityConcluídoDoença de Batten | Lipofuscinose ceróide neuronal infantil tardiaEstados Unidos
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Andrea GropmanEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e outros colaboradoresRecrutamentoDoenças Cerebrais Metabólicas Inatas | Metabolismo de Aminoácidos, Erros Inatos | Distúrbios do Ciclo da UréiaEstados Unidos, Canadá, Alemanha, Suíça
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AlexionConcluídoDoença de Wolman | Deficiência de Ácido Lisossomal LipaseEstados Unidos, Canadá, Reino Unido, Itália, França
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Travere Therapeutics, Inc.Ativo, não recrutando
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AldagenRescindidoMucopolissacaridose | Erros Inatos do Metabolismo | Distúrbios de Armazenamento Lisossomal | Doenças Metabólicas Herdadas | Doenças de Armazenamento PeroxissômicoEstados Unidos
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State University of New York at BuffaloEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e outros colaboradoresRecrutamento
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AVROBIORescindidoDoença de GaucherEstados Unidos, Canadá
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de Gaucher, Tipo 1Estados Unidos, Reino Unido, Bulgária, Canadá, Colômbia, Índia, Israel, Líbano, México, Federação Russa, Sérvia, Tunísia
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Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin IrelandConcluídoDistúrbios do Ciclo da UréiaEstados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de GaucherEstados Unidos, Suécia, Índia, Holanda, Áustria, Japão, China, Sérvia, França, Croácia, Austrália, Portugal, Canadá, Brasil, Grécia, Romênia, Federação Russa
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ShireAprovado para comercializaçãoDoença de Gaucher, Tipo 1Estados Unidos
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SanofiRecrutamento
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BioMarin PharmaceuticalConcluídoDeficiências de tetrahidrobiopterina | Hiperfenilalaninemia Não FenilcetonúricaAlemanha, Estados Unidos
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.Ativo, não recrutandoSíndrome de Quilomicronemia FamiliarEspanha, Reino Unido, França, Canadá, Estados Unidos, Itália, Holanda, Noruega, Portugal, Eslováquia, Suécia
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Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin IrelandConcluídoDistúrbios do Ciclo da UréiaEstados Unidos, Canadá
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Horizon Therapeutics, LLCConcluídoDistúrbio do Ciclo da UréiaEstados Unidos, Espanha, Itália, Suíça
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Yale UniversityConcluído
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Yale UniversityNational Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)ConcluídoHiperparatireoidismo | Hipofosfatemia FamiliarEstados Unidos
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Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin IrelandConcluídoDistúrbios do Ciclo da UréiaEstados Unidos, Canadá
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Arcturus Therapeutics, Inc.Ativo, não recrutandoDeficiência de ornitina transcarbamilaseEstados Unidos
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.Akcea TherapeuticsConcluídoSíndrome de Quilomicronemia FamiliarEstados Unidos, Israel, Espanha, Itália, Reino Unido, Holanda, Canadá, Hungria, Suécia, França, Noruega, Portugal, Eslováquia
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Kastle Therapeutics, LLCIonis Pharmaceuticals, Inc.ConcluídoDoenças Metabólicas | Anomalias congénitas | Lactente, Recém Nascido, Doenças | Doenças Genéticas, Congênitas | Dislipidemias | Metabolismo, Erros Inatos | Distúrbios do metabolismo lipídico | Hipercolesterolemia | Hiperlipidemias | Hiperlipoproteinemias | Metabolismo Lipídico, Erros Inatos | Hiperlipoproteinemia... e outras condiçõesEstados Unidos, Canadá, Brasil, Taiwan, Cingapura, África do Sul, Reino Unido
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Alexion PharmaceuticalsConcluídoDeficiência de Ácido Lisossomal Lipase | Doença de armazenamento de ésteres de colesterol (CESD) | Deficiência de LALFrança, Estados Unidos, Reino Unido, Tcheca
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.Akcea TherapeuticsConcluídoSíndrome de Quilomicronemia FamiliarEstados Unidos, Brasil, Canadá, França, Alemanha, Hungria, Israel, Itália, Holanda, África do Sul, Espanha, Reino Unido
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... e outros colaboradoresRecrutamentoDoença de Gaucher Tipo 1Estados Unidos
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Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin IrelandConcluídoDistúrbios do Ciclo da UréiaEstados Unidos, Canadá
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SanofiRecrutamento
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ShireConcluídoDoença de Gaucher, Tipo 1Espanha, Israel, Estados Unidos, Índia, Paraguai, Reino Unido, Federação Russa, Tunísia, Argentina
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Phoenix NestNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)Inscrevendo-se por conviteSíndrome de Sanfilippo Tipo DEstados Unidos
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ShireConcluídoDoença de Gaucher, Tipo 1Estados Unidos, Israel, Argentina, Índia, Republica da Coréia, Paraguai, Polônia, Federação Russa, Espanha, Tunísia, Reino Unido
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Nacuity Pharmaceuticals, Inc.Recrutamento
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de Gaucher, Tipo 1Estados Unidos, França, Alemanha, Itália, Brasil, Austrália, Argentina, Canadá, Egito, Federação Russa, Espanha, Reino Unido
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de Armazenamento de Glicogênio Tipo II | Glicogenose 2Estados Unidos
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ShireConcluídoDoença de GaucherEstados Unidos, Espanha, Reino Unido, Israel
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Mark BatshawEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e outros colaboradoresRescindidoDistúrbios do Ciclo da UréiaEstados Unidos, Canadá
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LYSOGENEAtivo, não recrutandoMucopolissacaridose Tipo IIIAAlemanha, Estados Unidos, Reino Unido, França, Holanda
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Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.ConcluídoHipofosfatemia ligada ao cromossomo XRepublica da Coréia, Canadá, Estados Unidos, Austrália, Japão, Reino Unido, Suécia
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Allena PharmaceuticalsConcluídoHiperoxalúria Entérica | Hiperoxalúria Primária | HiperoxalemiaEstados Unidos, Reino Unido, Alemanha
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LIB Therapeutics LLCMedpace, Inc.Inscrevendo-se por conviteHipercolesterolemia familiar | Colesterol Elevado | Doença cardiovascular com menção de arterioscleroseEstados Unidos, Israel, Noruega, África do Sul, Peru, Índia
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Boston Children's HospitalAgios Pharmaceuticals, Inc.ConcluídoDeficiência de Piruvato Quinase | Anemia Hemolítica Não Esferocítica CongênitaEstados Unidos, Alemanha, Canadá, Tcheca, Itália, Holanda
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Kyowa Kirin Co., Ltd.Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.ConcluídoHipofosfatemia ligada ao XEstados Unidos
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Kyowa Kirin, Inc.ConcluídoHipofosfatemia ligada ao cromossomo XEstados Unidos
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KemPharm Denmark A/SRescindidoDoença de Gaucher, Tipo 1 | Doença de Gaucher, Tipo 3Índia
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Alexion PharmaceuticalsConcluídoDeficiência de Ácido Lisossomal Lipase | Deficiência de LAL | Doença de armazenamento de ésteres de colesterol (CESD)França, Reino Unido, Estados Unidos, Canadá, Tcheca
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ShireConcluídoDoença de GaucherEstados Unidos, Israel, Reino Unido, Polônia, Espanha
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Horizon Therapeutics, LLCConcluídoDistúrbios do Ciclo da UréiaEstados Unidos, Canadá